Безопасность и эффективность AlloRx SC® у пациентов с ПТГС
Рандомизированное двойное слепое плацебо-контролируемое исследование безопасности и эффективности терапевтического лечения стволовыми клетками AlloRx® у пациентов с синдромом Питта-Хопкинса (исследование фазы 1/2)
Обзор исследования
Статус
Условия
Вмешательство/лечение
Подробное описание
Это рандомизированное плацебо-контролируемое двойное слепое исследование фазы 1/2 со стандартной дозой для оценки безопасности и переносимости стволовых клеток AlloRx® у педиатрических пациентов с подтвержденным диагнозом мутации TCF4, согласующейся с гаплонедостаточностью, вызывающей ПТГС. Приблизительно 26 пациентов (мужчины и женщины) в возрасте ≥ 2 и ≤ 45 лет с генетически подтвержденным диагнозом синдрома Питта-Хопкинса, вызванного молекулярными данными, соответствующими патогенной мутации в гене TCF4. Письменное информированное согласие будет получено от родителей пациента или законного опекуна/уполномоченного представителя (LAR) до участия в исследовании. Исследование включает периоды скрининга, исходного уровня, лечения и наблюдения за безопасностью. Процедура внутривенного введения проводится под наблюдением врача, имеющего опыт ухода за пациентами с ПТГС.
Каждый пациент будет оставаться в стационаре в течение не менее 24 часов после начальной дозы AlloRx для частого мониторинга основных показателей жизнедеятельности, электрокардиограммы (ЭКГ), анализов крови и мочи на безопасность и неврологических обследований. Исследователи будут тесно сотрудничать с родителем/законным опекуном, чтобы гарантировать, что любые признаки дискомфорта/дистресса будут немедленно сообщены исследовательскому персоналу. Для введения начальной дозы исследуемого препарата в каждой исследуемой когорте пациентам вводят дозу последовательно, при этом не более одного пациента получают свою первую дозу исследуемого препарата в один и тот же день.
Независимый DSMB данных будет рассматривать все данные по безопасности и лабораторные данные на протяжении всего исследования на периодической основе и в случае возникновения SAE. DSMB также рассмотрит все имеющиеся данные о безопасности после того, как все пациенты получили 2 дозы AlloRx и имели последующее наблюдение не менее двух недель, чтобы определить, безопасно ли вводить дозу следующему пациенту.
Тип исследования
Регистрация (Ожидаемый)
Фаза
- Фаза 2
- Фаза 1
Критерии участия
Критерии приемлемости
Возраст, подходящий для обучения
Принимает здоровых добровольцев
Полы, имеющие право на обучение
Описание
Критерии включения:
- Подписанное информированное согласие родителя(ей) или законного опекуна(ов)/уполномоченного представителя(ей) (LAR)
- Документированное генетическое подтверждение мутации TCF4 с клиническим диагнозом синдрома Питта Хопкинса (PTHS).
- Стабильный контроль над судорогами (определяется как клинически стабильный без изменений в противоэпилептических препаратах или использовании препаратов неотложной помощи в течение предшествующего 1 месяца до визита для скрининга, за исключением корректировки дозы, связанной с весом)
- Нормальная функция почек, креатинин сыворотки и белок мочи в пределах нормы.
- Желание и способность соблюдать запланированные визиты, план введения лекарств, лабораторные тесты, ограничения исследования и все процедуры исследования, включая внутривенное вливание
Критерий исключения:
- Любые изменения в лекарствах или диете/добавках, предназначенных для лечения симптомов ПТГС (например, снотворные средства, добавки, продукты с каннабидиолом) в течение предыдущих 3 месяцев до скрининга.
- Неспособность передвигаться самостоятельно или с помощью вспомогательного устройства или поручня лица, осуществляющего уход
- Любое кровотечение или нарушение тромбоцитов
- Любое клинически значимое (CS) сердечно-сосудистое, эндокринное, печеночное, почечное, легочное, желудочно-кишечное, неврологическое, злокачественное, метаболическое, психическое или другое состояние, которое, по мнению исследователя, будет представлять риск для безопасности, делает пациента непригодным для участия. в и / или не в состоянии завершить процедуры исследования
- Любая лабораторная аномалия, которая, по мнению исследователя, может отрицательно сказаться на безопасности пациента, сделать маловероятным завершение курса лечения или последующего наблюдения или ухудшить оценку результатов исследования.
- Известный положительный результат на вирус гепатита В, вирус гепатита С или вирус иммунодефицита человека (ВИЧ). Пациентка беременна или кормит грудью
- Использование препаратов, повышающих риск кровотечения (например, гепарин, низкомолекулярный гепарин, ингибиторы тромбоцитов).
- Использование любого исследуемого олигонуклеотида и любых исследуемых препаратов за последние 6 месяцев
- Любое предшествующее использование генной терапии
Учебный план
Как устроено исследование?
Детали дизайна
- Основная цель: Уход
- Распределение: Рандомизированный
- Интервенционная модель: Параллельное назначение
- Маскировка: Четырехместный
Оружие и интервенции
Группа участников / Армия |
Вмешательство/лечение |
|---|---|
|
Активный компаратор: Рукав вмешательства 1
Инфузионная терапия стволовыми клетками AlloRx внутривенно
|
Аллогенные мезенхимальные стволовые клетки, полученные из пуповины
|
|
Плацебо Компаратор: Рукав вмешательства 2
IV инфузия физиологического раствора
|
Инфузия плацебо без мезенхимальных стволовых клеток
|
Что измеряет исследование?
Первичные показатели результатов
Мера результата |
Мера Описание |
Временное ограничение |
|---|---|---|
|
Безопасность: частота нежелательных явлений (улучшение) в одной или нескольких областях заболеваний, связанных с ПТГС.
Временное ограничение: Изменение по сравнению с исходным уровнем на 456-й день (конец исследования)
|
Сбор всех нежелательных явлений (НЯ)
|
Изменение по сравнению с исходным уровнем на 456-й день (конец исследования)
|
|
Безопасность: частота серьезных нежелательных явлений
Временное ограничение: Изменение по сравнению с исходным уровнем на 456-й день (конец исследования)
|
Сбор данных обо всех серьезных нежелательных явлениях
|
Изменение по сравнению с исходным уровнем на 456-й день (конец исследования)
|
Вторичные показатели результатов
Мера результата |
Мера Описание |
Временное ограничение |
|---|---|---|
|
Изменение двигательной функции у лиц с ПТГС
Временное ограничение: Изменение по сравнению с исходным уровнем на 456-й день (конец исследования)
|
Амбулаторные меры с помощью видео и носимых устройств
|
Изменение по сравнению с исходным уровнем на 456-й день (конец исследования)
|
|
Изменение коммуникативных способностей у лиц с ПТГС.
Временное ограничение: Изменение по сравнению с исходным уровнем на 456-й день (конец исследования)
|
Измерение коммуникативных способностей, сообщаемое наблюдателем (ORCA)
|
Изменение по сравнению с исходным уровнем на 456-й день (конец исследования)
|
|
Изменение привычек сна
Временное ограничение: Изменение по сравнению с исходным уровнем на 456-й день (конец исследования)
|
Дневник сна
|
Изменение по сравнению с исходным уровнем на 456-й день (конец исследования)
|
|
Изменение состояния желудочно-кишечного тракта
Временное ограничение: Изменение по сравнению с исходным уровнем на 456-й день (конец исследования)
|
Опросник здоровья желудочно-кишечного тракта
|
Изменение по сравнению с исходным уровнем на 456-й день (конец исследования)
|
|
Изменение заклинаний задержки дыхания
Временное ограничение: Изменение по сравнению с исходным уровнем на 456-й день (конец исследования)
|
Дневник заклинаний задержки дыхания
|
Изменение по сравнению с исходным уровнем на 456-й день (конец исследования)
|
|
Изменение в познании
Временное ограничение: Изменение по сравнению с исходным уровнем на 456-й день (конец исследования)
|
Шкалы развития младенцев Бейли (BSID-4)
|
Изменение по сравнению с исходным уровнем на 456-й день (конец исследования)
|
|
Изменение адаптивной функции
Временное ограничение: Изменение по сравнению с исходным уровнем на 456-й день (конец исследования)
|
Адаптивная поведенческая шкала Вайнленда-3
|
Изменение по сравнению с исходным уровнем на 456-й день (конец исследования)
|
|
Изменение аутичных черт
Временное ограничение: Изменение по сравнению с исходным уровнем на 456-й день (конец исследования)
|
Шкала оценки детского аутизма (CARS)
|
Изменение по сравнению с исходным уровнем на 456-й день (конец исследования)
|
|
Изменение родительской оценки качества жизни
Временное ограничение: Изменение по сравнению с исходным уровнем на 456-й день (конец исследования)
|
Педиатрический опросник качества жизни
|
Изменение по сравнению с исходным уровнем на 456-й день (конец исследования)
|
|
Изменение глобального клинического статуса
Временное ограничение: Изменение по сравнению с исходным уровнем на 456-й день (конец исследования)
|
Клиническая глобальная шкала впечатлений, специфичная для ПТГС
|
Изменение по сравнению с исходным уровнем на 456-й день (конец исследования)
|
Соавторы и исследователи
Спонсор
Даты записи исследования
Изучение основных дат
Начало исследования (Ожидаемый)
Первичное завершение (Ожидаемый)
Завершение исследования (Ожидаемый)
Даты регистрации исследования
Первый отправленный
Впервые представлено, что соответствует критериям контроля качества
Первый опубликованный (Действительный)
Обновления учебных записей
Последнее опубликованное обновление (Действительный)
Последнее отправленное обновление, отвечающее критериям контроля качества
Последняя проверка
Дополнительная информация
Термины, связанные с этим исследованием
Дополнительные соответствующие термины MeSH
Другие идентификационные номера исследования
- ALLORX-PTHS
Планирование данных отдельных участников (IPD)
Планируете делиться данными об отдельных участниках (IPD)?
Информация о лекарствах и устройствах, исследовательские документы
Изучает лекарственный продукт, регулируемый FDA США.
Изучает продукт устройства, регулируемый Управлением по санитарному надзору за качеством пищевых продуктов и медикаментов США.
Эта информация была получена непосредственно с веб-сайта clinicaltrials.gov без каких-либо изменений. Если у вас есть запросы на изменение, удаление или обновление сведений об исследовании, обращайтесь по адресу register@clinicaltrials.gov. Как только изменение будет реализовано на clinicaltrials.gov, оно будет автоматически обновлено и на нашем веб-сайте. .