Denna sida har översatts automatiskt och översättningens korrekthet kan inte garanteras. Vänligen se engelsk version för en källtext.

Säkerhet och effektivitet av AlloRx SC® hos PTHS-patienter

6 december 2021 uppdaterad av: Vitro Biopharma Inc.

Randomiserad dubbelblind placebokontrollerad studie av säkerhet och effekt av terapeutisk behandling med AlloRx stamceller® hos patienter med Pitt Hopkins syndrom (fas 1/2-studie)

Denna studie kommer att utvärdera säkerheten för AlloRx Stem Cells® hos personer med Pitt Hopkins syndrom i åldrarna 2-45 med en molekylärt bekräftad patogen mutation i TCF4 eller 18q deletion inklusive TCF4. Deltagarna kommer att få infusioner av mesenkymala stamceller var tredje månad under ett år med slutförande av resultatmått för att bedöma produktens effektivitet.

Studieöversikt

Status

Har inte rekryterat ännu

Betingelser

Intervention / Behandling

Detaljerad beskrivning

Detta är en fas 1/2, randomiserad placebokontrollerad dubbelblind standarddosstudie för att utvärdera säkerheten och tolerabiliteten för AlloRx®-stamceller hos pediatriska patienter med en bekräftad diagnos av en TCF4-mutation i överensstämmelse med haploinsufficiens som orsakar PTHS. Cirka 26 patienter (män och kvinnor) i åldern ≥ 2 och ≤ 45 år med en genetiskt bekräftad diagnos av Pitt-Hopkins syndrom orsakad av molekylära fynd som överensstämmer med en patogen mutation i genen TCF4. Skriftligt informerat samtycke kommer att erhållas från patientens förälder eller vårdnadshavare/auktoriserade representant (LAR) innan deltagande i studien. Studien inkluderar screening, baslinje, behandling och säkerhetsuppföljningsperioder. Proceduren för intravenös administrering utförs under överinseende av läkare med erfarenhet av att ta hand om patienter med PTHS.

Varje patient kommer att förbli sluten i minst 24 timmar efter den initiala dosen av AlloRx, för frekvent övervakning av vitala tecken, elektrokardiogram (EKG), blod- och urinsäkerhetstester och neurologiska bedömningar. Utredarna kommer att arbeta nära med föräldern/vårdnadshavaren för att säkerställa att alla tecken på obehag/ångest omedelbart kommuniceras till studiepersonalen. För administrering av den initiala dosen av studieläkemedlet i varje studiekohort kommer patienter att doseras på ett sekventiellt sätt med högst en patient som får sin första dos av studieläkemedlet samma dag.

En oberoende data-DSMB kommer att granska alla säkerhets- och laboratoriedata under hela studien på en periodisk basis och ad hoc om en SAE skulle inträffa. DSMB kommer också att granska alla tillgängliga säkerhetsdata när alla patienter har fått 2 doser AlloRx och har haft minst två veckors uppföljning för att avgöra om det är säkert att dosera nästa patient.

Studietyp

Interventionell

Inskrivning (Förväntat)

26

Fas

  • Fas 2
  • Fas 1

Deltagandekriterier

Forskare letar efter personer som passar en viss beskrivning, så kallade behörighetskriterier. Några exempel på dessa kriterier är en persons allmänna hälsotillstånd eller tidigare behandlingar.

Urvalskriterier

Åldrar som är berättigade till studier

2 år till 45 år (Barn, Vuxen)

Tar emot friska volontärer

Nej

Kön som är behöriga för studier

Allt

Beskrivning

Inklusionskriterier:

  • Undertecknat informerat samtycke från förälder(ar) eller vårdnadshavare/behöriga företrädare (LAR)
  • Dokumenterad genetisk bekräftelse av mutation i TCF4, med klinisk diagnos av Pitt Hopkins syndrom (PTHS)
  • Stabil anfallskontroll (definierad som kliniskt stabil utan förändringar i antiepileptika eller användning av räddningsmedicin under den föregående 1 månaden före screeningbesöket, annat än viktrelaterade dosjusteringar)
  • Normal njurfunktion med serumkreatinin och prickurinprotein inom normala gränser
  • Villig och kan följa schemalagda besök, läkemedelsadministrationsplan, laboratorietester, studierestriktioner och alla studieprocedurer, inklusive intravenös infusion

Exklusions kriterier:

  • Varje förändring av mediciner eller kost/kosttillskott avsedda att behandla symtom på PTHS (t.ex. sömnhjälpmedel, kosttillskott, cannabidiolprodukter) under de senaste 3 månaderna före screening
  • Oförmåga att röra sig självständigt eller med hjälpmedel eller vårdgivares handtag
  • Eventuell blödning eller blodplättsrubbning
  • Alla kliniskt signifikanta (CS) kardiovaskulära, endokrina, lever-, njur-, pulmonella, gastrointestinala, neurologiska, maligna, metabola, psykiatriska eller andra tillstånd som, enligt utredarens bedömning, kommer att utgöra en säkerhetsrisk, gör patienten olämplig för deltagande i och/eller oförmögen att slutföra studieprocedurerna
  • Varje laboratorieavvikelse som, enligt utredarens uppfattning, skulle kunna påverka patientens säkerhet negativt, göra det osannolikt att behandlingsförloppet eller uppföljningen skulle slutföras, eller försämra bedömningen av studieresultatet
  • Känd positiv för hepatit B-virus, hepatit C-virus eller humant immunbristvirus (HIV). Patienten är gravid eller ammar
  • Användning av läkemedel som ökar risken för blödning (t.ex. heparin, heparin med låg molekylvikt, trombocythämmare).
  • Användning av alla undersökningsoligonukleotider och undersökningsläkemedel under de senaste 6 månaderna
  • All tidigare användning av genterapi

Studieplan

Det här avsnittet ger detaljer om studieplanen, inklusive hur studien är utformad och vad studien mäter.

Hur är studien utformad?

Designdetaljer

  • Primärt syfte: Behandling
  • Tilldelning: Randomiserad
  • Interventionsmodell: Parallellt uppdrag
  • Maskning: Fyrdubbla

Vapen och interventioner

Deltagargrupp / Arm
Intervention / Behandling
Aktiv komparator: Insatsarm 1
AlloRx stamceller IV infusionsbehandling
Biologisk: AlloRx stamceller®
Navelsträngshärledda allogena mesenkymala stamceller
Placebo-jämförare: Interventionsarm 2
IV infusion av normal koksaltlösning
Övrig: Placebokontroll
Placebo-infusion utan mesenkymala stamceller

Vad mäter studien?

Primära resultatmått

Resultatmått
Åtgärdsbeskrivning
Tidsram
Säkerhet: Förekomst av biverkningar förbättring) i ett eller flera områden av sjukdomar relaterade till PTHS
Tidsram: Ändring från baslinje till dag 456 (studieslut)
Samling av alla biverkningar (AE)
Ändring från baslinje till dag 456 (studieslut)
Säkerhet: Förekomst av allvarliga biverkningar
Tidsram: Ändring från baslinje till dag 456 (studieslut)
Samling av alla allvarliga biverkningar
Ändring från baslinje till dag 456 (studieslut)

Sekundära resultatmått

Resultatmått
Åtgärdsbeskrivning
Tidsram
Förändring i motorisk funktion hos individer med PTHS
Tidsram: Ändring från baslinje till dag 456 (studieslut)
Ambulationsåtgärder med video och bärbar enhet
Ändring från baslinje till dag 456 (studieslut)
Förändring i kommunikationsförmåga hos individer med PTHS.
Tidsram: Ändring från baslinje till dag 456 (studieslut)
Observer-Reported Communication Ability Measure (ORCA)
Ändring från baslinje till dag 456 (studieslut)
Förändring av sömnvanor
Tidsram: Ändring från baslinje till dag 456 (studieslut)
Sömndagbok
Ändring från baslinje till dag 456 (studieslut)
Förändring i mag-tarmhälsa
Tidsram: Ändring från baslinje till dag 456 (studieslut)
Frågeformulär för gastrointestinal hälsa
Ändring från baslinje till dag 456 (studieslut)
Förändring i trollformler som håller andan
Tidsram: Ändring från baslinje till dag 456 (studieslut)
Dagbok över trollformler som håller andan
Ändring från baslinje till dag 456 (studieslut)
Förändring i kognition
Tidsram: Ändring från baslinje till dag 456 (studieslut)
Bayley Scales of Infant Development (BSID-4)
Ändring från baslinje till dag 456 (studieslut)
Förändring i adaptiv funktion
Tidsram: Ändring från baslinje till dag 456 (studieslut)
Vineland Adaptive Behavioral Scale-3
Ändring från baslinje till dag 456 (studieslut)
Förändring i autistiska egenskaper
Tidsram: Ändring från baslinje till dag 456 (studieslut)
Childhood Autism Rating Scale (CARS)
Ändring från baslinje till dag 456 (studieslut)
Förändring i föräldrars bedömning av livskvalitet
Tidsram: Ändring från baslinje till dag 456 (studieslut)
Frågeformulär för pediatrisk livskvalitet
Ändring från baslinje till dag 456 (studieslut)
Förändring i global klinisk status
Tidsram: Ändring från baslinje till dag 456 (studieslut)
PTHS-specifik Clinical Global Impression Scale
Ändring från baslinje till dag 456 (studieslut)

Samarbetspartners och utredare

Det är här du hittar personer och organisationer som är involverade i denna studie.

Sponsor

Vitro Biopharma Inc.

Studieavstämningsdatum

Dessa datum spårar framstegen för inlämningar av studieposter och sammanfattande resultat till ClinicalTrials.gov. Studieposter och rapporterade resultat granskas av National Library of Medicine (NLM) för att säkerställa att de uppfyller specifika kvalitetskontrollstandarder innan de publiceras på den offentliga webbplatsen.

Studera stora datum

Studiestart (Förväntat)

1 december 2021

Primärt slutförande (Förväntat)

1 december 2022

Avslutad studie (Förväntat)

1 december 2023

Studieregistreringsdatum

Först inskickad

29 oktober 2021

Först inskickad som uppfyllde QC-kriterierna

6 december 2021

Första postat (Faktisk)

21 december 2021

Uppdateringar av studier

Senaste uppdatering publicerad (Faktisk)

21 december 2021

Senaste inskickade uppdateringen som uppfyllde QC-kriterierna

6 december 2021

Senast verifierad

1 december 2021

Mer information

Termer relaterade till denna studie

Ytterligare relevanta MeSH-villkor

Andra studie-ID-nummer

  • ALLORX-PTHS

Plan för individuella deltagardata (IPD)

Planerar du att dela individuella deltagardata (IPD)?

Nej

Läkemedels- och apparatinformation, studiedokument

Studerar en amerikansk FDA-reglerad läkemedelsprodukt

Ja

Studerar en amerikansk FDA-reglerad produktprodukt

Nej

Denna information hämtades direkt från webbplatsen clinicaltrials.gov utan några ändringar. Om du har några önskemål om att ändra, ta bort eller uppdatera dina studieuppgifter, vänligen kontakta register@clinicaltrials.gov. Så snart en ändring har implementerats på clinicaltrials.gov, kommer denna att uppdateras automatiskt även på vår webbplats .

Kliniska prövningar på Pitt Hopkins syndrom

Kliniska prövningar på AlloRx stamceller®

Sök liknande försök

Sponsorer och medarbetare

Medicinska tillstånd

Läkemedelsinterventioner

CROs by country

CROs in Philippines

Betingelser

Sällsynta sjukdomar

Läkemedelsinterventioner

Kosttillskott

Sponsor / medarbetare

Platser

3
Prenumerera