PTHS 患者における AlloRx SC® の安全性と有効性

これは、PTHS を引き起こすハプロ不全と一致する TCF4 変異の診断が確認された小児患者における AlloRx® 幹細胞の安全性と忍容性を評価するための第 1/2 相無作為化プラセボ対照二重盲検標準用量試験です。 2歳以上45歳以下の約26人の患者（男性および女性）で、TCF4遺伝子の病原性変異と一致する分子所見によって引き起こされるピット・ホプキンス症候群の遺伝的診断が確認されています。 研究に参加する前に、書面によるインフォームド コンセントを患者の親または法定後見人/正式な代理人 (LAR) から取得します。 この研究には、スクリーニング、ベースライン、治療、および安全性の追跡期間が含まれます。 静脈内投与の手順は、PTHS 患者のケアの経験を持つ臨床医の監督の下で行われます。

各患者は、頻繁なバイタル サインのモニタリング、心電図 (ECG)、血液および尿の安全性検査、および神経学的評価のために、AlloRx の初回投与後少なくとも 24 時間入院します。 治験責任医師は、親/法定後見人と緊密に連携して、不快感/苦痛の兆候があればすぐに治験スタッフに伝えられるようにします。 各試験コホートにおける試験薬の初期用量の投与のために、患者は連続的に投与され、同じ日に試験薬の最初の用量を受ける患者は1人以下です。

独立したデータ DSMB は、SAE が発生した場合に備えて、定期的に、およびアドホックに、研究全体を通じてすべての安全性および実験室データをレビューします。 DSMB はまた、すべての患者が AlloRx を 2 回投与され、次の患者に投与しても安全かどうかを判断するために少なくとも 2 週間の追跡調査が行われた時点で、利用可能なすべての安全性データを確認します。