AlloRx SC® 在 PTHS 患者中的安全性和有效性

这是一项 1/2 期、随机安慰剂对照、双盲标准剂量研究，旨在评估 AlloRx® 干细胞在经确诊为 TCF4 突变与导致 PTHS 的单倍剂量不足一致的儿科患者中的安全性和耐受性。 大约 26 名年龄≥ 2 岁且≤ 45 岁的患者（男性和女性）经基因确诊为皮特霍普金斯综合征，其分子发现与 TCF4 基因的致病突变一致。 在参与研究之前，将从患者的父母或法定监护人/授权代表 (LAR) 处获得书面知情同意书。 该研究包括筛选、基线、治疗和安全随访期。 静脉内给药的程序是在具有 PTHS 患者护理经验的临床医生的监督下进行的。

每位患者在首次服用 AlloRx 后将住院至少 24 小时，以进行频繁的生命体征监测、心电图（ECG）、血液和尿液安全测试以及神经系统评估。 研究人员将与父母/法定监护人密切合作，以确保将任何不适/痛苦的迹象立即传达给研究人员。 对于每个研究队列中研究药物初始剂量的给药，患者将以顺序方式给药，同一天不超过一名患者接受他们的第一剂研究药物。

独立的数据 DSMB 将定期审查整个研究过程中的所有安全性和实验室数据，并在发生 SAE 时临时审查。 当所有患者都接受了 2 剂 AlloRx 并进行了至少两周的随访时，DSMB 还将审查所有可用的安全数据，以确定给下一位患者给药是否安全。