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Sicherheit und Wirksamkeit von AlloRx SC® bei PTHS-Patienten

6. Dezember 2021 aktualisiert von: Vitro Biopharma Inc.

Randomisierte, doppelblinde, Placebo-kontrollierte Studie zur Sicherheit und Wirksamkeit einer therapeutischen Behandlung mit AlloRx-Stammzellen® bei Patienten mit Pitt-Hopkins-Syndrom (Phase-1/2-Studie)

Diese Studie wird die Sicherheit von AlloRx Stem Cells® bei Patienten mit Pitt-Hopkins-Syndrom im Alter von 2 bis 45 Jahren mit einer molekular bestätigten pathogenen Mutation in TCF4 oder 18q-Deletion, einschließlich TCF4, bewerten. Die Teilnehmer erhalten ein Jahr lang alle 3 Monate Infusionen mit mesenchymalen Stammzellen, wobei die Ergebnismessungen abgeschlossen sind, um die Wirksamkeit des Produkts zu bewerten.

Studienübersicht

Status

Noch keine Rekrutierung

Bedingungen

Intervention / Behandlung

Detaillierte Beschreibung

Dies ist eine randomisierte, placebokontrollierte, doppelblinde Standarddosisstudie der Phase 1/2 zur Bewertung der Sicherheit und Verträglichkeit von AlloRx®-Stammzellen bei pädiatrischen Patienten mit einer bestätigten Diagnose einer TCF4-Mutation, die mit Haploinsuffizienz, die PTHS verursacht, vereinbar ist. Ungefähr 26 Patienten (männlich und weiblich) im Alter von ≥ 2 und ≤ 45 Jahren mit einer genetisch bestätigten Diagnose des Pitt-Hopkins-Syndroms, verursacht durch molekulare Befunde, die mit einer pathogenen Mutation im Gen TCF4 übereinstimmen. Vor der Teilnahme an der Studie wird eine schriftliche Einverständniserklärung der Eltern oder Erziehungsberechtigten/Bevollmächtigten (LAR) des Patienten eingeholt. Die Studie umfasst Screening-, Baseline-, Behandlungs- und Sicherheits-Follow-up-Perioden. Das Verfahren zur intravenösen Verabreichung wird unter Aufsicht eines Arztes mit Erfahrung in der Betreuung von Patienten mit PTHS durchgeführt.

Jeder Patient bleibt für mindestens 24 Stunden nach der Anfangsdosis von AlloRx stationär, um häufig Vitalfunktionen zu überwachen, ein Elektrokardiogramm (EKG), Blut- und Urinsicherheitstests und neurologische Untersuchungen durchzuführen. Die Prüfärzte werden eng mit den Eltern/Erziehungsberechtigten zusammenarbeiten, um sicherzustellen, dass alle Anzeichen von Unbehagen/Belastung dem Studienpersonal unverzüglich mitgeteilt werden. Für die Verabreichung der Anfangsdosis des Studienmedikaments in jeder Studienkohorte werden die Patienten nacheinander behandelt, wobei nicht mehr als ein Patient am selben Tag seine erste Dosis des Studienmedikaments erhält.

Ein unabhängiger Daten-DSMB überprüft alle Sicherheits- und Labordaten während der gesamten Studie regelmäßig und ad hoc, falls ein SAE auftritt. Das DSMB wird auch alle verfügbaren Sicherheitsdaten überprüfen, wenn alle Patienten 2 Dosen von AlloRx erhalten haben und mindestens zwei Wochen lang nachuntersucht wurden, um festzustellen, ob es sicher ist, den nächsten Patienten zu verabreichen.

Studientyp

Interventionell

Einschreibung (Voraussichtlich)

26

Phase

  • Phase 2
  • Phase 1

Teilnahmekriterien

Forscher suchen nach Personen, die einer bestimmten Beschreibung entsprechen, die als Auswahlkriterien bezeichnet werden. Einige Beispiele für diese Kriterien sind der allgemeine Gesundheitszustand einer Person oder frühere Behandlungen.

Zulassungskriterien

Studienberechtigtes Alter

2 Jahre bis 45 Jahre (Kind, Erwachsene)

Akzeptiert gesunde Freiwillige

Nein

Studienberechtigte Geschlechter

Alle

Beschreibung

Einschlusskriterien:

  • Unterschriebene Einverständniserklärung der Eltern oder Erziehungsberechtigten/Bevollmächtigten (LAR)
  • Dokumentierte genetische Bestätigung der Mutation in TCF4 mit klinischer Diagnose des Pitt-Hopkins-Syndroms (PTHS)
  • Stabile Anfallskontrolle (definiert als klinisch stabil ohne Änderungen der antiepileptischen Medikation oder Verwendung von Notfallmedikation im letzten Monat vor dem Screening-Besuch, mit Ausnahme von gewichtsbezogenen Dosisanpassungen)
  • Normale Nierenfunktion mit Serum-Kreatinin und Spot-Urin-Protein innerhalb normaler Grenzen
  • Bereit und in der Lage, geplante Besuche, Arzneimittelverabreichungspläne, Labortests, Studienbeschränkungen und alle Studienverfahren, einschließlich intravenöser Infusion, einzuhalten

Ausschlusskriterien:

  • Jede Änderung der Medikation oder Ernährung/Nahrungsergänzungsmittel zur Behandlung von PTHS-Symptomen (z. B. Schlafmittel, Nahrungsergänzungsmittel, Cannabidiol-Produkte) in den letzten 3 Monaten vor dem Screening
  • Unfähigkeit, selbstständig oder mit einem Hilfsmittel oder Haltegriff einer Pflegekraft zu gehen
  • Jede Blutungs- oder Thrombozytenstörung
  • Jeder klinisch signifikante (CS) kardiovaskuläre, endokrine, hepatische, renale, pulmonale, gastrointestinale, neurologische, bösartige, metabolische, psychiatrische oder andere Zustand, der nach Einschätzung des Prüfarztes ein Sicherheitsrisiko darstellt, macht den Patienten für die Teilnahme ungeeignet in und / oder nicht in der Lage, die Studienverfahren abzuschließen
  • Jede Laboranomalie, die nach Meinung des Prüfarztes die Sicherheit des Patienten beeinträchtigen, den Abschluss der Behandlung oder Nachsorge unwahrscheinlich machen oder die Bewertung des Studienergebnisses beeinträchtigen könnte
  • Bekanntermaßen positiv für Hepatitis-B-Virus, Hepatitis-C-Virus oder Humanes Immundefizienz-Virus (HIV). Die Patientin ist schwanger oder stillt
  • Einnahme von Arzneimitteln, die das Blutungsrisiko erhöhen (z. B. Heparin, niedermolekulares Heparin, Thrombozytenaggregationshemmer).
  • Verwendung von Prüf-Oligonukleotiden und Prüfpräparaten in den letzten 6 Monaten
  • Jegliche frühere Anwendung einer Gentherapie

Studienplan

Dieser Abschnitt enthält Einzelheiten zum Studienplan, einschließlich des Studiendesigns und der Messung der Studieninhalte.

Wie ist die Studie aufgebaut?

Designdetails

  • Hauptzweck: Behandlung
  • Zuteilung: Zufällig
  • Interventionsmodell: Parallele Zuordnung
  • Maskierung: Vervierfachen

Waffen und Interventionen

Teilnehmergruppe / Arm
Intervention / Behandlung
Aktiver Komparator: Interventionsarm 1
AlloRx-Stammzellen IV-Infusionsbehandlung
Biologisch: AlloRx Stammzellen®
Aus der Nabelschnur stammende allogene mesenchymale Stammzellen
Placebo-Komparator: Interventionsarm 2
IV Infusion von normaler Kochsalzlösung
Sonstiges: Placebo-Kontrolle
Placebo-Infusion ohne mesenchymale Stammzellen

Was misst die Studie?

Primäre Ergebnismessungen

Ergebnis Maßnahme
Maßnahmenbeschreibung
Zeitfenster
Sicherheit: Verbesserung des Auftretens unerwünschter Ereignisse) in einem oder mehreren Krankheitsbereichen im Zusammenhang mit PTHS
Zeitfenster: Veränderung von Baseline zu Tag 456 (Ende der Studie)
Erfassung aller unerwünschten Ereignisse (AEs)
Veränderung von Baseline zu Tag 456 (Ende der Studie)
Sicherheit: Auftreten schwerwiegender unerwünschter Ereignisse
Zeitfenster: Veränderung von Baseline zu Tag 456 (Ende der Studie)
Sammlung aller schwerwiegenden unerwünschten Ereignisse
Veränderung von Baseline zu Tag 456 (Ende der Studie)

Sekundäre Ergebnismessungen

Ergebnis Maßnahme
Maßnahmenbeschreibung
Zeitfenster
Veränderung der motorischen Funktion bei Personen mit PTHS
Zeitfenster: Veränderung von Baseline zu Tag 456 (Ende der Studie)
Bewegungsmessungen per Video und tragbarem Gerät
Veränderung von Baseline zu Tag 456 (Ende der Studie)
Veränderung der Kommunikationsfähigkeiten bei Personen mit PTHS.
Zeitfenster: Veränderung von Baseline zu Tag 456 (Ende der Studie)
Observer-Reported Communication Ability Measure (ORCA)
Veränderung von Baseline zu Tag 456 (Ende der Studie)
Änderung der Schlafgewohnheiten
Zeitfenster: Veränderung von Baseline zu Tag 456 (Ende der Studie)
Schlaftagebuch
Veränderung von Baseline zu Tag 456 (Ende der Studie)
Veränderung der Magen-Darm-Gesundheit
Zeitfenster: Veränderung von Baseline zu Tag 456 (Ende der Studie)
Fragebogen zur Magen-Darm-Gesundheit
Veränderung von Baseline zu Tag 456 (Ende der Studie)
Änderung der Atemanhaltezauber
Zeitfenster: Veränderung von Baseline zu Tag 456 (Ende der Studie)
Tagebuch der Atemanhaltezauber
Veränderung von Baseline zu Tag 456 (Ende der Studie)
Veränderung der Erkenntnis
Zeitfenster: Veränderung von Baseline zu Tag 456 (Ende der Studie)
Bayley-Skalen der Säuglingsentwicklung (BSID-4)
Veränderung von Baseline zu Tag 456 (Ende der Studie)
Änderung der adaptiven Funktion
Zeitfenster: Veränderung von Baseline zu Tag 456 (Ende der Studie)
Vineland Adaptive Behavioral Scale-3
Veränderung von Baseline zu Tag 456 (Ende der Studie)
Veränderung autistischer Merkmale
Zeitfenster: Veränderung von Baseline zu Tag 456 (Ende der Studie)
Bewertungsskala für Autismus im Kindesalter (CARS)
Veränderung von Baseline zu Tag 456 (Ende der Studie)
Veränderung der Einschätzung der Lebensqualität durch die Eltern
Zeitfenster: Veränderung von Baseline zu Tag 456 (Ende der Studie)
Pädiatrischer Fragebogen zur Lebensqualität
Veränderung von Baseline zu Tag 456 (Ende der Studie)
Änderung des globalen klinischen Status
Zeitfenster: Veränderung von Baseline zu Tag 456 (Ende der Studie)
PTHS-spezifische Clinical Global Impression Scale
Veränderung von Baseline zu Tag 456 (Ende der Studie)

Mitarbeiter und Ermittler

Hier finden Sie Personen und Organisationen, die an dieser Studie beteiligt sind.

Sponsor

Vitro Biopharma Inc.

Studienaufzeichnungsdaten

Diese Daten verfolgen den Fortschritt der Übermittlung von Studienaufzeichnungen und zusammenfassenden Ergebnissen an ClinicalTrials.gov. Studienaufzeichnungen und gemeldete Ergebnisse werden von der National Library of Medicine (NLM) überprüft, um sicherzustellen, dass sie bestimmten Qualitätskontrollstandards entsprechen, bevor sie auf der öffentlichen Website veröffentlicht werden.

Haupttermine studieren

Studienbeginn (Voraussichtlich)

1. Dezember 2021

Primärer Abschluss (Voraussichtlich)

1. Dezember 2022

Studienabschluss (Voraussichtlich)

1. Dezember 2023

Studienanmeldedaten

Zuerst eingereicht

29. Oktober 2021

Zuerst eingereicht, das die QC-Kriterien erfüllt hat

6. Dezember 2021

Zuerst gepostet (Tatsächlich)

21. Dezember 2021

Studienaufzeichnungsaktualisierungen

Letztes Update gepostet (Tatsächlich)

21. Dezember 2021

Letztes eingereichtes Update, das die QC-Kriterien erfüllt

6. Dezember 2021

Zuletzt verifiziert

1. Dezember 2021

Mehr Informationen

Begriffe im Zusammenhang mit dieser Studie

Zusätzliche relevante MeSH-Bedingungen

Andere Studien-ID-Nummern

  • ALLORX-PTHS

Plan für individuelle Teilnehmerdaten (IPD)

Planen Sie, individuelle Teilnehmerdaten (IPD) zu teilen?

Nein

Arzneimittel- und Geräteinformationen, Studienunterlagen

Studiert ein von der US-amerikanischen FDA reguliertes Arzneimittelprodukt

Ja

Studiert ein von der US-amerikanischen FDA reguliertes Geräteprodukt

Nein

Diese Informationen wurden ohne Änderungen direkt von der Website clinicaltrials.gov abgerufen. Wenn Sie Ihre Studiendaten ändern, entfernen oder aktualisieren möchten, wenden Sie sich bitte an register@clinicaltrials.gov. Sobald eine Änderung auf clinicaltrials.gov implementiert wird, wird diese automatisch auch auf unserer Website aktualisiert .

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