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Segurança e eficácia de AlloRx SC® em pacientes com PTHS

6 de dezembro de 2021 atualizado por: Vitro Biopharma Inc.

Estudo randomizado duplo-cego controlado por placebo da segurança e eficácia do tratamento terapêutico com células-tronco AlloRx® em pacientes com síndrome de Pitt Hopkins (estudo de fase 1/2)

Este estudo avaliará a segurança de AlloRx Stem Cells® em indivíduos com síndrome de Pitt Hopkins de 2 a 45 anos com uma mutação patogênica molecularmente confirmada em TCF4 ou deleção 18q incluindo TCF4. Os participantes receberão infusões de células-tronco mesenquimais a cada 3 meses durante um ano com a conclusão das medidas de resultado para avaliar a eficácia do produto.

Visão geral do estudo

Status

Ainda não está recrutando

Condições

Intervenção / Tratamento

Descrição detalhada

Este é um estudo de dose padrão duplo-cego, randomizado, controlado por placebo, de fase 1/2, para avaliar a segurança e tolerabilidade das células-tronco AlloRx® em pacientes pediátricos com diagnóstico confirmado de uma mutação do TCF4 consistente com haploinsuficiência causando PTHS. Aproximadamente 26 pacientes (homens e mulheres) com idades ≥ 2 e ≤ 45 anos com diagnóstico geneticamente confirmado de síndrome de Pitt-Hopkins causada por achados moleculares consistentes com uma mutação patogênica no gene TCF4. O consentimento informado por escrito será obtido dos pais ou tutor legal/representante autorizado (LAR) do paciente antes da participação no estudo. O estudo inclui triagem, linha de base, tratamento e períodos de acompanhamento de segurança. O procedimento para administração intravenosa é realizado sob a supervisão de um clínico com experiência em cuidar de pacientes com PTHS.

Cada paciente permanecerá internado por pelo menos 24 horas após a dose inicial de AlloRx, para monitoramento frequente de sinais vitais, eletrocardiograma (ECG), testes de segurança de sangue e urina e avaliações neurológicas. Os investigadores trabalharão em estreita colaboração com os pais/responsável legal para garantir que quaisquer sinais de desconforto/angústia sejam imediatamente comunicados à equipe do estudo. Para a administração da dose inicial do medicamento do estudo em cada coorte do estudo, os pacientes serão administrados de forma sequencial, com não mais do que um paciente recebendo sua primeira dose do medicamento do estudo no mesmo dia.

Um DSMB de dados independente revisará todos os dados laboratoriais e de segurança ao longo do estudo periodicamente e ad hoc caso ocorra um SAE. O DSMB também revisará todos os dados de segurança disponíveis quando todos os pacientes tiverem recebido 2 doses de AlloRx e tiverem pelo menos duas semanas de acompanhamento para determinar se é seguro administrar a dose ao próximo paciente.

Tipo de estudo

Intervencional

Inscrição (Antecipado)

26

Estágio

  • Fase 2
  • Fase 1

Critérios de participação

Os pesquisadores procuram pessoas que se encaixem em uma determinada descrição, chamada de critérios de elegibilidade. Alguns exemplos desses critérios são a condição geral de saúde de uma pessoa ou tratamentos anteriores.

Critérios de elegibilidade

Idades elegíveis para estudo

2 anos a 45 anos (Filho, Adulto)

Aceita Voluntários Saudáveis

Não

Gêneros Elegíveis para o Estudo

Tudo

Descrição

Critério de inclusão:

  • Consentimento informado assinado pelos pais ou tutor(es) legal(is)/representante(s) autorizado(s) (LAR)
  • Confirmação genética documentada de mutação no TCF4, com diagnóstico clínico de Síndrome de Pitt Hopkins (PTHS)
  • Controle de convulsão estável (definido como clinicamente estável sem alterações nos medicamentos antiepilépticos ou uso de medicação de resgate no mês anterior à visita de triagem, exceto ajustes de dose associados ao peso)
  • Função renal normal com creatinina sérica e proteína localizada na urina dentro dos limites normais
  • Disposto e capaz de cumprir as consultas agendadas, plano de administração de medicamentos, exames laboratoriais, restrições do estudo e todos os procedimentos do estudo, incluindo infusão intravenosa

Critério de exclusão:

  • Qualquer alteração nos medicamentos ou dieta/suplementos destinados a tratar os sintomas de PTHS (por exemplo, soníferos, suplementos, produtos à base de canabidiol) nos últimos 3 meses antes da triagem
  • Incapacidade de deambular de forma independente ou com um dispositivo auxiliar ou pega do cuidador
  • Qualquer sangramento ou distúrbio plaquetário
  • Qualquer condição cardiovascular, endócrina, hepática, renal, pulmonar, gastrointestinal, neurológica, maligna, metabólica, psiquiátrica ou outra condição clinicamente significativa (CS) que, no julgamento do investigador, represente um risco à segurança, torne o paciente inadequado para participação em, e/ou incapaz de completar os procedimentos do estudo
  • Qualquer anormalidade laboratorial que, na opinião do investigador, possa afetar adversamente a segurança do paciente, tornar improvável que o curso do tratamento ou acompanhamento seja concluído ou prejudicar a avaliação do resultado do estudo
  • Conhecido como positivo para o vírus da hepatite B, vírus da hepatite C ou vírus da imunodeficiência humana (HIV). A paciente está grávida ou amamentando
  • Uso de medicamentos que aumentam o risco de sangramento (por exemplo, heparina, heparina de baixo peso molecular, inibidores de plaquetas).
  • Uso de qualquer oligonucleotídeo experimental e qualquer medicamento experimental nos últimos 6 meses
  • Qualquer uso anterior de terapia genética

Plano de estudo

Esta seção fornece detalhes do plano de estudo, incluindo como o estudo é projetado e o que o estudo está medindo.

Como o estudo é projetado?

Detalhes do projeto

  • Finalidade Principal: Tratamento
  • Alocação: Randomizado
  • Modelo Intervencional: Atribuição Paralela
  • Mascaramento: Quadruplicar

Armas e Intervenções

Grupo de Participantes / Braço
Intervenção / Tratamento
Comparador Ativo: Braço de intervenção 1
Tratamento de infusão de células-tronco AlloRx IV
Biológico: AlloRx Stem Cells®
Células-tronco mesenquimais alogênicas derivadas do cordão umbilical
Comparador de Placebo: Braço de intervenção 2
Infusão IV de solução salina normal
Outro: Controle de placebo
Infusão de placebo sem células-tronco mesenquimais

O que o estudo está medindo?

Medidas de resultados primários

Medida de resultado
Descrição da medida
Prazo
Segurança: Incidência de melhora de eventos adversos) em uma ou mais áreas de doenças relacionadas ao PTHS
Prazo: Mudança da linha de base até o dia 456 (final do estudo)
Coleta de todos os eventos adversos (EAs)
Mudança da linha de base até o dia 456 (final do estudo)
Segurança: Incidência de eventos adversos graves
Prazo: Mudança da linha de base até o dia 456 (final do estudo)
Coleta de todos os eventos adversos graves
Mudança da linha de base até o dia 456 (final do estudo)

Medidas de resultados secundários

Medida de resultado
Descrição da medida
Prazo
Mudança na função motora em indivíduos com PTHS
Prazo: Mudança da linha de base até o dia 456 (final do estudo)
Medidas de deambulação por vídeo e dispositivo vestível
Mudança da linha de base até o dia 456 (final do estudo)
Mudança nas habilidades de comunicação em indivíduos com PTHS.
Prazo: Mudança da linha de base até o dia 456 (final do estudo)
Medida de capacidade de comunicação relatada pelo observador (ORCA)
Mudança da linha de base até o dia 456 (final do estudo)
Mudança nos hábitos de sono
Prazo: Mudança da linha de base até o dia 456 (final do estudo)
Diário do sono
Mudança da linha de base até o dia 456 (final do estudo)
Alteração na saúde gastrointestinal
Prazo: Mudança da linha de base até o dia 456 (final do estudo)
Questionário de Saúde Gastrointestinal
Mudança da linha de base até o dia 456 (final do estudo)
Alteração nas crises de retenção da respiração
Prazo: Mudança da linha de base até o dia 456 (final do estudo)
Diário de feitiços para prender a respiração
Mudança da linha de base até o dia 456 (final do estudo)
Mudança na cognição
Prazo: Mudança da linha de base até o dia 456 (final do estudo)
Escalas Bayley de Desenvolvimento Infantil (BSID-4)
Mudança da linha de base até o dia 456 (final do estudo)
Mudança na função adaptativa
Prazo: Mudança da linha de base até o dia 456 (final do estudo)
Escala Comportamental Adaptativa de Vineland-3
Mudança da linha de base até o dia 456 (final do estudo)
Mudança nas características autistas
Prazo: Mudança da linha de base até o dia 456 (final do estudo)
Escala de classificação de autismo infantil (CARS)
Mudança da linha de base até o dia 456 (final do estudo)
Mudança na avaliação dos pais sobre a qualidade de vida
Prazo: Mudança da linha de base até o dia 456 (final do estudo)
Questionário Pediátrico de Qualidade de Vida
Mudança da linha de base até o dia 456 (final do estudo)
Mudança no estado clínico global
Prazo: Mudança da linha de base até o dia 456 (final do estudo)
Escala de Impressão Clínica Global específica para PTHS
Mudança da linha de base até o dia 456 (final do estudo)

Colaboradores e Investigadores

É aqui que você encontrará pessoas e organizações envolvidas com este estudo.

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Vitro Biopharma Inc.

Datas de registro do estudo

Essas datas acompanham o progresso do registro do estudo e os envios de resumo dos resultados para ClinicalTrials.gov. Os registros do estudo e os resultados relatados são revisados ​​pela National Library of Medicine (NLM) para garantir que atendam aos padrões específicos de controle de qualidade antes de serem publicados no site público.

Datas Principais do Estudo

Início do estudo (Antecipado)

1 de dezembro de 2021

Conclusão Primária (Antecipado)

1 de dezembro de 2022

Conclusão do estudo (Antecipado)

1 de dezembro de 2023

Datas de inscrição no estudo

Enviado pela primeira vez

29 de outubro de 2021

Enviado pela primeira vez que atendeu aos critérios de CQ

6 de dezembro de 2021

Primeira postagem (Real)

21 de dezembro de 2021

Atualizações de registro de estudo

Última Atualização Postada (Real)

21 de dezembro de 2021

Última atualização enviada que atendeu aos critérios de controle de qualidade

6 de dezembro de 2021

Última verificação

1 de dezembro de 2021

Mais Informações

Termos relacionados a este estudo

Termos MeSH relevantes adicionais

Outros números de identificação do estudo

  • ALLORX-PTHS

Plano para dados de participantes individuais (IPD)

Planeja compartilhar dados de participantes individuais (IPD)?

Não

Informações sobre medicamentos e dispositivos, documentos de estudo

Estuda um medicamento regulamentado pela FDA dos EUA

Sim

Estuda um produto de dispositivo regulamentado pela FDA dos EUA

Não

Essas informações foram obtidas diretamente do site clinicaltrials.gov sem nenhuma alteração. Se você tiver alguma solicitação para alterar, remover ou atualizar os detalhes do seu estudo, entre em contato com register@clinicaltrials.gov. Assim que uma alteração for implementada em clinicaltrials.gov, ela também será atualizada automaticamente em nosso site .

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