Denne siden ble automatisk oversatt og nøyaktigheten av oversettelsen er ikke garantert. Vennligst referer til engelsk versjon for en kildetekst.

Sikkerhet og effekt av AlloRx SC® hos PTHS-pasienter

6. desember 2021 oppdatert av: Vitro Biopharma Inc.

Randomisert dobbeltblind placebokontrollert studie av sikkerhet og effekt av terapeutisk behandling med AlloRx stamceller® hos pasienter med Pitt Hopkins syndrom (fase 1/2-studie)

Denne studien vil evaluere sikkerheten til AlloRx Stem Cells® hos personer med Pitt Hopkins syndrom i alderen 2-45 med en molekylært bekreftet patogen mutasjon i TCF4 eller 18q delesjon inkludert TCF4. Deltakerne vil motta infusjoner av mesenkymale stamceller hver 3. måned i et år med fullføring av utfallsmål for å vurdere effekten av produktet.

Studieoversikt

Status

Har ikke rekruttert ennå

Forhold

Intervensjon / Behandling

Detaljert beskrivelse

Dette er en fase 1/2, randomisert placebokontrollert dobbeltblindet standarddosestudie for å evaluere sikkerheten og toleransen til AlloRx®-stamceller hos pediatriske pasienter med en bekreftet diagnose av en TCF4-mutasjon i samsvar med haploinsuffisiens som forårsaker PTHS. Omtrent 26 pasienter (mann og kvinne) i alderen ≥ 2 og ≤ 45 år med en genetisk bekreftet diagnose av Pitt-Hopkins syndrom forårsaket av molekylære funn i samsvar med en patogen mutasjon i genet TCF4. Skriftlig informert samtykke vil bli innhentet fra pasientens forelder eller verge/autorisert representant (LAR) før deltakelse i studien. Studien inkluderer screening, baseline, behandling og sikkerhetsoppfølgingsperioder. Prosedyren for intravenøs administrering utføres under tilsyn av kliniker med erfaring i omsorg for pasienter med PTHS.

Hver pasient vil forbli innlagt i minst 24 timer etter den første dosen av AlloRx, for hyppig overvåking av vitale tegn, elektrokardiogram (EKG), blod- og urinsikkerhetstester og nevrologiske vurderinger. Etterforskere vil jobbe tett med forelder/foresatte for å sikre at eventuelle tegn på ubehag/plager umiddelbart blir kommunisert til studiepersonell. For administrering av den initiale dosen av studiemedikamentet i hver studiekohort, vil pasienter bli doseret på en sekvensiell måte med ikke mer enn én pasient som får sin første dose av studiemedikamentet samme dag.

En uavhengig data-DSMB vil gjennomgå alle sikkerhets- og laboratoriedata gjennom hele studien på en periodisk basis og ad hoc dersom en SAE skulle oppstå. DSMB vil også gjennomgå alle tilgjengelige sikkerhetsdata når alle pasienter har fått 2 doser AlloRx og har hatt minst to ukers oppfølging for å avgjøre om det er trygt å dosere neste pasient.

Studietype

Intervensjonell

Registrering (Forventet)

26

Fase

  • Fase 2
  • Fase 1

Deltakelseskriterier

Forskere ser etter personer som passer til en bestemt beskrivelse, kalt kvalifikasjonskriterier. Noen eksempler på disse kriteriene er en persons generelle helsetilstand eller tidligere behandlinger.

Kvalifikasjonskriterier

Alder som er kvalifisert for studier

2 år til 45 år (Barn, Voksen)

Tar imot friske frivillige

Nei

Kjønn som er kvalifisert for studier

Alle

Beskrivelse

Inklusjonskriterier:

  • Signert informert samtykke fra forelder(e) eller verge(r)/autorisert(e) representant(er) (LAR)
  • Dokumentert genetisk bekreftelse av mutasjon i TCF4, med klinisk diagnose av Pitt Hopkins syndrom (PTHS)
  • Stabil anfallskontroll (definert som klinisk stabil uten endringer i antiepileptiske medisiner eller bruk av redningsmedisiner i løpet av den siste 1 måneden før screeningbesøket, annet enn vektrelaterte dosejusteringer)
  • Normal nyrefunksjon med serumkreatinin og punkturinprotein innenfor normale grenser
  • Villig og i stand til å overholde planlagte besøk, plan for legemiddeladministrasjon, laboratorietester, studierestriksjoner og alle studieprosedyrer, inkludert intravenøs infusjon

Ekskluderingskriterier:

  • Enhver endring i medisiner eller kosthold/kosttilskudd beregnet på å behandle symptomer på PTHS (f.eks. sovemidler, kosttilskudd, cannabidiolprodukter) i løpet av de siste 3 månedene før screening
  • Manglende evne til å bevege seg selvstendig eller med hjelpeapparat eller omsorgspersonens håndtak
  • Enhver blødning eller blodplateforstyrrelse
  • Enhver klinisk signifikant (CS) kardiovaskulær, endokrin, lever-, nyre-, lunge-, gastrointestinal, nevrologisk, ondartet, metabolsk, psykiatrisk eller annen tilstand som, etter etterforskerens vurdering, vil utgjøre en sikkerhetsrisiko, gjør pasienten uegnet for deltakelse i og/eller ute av stand til å fullføre studieprosedyrene
  • Enhver laboratorieavvik som etter etterforskerens mening kan påvirke pasientens sikkerhet negativt, gjøre det usannsynlig at behandlingsforløpet eller oppfølgingen vil bli fullført, eller svekke vurderingen av studieresultatet
  • Kjent positiv for hepatitt B-virus, hepatitt C-virus eller humant immunsviktvirus (HIV). Pasienten er gravid eller ammer
  • Bruk av legemidler som øker risikoen for blødning (f.eks. heparin, lavmolekylært heparin, blodplatehemmere).
  • Bruk av alle undersøkelsesoligonukleotider og undersøkelseslegemidler i løpet av de siste 6 månedene
  • All tidligere bruk av genterapi

Studieplan

Denne delen gir detaljer om studieplanen, inkludert hvordan studien er utformet og hva studien måler.

Hvordan er studiet utformet?

Designdetaljer

  • Primært formål: Behandling
  • Tildeling: Randomisert
  • Intervensjonsmodell: Parallell tildeling
  • Masking: Firemannsrom

Våpen og intervensjoner

Deltakergruppe / Arm
Intervensjon / Behandling
Aktiv komparator: Intervensjonsarm 1
AlloRx stamceller IV infusjonsbehandling
Biologisk: AlloRx stamceller®
Navlestrengsavledede allogene mesenkymale stamceller
Placebo komparator: Intervensjonsarm 2
IV infusjon av normalt saltvann
Annen: Placebokontroll
Placebo-infusjon uten mesenkymale stamceller

Hva måler studien?

Primære resultatmål

Resultatmål
Tiltaksbeskrivelse
Tidsramme
Sikkerhet: Forekomst av uønskede hendelser forbedring) i ett eller flere områder av plager relatert til PTHS
Tidsramme: Endring fra baseline til dag 456 (slutt av studien)
Innsamling av alle uønskede hendelser (AE)
Endring fra baseline til dag 456 (slutt av studien)
Sikkerhet: Forekomst av alvorlige uønskede hendelser
Tidsramme: Endring fra baseline til dag 456 (slutt av studien)
Innsamling av alle alvorlige uønskede hendelser
Endring fra baseline til dag 456 (slutt av studien)

Sekundære resultatmål

Resultatmål
Tiltaksbeskrivelse
Tidsramme
Endring i motorisk funksjon hos personer med PTHS
Tidsramme: Endring fra baseline til dag 456 (slutt av studien)
Ambulasjonstiltak med video og bærbar enhet
Endring fra baseline til dag 456 (slutt av studien)
Endring i kommunikasjonsevner hos personer med PTHS.
Tidsramme: Endring fra baseline til dag 456 (slutt av studien)
Observer-rapportert kommunikasjonsevnemål (ORCA)
Endring fra baseline til dag 456 (slutt av studien)
Endring i søvnvaner
Tidsramme: Endring fra baseline til dag 456 (slutt av studien)
Søvndagbok
Endring fra baseline til dag 456 (slutt av studien)
Endring i gastrointestinal helse
Tidsramme: Endring fra baseline til dag 456 (slutt av studien)
Spørreskjema for gastrointestinal helse
Endring fra baseline til dag 456 (slutt av studien)
Endring i trolldommene som holder pusten
Tidsramme: Endring fra baseline til dag 456 (slutt av studien)
Dagbok over trolldom som holder pusten
Endring fra baseline til dag 456 (slutt av studien)
Endring i kognisjon
Tidsramme: Endring fra baseline til dag 456 (slutt av studien)
Bayley Scales of Infant Development (BSID-4)
Endring fra baseline til dag 456 (slutt av studien)
Endring i adaptiv funksjon
Tidsramme: Endring fra baseline til dag 456 (slutt av studien)
Vineland Adaptive Behavioral Scale-3
Endring fra baseline til dag 456 (slutt av studien)
Endring i autistiske trekk
Tidsramme: Endring fra baseline til dag 456 (slutt av studien)
Childhood Autism Rating Scale (CARS)
Endring fra baseline til dag 456 (slutt av studien)
Endring i foreldres vurdering av livskvalitet
Tidsramme: Endring fra baseline til dag 456 (slutt av studien)
Spørreskjema for pediatrisk livskvalitet
Endring fra baseline til dag 456 (slutt av studien)
Endring i global klinisk status
Tidsramme: Endring fra baseline til dag 456 (slutt av studien)
PTHS-spesifikk Clinical Global Impression Scale
Endring fra baseline til dag 456 (slutt av studien)

Samarbeidspartnere og etterforskere

Det er her du vil finne personer og organisasjoner som er involvert i denne studien.

Sponsor

Vitro Biopharma Inc.

Studierekorddatoer

Disse datoene sporer fremdriften for innsending av studieposter og sammendragsresultater til ClinicalTrials.gov. Studieposter og rapporterte resultater gjennomgås av National Library of Medicine (NLM) for å sikre at de oppfyller spesifikke kvalitetskontrollstandarder før de legges ut på det offentlige nettstedet.

Studer hoveddatoer

Studiestart (Forventet)

1. desember 2021

Primær fullføring (Forventet)

1. desember 2022

Studiet fullført (Forventet)

1. desember 2023

Datoer for studieregistrering

Først innsendt

29. oktober 2021

Først innsendt som oppfylte QC-kriteriene

6. desember 2021

Først lagt ut (Faktiske)

21. desember 2021

Oppdateringer av studieposter

Sist oppdatering lagt ut (Faktiske)

21. desember 2021

Siste oppdatering sendt inn som oppfylte QC-kriteriene

6. desember 2021

Sist bekreftet

1. desember 2021

Mer informasjon

Begreper knyttet til denne studien

Ytterligere relevante MeSH-vilkår

Andre studie-ID-numre

  • ALLORX-PTHS

Plan for individuelle deltakerdata (IPD)

Planlegger du å dele individuelle deltakerdata (IPD)?

Nei

Legemiddel- og utstyrsinformasjon, studiedokumenter

Studerer et amerikansk FDA-regulert medikamentprodukt

Ja

Studerer et amerikansk FDA-regulert enhetsprodukt

Nei

Denne informasjonen ble hentet direkte fra nettstedet clinicaltrials.gov uten noen endringer. Hvis du har noen forespørsler om å endre, fjerne eller oppdatere studiedetaljene dine, vennligst kontakt register@clinicaltrials.gov. Så snart en endring er implementert på clinicaltrials.gov, vil denne også bli oppdatert automatisk på nettstedet vårt. .

Kliniske studier på Pitt Hopkins syndrom

Kliniske studier på AlloRx stamceller®

Søk i lignende forsøk

Sponsorer og samarbeidspartnere

Medisinsk tilstand

Legemiddelintervensjoner

CROs by country

CROs in Venezuela

Forhold

Sjeldne sykdommer

Legemiddelintervensjoner

Kosttilskudd

Sponsor / samarbeidspartnere

Steder

3
Abonnere