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Sicurezza ed efficacia di AlloRx SC® nei pazienti affetti da PTHS

6 dicembre 2021 aggiornato da: Vitro Biopharma Inc.

Studio randomizzato in doppio cieco controllato con placebo sulla sicurezza e l'efficacia del trattamento terapeutico con cellule staminali AlloRx® in pazienti con sindrome di Pitt Hopkins (studio di fase 1/2)

Questo studio valuterà la sicurezza di AlloRx Stem Cells® in soggetti con sindrome di Pitt Hopkins di età compresa tra 2 e 45 anni con una mutazione patogena confermata molecolarmente in TCF4 o delezione 18q incluso TCF4. I partecipanti riceveranno infusioni di cellule staminali mesenchimali ogni 3 mesi per un anno con il completamento delle misure di esito per valutare l'efficacia del prodotto.

Panoramica dello studio

Stato

Non ancora reclutamento

Condizioni

Intervento / Trattamento

Descrizione dettagliata

Questo è uno studio di dose standard in doppio cieco, randomizzato, controllato con placebo di fase 1/2 per valutare la sicurezza e la tollerabilità delle cellule staminali AlloRx® in pazienti pediatrici con una diagnosi confermata di una mutazione TCF4 coerente con l'aploinsufficienza che causa PTHS. Circa 26 pazienti (maschi e femmine) di età ≥ 2 e ≤ 45 anni con una diagnosi geneticamente confermata di sindrome di Pitt-Hopkins causata da risultati molecolari coerenti con una mutazione patogena nel gene TCF4. Il consenso informato scritto sarà ottenuto dal genitore del paziente o dal tutore legale/rappresentante autorizzato (LAR) prima della partecipazione allo studio. Lo studio include screening, baseline, trattamento e periodi di follow-up sulla sicurezza. La procedura per la somministrazione endovenosa viene eseguita sotto la supervisione di un medico con esperienza nella cura di pazienti con PTHS.

Ogni paziente rimarrà ricoverato per almeno 24 ore dopo la dose iniziale di AlloRx, per il monitoraggio frequente dei segni vitali, l'elettrocardiogramma (ECG), i test di sicurezza del sangue e delle urine e le valutazioni neurologiche. Gli investigatori lavoreranno a stretto contatto con il genitore/tutore legale per garantire che qualsiasi segno di disagio/angoscia sia immediatamente comunicato al personale dello studio. Per la somministrazione della dose iniziale del farmaco in studio in ciascuna coorte dello studio, ai pazienti verrà somministrata una dose sequenziale con non più di un paziente che riceverà la prima dose del farmaco in studio lo stesso giorno.

Un DSMB di dati indipendente esaminerà tutti i dati di sicurezza e di laboratorio durante lo studio su base periodica e ad hoc in caso di SAE. Il DSMB esaminerà anche tutti i dati di sicurezza disponibili quando tutti i pazienti hanno ricevuto 2 dosi di AlloRx e hanno avuto almeno due settimane di follow-up per determinare se è sicuro somministrare al paziente successivo.

Tipo di studio

Interventistico

Iscrizione (Anticipato)

26

Fase

  • Fase 2
  • Fase 1

Criteri di partecipazione

I ricercatori cercano persone che corrispondano a una certa descrizione, chiamata criteri di ammissibilità. Alcuni esempi di questi criteri sono le condizioni generali di salute di una persona o trattamenti precedenti.

Criteri di ammissibilità

Età idonea allo studio

Da 2 anni a 45 anni (Bambino, Adulto)

Accetta volontari sani

No

Sessi ammissibili allo studio

Tutto

Descrizione

Criterio di inclusione:

  • Consenso informato firmato da genitore/i o tutore/i legale/i/rappresentante/i autorizzato/i (LAR)
  • Conferma genetica documentata della mutazione in TCF4, con diagnosi clinica della sindrome di Pitt Hopkins (PTHS)
  • Controllo stabile delle crisi (definito come clinicamente stabile senza cambiamenti nei farmaci antiepilettici o uso di farmaci di salvataggio nel mese precedente la visita di screening, oltre agli aggiustamenti della dose associati al peso)
  • Funzionalità renale normale con creatinina sierica e proteine ​​delle urine spot entro i limiti normali
  • Disponibilità e capacità di rispettare le visite programmate, il piano di somministrazione del farmaco, i test di laboratorio, le restrizioni dello studio e tutte le procedure dello studio, inclusa l'infusione endovenosa

Criteri di esclusione:

  • Qualsiasi cambiamento di farmaci o dieta/integratori destinati a trattare i sintomi di PTHS (ad esempio, sonniferi, integratori, prodotti a base di cannabidiolo) nei 3 mesi precedenti prima dello screening
  • Incapacità di deambulare in modo indipendente o con un dispositivo di assistenza o una presa dell'assistente
  • Qualsiasi disturbo emorragico o piastrinico
  • Qualsiasi condizione clinicamente significativa (CS) cardiovascolare, endocrina, epatica, renale, polmonare, gastrointestinale, neurologica, maligna, metabolica, psichiatrica o di altro tipo che, a giudizio dell'investigatore, rappresenterà un rischio per la sicurezza, renderà il paziente inadatto alla partecipazione e/o impossibilitati a completare le procedure dello studio
  • Qualsiasi anomalia di laboratorio che, a giudizio dello sperimentatore, potrebbe influire negativamente sulla sicurezza del paziente, rendere improbabile il completamento del ciclo di trattamento o del follow-up o compromettere la valutazione del risultato dello studio
  • Noto positivo per virus dell'epatite B, virus dell'epatite C o virus dell'immunodeficienza umana (HIV). La paziente è incinta o in allattamento
  • Uso di farmaci che aumentano il rischio di sanguinamento (ad es. eparina, eparina a basso peso molecolare, inibitori piastrinici).
  • Uso di qualsiasi oligonucleotide sperimentale e qualsiasi farmaco sperimentale negli ultimi 6 mesi
  • Qualsiasi uso precedente di terapia genica

Piano di studio

Questa sezione fornisce i dettagli del piano di studio, compreso il modo in cui lo studio è progettato e ciò che lo studio sta misurando.

Come è strutturato lo studio?

Dettagli di progettazione

  • Scopo principale: Trattamento
  • Assegnazione: Randomizzato
  • Modello interventistico: Assegnazione parallela
  • Mascheramento: Quadruplicare

Armi e interventi

Gruppo di partecipanti / Arm
Intervento / Trattamento
Comparatore attivo: Braccio di intervento 1
Trattamento per infusione endovenosa di cellule staminali AlloRx
Biologico: Cellule staminali AlloRx®
Cellule staminali mesenchimali allogeniche derivate dal cordone ombelicale
Comparatore placebo: Braccio di intervento 2
Infusione IV di soluzione salina normale
Altro: Controllo placebo
Infusione di placebo senza cellule staminali mesenchimali

Cosa sta misurando lo studio?

Misure di risultato primarie

Misura del risultato
Misura Descrizione
Lasso di tempo
Sicurezza: incidenza del miglioramento degli eventi avversi) in una o più aree di disturbi correlati a PTHS
Lasso di tempo: Variazione dal basale al giorno 456 (fine dello studio)
Raccolta di tutti gli eventi avversi (AE)
Variazione dal basale al giorno 456 (fine dello studio)
Sicurezza: Incidenza di eventi avversi gravi
Lasso di tempo: Variazione dal basale al giorno 456 (fine dello studio)
Raccolta di tutti gli eventi avversi gravi
Variazione dal basale al giorno 456 (fine dello studio)

Misure di risultato secondarie

Misura del risultato
Misura Descrizione
Lasso di tempo
Cambiamento della funzione motoria negli individui con PTHS
Lasso di tempo: Variazione dal basale al giorno 456 (fine dello studio)
Misure di deambulazione tramite video e dispositivo indossabile
Variazione dal basale al giorno 456 (fine dello studio)
Cambiamento nelle capacità di comunicazione nelle persone con PTHS.
Lasso di tempo: Variazione dal basale al giorno 456 (fine dello studio)
Misura della capacità di comunicazione segnalata dall'osservatore (ORCA)
Variazione dal basale al giorno 456 (fine dello studio)
Cambiamento delle abitudini del sonno
Lasso di tempo: Variazione dal basale al giorno 456 (fine dello studio)
Diario del sonno
Variazione dal basale al giorno 456 (fine dello studio)
Cambiamento della salute gastrointestinale
Lasso di tempo: Variazione dal basale al giorno 456 (fine dello studio)
Questionario sulla salute gastrointestinale
Variazione dal basale al giorno 456 (fine dello studio)
Cambiamenti negli incantesimi che trattengono il respiro
Lasso di tempo: Variazione dal basale al giorno 456 (fine dello studio)
Diario degli incantesimi che trattengono il respiro
Variazione dal basale al giorno 456 (fine dello studio)
Cambiamento nella cognizione
Lasso di tempo: Variazione dal basale al giorno 456 (fine dello studio)
Scale Bayley di sviluppo infantile (BSID-4)
Variazione dal basale al giorno 456 (fine dello studio)
Alterazione della funzione adattativa
Lasso di tempo: Variazione dal basale al giorno 456 (fine dello studio)
Vineland Adaptive Behavioral Scale-3
Variazione dal basale al giorno 456 (fine dello studio)
Cambiamento delle caratteristiche autistiche
Lasso di tempo: Variazione dal basale al giorno 456 (fine dello studio)
Scala di valutazione dell'autismo infantile (CARS)
Variazione dal basale al giorno 456 (fine dello studio)
Cambiamento nella valutazione dei genitori sulla qualità della vita
Lasso di tempo: Variazione dal basale al giorno 456 (fine dello studio)
Questionario sulla qualità della vita pediatrica
Variazione dal basale al giorno 456 (fine dello studio)
Cambiamento dello stato clinico globale
Lasso di tempo: Variazione dal basale al giorno 456 (fine dello studio)
Scala di impressione globale clinica specifica per PTHS
Variazione dal basale al giorno 456 (fine dello studio)

Collaboratori e investigatori

Qui è dove troverai le persone e le organizzazioni coinvolte in questo studio.

Sponsor

Vitro Biopharma Inc.

Studiare le date dei record

Queste date tengono traccia dell'avanzamento della registrazione dello studio e dell'invio dei risultati di sintesi a ClinicalTrials.gov. I record degli studi e i risultati riportati vengono esaminati dalla National Library of Medicine (NLM) per assicurarsi che soddisfino specifici standard di controllo della qualità prima di essere pubblicati sul sito Web pubblico.

Studia le date principali

Inizio studio (Anticipato)

1 dicembre 2021

Completamento primario (Anticipato)

1 dicembre 2022

Completamento dello studio (Anticipato)

1 dicembre 2023

Date di iscrizione allo studio

Primo inviato

29 ottobre 2021

Primo inviato che soddisfa i criteri di controllo qualità

6 dicembre 2021

Primo Inserito (Effettivo)

21 dicembre 2021

Aggiornamenti dei record di studio

Ultimo aggiornamento pubblicato (Effettivo)

21 dicembre 2021

Ultimo aggiornamento inviato che soddisfa i criteri QC

6 dicembre 2021

Ultimo verificato

1 dicembre 2021

Maggiori informazioni

Termini relativi a questo studio

Termini MeSH pertinenti aggiuntivi

Altri numeri di identificazione dello studio

  • ALLORX-PTHS

Piano per i dati dei singoli partecipanti (IPD)

Hai intenzione di condividere i dati dei singoli partecipanti (IPD)?

No

Informazioni su farmaci e dispositivi, documenti di studio

Studia un prodotto farmaceutico regolamentato dalla FDA degli Stati Uniti

Sì

Studia un dispositivo regolamentato dalla FDA degli Stati Uniti

No

Queste informazioni sono state recuperate direttamente dal sito web clinicaltrials.gov senza alcuna modifica. In caso di richieste di modifica, rimozione o aggiornamento dei dettagli dello studio, contattare register@clinicaltrials.gov. Non appena verrà implementata una modifica su clinicaltrials.gov, questa verrà aggiornata automaticamente anche sul nostro sito web .

Prove cliniche su Sindrome di Pitt Hopkins

Prove cliniche su Cellule staminali AlloRx®

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