Bezpieczeństwo i skuteczność AlloRx SC® u pacjentów z PTHS
Randomizowane, podwójnie ślepe, kontrolowane placebo badanie bezpieczeństwa i skuteczności leczenia komórkami macierzystymi AlloRx® u pacjentów z zespołem Pitta Hopkinsa (faza 1/2)
Przegląd badań
Status
Warunki
Interwencja / Leczenie
Szczegółowy opis
Jest to randomizowane badanie fazy 1/2, kontrolowane placebo, z podwójnie ślepą próbą i standardową dawką, mające na celu ocenę bezpieczeństwa i tolerancji komórek macierzystych AlloRx® u pacjentów pediatrycznych z potwierdzoną diagnozą mutacji TCF4 zgodnej z haploinsuficjencją powodującą PTHS. Około 26 pacjentów (mężczyzn i kobiet) w wieku ≥ 2 i ≤ 45 lat z genetycznie potwierdzoną diagnozą zespołu Pitta-Hopkinsa spowodowaną objawami molekularnymi zgodnymi z patogenną mutacją w genie TCF4. Pisemna świadoma zgoda zostanie uzyskana od rodzica lub opiekuna prawnego/upoważnionego przedstawiciela (LAR) pacjenta przed udziałem w badaniu. Badanie obejmuje okresy badań przesiewowych, początkowych, leczenia i bezpieczeństwa. Procedura podania dożylnego jest wykonywana pod nadzorem klinicysty mającego doświadczenie w opiece nad pacjentami z PTHS.
Każdy pacjent pozostanie w szpitalu przez co najmniej 24 godziny po początkowej dawce AlloRx, w celu częstego monitorowania parametrów życiowych, elektrokardiogramu (EKG), badań bezpieczeństwa krwi i moczu oraz ocen neurologicznych. Badacze będą ściśle współpracować z rodzicem/opiekunem prawnym, aby upewnić się, że wszelkie oznaki dyskomfortu/stresu zostaną natychmiast przekazane personelowi badawczemu. W celu podania początkowej dawki badanego leku w każdej badanej kohorcie pacjentom zostanie podana dawka w sposób sekwencyjny, przy czym nie więcej niż jeden pacjent otrzyma pierwszą dawkę badanego leku tego samego dnia.
Niezależna DSMB ds. danych dokona przeglądu wszystkich danych dotyczących bezpieczeństwa i danych laboratoryjnych w trakcie badania okresowo i ad hoc w przypadku wystąpienia SAE. DSMB dokona również przeglądu wszystkich dostępnych danych dotyczących bezpieczeństwa, gdy wszyscy pacjenci otrzymają 2 dawki AlloRx i będą mieli co najmniej dwutygodniową obserwację w celu ustalenia, czy podanie kolejnej dawki jest bezpieczne.
Typ studiów
Zapisy (Oczekiwany)
Faza
- Faza 2
- Faza 1
Kryteria uczestnictwa
Kryteria kwalifikacji
Wiek uprawniający do nauki
Akceptuje zdrowych ochotników
Płeć kwalifikująca się do nauki
Opis
Kryteria przyjęcia:
- Podpisana świadoma zgoda rodziców lub opiekunów prawnych/upoważnionych przedstawicieli (LAR)
- Udokumentowane genetyczne potwierdzenie mutacji w TCF4, z kliniczną diagnozą zespołu Pitta Hopkinsa (PTHS)
- Stabilna kontrola napadów (zdefiniowana jako stabilna klinicznie bez zmian w lekach przeciwpadaczkowych lub stosowaniu leków doraźnych w ciągu 1 miesiąca przed wizytą przesiewową, z wyjątkiem dostosowania dawki w zależności od masy ciała)
- Prawidłowa czynność nerek z kreatyniną w surowicy i białkiem w moczu w granicach normy
- Chęć i zdolność do przestrzegania zaplanowanych wizyt, planu podawania leków, badań laboratoryjnych, ograniczeń badania i wszystkich procedur badawczych, w tym infuzji dożylnej
Kryteria wyłączenia:
- Jakakolwiek zmiana leków lub diety/suplementów przeznaczonych do leczenia objawów PTHS (np. środki nasenne, suplementy, produkty z kannabidiolem) w ciągu ostatnich 3 miesięcy przed badaniem przesiewowym
- Niezdolność do samodzielnego poruszania się lub z urządzeniem wspomagającym lub uchwytem opiekuna
- Jakiekolwiek krwawienie lub zaburzenie płytek krwi
- Każdy klinicznie istotny (CS) stan sercowo-naczyniowy, endokrynologiczny, wątrobowy, nerkowy, płucny, żołądkowo-jelitowy, neurologiczny, złośliwy, metaboliczny, psychiatryczny lub inny, który w ocenie badacza będzie stanowił zagrożenie dla bezpieczeństwa, czyni pacjenta niezdolnym do udziału w i/lub nie jest w stanie ukończyć procedur badawczych
- Jakakolwiek nieprawidłowość laboratoryjna, która w ocenie Badacza mogłaby niekorzystnie wpłynąć na bezpieczeństwo pacjenta, uniemożliwić dokończenie leczenia lub obserwacji lub wpłynąć negatywnie na ocenę wyniku badania
- Znany pozytywny wynik na obecność wirusa zapalenia wątroby typu B, wirusa zapalenia wątroby typu C lub ludzkiego wirusa niedoboru odporności (HIV). Pacjentka jest w ciąży lub karmi piersią
- Stosowanie leków zwiększających ryzyko krwawienia (np. heparyna, heparyna drobnocząsteczkowa, inhibitory płytek krwi).
- Stosowanie jakiegokolwiek eksperymentalnego oligonukleotydu i jakichkolwiek eksperymentalnych leków w ciągu ostatnich 6 miesięcy
- Jakiekolwiek wcześniejsze zastosowanie terapii genowej
Plan studiów
Jak projektuje się badanie?
Szczegóły projektu
- Główny cel: Leczenie
- Przydział: Randomizowane
- Model interwencyjny: Przydział równoległy
- Maskowanie: Poczwórny
Broń i interwencje
Grupa uczestników / Arm |
Interwencja / Leczenie |
|---|---|
|
Aktywny komparator: Część interwencyjna 1
Leczenie infuzyjne AlloRx Stem Cells IV
|
Allogeniczne mezenchymalne komórki macierzyste pochodzące z pępowiny
|
|
Komparator placebo: Część interwencyjna 2
IV wlew normalnej soli fizjologicznej
|
Wlew placebo bez mezenchymalnych komórek macierzystych
|
Co mierzy badanie?
Podstawowe miary wyniku
Miara wyniku |
Opis środka |
Ramy czasowe |
|---|---|---|
|
Bezpieczeństwo: Częstość występowania poprawy zdarzeń niepożądanych) w jednym lub kilku obszarach dolegliwości związanych z PTHS
Ramy czasowe: Zmiana od wartości początkowej do dnia 456 (koniec badania)
|
Zbiór wszystkich zdarzeń niepożądanych (AE)
|
Zmiana od wartości początkowej do dnia 456 (koniec badania)
|
|
Bezpieczeństwo: Występowanie poważnych zdarzeń niepożądanych
Ramy czasowe: Zmiana od wartości początkowej do dnia 456 (koniec badania)
|
Zbiór wszystkich poważnych zdarzeń niepożądanych
|
Zmiana od wartości początkowej do dnia 456 (koniec badania)
|
Miary wyników drugorzędnych
Miara wyniku |
Opis środka |
Ramy czasowe |
|---|---|---|
|
Zmiana funkcji motorycznych u osób z PTHS
Ramy czasowe: Zmiana od wartości początkowej do dnia 456 (koniec badania)
|
Środki chodzenia za pomocą wideo i urządzenia do noszenia
|
Zmiana od wartości początkowej do dnia 456 (koniec badania)
|
|
Zmiana zdolności komunikacyjnych u osób z PTHS.
Ramy czasowe: Zmiana od wartości początkowej do dnia 456 (koniec badania)
|
Miara zdolności komunikacyjnych zgłaszana przez obserwatora (ORCA)
|
Zmiana od wartości początkowej do dnia 456 (koniec badania)
|
|
Zmiana nawyków związanych ze snem
Ramy czasowe: Zmiana od wartości początkowej do dnia 456 (koniec badania)
|
Dziennik snu
|
Zmiana od wartości początkowej do dnia 456 (koniec badania)
|
|
Zmiana zdrowia przewodu pokarmowego
Ramy czasowe: Zmiana od wartości początkowej do dnia 456 (koniec badania)
|
Kwestionariusz zdrowia przewodu pokarmowego
|
Zmiana od wartości początkowej do dnia 456 (koniec badania)
|
|
Zmiana w zaklęciach wstrzymujących oddech
Ramy czasowe: Zmiana od wartości początkowej do dnia 456 (koniec badania)
|
Dziennik zaklęć wstrzymujących oddech
|
Zmiana od wartości początkowej do dnia 456 (koniec badania)
|
|
Zmiana w poznaniu
Ramy czasowe: Zmiana od wartości początkowej do dnia 456 (koniec badania)
|
Bayley Skale Rozwoju Niemowląt (BSID-4)
|
Zmiana od wartości początkowej do dnia 456 (koniec badania)
|
|
Zmiana funkcji adaptacyjnej
Ramy czasowe: Zmiana od wartości początkowej do dnia 456 (koniec badania)
|
Adaptacyjna Skala Behawioralna Vinelanda-3
|
Zmiana od wartości początkowej do dnia 456 (koniec badania)
|
|
Zmiana cech autystycznych
Ramy czasowe: Zmiana od wartości początkowej do dnia 456 (koniec badania)
|
Skala oceny autyzmu dziecięcego (CARS)
|
Zmiana od wartości początkowej do dnia 456 (koniec badania)
|
|
Zmiana oceny jakości życia rodziców
Ramy czasowe: Zmiana od wartości początkowej do dnia 456 (koniec badania)
|
Kwestionariusz jakości życia dzieci
|
Zmiana od wartości początkowej do dnia 456 (koniec badania)
|
|
Zmiana globalnego stanu klinicznego
Ramy czasowe: Zmiana od wartości początkowej do dnia 456 (koniec badania)
|
Skala globalnego wrażenia klinicznego specyficzna dla PTHS
|
Zmiana od wartości początkowej do dnia 456 (koniec badania)
|
Współpracownicy i badacze
Sponsor
Daty zapisu na studia
Główne daty studiów
Rozpoczęcie studiów (Oczekiwany)
Zakończenie podstawowe (Oczekiwany)
Ukończenie studiów (Oczekiwany)
Daty rejestracji na studia
Pierwszy przesłany
Pierwszy przesłany, który spełnia kryteria kontroli jakości
Pierwszy wysłany (Rzeczywisty)
Aktualizacje rekordów badań
Ostatnia wysłana aktualizacja (Rzeczywisty)
Ostatnia przesłana aktualizacja, która spełniała kryteria kontroli jakości
Ostatnia weryfikacja
Więcej informacji
Terminy związane z tym badaniem
Dodatkowe istotne warunki MeSH
Inne numery identyfikacyjne badania
- ALLORX-PTHS
Plan dla danych uczestnika indywidualnego (IPD)
Planujesz udostępniać dane poszczególnych uczestników (IPD)?
Informacje o lekach i urządzeniach, dokumenty badawcze
Bada produkt leczniczy regulowany przez amerykańską FDA
Bada produkt urządzenia regulowany przez amerykańską FDA
Te informacje zostały pobrane bezpośrednio ze strony internetowej clinicaltrials.gov bez żadnych zmian. Jeśli chcesz zmienić, usunąć lub zaktualizować dane swojego badania, skontaktuj się z register@clinicaltrials.gov. Gdy tylko zmiana zostanie wprowadzona na stronie clinicaltrials.gov, zostanie ona automatycznie zaktualizowana również na naszej stronie internetowej .
Badania kliniczne na Zespół Pitta Hopkinsa
-
Centre Hospitalier Universitaire DijonNovartis PharmaceuticalsRekrutacyjnyMegalencephaly-włośniczkowy zespół polimikrogyrii (MCAP)Francja
Badania kliniczne na Komórki Macierzyste AlloRx®
-
University of Texas Southwestern Medical CenterRejestracja na zaproszeniePoprzeczne zapalenie rdzenia kręgowegoStany Zjednoczone