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심부전을 동반한 아밀로이드성 심근병증 환자의 심장 수축성 조절 요법 (AMY-CCM)

2021년 12월 21일 업데이트: Procolo Marchese, Ospedale C & G Mazzoni

중간 박출률이 있는 심부전을 동반한 아밀로이드성 심근병증 환자의 심장 수축 조절 요법: 다기관 등록

이 관찰 레지스트리의 주요 목적은 중간 범위 또는 감소된 EF 및 TTR 아밀로이드증 진단을 동반한 심부전 환자에서 CCM의 효능을 평가하는 것입니다. 효능은 CCM 이식 12개월 전에 보고된 것과 비교하여 12개월 추적에서 심부전 관련 입원 및/또는 급성 정맥 내 개입(IVI) 발생의 복합 측면에서 평가될 것입니다. 2차 종료점 중 임상적 기능 상태, 삶의 질, 약물 변화 및 심초음파 매개변수를 평가하고 기준선에서 후속 조치까지 비교할 것입니다.

연구 개요

상태

모병

정황

개입 / 치료

상세 설명

아밀로이드증은 단일 기관 또는 다기관에 비정상적으로 접힌 단백질의 응집체가 침착되는 것을 특징으로 하는 인간 퇴행성 질환 그룹을 나타냅니다. 심장 아밀로이드증은 주로 많은 아밀로이드 형성 단백질, 특히 면역글로불린 경쇄 단백질(아밀로이드 경쇄 또는 AL로도 알려짐) 또는 트랜스티레틴 단백질(TTR)의 전신 생산 및 방출과 관련이 있습니다. 특히, 심근 기능 장애는 일반적으로 세포외 아밀로이드 침전물에 의한 침투의 결과로 이해되지만, 아마도 산화 스트레스로 인한 직접적인 세포 독성 효과에 대한 실험적 증거가 있습니다.

HF 최적의 의료 요법이나 HF 장치 모두 아밀로이드 심근병증에 명확한 이점이 없는 것 같기 때문에 이 임상 설정은 다른 치료 옵션을 테스트해야 합니다.

무작위 임상 시험에서 최적의 약물 치료(OMT)에도 불구하고 좌심실 박출률(LVEF)이 25%에서 45 사이인 증후성 심부전(HF) 환자의 구체적인 치료 옵션으로 심장 수축성 조절(CCM)을 고려할 수 있음이 나타났습니다. %, 좁은 QRS 컴플렉스(<130ms).

CCM 신호 처리는 심장 부적응 태아 유전자 프로그램을 역전시키고 주요 근형질 세망 Ca2+ 순환 및 신장 반응 유전자의 발현을 정상화합니다. 구체적으로, CCM 요법을 3개월 동안 받은 결과 A형 및 B형 나트륨 이뇨 펩티드, p38 MAPK(mitogen activated protein kinase) 및 p21 Ras의 발현이 감소하고 α-MHC, SERCA-2a, phospholamban 및 ryanodine 수용체의 발현이 증가했습니다. . 특히, 전임상 데이터는 p38α MAPK 자가인산화를 유발하는 것이 심근세포에서 아밀로이드 생성 경쇄 매개 세포 산화 스트레스, 기능 장애 및 궁극적으로 세포 사멸에 중요한 역할을 한다는 것을 시사합니다. 따라서 CCM 작용 메커니즘은 심장 아밀로이드증에 도움이 될 수 있지만 이 특정 임상 설정에 대한 데이터는 없습니다.

연구 유형

관찰

등록 (예상)

25

연락처 및 위치

이 섹션에서는 연구를 수행하는 사람들의 연락처 정보와 이 연구가 수행되는 장소에 대한 정보를 제공합니다.

연구 연락처

연구 장소

  • 이탈리아
    • Marche (AP)
      • Ascoli Piceno, Marche (AP), 이탈리아, 63100

참여기준

연구원은 적격성 기준이라는 특정 설명에 맞는 사람을 찾습니다. 이러한 기준의 몇 가지 예는 개인의 일반적인 건강 상태 또는 이전 치료입니다.

자격 기준

공부할 수 있는 나이

18년 (성인, 고령자)

건강한 자원 봉사자를 받아들입니다

해당 없음

연구 대상 성별

모두

샘플링 방법

확률 샘플

연구 인구

이 레지스트리에는 TTR 심장 아밀로이드증으로 진단된 최적의 약리 및 전기 요법에도 불구하고 좌심실 수축 기능이 중등도에서 중증으로 감소된 만성 증후성 심부전 환자가 포함됩니다. 임상 시험 연구(예상 등록)는 프로토콜, 헬싱키 선언 및 참여 센터의 지역 윤리 위원회의 호의적인 의견에 따라 수행됩니다.

설명

포함 기준:

  • 18세 이상
  • 남성 또는 임신하지 않은 여성
  • 다음 모두: 아밀로이드 TTR 심근병증의 확립된 진단; 기준선 박출률 ≥25% 및 ≤45%; 레지스트리에 등록되기 전 1년 동안 심부전 악화로 인한 최소 1회 입원.
  • 표시된 경우 ICD
  • 표시된 경우 PM
  • 모든 후속 방문을 위해 기꺼이 재방문할 수 있음

제외 기준:

  • AL 아밀로이드 심근병증
  • 잠재적으로 교정 가능한 심부전 원인이 있는 피험자(예: 허혈성 또는 판막성 또는 선천성 심장 질환).
  • CABG 또는 PCI가 예정되어 있거나 90일 이내에 CABG 또는 30일 이내에 PCI를 받았습니다.
  • 90일 이내의 심근경색
  • 기계적 삼첨판
  • 이전 심장 이식
  • 만성 혈액 투석
  • Patirisan 또는 Inotersen에 잠재적으로 적합한 중요한 다발신경병증을 동반한 가족성 TTR 아밀로이드성 심근병증17
  • 정보에 입각한 동의를 제공할 수 없음

공부 계획

이 섹션에서는 연구 설계 방법과 연구가 측정하는 내용을 포함하여 연구 계획에 대한 세부 정보를 제공합니다.

연구는 어떻게 설계됩니까?

디자인 세부사항

  • 관찰 모델: 케이스 전용
  • 시간 관점: 유망한

코호트 및 개입

그룹/코호트
개입 / 치료
심장 아밀로이드증 환자

아밀로이드 TTR 심근병증, 기준선 박출률 ≥25% 및 ≤45% 진단이 확립된 환자, 레지스트리에 등록되기 전 1년 동안 악화된 심부전으로 인해 최소 1회 입원한 환자.

필요한 경우 이미 ICD 또는 PM을 이식하여 CCM 이식 적응증을 채웁니다.
장치: 심장 수축성 변조(CCM)
환자는 적응증에 따라 CCM 장치를 이식하여 심부전 증상을 개선한 후 포함 및 제외 기준을 충족하는 경우 레지스트리에 등록합니다(우선 TTR 아밀로이드증으로 진단된 경우).

연구는 무엇을 측정합니까?

주요 결과 측정

결과 측정
측정값 설명
기간
등록 후 12개월 동안 심부전 악화 및/또는 이뇨제 또는 수축 촉진제의 급성 정맥 투여로 인한 입원 발생의 복합.
기간: 12개월
언급된 이상반응(심부전 악화 또는 정맥 내 개입)의 발생은 종말점에 도달하는 것을 포함합니다.
12개월

2차 결과 측정

결과 측정
측정값 설명
기간
이뇨제의 경구 용량 증가 및/또는 다른 이뇨제 계열 추가가 필요한 임상적 필요성 발생
기간: 12개월
기준선에서 2주, 1, 3, 6, 12개월로 변경
12개월
경구 투여 이뇨제 감량 발생
기간: 12개월
기준선에서 2주, 1, 3, 6, 12개월로 변경
12개월
NYHA 클래스
기간: 12개월
기준선에서 2주, 1, 3, 6, 12개월로 변경
12개월
6분 걷기 테스트에서 걸은 거리
기간: 12개월
기준선에서 2주, 1, 3, 6 및 12개월로 테스트 동안 걸은 미터 단위로 변경
12개월
Kansas City Cardiomyopathy Questionnaire-Overall Summary(KCCQ-OS) 점수
기간: 12개월
KCCQ-OS 점수에서 기준선에서 2주, 1, 3, 6 및 12개월로 변경
12개월
바이오마커(NT-proBNP)
기간: 12개월
기준선에서 2주, 1, 3, 6 및 12개월까지 바이오마커 수준의 변화(pg/ml)
12개월
바이오마커(HS-트로포닌)
기간: 12개월
기준선에서 2주, 1, 3, 6 및 12개월까지 바이오마커 수준의 변화(ng/l)
12개월
심초음파 파라미터(Ejection Fraction)
기간: 12개월
기준선에서 2주, 1, 3, 6, 12개월 EF로의 변화(%)
12개월
심장초음파 파라미터(이완기 말기 용적 및 수축기 말기 용적)
기간: 12개월
베이스라인에서 2주, 1, 3, 6, 12개월로 각각 이완기말 용적과 수축기말 용적(ml)으로 변경
12개월

공동 작업자 및 조사자

여기에서 이 연구와 관련된 사람과 조직을 찾을 수 있습니다.

스폰서

Ospedale C & G Mazzoni

수사관

  • 수석 연구원: Procolo Marchese, MD, Ospedale Mazzoni (Ascoli Piceno)

간행물 및 유용한 링크

연구에 대한 정보 입력을 담당하는 사람이 자발적으로 이러한 간행물을 제공합니다. 이것은 연구와 관련된 모든 것에 관한 것일 수 있습니다.

일반 간행물

연구 기록 날짜

이 날짜는 ClinicalTrials.gov에 대한 연구 기록 및 요약 결과 제출의 진행 상황을 추적합니다. 연구 기록 및 보고된 결과는 공개 웹사이트에 게시되기 전에 특정 품질 관리 기준을 충족하는지 확인하기 위해 국립 의학 도서관(NLM)에서 검토합니다.

연구 주요 날짜

연구 시작 (실제)

2021년 5월 13일

기본 완료 (예상)

2023년 12월 1일

연구 완료 (예상)

2024년 6월 1일

연구 등록 날짜

최초 제출

2021년 12월 7일

QC 기준을 충족하는 최초 제출

2021년 12월 21일

처음 게시됨 (실제)

2021년 12월 22일

연구 기록 업데이트

마지막 업데이트 게시됨 (실제)

2021년 12월 22일

QC 기준을 충족하는 마지막 업데이트 제출

2021년 12월 21일

마지막으로 확인됨

2021년 12월 1일

추가 정보

이 연구와 관련된 용어

키워드

추가 관련 MeSH 약관

기타 연구 ID 번호

  • AMYCCM190421

약물 및 장치 정보, 연구 문서

미국 FDA 규제 의약품 연구

아니

미국 FDA 규제 기기 제품 연구

아니

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