Denne side blev automatisk oversat, og nøjagtigheden af ​​oversættelsen er ikke garanteret. Der henvises til engelsk version for en kildetekst.

Hjertekontraktilitetsmodulationsterapi hos amyloid kardiomyopatipatienter med hjertesvigt (AMY-CCM)

21. december 2021 opdateret af: Procolo Marchese, Ospedale C & G Mazzoni

Hjertekontraktilitetsmodulationsterapi hos amyloid kardiomyopatipatienter med hjertesvigt med mid-range ejektionsfraktion: et multicenterregister

Det primære formål med dette observationsregister er at evaluere effektiviteten af ​​CCM hos patienter med hjertesvigt med mellem- eller reduceret EF og diagnose af TTR amyloidose. Effekten vil blive evalueret i forhold til forekomsten af ​​hjertesvigt-relaterede hospitalsindlæggelser og/eller akutte intravenøse indgreb (IVI) ved 12-måneders opfølgning sammenlignet med dem, der er rapporteret 12 måneder før CCM-implantation. Blandt de sekundære endepunkter vil klinisk funktionsstatus, livskvalitet, lægemiddelændringer og ekkokardiografiske parametre blive evalueret og sammenlignet fra baseline til opfølgning.

Studieoversigt

Status

Rekruttering

Betingelser

Intervention / Behandling

Detaljeret beskrivelse

Amyloidose repræsenterer en gruppe af humane degenerative sygdomme karakteriseret ved aflejring af aggregater af unormalt foldede proteiner i enkelte eller multiorganer. Hjerteamyloidose er primært forbundet med den systemiske produktion og frigivelse af en række amyloidogene proteiner, især immunoglobulin let kæde proteiner (også kendt som amyloid let kæde eller AL) eller transthyretin proteiner (TTR). Navnlig, selvom myokardiedysfunktion generelt forstås som et resultat af infiltration af ekstracellulære amyloidaflejringer, er der eksperimentelt bevis på direkte cytotoksisk effekt, muligvis på grund af oxidativt stress.

Da hverken HF-optimal medicinsk terapi eller HF-anordninger ser ud til at have en klar fordel ved amyloid kardiomyopati, skal denne kliniske indstilling afprøve andre terapeutiske muligheder.

Randomiserede kliniske forsøg har vist, at Cardiac contractility modulation (CCM) kan betragtes som en konkret terapeutisk mulighed hos patienter med symptomatisk hjertesvigt (HF) på trods af optimal medicinsk behandling (OMT), med venstre ventrikulær ejektionsfraktion (LVEF) mellem 25 % og 45 %, med smalt QRS-kompleks (<130ms).

CCM-signalbehandling reverserer det kardiale maladaptive føtale genprogram og normaliserer ekspression af nøgle sarkoplasmatisk reticulum Ca2+ cykling og strækresponsgener. Specifikt resulterede 3-måneders på CCM-terapi i nedsat ekspression af A- og B-type natriuretiske peptider, p38 mitogen aktiveret proteinkinase (MAPK) og p21 Ras og øget ekspression af α-MHC, SERCA-2a, phospholamban og ryanodin-receptorer . Prækliniske data tyder især på, at udløsning af p38α MAPK-autophosphorylering spiller en afgørende rolle i amyloidogen letkædemedieret cellulært oxidativt stress, dysfunktion og i sidste ende celledød i kardiomyocytter. Derfor kan CCM's virkningsmekanisme være gavnlig ved hjerteamyloidose, men der er ingen data i dette specifikke kliniske miljø.

Undersøgelsestype

Observationel

Tilmelding (Forventet)

25

Kontakter og lokationer

Dette afsnit indeholder kontaktoplysninger for dem, der udfører undersøgelsen, og oplysninger om, hvor denne undersøgelse udføres.

Studiekontakt

Studiesteder

  • Italien
    • Marche (AP)
      • Ascoli Piceno, Marche (AP), Italien, 63100

Deltagelseskriterier

Forskere leder efter personer, der passer til en bestemt beskrivelse, kaldet berettigelseskriterier. Nogle eksempler på disse kriterier er en persons generelle helbredstilstand eller tidligere behandlinger.

Berettigelseskriterier

Aldre berettiget til at studere

18 år til 100 år (Voksen, Ældre voksen)

Tager imod sunde frivillige

N/A

Køn, der er berettiget til at studere

Alle

Prøveudtagningsmetode

Sandsynlighedsprøve

Studiebefolkning

Dette register omfatter patienter med kronisk, symptomatisk hjerteinsufficiens med moderat til alvorligt nedsat venstre ventrikulær systolisk funktion på trods af optimal farmakologisk og elektrisk terapi, som er blevet diagnosticeret med TTR Cardiac Amyloidosis. Det kliniske forsøgsstudie (prospektivt register) vil blive udført i overensstemmelse med protokollen, med Helsinki-erklæringen og med den positive udtalelse fra den lokale etiske komité for de deltagende centre.

Beskrivelse

Inklusionskriterier:

  • Alder 18 år eller ældre
  • Han eller en ikke-gravid hun
  • Alle følgende: Etableret diagnose af amyloid TTR-kardiomyopati; baseline ejektionsfraktion ≥25% og ≤45%; mindst én indlæggelse på grund af forværret hjertesvigt i løbet af året før optagelse i registeret.
  • ICD hvis angivet
  • PM hvis angivet
  • Villig og i stand til at vende tilbage til alle opfølgende besøg

Ekskluderingskriterier:

  • AL amyloid kardiomyopati
  • Forsøgspersoner, der har en potentielt korrigerbar årsag til hjertesvigt (f.eks. iskæmisk eller valvulær eller medfødt hjertesygdom).
  • Planlagt til CABG eller PCI eller har gennemgået en CABG inden for 90 d eller PCI inden for 30 d.
  • Myokardieinfarkt inden for 90 dage
  • Mekanisk trikuspidalklap
  • Tidligere hjertetransplantation
  • Kronisk hæmodialyse
  • Familiær TTR amyloidotisk kardiomyopati med signifikant polyneuropati potentielt kvalificeret til Patirisan eller Inotersen17
  • Kan ikke give informeret samtykke

Studieplan

Dette afsnit indeholder detaljer om studieplanen, herunder hvordan undersøgelsen er designet, og hvad undersøgelsen måler.

Hvordan er undersøgelsen tilrettelagt?

Design detaljer

  • Observationsmodeller: Kun etui
  • Tidsperspektiver: Fremadrettet

Kohorter og interventioner

Gruppe / kohorte
Intervention / Behandling
Hjerteamyloidosepatienter

Patienter med etableret diagnose af amyloid TTR Kardiomyopati, baseline ejektionsfraktion ≥25% og ≤45%, mindst én indlæggelse på grund af forværret hjertesvigt i løbet af året før optagelse i registeret.

Allerede implanteret med ICD eller PM, hvis nødvendigt, udfylder indikationen for CCM-implantation.
Enhed: Cardiac Contractility Modulation (CCM)
Patienter vil blive implanteret med CCM-enhed i henhold til indikationerne for at forbedre hjertesvigtssymptomer og derefter optages i registret, hvis de opfylder inklusions- og eksklusionskriterier (først og fremmest, hvis de er diagnosticeret med TTR-amyloidose)

Hvad måler undersøgelsen?

Primære resultatmål

Resultatmål
Foranstaltningsbeskrivelse
Tidsramme
Sammensætning af forekomst af hospitalsindlæggelser på grund af forværring af hjertesvigt og/eller akut intravenøs administration af diuretika eller inotrope lægemidler i løbet af 12 måneder efter optagelse i registeret.
Tidsramme: 12 måneder
Forekomsten af ​​nogen af ​​de nævnte hændelser (forværring af hjertesvigt eller intravenøs indgreb) involverer at nå endepunktet
12 måneder

Sekundære resultatmål

Resultatmål
Foranstaltningsbeskrivelse
Tidsramme
Forekomst af klinisk behov for at øge den orale dosis af vanddrivende lægemiddel og/eller tilføje en anden diuretikaklasse
Tidsramme: 12 måneder
Skift fra baseline til 2 uger, 1, 3, 6 og 12 måneder
12 måneder
Forekomst af oral dosis diuretikumreduktion
Tidsramme: 12 måneder
Skift fra baseline til 2 uger, 1, 3, 6 og 12 måneder
12 måneder
NYHA klasse
Tidsramme: 12 måneder
Skift fra baseline til 2 uger, 1, 3, 6 og 12 måneder
12 måneder
Gået distance ved 6-minutters gåtesten
Tidsramme: 12 måneder
Ændring fra baseline til 2 uger, 1,3, 6 og 12 måneder i meter gået under testen
12 måneder
Kansas City Cardiomyopathy Questionnaire-Overall Summary (KCCQ-OS) score
Tidsramme: 12 måneder
Ændring fra baseline til 2 uger, 1, 3, 6 og 12 måneder i KCCQ-OS-score
12 måneder
Biomarkør (NT-proBNP)
Tidsramme: 12 måneder
Ændring fra baseline til 2 uger, 1, 3, 6 og 12 måneder i biomarkørniveauet (pg/ml)
12 måneder
Biomarkør (HS-Troponin)
Tidsramme: 12 måneder
Ændring fra baseline til 2 uger, 1, 3, 6 og 12 måneder i biomarkørniveauet (ng/l)
12 måneder
Ekkokardiografiske parametre (Ejection Fraction)
Tidsramme: 12 måneder
Ændring fra baseline til 2 uger, 1, 3, 6 og 12 måneder i EF (%)
12 måneder
Ekkokardiografiske parametre (end diastolisk volumen og slut systolisk volumen)
Tidsramme: 12 måneder
Ændring fra baseline til 2 uger, 1, 3, 6 og 12 måneder i henholdsvis slutdiastolisk volumen og slutsystolisk volumen (ml)
12 måneder

Samarbejdspartnere og efterforskere

Det er her, du vil finde personer og organisationer, der er involveret i denne undersøgelse.

Sponsor

Ospedale C & G Mazzoni

Efterforskere

  • Ledende efterforsker: Procolo Marchese, MD, Ospedale Mazzoni (Ascoli Piceno)

Publikationer og nyttige links

Den person, der er ansvarlig for at indtaste oplysninger om undersøgelsen, leverer frivilligt disse publikationer. Disse kan handle om alt relateret til undersøgelsen.

Generelle publikationer

Datoer for undersøgelser

Disse datoer sporer fremskridtene for indsendelser af undersøgelsesrekord og resumeresultater til ClinicalTrials.gov. Studieregistreringer og rapporterede resultater gennemgås af National Library of Medicine (NLM) for at sikre, at de opfylder specifikke kvalitetskontrolstandarder, før de offentliggøres på den offentlige hjemmeside.

Studer store datoer

Studiestart (Faktiske)

13. maj 2021

Primær færdiggørelse (Forventet)

1. december 2023

Studieafslutning (Forventet)

1. juni 2024

Datoer for studieregistrering

Først indsendt

7. december 2021

Først indsendt, der opfyldte QC-kriterier

21. december 2021

Først opslået (Faktiske)

22. december 2021

Opdateringer af undersøgelsesjournaler

Sidste opdatering sendt (Faktiske)

22. december 2021

Sidste opdatering indsendt, der opfyldte kvalitetskontrolkriterier

21. december 2021

Sidst verificeret

1. december 2021

Mere information

Begreber relateret til denne undersøgelse

Nøgleord

Yderligere relevante MeSH-vilkår

Andre undersøgelses-id-numre

  • AMYCCM190421

Lægemiddel- og udstyrsoplysninger, undersøgelsesdokumenter

Studerer et amerikansk FDA-reguleret lægemiddelprodukt

Ingen

Studerer et amerikansk FDA-reguleret enhedsprodukt

Ingen

Disse oplysninger blev hentet direkte fra webstedet clinicaltrials.gov uden ændringer. Hvis du har nogen anmodninger om at ændre, fjerne eller opdatere dine undersøgelsesoplysninger, bedes du kontakte register@clinicaltrials.gov. Så snart en ændring er implementeret på clinicaltrials.gov, vil denne også blive opdateret automatisk på vores hjemmeside .

Kliniske forsøg med Hjertefejl

Kliniske forsøg med Cardiac Contractility Modulation (CCM)

Søg i lignende forsøg

Sponsorer og samarbejdspartnere

Medicinske tilstande

Narkotikainterventioner

CROs by country

CROs in El Salvador

Betingelser

Sjældne sygdomme

Narkotikainterventioner

Kosttilskud

Sponsor / samarbejdspartnere

Placeringer

Abonner