TCR 알파/베타 및 CD19 고갈을 사용한 일종 동종 조혈 세포 이식 (HAPLOTAB)

포함 기준:

1. 적합한 기존 기증자 부족(10/10 HLA 일치 친족 또는 비혈연 기증자) 또는 빠르게 진행되는 질병의 존재로 HLA 일치 비혈연 기증자를 식별할 시간이 없습니다. 여기에는 제대혈 장치(CBU) 가용성이 포함되지 않습니다.
2. Lansky/Karnofsky 점수 > 50
3. 서명된 서면 동의서

4. 다음 중 하나의 진단:

   1. 생명을 위협하는 혈액 악성종양 환자(CR1)의 "고위험" ALL 포함; 두 번째 또는 후속 관해(CR2 이상)의 ALL; CR1의 고위험 AML; 두 번째 또는 후속 CR의 AML; 골수이형성 증후군(MDS); 두 번째 또는 후속 관해(CR2 이상)의 비호지킨 림프종(NHL); CML
   2. 가족성 HLH, 재발성 HLH 또는 중추신경계(CNS) HLH를 포함한 혈구탐식성 림프조직구증(HLH)
   3. 원발성 면역결핍 장애(PID)
   4. 지중해빈혈 또는 낫적혈구병(SCD)을 포함한 혈색소병증
   5. 면역 억제 요법에 반응하지 않는 중증 재생불량성 빈혈(SAA)
   6. 악성 클론 진화가 없는 판코니 빈혈(FA)을 포함한 선천성/유전성 혈구감소증(MDA, AML)
   7. 기타 유전성 골수부전 증후군(IBMFS)
   8. T 세포 또는 NK 세포 악성 종양에 대한 선호도가 있는 심각한 만성 활동성 Epstein Barr 바이러스 감염(SCAEBV)

참고: '고위험' ALL 또는 AML은 특정 생물학적 특징의 존재로 확인된 급성 백혈병을 말하며, 이는 기존 화학 요법에 대한 높은 실패 가능성을 예측합니다. 고위험 질환의 생물학적 특징은 기존 화학 요법의 개선과 함께 진화하므로 이 적응증을 더 이상 구체적으로 정의하는 것은 실용적이지 않습니다. 따라서 고위험 AML/ALL은 주치의가 결정합니다.

제외 기준:

1. 6주 이하의 기대 수명
2. 포함 시점의 이전 동종이식으로 인해 등급 II 급성 이식편대숙주병(GVHD) 또는 만성 광범위한 GVHD보다 큼
3. 포함 시점에 이전 동종이식으로 인해 GVHD 치료를 위한 면역억제 치료를 받는 피험자
4. 증상이 있는 심장질환 또는 좌심실 단축률 25% 미만 또는 박출률 < 40%
5. 중증 신질환, 크레아티닌 청소율 < 40cc/1.73m2
6. 기존의 중증 제한성 폐질환, FVC < 예측치의 40%
7. ALT/AST ≥ x 2.5 정상 상한 또는 빌리루빈 수치 ≥ x 1.5 정상 상한을 갖는 중증 간 질환
8. 심각한 동시 통제되지 않는 의학적 장애 또는 정신 질환
9. 임신 또는 모유 수유 중인 여성 피험자
10. 등록 당시 바이러스성 및 진균성 질병을 포함한 현재 활성 감염성 질병; PI 평가에서 제거 화학 요법 또는 성공적인 이식을 배제합니다.
11. 활성 HIV 감염
12. 연구 준수를 방해하는 심각한 성격 장애 또는 정신 질환