표준 요법에 반응하지 않는 원발성 신경모세포종 및 재발성 또는 진행성 질환 환자의 치료를 위한 화학요법과 디누툭시맙 베타 병용 면역요법 (ChIm-NB-PL)
2022년 3월 8일 업데이트: Walentyna Balwierz, Jagiellonian University
디누툭시맙 베타(Qarziba) IIa상에 대한 비상업적 오픈라벨 임상시험으로 환자군을 대상으로 안전성 평가 및 초기 효능 평가를 진행한다.
시험용 의약품은 이리노테칸/테모졸로마이드, 토포테칸/테모졸로마이드 또는 N5/N6와 조합하여 5일 동안 연속 주입하여 10mg/m2/일 용량의 디누툭시맙 베타(NBL 세포의 GD2 디시알로강글리오시드에 대한 항-GD2 항체)가 될 것입니다. 화학 요법 GPOH 프로토콜.
연구 그룹은 NBL의 재발/진행 또는 1차 치료에 내성이 있는 환자로서 현재 관리 기준이 없고 지금까지 사용된 치료 방법으로는 영구적인 관해를 달성할 기회를 주지 않는 환자가 될 것이다. 질병. 재발/진행 또는 치료에 대한 내성 진단 후 연구에 등록하기 전에 2주기의 표준 화학 요법을 시행하는 것이 허용됩니다.
이 연구는 화학 요법으로 DB를 5-7주기 받을 환자 20명을 모집할 계획입니다. 적절한 화학 요법의 선택은 환자의 이전 치료 및 내성에 따라 달라집니다.
안전성 평가는 환자가 보고하거나 개입 및/또는 후속 방문 중에 확인된 임상 매개변수, 증상 및/또는 질병의 등록을 기반으로 확인된 이상반응의 유형 및 빈도의 등록을 기반으로 수행됩니다. , 비정상적인 검사실 및/또는 영상 검사 결과.
효과의 초기 평가는 획득한 객관적 반응의 백분율과 연간 EFS 및 PFS(신티그래피, 골수 검사 및 종양 마커를 포함한 영상 검사)를 비교하는 것으로 구성됩니다. 이 연구에는 면역학, 유전학 및 기타 연구의 유용성에 대한 탐색적 평가도 포함되었습니다.
연구 개요
상세 설명
신경아세포종(NBL)은 모든 소아 악성 종양의 8-10%를 차지합니다.
18세 미만의 사람에서 중추신경계 외부에서 가장 흔한 고형 종양입니다.
매년 6-11/100만 명의 어린이에게서 발생합니다.
폴란드에서 NBL은 매년 60-70명의 환자에서 진단되며, 1/3은 고위험 질환(HR)에서 진단됩니다.
소아의 90%에서 NBL은 5세 이전에 진단됩니다.
진단은 종양 조직의 조직병리학적 평가 또는 골수 내 NBL 세포의 존재와 소변 내 카테콜아민 또는 그 대사물의 상승된 수준을 기반으로 이루어집니다.
예후 인자에는 진단 시 환자의 나이, 질병 단계, 종양 조직병리학, DNA 계략, MYCN 유전자 상태, 염색체 변화 및 치료에 대한 초기 반응이 포함됩니다.
질병의 경과가 다르기 때문에 국제적 기준(International Neuroblastoma Risk Group Stage System, INRGSS 및 International Neuroblastoma Staging System, INSS)에 따라 위험군을 결정한 후 치료 결정이 내려집니다.
저위험군에서는 관찰이나 수술로 관리가 제한되고, 중위험군에서는 표준 저강도 및 중강도 화학요법만 시행하거나 방사선 요법과 수술을 병용한다.
이와는 대조적으로 HR-NBL은 표준 유도 화학 요법, 수술, 고용량 화학 요법(HD-CHT) 및 자가 조혈 줄기 세포 이식(auto-HSCT), 방사선 요법 및 13-시스 레티노산 및 항-GD2 항체를 이용한 표적 면역 요법.
NBL의 치료 결과는 HR-NBL 그룹의 집중적인 병용 요법에도 불구하고 일부 영아의 자발적인 종양 퇴행에서 OS 비율 <50%까지 다양합니다.
연구 유형
중재적
등록 (예상)
20
단계
- 1단계
연락처 및 위치
이 섹션에서는 연구를 수행하는 사람들의 연락처 정보와 이 연구가 수행되는 장소에 대한 정보를 제공합니다.
연구 연락처
- 이름: Walentyna Balwierz, Prof.
- 전화번호: +48 12 333 92 20
- 이메일: walentyna.balwierz@uj.edu.pl
연구 연락처 백업
- 이름: Aleksandra Wieczorek, Dr
- 전화번호: +48 12 333 92 20
- 이메일: a.wieczorek@uj.edu.pl
연구 장소
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-
Malopolska
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Krakow, Malopolska, 폴란드, 30-663
- 모병
- University Children Hospital
-
연락하다:
- Walentyna Balwierz, Prof.
- 전화번호: +48123339220
- 이메일: walentyna.balwierz@uj.edu.pl
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참여기준
연구원은 적격성 기준이라는 특정 설명에 맞는 사람을 찾습니다. 이러한 기준의 몇 가지 예는 개인의 일반적인 건강 상태 또는 이전 치료입니다.
자격 기준
공부할 수 있는 나이
1년 (어린이, 성인)
건강한 자원 봉사자를 받아들입니다
아니
연구 대상 성별
모두
설명
포함 기준:
- 국제 기준(International Neuroblastoma Risk Group, INRG)에 따른 NBL의 진단.
- 1-18세의 1차 불응성 질환, 질환 진행 또는 재발이 있는 HR-NBL 환자.
- 중요한 장기의 적절한 기능(비정상인 경우 제외 기준에 정의된 장애를 제외하고 CTC AE WHO 분류에 따라 등급 4 미만의 기능 장애).
- 기대 수명 ≥6개월.
- 치료에 대한 환자 및/또는 법적 대리인의 정보에 입각한 서면 동의를 얻습니다.
- 가임 여성 환자는 효과적인 피임법 사용에 동의해야 합니다. 모유 수유 환자는 모유 수유 종료에 동의해야 합니다.
- 이전에 DB 또는 기타 항-GD2 특이 항체로 면역요법을 받은 환자가 이 연구에 적합할 수 있습니다.
제외 기준:
- 청력 장애, 혈액 장애, 간 및 신장 장애를 제외한 CTCAE WHO 등급이 3 이상인 독성이 있는 환자.
- ≥2 CTCAE WHO 등급의 신경학적 독성이 있는 환자.
- 환자의 상태가 안정될 때까지 활동적인 생명을 위협하는 감염.
- 임신 및/또는 수유.
- 효과적인 피임법 사용을 거부하는 성적으로 활동적인 환자.
- 연구 참여 동의서에 서명하기 전 2주 이내에 실험 약물을 사용한 현재 치료 또는 그러한 치료의 사용.
- 연구 시작 전 3주 이내에 방사선 요법.
- 시험 참여 동의서에 서명하기 전 6개월 이내에 다른 임상 시험에 참여(HR-NBL의 1차 치료에 대한 임상 시험에는 적용되지 않음).
- 치료에 대한 정보에 입각한 서면 동의가 부족합니다.
공부 계획
이 섹션에서는 연구 설계 방법과 연구가 측정하는 내용을 포함하여 연구 계획에 대한 세부 정보를 제공합니다.
연구는 어떻게 설계됩니까?
디자인 세부사항
- 주 목적: 치료
- 할당: 해당 없음
- 중재 모델: 단일 그룹 할당
- 마스킹: 없음(오픈 라벨)
무기와 개입
참가자 그룹 / 팔 |
개입 / 치료 |
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실험적: 중재 팔
화학 면역 요법 팔.
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화학 요법과 병용하는 Dinutuximab 베타.
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연구는 무엇을 측정합니까?
주요 결과 측정
결과 측정 |
기간 |
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독성으로 인해 중단된 사이클 수.
기간: 치료 종료 후 12개월.
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치료 종료 후 12개월.
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부작용 발생으로 인해 치료가 중단되는 주기의 수는 치료 프로토콜에 제공된 것보다 더 길어질 것입니다.
기간: 치료 종료 후 12개월.
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치료 종료 후 12개월.
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중증도에 관계없이 모세관 누출 증후군의 에피소드 수.
기간: 치료 종료 후 12개월.
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치료 종료 후 12개월.
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중증도에 관계없이 사이토카인 방출 증후군의 에피소드 수.
기간: 치료 종료 후 12개월.
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치료 종료 후 12개월.
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CTCAE 3등급 및 4등급(당시 유효한 버전)의 알레르기 반응 에피소드 수.
기간: 치료 종료 후 12개월.
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치료 종료 후 12개월.
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3등급 및 4등급 CTCAE(당시 유효한 버전)의 혈액학적 독성 수.
기간: 치료 종료 후 12개월.
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치료 종료 후 12개월.
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중증도에 관계없이 신경학적 독성 에피소드의 수.
기간: 치료 종료 후 12개월.
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치료 종료 후 12개월.
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동공 장애 및/또는 시각 장애가 있는 환자의 비율.
기간: 치료 종료 후 12개월.
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치료 종료 후 12개월.
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CTCAE 등급 3 및 4(당시 유효한 버전)에서 신장 또는 간 장애가 있는 환자의 비율.
기간: 치료 종료 후 12개월.
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치료 종료 후 12개월.
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3등급 및 4등급 CTCAE(당시 시행 중인 버전)3 및 4(당시 시행 중인 버전)의 기타 부작용.
기간: 치료 종료 후 12개월.
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치료 종료 후 12개월.
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2차 결과 측정
결과 측정 |
기간 |
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연구 동안 및 마지막 방문에서 평가된 완전한 관해를 보인 환자의 백분율.
기간: 치료 종료 후 12개월.
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치료 종료 후 12개월.
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연구 동안 및 마지막 방문에서 평가된 부분 관해를 보인 환자의 백분율.
기간: 치료 종료 후 12개월.
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치료 종료 후 12개월.
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검사 및 마지막 방문 시 평가된 질병 안정화 환자의 백분율.
기간: 치료 종료 후 12개월.
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치료 종료 후 12개월.
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연구 동안 평가된 환자 PFS의 백분율.
기간: 치료 종료 후 12개월.
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치료 종료 후 12개월.
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연구 동안 평가된 환자 ESF의 백분율.
기간: 치료 종료 후 12개월.
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치료 종료 후 12개월.
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공동 작업자 및 조사자
여기에서 이 연구와 관련된 사람과 조직을 찾을 수 있습니다.
수사관
- 수석 연구원: Walentyna Balwierz, Prof., Jagiellonian University
연구 기록 날짜
이 날짜는 ClinicalTrials.gov에 대한 연구 기록 및 요약 결과 제출의 진행 상황을 추적합니다. 연구 기록 및 보고된 결과는 공개 웹사이트에 게시되기 전에 특정 품질 관리 기준을 충족하는지 확인하기 위해 국립 의학 도서관(NLM)에서 검토합니다.
연구 주요 날짜
연구 시작 (실제)
2021년 12월 1일
기본 완료 (예상)
2026년 9월 30일
연구 완료 (예상)
2026년 12월 31일
연구 등록 날짜
최초 제출
2022년 3월 1일
QC 기준을 충족하는 최초 제출
2022년 3월 8일
처음 게시됨 (실제)
2022년 3월 9일
연구 기록 업데이트
마지막 업데이트 게시됨 (실제)
2022년 3월 9일
QC 기준을 충족하는 마지막 업데이트 제출
2022년 3월 8일
마지막으로 확인됨
2022년 3월 1일
추가 정보
이 연구와 관련된 용어
추가 관련 MeSH 약관
기타 연구 ID 번호
- ChIm-NB-PL
개별 참가자 데이터(IPD) 계획
개별 참가자 데이터(IPD)를 공유할 계획입니까?
미정
약물 및 장치 정보, 연구 문서
미국 FDA 규제 의약품 연구
아니
미국 FDA 규제 기기 제품 연구
아니
미국에서 제조되어 미국에서 수출되는 제품
아니
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