Immunterapi med Dinutuximab Beta i kombinasjon med kjemoterapi for behandling av pasienter med primært nevroblastom som er motstandsdyktig mot standardbehandling og med residiverende eller progressiv sykdom (ChIm-NB-PL)

Sikkerhetsevaluering og innledende effektevaluering vil bli utført i en gruppe pasienter som en ikke-kommersiell, åpen klinisk studie av dinutuximab beta (Qarziba) fase IIa.

Utprøvingspreparatet vil være dinutuximab beta (anti-GD2-antistoffer mot GD2-disialogangliosid på NBL-celler) i en dose på 10 mg/m2/dag ved kontinuerlig infusjon i 5 dager i kombinasjon med irinotekan/temozolomid, topotekan/temozolomid eller N5/N6 cellegift GPOH-protokoll.

Studiegruppen vil være pasienter med tilbakevendende/progresjon av NBL eller sykdom som er resistente mot førstelinjebehandling, for hvem det foreløpig ikke er noen standarder for behandling, og behandlingsmetodene som er brukt så langt ikke gir en sjanse til å oppnå permanent remisjon av sykdom. Etter diagnose av tilbakefall/progresjon eller resistens mot behandling, er det tillatt å administrere 2 sykluser med standard kjemoterapi før innmelding i studien.

Studien planlegger å rekruttere 20 pasienter som vil motta 5-7 sykluser med DB med kjemoterapi. Valget av et passende kjemoterapiregime vil avhenge av pasientens tidligere behandling og toleranse.

Sikkerhetsvurderingen vil bli utført basert på registrering av typer og frekvens av bivirkninger identifisert på grunnlag av registrering av kliniske parametere, symptomer og/eller sykdommer rapportert av pasienten eller identifisert under intervensjonen og/eller oppfølgingsbesøk , unormale laboratorie- og/eller bildediagnostiske testresultater.

Den første vurderingen av effektiviteten vil bestå i å sammenligne prosentandelen av objektive responser oppnådd og den årlige EFS og PFS (avbildningstester, inkludert scintigrafi, benmargsundersøkelse og tumormarkører). Studien inkluderte også en utforskende evaluering av nytten av immunologiske, genetiske og andre studier.