Tämä sivu käännettiin automaattisesti, eikä käännösten tarkkuutta voida taata. Katso englanninkielinen versio lähdetekstiä varten.

Immunoterapia dinutuksimabibeetalla yhdistelmänä kemoterapian kanssa sellaisten potilaiden hoitoon, joilla on primaarinen neuroblastooma, joka ei kestä tavanomaista hoitoa ja joilla on uusiutunut tai progressiivinen sairaus (ChIm-NB-PL)

tiistai 8. maaliskuuta 2022 päivittänyt: Walentyna Balwierz, Jagiellonian University

Turvallisuusarviointi ja alustava tehonarviointi suoritetaan potilasryhmällä ei-kaupallisena, avoimena kliinisenä tutkimuksena dinutuksimabibeetan (Qarziba) vaiheen IIa osalta.

Tutkimuslääke on dinutuksimabi beeta (anti-GD2-vasta-aineet GD2-disialogangliosidia vastaan ​​NBL-soluissa) annoksella 10 mg/m2/vrk jatkuvana infuusiona 5 päivän ajan yhdessä irinotekaanin/temotsolomidin, topotekaanin/temotsolomidin tai N5/N6:n kanssa. kemoterapian GPOH-protokolla.

Tutkimusryhmään kuuluvat potilaat, joilla on uusiutuva/etenevä NBL tai ensilinjan hoidolle vastustuskykyinen sairaus, joille ei tällä hetkellä ole olemassa hoitostandardeja eivätkä tähän mennessä käytetyt hoitomenetelmät anna mahdollisuutta saavuttaa pysyvää remissiota. sairaus. Kun taudin uusiutuminen/eteneminen tai hoitoresistenssi on diagnosoitu, on sallittua antaa 2 sykliä tavanomaista kemoterapiaa ennen tutkimukseen osallistumista.

Tutkimukseen suunnitellaan 20 potilasta, jotka saavat 5-7 DB-sykliä kemoterapian kanssa. Sopivan kemoterapia-ohjelman valinta riippuu potilaan aikaisemmasta hoidosta ja sietokyvystä.

Turvallisuusarviointi tehdään potilaan ilmoittamien tai interventio- ja/tai seurantakäyntien aikana havaittujen kliinisten parametrien, oireiden ja/tai sairauksien rekisteröinnin perusteella tunnistettujen haittavaikutusten tyyppien ja esiintymistiheyden perusteella. , epänormaalit laboratorio- ja/tai kuvantamistestitulokset.

Tehokkuuden alustava arviointi koostuu saatujen objektiivisten vasteiden prosenttiosuuden ja vuotuisen EFS:n ja PFS:n (kuvantamistestien, mukaan lukien tuikekuvaus, luuydintutkimus ja kasvainmarkkerit) vertailu. Tutkimukseen sisältyi myös tutkiva arvio immunologisten, geneettisten ja muiden tutkimusten hyödyllisyydestä.

Tutkimuksen yleiskatsaus

Tila

Rekrytointi

Ehdot

Interventio / Hoito

Yksityiskohtainen kuvaus

Neuroblastooma (NBL) muodostaa 8-10 % kaikista lapsuuden pahanlaatuisista kasvaimista. Se on yleisin keskushermoston ulkopuolinen kiinteä kasvain alle 18-vuotiailla. Sitä esiintyy 6-11/1 miljoonalla lapsella vuosittain. Puolassa NBL diagnosoidaan vuosittain 60–70 potilaalla, 1/3 korkean riskin sairaudesta (HR). 90 prosentilla lapsista NBL diagnosoidaan ennen 5-vuotiaana. Diagnoosi tehdään kasvainkudoksen histopatologisen arvioinnin tai NBL-solujen esiintymisen luuytimessä sekä kohonneiden katekoliamiinien tai niiden metaboliittien pitoisuuksien perusteella virtsassa. Ennustetekijöitä ovat potilaan ikä diagnoosin yhteydessä, taudin vaihe, kasvaimen histopatologia, DNA:n ploidia, MYCN-geenin tila, kromosomimuutokset ja ensimmäinen vaste hoitoon. Taudin erilaisesta kulusta johtuen terapeuttinen päätös tehdään riskiryhmän määrittämisen jälkeen kansainvälisten kriteerien perusteella (International Neuroblastoma Risk Group Stage System, INRGSS ja International Neuroblastoma Staging System, INSS). Pienimmän riskin ryhmässä hoito rajoittuu havainnointiin tai leikkaukseen, ja keskiriskin ryhmässä suoritetaan vain tavallista matala- ja keskiintensiteetistä kemoterapiaa tai yhdistettynä sädehoitoon ja leikkaukseen. Sitä vastoin HR-NBL käyttää intensiivistä yhdistelmähoitoa, mukaan lukien standardi induktiokemoterapia, leikkaus, suuriannoksinen kemoterapia (HD-CHT) ja autologinen hematopoieettinen kantasolusiirto (auto-HSCT), sädehoito ja ylläpitohoito 13-cis-retinoiinihapolla ja kohdennettu immunoterapia anti-GD2-vasta-aineilla. Hoitotulokset NBL:ssä vaihtelevat joidenkin imeväisten spontaanista kasvaimen regressiosta alle 50 %:n OS-osuuteen huolimatta intensiivisestä yhdistelmähoidosta HR-NBL-ryhmässä.

Opintotyyppi

Interventio

Ilmoittautuminen (Odotettu)

20

Vaihe

  • Vaihe 1

Yhteystiedot ja paikat

Tässä osiossa on tutkimuksen suorittajien yhteystiedot ja tiedot siitä, missä tämä tutkimus suoritetaan.

Opiskeluyhteys

Tutki yhteystietojen varmuuskopiointi

Opiskelupaikat

  • Puola
    • Malopolska
      • Krakow, Malopolska, Puola, 30-663
        • Rekrytointi
        • University Children hospital
        • Ottaa yhteyttä:

Osallistumiskriteerit

Tutkijat etsivät ihmisiä, jotka sopivat tiettyyn kuvaukseen, jota kutsutaan kelpoisuuskriteereiksi. Joitakin esimerkkejä näistä kriteereistä ovat henkilön yleinen terveydentila tai aiemmat hoidot.

Kelpoisuusvaatimukset

Opintokelpoiset iät

1 vuosi - 18 vuotta (Lapsi, Aikuinen)

Hyväksyy terveitä vapaaehtoisia

Ei

Sukupuolet, jotka voivat opiskella

Kaikki

Kuvaus

Sisällyttämiskriteerit:

  1. NBL:n diagnoosi kansainvälisten kriteerien mukaan (International Neuroblastoma Risk Group, INRG).
  2. 1–18-vuotiaat potilaat, joilla on HR-NBL ja joilla on primaarinen refraktaarinen sairaus, sairaus etenee tai uusiutuu.
  3. Elinelinten riittävä toiminta (jos epänormaali, toimintahäiriö, joka on alle asteen 4 CTC AE WHO:n luokituksen mukaan, lukuun ottamatta poissulkemiskriteereissä määriteltyjä häiriöitä).
  4. Elinajanodote ≥6 kuukautta.
  5. Potilaan ja/tai lakisääteisen edustajan tietoisen kirjallisen suostumuksen hankkiminen hoitoon.
  6. Hedelmällisessä iässä olevien naispotilaiden on suostuttava tehokkaan ehkäisyn käyttöön; Imettävien potilaiden on suostuttava imetyksen lopettamiseen.
  7. Potilaat, jotka ovat aiemmin saaneet immunoterapiaa DB:llä tai muilla anti-GD2-spesifisillä vasta-aineilla, voivat olla kelvollisia tähän tutkimukseen.

Poissulkemiskriteerit:

  1. Potilaat, joiden toksisuus on ≥ 3 CTCAE WHO:n luokkaa, lukuun ottamatta kuulovaurioita, hematologisia häiriöitä sekä maksa- ja munuaissairauksia.
  2. Potilaat, joilla on ≥2 CTCAE WHO-asteista neurologista toksisuutta.
  3. Aktiivinen hengenvaarallinen infektio, kunnes potilaan tila on vakiintunut.
  4. Raskaus ja/tai imetys.
  5. Seksuaalisesti aktiiviset potilaat, jotka kieltäytyvät käyttämästä tehokasta ehkäisymenetelmää.
  6. Nykyinen hoito kokeellisilla lääkkeillä tai sellaisen hoidon käyttö 2 viikon sisällä ennen tietoisen suostumuksen allekirjoittamista tutkimukseen osallistumiseen.
  7. Sädehoito 3 viikon sisällä ennen tutkimuksen alkua.
  8. Osallistuminen toiseen kliiniseen tutkimukseen 6 kuukauden sisällä ennen tutkimukseen osallistumisen tietoisen suostumuksen allekirjoittamista (ei koske kliinisiä tutkimuksia HR-NBL:n 1. hoitolinjassa).
  9. Tietoon perustuvan kirjallisen suostumuksen puute hoitoon.

Opintosuunnitelma

Tässä osiossa on tietoja tutkimussuunnitelmasta, mukaan lukien kuinka tutkimus on suunniteltu ja mitä tutkimuksella mitataan.

Miten tutkimus on suunniteltu?

Suunnittelun yksityiskohdat

  • Ensisijainen käyttötarkoitus: Hoito
  • Jako: Ei käytössä
  • Inventiomalli: Yksittäinen ryhmätehtävä
  • Naamiointi: Ei mitään (avoin tarra)

Aseet ja interventiot

Osallistujaryhmä / Arm
Interventio / Hoito
Kokeellinen: Interventio käsi
Kemoimmunoterapia käsi.
Yhdistelmätuote: Kemoimmunoterapia (dinutuximabi beeta yhdistettynä kemoterapiaan)
Dinutuksimabi beeta yhdistettynä kemoterapiaan.

Mitä tutkimuksessa mitataan?

Ensisijaiset tulostoimenpiteet

Tulosmittaus
Aikaikkuna
Myrkyllisyyden vuoksi keskeytettyjen syklien lukumäärä.
Aikaikkuna: 12 kuukautta hoidon päättymisen jälkeen.
12 kuukautta hoidon päättymisen jälkeen.
Niiden syklien lukumäärä, joissa hoidon keskeytykset haittavaikutusten esiintymisen vuoksi ovat pidempiä kuin hoitoprotokollassa on määrätty.
Aikaikkuna: 12 kuukautta hoidon päättymisen jälkeen.
12 kuukautta hoidon päättymisen jälkeen.
Kapillaarivuotooireyhtymän jaksojen lukumäärä, vakavuudesta riippumatta.
Aikaikkuna: 12 kuukautta hoidon päättymisen jälkeen.
12 kuukautta hoidon päättymisen jälkeen.
Sytokiinien vapautumisoireyhtymän jaksojen lukumäärä, vakavuudesta riippumatta.
Aikaikkuna: 12 kuukautta hoidon päättymisen jälkeen.
12 kuukautta hoidon päättymisen jälkeen.
Allergisten reaktioiden määrä CTCAE-asteilla 3 ja 4 (silloin voimassa ollut versio).
Aikaikkuna: 12 kuukautta hoidon päättymisen jälkeen.
12 kuukautta hoidon päättymisen jälkeen.
Hematologisten toksisuuksien lukumäärä asteikolla 3 ja 4 CTCAE (silloin voimassa ollut versio).
Aikaikkuna: 12 kuukautta hoidon päättymisen jälkeen.
12 kuukautta hoidon päättymisen jälkeen.
Neurologisten toksisuusepisodien määrä, vakavuudesta riippumatta.
Aikaikkuna: 12 kuukautta hoidon päättymisen jälkeen.
12 kuukautta hoidon päättymisen jälkeen.
Niiden potilaiden prosenttiosuus, joilla on pupillihäiriöitä ja/tai näköhäiriöitä.
Aikaikkuna: 12 kuukautta hoidon päättymisen jälkeen.
12 kuukautta hoidon päättymisen jälkeen.
Munuaisten tai maksan vajaatoimintaa sairastavien potilaiden osuus CTCAE-asteista 3 ja 4 (silloin voimassa ollut versio).
Aikaikkuna: 12 kuukautta hoidon päättymisen jälkeen.
12 kuukautta hoidon päättymisen jälkeen.
Muita sivuvaikutuksia luokissa 3 ja 4 CTCAE (silloin voimassa ollut versio)3 ja 4 (silloin voimassa ollut versio).
Aikaikkuna: 12 kuukautta hoidon päättymisen jälkeen.
12 kuukautta hoidon päättymisen jälkeen.

Toissijaiset tulostoimenpiteet

Tulosmittaus
Aikaikkuna
Niiden potilaiden prosenttiosuus, joilla oli täydellinen remissio tutkimuksen aikana ja viimeisellä käynnillä.
Aikaikkuna: 12 kuukautta hoidon päättymisen jälkeen.
12 kuukautta hoidon päättymisen jälkeen.
Niiden potilaiden prosenttiosuus, joilla on osittainen remissio arvioitu tutkimuksen aikana ja viimeisellä käynnillä.
Aikaikkuna: 12 kuukautta hoidon päättymisen jälkeen.
12 kuukautta hoidon päättymisen jälkeen.
Niiden potilaiden prosenttiosuus, joiden sairaus on stabiloitunut tutkimuksen aikana ja viimeisellä käynnillä.
Aikaikkuna: 12 kuukautta hoidon päättymisen jälkeen.
12 kuukautta hoidon päättymisen jälkeen.
Tutkimuksen aikana arvioitujen potilaiden PFS:n prosenttiosuus.
Aikaikkuna: 12 kuukautta hoidon päättymisen jälkeen.
12 kuukautta hoidon päättymisen jälkeen.
Tutkimuksen aikana arvioitujen ESF-potilaiden prosenttiosuus.
Aikaikkuna: 12 kuukautta hoidon päättymisen jälkeen.
12 kuukautta hoidon päättymisen jälkeen.

Yhteistyökumppanit ja tutkijat

Täältä löydät tähän tutkimukseen osallistuvat ihmiset ja organisaatiot.

Sponsori

Jagiellonian University

Tutkijat

  • Päätutkija: Walentyna Balwierz, Prof., Jagiellonian University

Opintojen ennätyspäivät

Nämä päivämäärät seuraavat ClinicalTrials.gov-sivustolle lähetettyjen tutkimustietueiden ja yhteenvetojen edistymistä. National Library of Medicine (NLM) tarkistaa tutkimustiedot ja raportoidut tulokset varmistaakseen, että ne täyttävät tietyt laadunvalvontastandardit, ennen kuin ne julkaistaan ​​julkisella verkkosivustolla.

Opi tärkeimmät päivämäärät

Opiskelun aloitus (Todellinen)

Keskiviikko 1. joulukuuta 2021

Ensisijainen valmistuminen (Odotettu)

Keskiviikko 30. syyskuuta 2026

Opintojen valmistuminen (Odotettu)

Torstai 31. joulukuuta 2026

Opintoihin ilmoittautumispäivät

Ensimmäinen lähetetty

Tiistai 1. maaliskuuta 2022

Ensimmäinen toimitettu, joka täytti QC-kriteerit

Tiistai 8. maaliskuuta 2022

Ensimmäinen Lähetetty (Todellinen)

Keskiviikko 9. maaliskuuta 2022

Tutkimustietojen päivitykset

Viimeisin päivitys julkaistu (Todellinen)

Keskiviikko 9. maaliskuuta 2022

Viimeisin lähetetty päivitys, joka täytti QC-kriteerit

Tiistai 8. maaliskuuta 2022

Viimeksi vahvistettu

Tiistai 1. maaliskuuta 2022

Lisää tietoa

Tähän tutkimukseen liittyvät termit

Avainsanat

Muita asiaankuuluvia MeSH-ehtoja

Muut tutkimustunnusnumerot

  • ChIm-NB-PL

Yksittäisten osallistujien tietojen suunnitelma (IPD)

Aiotko jakaa yksittäisten osallistujien tietoja (IPD)?

Päättämätön

Lääke- ja laitetiedot, tutkimusasiakirjat

Tutkii yhdysvaltalaista FDA sääntelemää lääkevalmistetta

Ei

Tutkii yhdysvaltalaista FDA sääntelemää laitetuotetta

Ei

Yhdysvalloissa valmistettu ja sieltä viety tuote

Ei

Nämä tiedot haettiin suoraan verkkosivustolta clinicaltrials.gov ilman muutoksia. Jos sinulla on pyyntöjä muuttaa, poistaa tai päivittää tutkimustietojasi, ota yhteyttä register@clinicaltrials.gov. Heti kun muutos on otettu käyttöön osoitteessa clinicaltrials.gov, se päivitetään automaattisesti myös verkkosivustollemme .

Kliiniset tutkimukset Korkean riskin neuroblastooma

Hae vastaavia kokeiluja

Sponsorit ja yhteistyökumppanit

Sairaudet

Huumeiden interventiot

CROs by country

CROs in Canada

Ehdot

Harvinaiset sairaudet

Huumeiden interventiot

Ravintolisät

Sponsori / yhteistyökumppanit

Sijainnit

3
Tilaa