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Immunoterapia con dinutuximab beta in combinazione con chemioterapia per il trattamento di pazienti con neuroblastoma primario refrattario alla terapia standard e con malattia recidivante o progressiva (ChIm-NB-PL)

8 marzo 2022 aggiornato da: Walentyna Balwierz, Jagiellonian University

La valutazione della sicurezza e la valutazione iniziale dell'efficacia saranno condotte in un gruppo di pazienti come sperimentazione clinica in aperto non commerciale di dinutuximab beta (Qarziba) di fase IIa.

Il medicinale sperimentale sarà dinutuximab beta (anticorpi anti-GD2 contro GD2 disialoganglioside su cellule NBL) alla dose di 10 mg/m2/die in infusione continua per 5 giorni in combinazione con irinotecan/temozolomide, topotecan/temozolomide o N5/N6 protocollo GPOH chemioterapico.

Il gruppo di studio sarà costituito da pazienti con recidiva/progressione di NBL o malattia resistente al trattamento di prima linea, per i quali attualmente non esistono standard di gestione e i metodi di trattamento utilizzati finora non danno la possibilità di ottenere una remissione permanente del malattia. Dopo la diagnosi di recidiva/progressione o resistenza al trattamento, è consentito somministrare 2 cicli di chemioterapia standard prima dell'arruolamento nello studio.

Lo studio prevede di reclutare 20 pazienti che riceveranno 5-7 cicli di DB con chemioterapia. La scelta di un regime chemioterapico appropriato dipenderà dal trattamento precedente e dalla tolleranza del paziente.

La valutazione della sicurezza sarà condotta sulla base della registrazione dei tipi e della frequenza delle reazioni avverse identificate sulla base della registrazione dei parametri clinici, dei sintomi e/o delle malattie riportate dal paziente o identificate durante l'intervento e/o le visite di follow-up , risultati anomali dei test di laboratorio e/o di imaging.

La valutazione iniziale dell'efficacia consisterà nel confrontare la percentuale di risposte obiettive ottenute e l'EFS e la PFS annuali (test di imaging, tra cui scintigrafia, esame del midollo osseo e marcatori tumorali). Lo studio ha incluso anche una valutazione esplorativa dell'utilità di studi immunologici, genetici e di altro tipo.

Panoramica dello studio

Stato

Reclutamento

Condizioni

Intervento / Trattamento

Descrizione dettagliata

Il neuroblastoma (NBL) rappresenta l'8-10% di tutte le neoplasie infantili. È il tumore solido più comune al di fuori del sistema nervoso centrale nelle persone di età inferiore ai 18 anni. Si verifica ogni anno in 6-11/1 milione di bambini. In Polonia, la NBL viene diagnosticata ogni anno in 60-70 pazienti, in 1/3 di malattia ad alto rischio (HR). Nel 90% dei bambini, la NBL viene diagnosticata prima dei 5 anni. La diagnosi viene posta sulla base della valutazione istopatologica del tessuto tumorale o della presenza di cellule NBL nel midollo osseo unitamente a livelli elevati di catecolamine o dei loro metaboliti nelle urine. I fattori prognostici includono l'età del paziente alla diagnosi, lo stadio della malattia, l'istopatologia del tumore, la ploidia del DNA, lo stato del gene MYCN, i cambiamenti cromosomici e la risposta iniziale alla terapia. A causa del diverso decorso della malattia, la decisione terapeutica viene presa dopo aver determinato il gruppo di rischio sulla base di criteri internazionali (International Neuroblastoma Risk Group Stage System, INRGSS e International Neuroblastoma Staging System, INSS). Nel gruppo a rischio più basso, la gestione è limitata all'osservazione o alla chirurgia, e nel gruppo a rischio intermedio, viene eseguita solo la chemioterapia standard a bassa e media intensità o combinata con la radioterapia e la chirurgia. Al contrario, HR-NBL utilizza una terapia combinata intensiva, tra cui chemioterapia di induzione standard, chirurgia, chemioterapia ad alte dosi (HD-CHT) e trapianto autologo di cellule staminali ematopoietiche (auto-HSCT), radioterapia e terapia di mantenimento con acido retinoico 13-cis e immunoterapia mirata con anticorpi anti-GD2. Gli esiti del trattamento nella NBL variano dalla regressione spontanea del tumore in alcuni neonati a un tasso di OS <50% nonostante la terapia di combinazione intensiva nel gruppo HR-NBL.

Tipo di studio

Interventistico

Iscrizione (Anticipato)

20

Fase

  • Fase 1

Contatti e Sedi

Questa sezione fornisce i recapiti di coloro che conducono lo studio e informazioni su dove viene condotto lo studio.

Contatto studio

Backup dei contatti dello studio

Luoghi di studio

  • Polonia
    • Malopolska
      • Krakow, Malopolska, Polonia, 30-663
        • Reclutamento
        • University Children Hospital
        • Contatto:

Criteri di partecipazione

I ricercatori cercano persone che corrispondano a una certa descrizione, chiamata criteri di ammissibilità. Alcuni esempi di questi criteri sono le condizioni generali di salute di una persona o trattamenti precedenti.

Criteri di ammissibilità

Età idonea allo studio

Da 1 anno a 18 anni (Bambino, Adulto)

Accetta volontari sani

No

Sessi ammissibili allo studio

Tutto

Descrizione

Criterio di inclusione:

  1. Diagnosi di NBL secondo criteri internazionali (International Neuroblastoma Risk Group, INRG).
  2. Pazienti di età compresa tra 1 e 18 anni con HR-NBL con malattia primaria refrattaria, progressione o recidiva della malattia.
  3. Adeguata funzionalità degli organi vitali (se anormale, disfunzione inferiore al grado 4 secondo la classificazione CTC AE WHO, ad eccezione dei disturbi definiti nei criteri di esclusione).
  4. Aspettativa di vita ≥6 mesi.
  5. Ottenere il consenso informato scritto del paziente e/o del legale rappresentante per il trattamento.
  6. Le pazienti di sesso femminile in età fertile devono acconsentire all'uso di una contraccezione efficace; Le pazienti che allattano devono acconsentire alla cessazione dell'allattamento.
  7. I pazienti che hanno precedentemente ricevuto immunoterapia con DB o altri anticorpi specifici anti-GD2 possono essere idonei per questo studio.

Criteri di esclusione:

  1. Pazienti con tossicità di grado OMS ≥3 CTCAE, eccetto compromissione dell'udito, disturbi ematologici, disturbi epatici e renali.
  2. Pazienti con tossicità neurologiche di grado OMS ≥2 CTCAE.
  3. Infezione attiva pericolosa per la vita fino alla stabilizzazione delle condizioni del paziente.
  4. Gravidanza e/o allattamento.
  5. Pazienti sessualmente attivi che rifiutano di utilizzare un metodo contraccettivo efficace.
  6. Trattamento in corso con farmaci sperimentali o uso di tale trattamento entro 2 settimane prima della firma del consenso informato a partecipare allo studio.
  7. Radioterapia entro 3 settimane prima dell'inizio dello studio.
  8. Partecipazione a un altro studio clinico entro 6 mesi prima della firma del consenso informato a partecipare allo studio (non applicabile agli studi clinici in 1a linea di trattamento in HR-NBL).
  9. Mancanza di consenso informato scritto al trattamento.

Piano di studio

Questa sezione fornisce i dettagli del piano di studio, compreso il modo in cui lo studio è progettato e ciò che lo studio sta misurando.

Come è strutturato lo studio?

Dettagli di progettazione

  • Scopo principale: Trattamento
  • Assegnazione: N / A
  • Modello interventistico: Assegnazione di gruppo singolo
  • Mascheramento: Nessuno (etichetta aperta)

Armi e interventi

Gruppo di partecipanti / Arm
Intervento / Trattamento
Sperimentale: Braccio di intervento
Braccio di chemioimmunoterapia.
Prodotto combinato: Chemioimmunoterapia (Dinutuximab beta in combinazione con chemioterapia)
Dinutuximab beta in combinazione con chemioterapia.

Cosa sta misurando lo studio?

Misure di risultato primarie

Misura del risultato
Lasso di tempo
Numero di cicli interrotti a causa della tossicità.
Lasso di tempo: 12 mesi dopo la fine del trattamento.
12 mesi dopo la fine del trattamento.
Numero di cicli in cui le interruzioni del trattamento dovute al verificarsi di effetti collaterali saranno più lunghe di quanto previsto dal protocollo di trattamento.
Lasso di tempo: 12 mesi dopo la fine del trattamento.
12 mesi dopo la fine del trattamento.
Numero di episodi di sindrome da perdita capillare, indipendentemente dalla gravità.
Lasso di tempo: 12 mesi dopo la fine del trattamento.
12 mesi dopo la fine del trattamento.
Numero di episodi di sindrome da rilascio di citochine, indipendentemente dalla gravità.
Lasso di tempo: 12 mesi dopo la fine del trattamento.
12 mesi dopo la fine del trattamento.
Numero di episodi di reazioni allergiche in grado 3 e 4 CTCAE (versione in vigore in quel momento).
Lasso di tempo: 12 mesi dopo la fine del trattamento.
12 mesi dopo la fine del trattamento.
Numero di tossicità ematologiche in grado 3 e 4 CTCAE (versione allora in vigore).
Lasso di tempo: 12 mesi dopo la fine del trattamento.
12 mesi dopo la fine del trattamento.
Numero di episodi di tossicità neurologica, indipendentemente dalla gravità.
Lasso di tempo: 12 mesi dopo la fine del trattamento.
12 mesi dopo la fine del trattamento.
La percentuale di pazienti con disturbi pupillari e/o visivi.
Lasso di tempo: 12 mesi dopo la fine del trattamento.
12 mesi dopo la fine del trattamento.
Percentuale di pazienti con compromissione renale o epatica di grado 3 e 4 CTCAE (versione in vigore a quel tempo).
Lasso di tempo: 12 mesi dopo la fine del trattamento.
12 mesi dopo la fine del trattamento.
Altri effetti indesiderati di grado 3 e 4 CTCAE (versione in vigore all'epoca)3 e 4 (versione in vigore in quel momento).
Lasso di tempo: 12 mesi dopo la fine del trattamento.
12 mesi dopo la fine del trattamento.

Misure di risultato secondarie

Misura del risultato
Lasso di tempo
Percentuale di pazienti con remissione completa valutati durante lo studio e all'ultima visita.
Lasso di tempo: 12 mesi dopo la fine del trattamento.
12 mesi dopo la fine del trattamento.
Percentuale di pazienti con remissione parziale valutati durante lo studio e all'ultima visita.
Lasso di tempo: 12 mesi dopo la fine del trattamento.
12 mesi dopo la fine del trattamento.
Percentuale di pazienti con stabilizzazione della malattia valutati durante la visita e all'ultima visita.
Lasso di tempo: 12 mesi dopo la fine del trattamento.
12 mesi dopo la fine del trattamento.
Percentuale di pazienti con PFS valutata durante lo studio.
Lasso di tempo: 12 mesi dopo la fine del trattamento.
12 mesi dopo la fine del trattamento.
Percentuale di pazienti ESF valutati durante lo studio.
Lasso di tempo: 12 mesi dopo la fine del trattamento.
12 mesi dopo la fine del trattamento.

Collaboratori e investigatori

Qui è dove troverai le persone e le organizzazioni coinvolte in questo studio.

Sponsor

Jagiellonian University

Investigatori

  • Investigatore principale: Walentyna Balwierz, Prof., Jagiellonian University

Studiare le date dei record

Queste date tengono traccia dell'avanzamento della registrazione dello studio e dell'invio dei risultati di sintesi a ClinicalTrials.gov. I record degli studi e i risultati riportati vengono esaminati dalla National Library of Medicine (NLM) per assicurarsi che soddisfino specifici standard di controllo della qualità prima di essere pubblicati sul sito Web pubblico.

Studia le date principali

Inizio studio (Effettivo)

1 dicembre 2021

Completamento primario (Anticipato)

30 settembre 2026

Completamento dello studio (Anticipato)

31 dicembre 2026

Date di iscrizione allo studio

Primo inviato

1 marzo 2022

Primo inviato che soddisfa i criteri di controllo qualità

8 marzo 2022

Primo Inserito (Effettivo)

9 marzo 2022

Aggiornamenti dei record di studio

Ultimo aggiornamento pubblicato (Effettivo)

9 marzo 2022

Ultimo aggiornamento inviato che soddisfa i criteri QC

8 marzo 2022

Ultimo verificato

1 marzo 2022

Maggiori informazioni

Termini relativi a questo studio

Parole chiave

Termini MeSH pertinenti aggiuntivi

Altri numeri di identificazione dello studio

  • ChIm-NB-PL

Piano per i dati dei singoli partecipanti (IPD)

Hai intenzione di condividere i dati dei singoli partecipanti (IPD)?

Indeciso

Informazioni su farmaci e dispositivi, documenti di studio

Studia un prodotto farmaceutico regolamentato dalla FDA degli Stati Uniti

No

Studia un dispositivo regolamentato dalla FDA degli Stati Uniti

No

prodotto fabbricato ed esportato dagli Stati Uniti

No

Queste informazioni sono state recuperate direttamente dal sito web clinicaltrials.gov senza alcuna modifica. In caso di richieste di modifica, rimozione o aggiornamento dei dettagli dello studio, contattare register@clinicaltrials.gov. Non appena verrà implementata una modifica su clinicaltrials.gov, questa verrà aggiornata automaticamente anche sul nostro sito web .

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