Ta strona została przetłumaczona automatycznie i dokładność tłumaczenia nie jest gwarantowana. Proszę odnieść się do angielska wersja za tekst źródłowy.

Immunoterapia z zastosowaniem dinutuksymabu beta w skojarzeniu z chemioterapią w leczeniu pacjentów z pierwotnym nerwiakiem niedojrzałym opornym na standardowe leczenie oraz z chorobą nawrotową lub postępującą (ChIm-NB-PL)

8 marca 2022 zaktualizowane przez: Walentyna Balwierz, Jagiellonian University

Ocena bezpieczeństwa i wstępna ocena skuteczności zostanie przeprowadzona na grupie pacjentów w ramach niekomercyjnego, otwartego badania klinicznego fazy IIa dinutuksymabu beta (Qarziba).

Badanym produktem leczniczym będzie dinutuksymab beta (przeciwciała anty-GD2 przeciwko disialogangliozydowi GD2 na komórkach NBL) w dawce 10 mg/m2/dobę w ciągłym wlewie przez 5 dni w skojarzeniu z irinotekanem/temozolomidem, topotekanem/temozolomidem lub N5/N6 protokół chemioterapii GPOH.

Grupą badaną będą pacjenci z nawrotem/progresją NBL lub chorobą oporną na leczenie pierwszego rzutu, dla których obecnie nie ma standardów postępowania, a stosowane dotychczas metody leczenia nie dają szans na uzyskanie trwałej remisji choroby. choroba. Po rozpoznaniu nawrotu/progresji lub oporności na leczenie dopuszcza się podanie 2 cykli standardowej chemioterapii przed włączeniem do badania.

Do badania planuje się rekrutację 20 pacjentów, którzy otrzymają 5-7 cykli DB z chemioterapią. Wybór odpowiedniego schematu chemioterapii będzie zależał od wcześniejszego leczenia i tolerancji pacjenta.

Ocena bezpieczeństwa zostanie przeprowadzona w oparciu o rejestrację rodzajów i częstości występowania działań niepożądanych stwierdzonych na podstawie rejestracji parametrów klinicznych, objawów i/lub chorób zgłaszanych przez pacjenta lub stwierdzonych w trakcie interwencji i/lub wizyt kontrolnych , nieprawidłowe wyniki badań laboratoryjnych i/lub badań obrazowych.

Wstępna ocena skuteczności będzie polegała na porównaniu odsetka uzyskanych obiektywnych odpowiedzi oraz rocznych EFS i PFS (badania obrazowe, w tym scyntygrafia, badanie szpiku kostnego i markery nowotworowe). Badanie obejmowało również eksploracyjną ocenę przydatności badań immunologicznych, genetycznych i innych.

Przegląd badań

Status

Rekrutacyjny

Warunki

Interwencja / Leczenie

Szczegółowy opis

Neuroblastoma (NBL) stanowi 8-10% wszystkich nowotworów wieku dziecięcego. Jest to najczęściej występujący guz lity poza ośrodkowym układem nerwowym u osób poniżej 18 roku życia. Występuje u 6-11/1 mln dzieci rocznie. W Polsce NBL rozpoznaje się rocznie u 60-70 pacjentów, w 1/3 choroby wysokiego ryzyka (HR). U 90% dzieci NBL rozpoznaje się przed 5. rokiem życia. Rozpoznanie stawia się na podstawie oceny histopatologicznej tkanki guza lub obecności komórek NBL w szpiku kostnym wraz z podwyższonym poziomem katecholamin lub ich metabolitów w moczu. Czynniki prognostyczne obejmują wiek pacjenta w momencie rozpoznania, stadium choroby, histopatologię guza, ploidalność DNA, stan genu MYCN, zmiany chromosomalne i początkową odpowiedź na terapię. Ze względu na różny przebieg choroby decyzję terapeutyczną podejmuje się po ustaleniu grupy ryzyka w oparciu o międzynarodowe kryteria (International Neuroblastoma Risk Group Stage System, INRGSS oraz International Neuroblastoma Staging System, INSS). W grupie najmniejszego ryzyka postępowanie ogranicza się do obserwacji lub operacji, aw grupie średniego ryzyka stosuje się jedynie standardową chemioterapię o niskiej i średniej intensywności lub połączoną z radioterapią i operacją. Natomiast HR-NBL wykorzystuje intensywną terapię skojarzoną, obejmującą standardową chemioterapię indukcyjną, chirurgię, chemioterapię wysokodawkową (HD-CHT) i autologiczny przeszczep hematopoetycznych komórek macierzystych (auto-HSCT), radioterapię i terapię podtrzymującą kwasem 13-cis retinowym i immunoterapia celowana przeciwciałami anty-GD2. Wyniki leczenia w NBL różnią się od spontanicznej regresji guza u niektórych niemowląt do wskaźnika OS <50% pomimo intensywnej terapii skojarzonej w grupie HR-NBL.

Typ studiów

Interwencyjne

Zapisy (Oczekiwany)

20

Faza

  • Faza 1

Kontakty i lokalizacje

Ta sekcja zawiera dane kontaktowe osób prowadzących badanie oraz informacje o tym, gdzie badanie jest przeprowadzane.

Kontakt w sprawie studiów

Kopia zapasowa kontaktu do badania

Lokalizacje studiów

  • Polska
    • Malopolska
      • Krakow, Malopolska, Polska, 30-663
        • Rekrutacyjny
        • University Children Hospital
        • Kontakt:

Kryteria uczestnictwa

Badacze szukają osób, które pasują do określonego opisu, zwanego kryteriami kwalifikacyjnymi. Niektóre przykłady tych kryteriów to ogólny stan zdrowia danej osoby lub wcześniejsze leczenie.

Kryteria kwalifikacji

Wiek uprawniający do nauki

1 rok do 18 lat (Dziecko, Dorosły)

Akceptuje zdrowych ochotników

Nie

Płeć kwalifikująca się do nauki

Wszystko

Opis

Kryteria przyjęcia:

  1. Rozpoznanie NBL według międzynarodowych kryteriów (International Neuroblastoma Risk Group, INRG).
  2. Pacjenci w wieku 1-18 lat z HR-NBL z pierwotną chorobą oporną na leczenie, progresją lub nawrotem choroby.
  3. Odpowiednia czynność ważnych dla życia narządów (jeśli jest nieprawidłowa, dysfunkcja poniżej 4. stopnia według klasyfikacji CTC AE WHO, z wyjątkiem zaburzeń określonych w kryteriach wykluczenia).
  4. Oczekiwana długość życia ≥6 miesięcy.
  5. Uzyskanie świadomej pisemnej zgody pacjenta i/lub przedstawiciela ustawowego na leczenie.
  6. Pacjentki w wieku rozrodczym muszą wyrazić zgodę na stosowanie skutecznej antykoncepcji; Pacjentki karmiące piersią muszą wyrazić zgodę na przerwanie karmienia piersią.
  7. Pacjenci, którzy wcześniej otrzymywali immunoterapię DB lub innymi swoistymi przeciwciałami anty-GD2, mogą kwalifikować się do tego badania.

Kryteria wyłączenia:

  1. Pacjenci z toksycznością ≥3 stopnia CTCAE wg WHO, z wyjątkiem upośledzenia słuchu, zaburzeń hematologicznych, zaburzeń czynności wątroby i nerek.
  2. Pacjenci z toksycznością neurologiczną ≥2 stopni CTCAE WHO.
  3. Czynna, zagrażająca życiu infekcja do czasu ustabilizowania się stanu chorego.
  4. Ciąża i/lub laktacja.
  5. Pacjenci aktywni seksualnie, którzy odmawiają stosowania skutecznej metody antykoncepcji.
  6. Aktualne leczenie lekami eksperymentalnymi lub stosowanie takiego leczenia w ciągu 2 tygodni przed podpisaniem świadomej zgody na udział w badaniu.
  7. Radioterapia w ciągu 3 tygodni przed rozpoczęciem badania.
  8. Udział w innym badaniu klinicznym w ciągu 6 miesięcy przed podpisaniem świadomej zgody na udział w badaniu (nie dotyczy badań klinicznych I linii leczenia w HR-NBL).
  9. Brak świadomej pisemnej zgody na leczenie.

Plan studiów

Ta sekcja zawiera szczegółowe informacje na temat planu badania, w tym sposób zaprojektowania badania i jego pomiary.

Jak projektuje się badanie?

Szczegóły projektu

  • Główny cel: Leczenie
  • Przydział: Nie dotyczy
  • Model interwencyjny: Zadanie dla jednej grupy
  • Maskowanie: Brak (otwarta etykieta)

Broń i interwencje

Grupa uczestników / Arm
Interwencja / Leczenie
Eksperymentalny: Ramię interwencyjne
Ramię chemioimmunoterapii.
Produkt złożony: Chemoimmunoterapia (Dinutuximab beta w połączeniu z chemioterapią)
Dinutuksymab beta w skojarzeniu z chemioterapią.

Co mierzy badanie?

Podstawowe miary wyniku

Miara wyniku
Ramy czasowe
Liczba cykli przerwanych z powodu toksyczności.
Ramy czasowe: 12 miesięcy po zakończeniu leczenia.
12 miesięcy po zakończeniu leczenia.
Liczba cykli, w których przerwy w leczeniu z powodu wystąpienia działań niepożądanych będą dłuższe niż przewidziano w protokole leczenia.
Ramy czasowe: 12 miesięcy po zakończeniu leczenia.
12 miesięcy po zakończeniu leczenia.
Liczba epizodów zespołu przesiąkania włośniczek, niezależnie od ciężkości.
Ramy czasowe: 12 miesięcy po zakończeniu leczenia.
12 miesięcy po zakończeniu leczenia.
Liczba epizodów zespołu uwalniania cytokin, niezależnie od ciężkości.
Ramy czasowe: 12 miesięcy po zakończeniu leczenia.
12 miesięcy po zakończeniu leczenia.
Liczba epizodów reakcji alergicznych stopnia 3 i 4 wg CTCAE (wersja obowiązująca w tym czasie).
Ramy czasowe: 12 miesięcy po zakończeniu leczenia.
12 miesięcy po zakończeniu leczenia.
Liczba toksyczności hematologicznej stopnia 3 i 4 CTCAE (wersja obowiązująca w tamtym czasie).
Ramy czasowe: 12 miesięcy po zakończeniu leczenia.
12 miesięcy po zakończeniu leczenia.
Liczba epizodów toksyczności neurologicznej, niezależnie od ciężkości.
Ramy czasowe: 12 miesięcy po zakończeniu leczenia.
12 miesięcy po zakończeniu leczenia.
Odsetek pacjentów z zaburzeniami źrenic i/lub zaburzeniami widzenia.
Ramy czasowe: 12 miesięcy po zakończeniu leczenia.
12 miesięcy po zakończeniu leczenia.
Odsetek pacjentów z zaburzeniami czynności nerek lub wątroby w stopniu 3 i 4 wg CTCAE (wersja obowiązująca w tym czasie).
Ramy czasowe: 12 miesięcy po zakończeniu leczenia.
12 miesięcy po zakończeniu leczenia.
Inne działania niepożądane stopnia 3 i 4 CTCAE (wersja obowiązująca w tym czasie)3 i 4 (wersja obowiązująca w tym czasie).
Ramy czasowe: 12 miesięcy po zakończeniu leczenia.
12 miesięcy po zakończeniu leczenia.

Miary wyników drugorzędnych

Miara wyniku
Ramy czasowe
Odsetek pacjentów z całkowitą remisją oceniany w trakcie badania i na ostatniej wizycie.
Ramy czasowe: 12 miesięcy po zakończeniu leczenia.
12 miesięcy po zakończeniu leczenia.
Odsetek pacjentów z częściową remisją oceniany w trakcie badania i na ostatniej wizycie.
Ramy czasowe: 12 miesięcy po zakończeniu leczenia.
12 miesięcy po zakończeniu leczenia.
Odsetek pacjentów ze stabilizacją choroby ocenioną podczas badania i ostatniej wizyty.
Ramy czasowe: 12 miesięcy po zakończeniu leczenia.
12 miesięcy po zakończeniu leczenia.
Odsetek pacjentów PFS ocenianych podczas badania.
Ramy czasowe: 12 miesięcy po zakończeniu leczenia.
12 miesięcy po zakończeniu leczenia.
Odsetek pacjentów ESF ocenianych podczas badania.
Ramy czasowe: 12 miesięcy po zakończeniu leczenia.
12 miesięcy po zakończeniu leczenia.

Współpracownicy i badacze

Tutaj znajdziesz osoby i organizacje zaangażowane w to badanie.

Sponsor

Jagiellonian University

Śledczy

  • Główny śledczy: Walentyna Balwierz, Prof., Jagiellonian University

Daty zapisu na studia

Daty te śledzą postęp w przesyłaniu rekordów badań i podsumowań wyników do ClinicalTrials.gov. Zapisy badań i zgłoszone wyniki są przeglądane przez National Library of Medicine (NLM), aby upewnić się, że spełniają określone standardy kontroli jakości, zanim zostaną opublikowane na publicznej stronie internetowej.

Główne daty studiów

Rozpoczęcie studiów (Rzeczywisty)

1 grudnia 2021

Zakończenie podstawowe (Oczekiwany)

30 września 2026

Ukończenie studiów (Oczekiwany)

31 grudnia 2026

Daty rejestracji na studia

Pierwszy przesłany

1 marca 2022

Pierwszy przesłany, który spełnia kryteria kontroli jakości

8 marca 2022

Pierwszy wysłany (Rzeczywisty)

9 marca 2022

Aktualizacje rekordów badań

Ostatnia wysłana aktualizacja (Rzeczywisty)

9 marca 2022

Ostatnia przesłana aktualizacja, która spełniała kryteria kontroli jakości

8 marca 2022

Ostatnia weryfikacja

1 marca 2022

Więcej informacji

Terminy związane z tym badaniem

Słowa kluczowe

Dodatkowe istotne warunki MeSH

Inne numery identyfikacyjne badania

  • ChIm-NB-PL

Plan dla danych uczestnika indywidualnego (IPD)

Planujesz udostępniać dane poszczególnych uczestników (IPD)?

Niezdecydowany

Informacje o lekach i urządzeniach, dokumenty badawcze

Bada produkt leczniczy regulowany przez amerykańską FDA

Nie

Bada produkt urządzenia regulowany przez amerykańską FDA

Nie

produkt wyprodukowany i wyeksportowany z USA

Nie

Te informacje zostały pobrane bezpośrednio ze strony internetowej clinicaltrials.gov bez żadnych zmian. Jeśli chcesz zmienić, usunąć lub zaktualizować dane swojego badania, skontaktuj się z register@clinicaltrials.gov. Gdy tylko zmiana zostanie wprowadzona na stronie clinicaltrials.gov, zostanie ona automatycznie zaktualizowana również na naszej stronie internetowej .

Subskrybuj