此页面是自动翻译的，不保证翻译的准确性。请参阅 英文版 对于源文本。

Dinutuximab Beta 免疫疗法联合化疗治疗标准疗法难治的原发性神经母细胞瘤和复发或进展性疾病患者 (ChIm-NB-PL)

2022年3月8日 更新者：Walentyna Balwierz、Jagiellonian University

作为 dinutuximab beta (Qarziba) IIa 期的非商业、开放标签临床试验，将在一组患者中进行安全性评估和初步疗效评估。

研究药物将是 dinutuximab beta（针对 NBL 细胞上 GD2 二唾液酸神经节苷脂的抗 GD2 抗体），剂量为 10 mg / m2 / 天，与伊立替康 / 替莫唑胺、托泊替康 / 替莫唑胺或 N5 / N6 联合连续输注 5 天化疗 GPOH 协议。

研究组将是 NBL 复发/进展或对一线治疗耐药的患者，目前尚无管理标准，目前使用的治疗方法没有机会实现永久缓解疾病。 在诊断出复发/进展或治疗耐药后，允许在参加研究之前进行 2 个周期的标准化疗。

该研究计划招募 20 名患者，他们将接受 5-7 个周期的 DB 化疗。 合适的化疗方案的选择将取决于患者先前的治疗和耐受性。

安全性评估将根据登记患者报告的临床参数、症状和/或疾病或在干预和/或随访期间确定的不良反应的类型和频率进行登记，异常的实验室和/或成像测试结果。

有效性的初步评估将包括比较获得的客观反应的百分比与年度 EFS 和 PFS（成像测试，包括闪烁扫描、骨髓检查和肿瘤标志物）。 该研究还包括对免疫学、遗传学和其他研究的有用性的探索性评估。

研究概览

地位

招聘中

条件

干预/治疗

详细说明

神经母细胞瘤 (NBL) 占所有儿童恶性肿瘤的 8-10%。 它是 18 岁以下人群中中枢神经系统以外最常见的实体瘤。 它每年发生在 6-11 / 100 万儿童中。 在波兰，每年有 60-70 名患者诊断出 NBL，其中 1/3 为高危疾病 (HR)。 在 90% 的儿童中，NBL 在 5 岁之前被诊断出来。 诊断基于肿瘤组织的组织病理学评估或骨髓中 NBL 细胞的存在以及尿液中儿茶酚胺或其代谢物水平升高。 预后因素包括患者诊断时的年龄、疾病分期、肿瘤组织病理学、DNA 倍性、MYCN 基因状态、染色体变化和对治疗的初始反应。 由于病程不同，治疗决定是在根据国际标准（国际神经母细胞瘤风险组分期系统，INRGSS和国际神经母细胞瘤分期系统，INSS）确定风险组后做出的。 在最低风险组中，管理仅限于观察或手术，而在中等风险组中，仅进行标准的中低强度化疗或联合放疗和手术。 相比之下，HR-NBL采用强化联合治疗，包括标准诱导化疗、手术、大剂量化疗（HD-CHT）和自体造血干细胞移植（auto-HSCT）、放疗和13-顺式维甲酸维持治疗和用抗 GD2 抗体进行靶向免疫治疗。 尽管在 HR-NBL 组进行了强化联合治疗，但 NBL 的治疗结果有所不同，从一些婴儿的自发肿瘤消退到 OS 率 <50%。

研究类型

介入性

注册 (预期的)

20

阶段

  • 阶段1

联系人和位置

本节提供了进行研究的人员的详细联系信息，以及有关进行该研究的地点的信息。

学习联系方式

研究联系人备份

学习地点

  • 波兰
    • Malopolska
      • Krakow、Malopolska、波兰、30-663
        • 招聘中
        • University Children Hospital
        • 接触：

参与标准

研究人员寻找符合特定描述的人，称为资格标准。这些标准的一些例子是一个人的一般健康状况或先前的治疗。

资格标准

适合学习的年龄

1年 至 18年 (孩子、成人)

接受健康志愿者

不

有资格学习的性别

全部

描述

纳入标准：

  1. 根据国际标准（国际神经母细胞瘤风险组，INRG）诊断 NBL。
  2. 原发难治性疾病、疾病进展或复发的 1-18 岁 HR-NBL 患者。
  3. 重要器官的充分功能（如果异常，根据 CTC AE WHO 分类，功能低于 4 级，排除标准中定义的疾病除外）。
  4. 预期寿命≥6个月。
  5. 获得患者和/或法定代表对治疗的知情书面同意。
  6. 有生育能力的女性患者必须同意使用有效的避孕措施；母乳喂养患者必须同意终止母乳喂养。
  7. 先前接受过 DB 或其他抗 GD2 特异性抗体免疫治疗的患者可能符合本研究的条件。

排除标准：

  1. 毒性≥3 CTCAE WHO 等级的患者，听力障碍、血液病、肝脏和肾脏疾病除外。
  2. 具有 ≥ 2 CTCAE WHO 等级的神经毒性的患者。
  3. 活动性危及生命的感染，直至患者病情稳定。
  4. 怀孕和/或哺乳期。
  5. 拒绝使用有效避孕方法的性活跃患者。
  6. 目前正在接受实验性药物治疗或在签署知情同意书前2周内使用过此类治疗参加研究。
  7. 研究开始前 3 周内接受过放射治疗。
  8. 签署参与试验知情同意书前6个月内参加过另一项临床试验（不适用于HR-NBL一线治疗的临床试验）。
  9. 缺乏对治疗的知情书面同意。

学习计划

本节提供研究计划的详细信息，包括研究的设计方式和研究的衡量标准。

研究是如何设计的？

设计细节

  • 主要用途：治疗
  • 分配：不适用
  • 介入模型：单组作业
  • 屏蔽：无（打开标签）

武器和干预

参与者组/臂
干预/治疗
实验性的：干预臂
化学免疫治疗臂。
组合产品：化学免疫疗法（Dinutuximab beta 联合化疗）
Dinutuximab beta 与化疗联合使用。

研究衡量的是什么？

主要结果指标

结果测量
大体时间
由于毒性而中止的循环数。
大体时间：治疗结束后 12 个月。
治疗结束后 12 个月。
由于出现副作用而中断治疗的周期数将比治疗方案中规定的要长。
大体时间：治疗结束后 12 个月。
治疗结束后 12 个月。
毛细血管渗漏综合征的发作次数，无论严重程度如何。
大体时间：治疗结束后 12 个月。
治疗结束后 12 个月。
细胞因子释放综合征的发作次数，无论严重程度如何。
大体时间：治疗结束后 12 个月。
治疗结束后 12 个月。
CTCAE 3 级和 4 级（当时有效的版本）过敏反应的发作次数。
大体时间：治疗结束后 12 个月。
治疗结束后 12 个月。
3 级和 4 级 CTCAE（当时有效的版本）中的血液学毒性数量。
大体时间：治疗结束后 12 个月。
治疗结束后 12 个月。
神经毒性事件的次数，无论严重程度如何。
大体时间：治疗结束后 12 个月。
治疗结束后 12 个月。
患有瞳孔障碍和/或视力障碍的患者百分比。
大体时间：治疗结束后 12 个月。
治疗结束后 12 个月。
CTCAE 3 级和 4 级（当时有效的版本）中肾功能或肝功能损害患者的比例。
大体时间：治疗结束后 12 个月。
治疗结束后 12 个月。
3级和4级的其他副作用CTCAE（当时有效的版本）3和4（当时有效的版本）。
大体时间：治疗结束后 12 个月。
治疗结束后 12 个月。

次要结果测量

结果测量
大体时间
在研究期间和最后一次就诊时评估的完全缓解患者的百分比。
大体时间：治疗结束后 12 个月。
治疗结束后 12 个月。
在研究期间和最后一次访问时评估的部分缓解患者的百分比。
大体时间：治疗结束后 12 个月。
治疗结束后 12 个月。
在检查期间和最后一次就诊时评估的疾病稳定患者的百分比。
大体时间：治疗结束后 12 个月。
治疗结束后 12 个月。
研究期间评估的 PFS 患者百分比。
大体时间：治疗结束后 12 个月。
治疗结束后 12 个月。
研究期间评估的 ESF 患者百分比。
大体时间：治疗结束后 12 个月。
治疗结束后 12 个月。

合作者和调查者

在这里您可以找到参与这项研究的人员和组织。

赞助

Jagiellonian University

调查人员

  • 首席研究员：Walentyna Balwierz, Prof.、Jagiellonian University

研究记录日期

这些日期跟踪向 ClinicalTrials.gov 提交研究记录和摘要结果的进度。研究记录和报告的结果由国家医学图书馆 (NLM) 审查，以确保它们在发布到公共网站之前符合特定的质量控制标准。

研究主要日期

学习开始 (实际的)

2021年12月1日

初级完成 (预期的)

2026年9月30日

研究完成 (预期的)

2026年12月31日

研究注册日期

首次提交

2022年3月1日

首先提交符合 QC 标准的

2022年3月8日

首次发布 (实际的)

2022年3月9日

研究记录更新

最后更新发布 (实际的)

2022年3月9日

上次提交的符合 QC 标准的更新

2022年3月8日

最后验证

2022年3月1日

更多信息

与本研究相关的术语

关键字

其他相关的 MeSH 术语

其他研究编号

  • ChIm-NB-PL

计划个人参与者数据 (IPD)

计划共享个人参与者数据 (IPD)？

未定

药物和器械信息、研究文件

研究美国 FDA 监管的药品

不

研究美国 FDA 监管的设备产品

不

在美国制造并从美国出口的产品

不

此信息直接从 clinicaltrials.gov 网站检索，没有任何更改。如果您有任何更改、删除或更新研究详细信息的请求，请联系 register@clinicaltrials.gov. clinicaltrials.gov 上实施更改，我们的网站上也会自动更新.

订阅