근간대성 발작을 동반한 간질 환아에서 GWP42003-P 경구용액의 효능 및 안전성
2025년 1월 29일 업데이트: Jazz Pharmaceuticals
근간대성-무긴장성 발작이 있는 간질이 있는 소아 및 청소년에서 칸나비디올 경구 용액(GWP42003-P)의 효능 및 안전성을 조사하기 위한 무작위, 이중 맹검, 위약 대조, 다중 사이트, 3상 연구
연구 파트 A의 1차 목표는 근간대성 발작(EMAS) 관련 발작을 동반한 간질을 앓고 있는 어린이를 위한 보조 치료제로서 위약과 비교하여 GWP42003-P의 효능 및 내약성을 평가하는 것입니다.
이 연구의 파트 B는 EMAS 참가자에서 GWP42003-P의 장기 안전성 및 내약성을 평가하기 위해 수행됩니다.
연구 개요
상세 설명
파트 A에 대한 연구 참여 기간은 약 26주이며 여기에는 1~3주의 스크리닝 기간, 4주의 기준선 관찰 기간, 14주의 용량 최적화 치료 기간, 10일의 감량 기간 및 안전성이 포함됩니다. 후속 조치 기간(테이퍼 방문 종료 후 4주).
참가자는 중앙에서 1:1 비율로 무작위 배정되어 GWP42003-P 또는 일치하는 위약을 받게 됩니다.
무작위 배정은 clobazam 사용(온/오프) 및 발작 시작 연령(3세 이하 또는 3세 초과)에 따라 계층화됩니다.
이중 맹검 단계(파트 A)가 완료되면 참가자는 54주 오픈 라벨 연장(파트 B)을 계속할 수 있는 옵션을 갖게 됩니다.
연구 유형
중재적
등록 (실제)
3
단계
- 3단계
연락처 및 위치
이 섹션에서는 연구를 수행하는 사람들의 연락처 정보와 이 연구가 수행되는 장소에 대한 정보를 제공합니다.
연구 장소
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Alabama
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Birmingham, Alabama, 미국, 35233
- Children's Hospital of Alabama
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California
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Sacramento, California, 미국, 95817
- University of California Davis Health
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Georgia
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Atlanta, Georgia, 미국, 30329
- Healthcare of Atlanta
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Illinois
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Chicago, Illinois, 미국, 60611
- Ann & Robert H. Lurie Children's Hospital
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Minnesota
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Rochester, Minnesota, 미국, 55905
- Mayo Clinic
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North Carolina
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Winston-Salem, North Carolina, 미국, 27157
- Wake Forest Baptist Health Sciences, Department of Neurology
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Ohio
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Cincinnati, Ohio, 미국, 45229
- Cincinnati Children's Hospital Medical Center - TS Clinic
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South Carolina
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Charleston, South Carolina, 미국, 29425
- Medical University of South Carolina
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Texas
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Austin, Texas, 미국, 78723
- Dell's Children's Hospital
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Washington
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Seattle, Washington, 미국, 98105
- Seattle Children's Hospital
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Firenze, 이탈리아, 50139
- Azienda Ospedaliero Universitaria Ospedale Pediatrico Meyer
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Genova, 이탈리아, 16147
- Istituto Giannina Gaslini-Ospedale Pediatrico IRCCS
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Pavia, 이탈리아, 27100
- IRCCS Fondazione Istituto Neurologico Nazionale D. Mondino Pavia
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Verona, 이탈리아, 37126
- UOC Neuropsichiatria Infantile AOUI Verona
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참여기준
연구원은 적격성 기준이라는 특정 설명에 맞는 사람을 찾습니다. 이러한 기준의 몇 가지 예는 개인의 일반적인 건강 상태 또는 이전 치료입니다.
자격 기준
공부할 수 있는 나이
1년 (어린이, 성인)
건강한 자원 봉사자를 받아들입니다
아니
설명
포함 기준:
- 참가자는 ILAE(International League Against Epilepsy) 지침에 따라 Doose 증후군, 근간대성-무정성 간질 또는 근간대성-무장성 간질로도 알려진 근간대성 발작(EMAS)을 동반한 간질 진단을 받았습니다. 근간대성 발작의 존재는 병력 및 The Epilepsy Study Consortium(TESC)의 독립적인 승인에 의해 결정된 EMAS 진단을 지원하기 위해 필수적입니다.
- 참가자의 초기 발작 발병은 6개월 이상에서 6세 미만까지 발생했으며 발작 발병 이전에 보고된 정상 또는 경미한 장애/지연 신경 발달과 함께 발생했습니다. 발작이 시작된 첫 해 동안 참가자가 경험한 대부분의 발작은 병력에 의해 결정되는 근간대성 발작 또는 전신 강직성 간대 발작이었습니다.
- 참가자는 현재 안정적인 요법(기준 기간 시작 전 ≥ 28일 [파트 A 방문 2]) 또는 안정적인 케톤 생성 식이요법(기준 기간 시작 전 ≥ 3개월)으로 하나 이상의 항간질제(AED)로 치료받고 있습니다. [파트 A 방문 2]) 연구 기간 동안 치료에 대한 변경이 계획되어 있지 않습니다.
- 참가자는 항경련제 약물에 반응하지 않으며 치료 용량에서 최소 1 AED(예: 발프로산, 클로바잠, 클로나제팜 및 레베티라세탐)에 실패했습니다.
- 참가자는 스크리닝(파트 A 방문 1) 12개월 이내에 수행된 과거 뇌파도(EEG) 보고서를 제공할 수 있거나 스크리닝(파트 A 방문 1)에서 3~6을 확인하는 EEG를 완료할 의향이 있습니다. 헤르츠(Hz) 일반화된 스파이크 및 슬로우 웨이브 또는 폴리스파이크 및 슬로우 웨이브 패턴.
남성 및 여성 참가자의 피임법 사용은 CTFG(Clinical Trial Facilitation Group) 지침 및 임상 연구 참가자의 피임 방법에 관한 해당 지역 규정을 준수해야 합니다.
- 가임기 파트너(CBP)가 있는 가임 남성 참가자는 스크리닝 시간(파트 A 방문 1)부터 CBP 파트너의 여성이 사용하는 두 번째 허용 가능한 피임 방법 외에 남성 장벽 피임 방법을 기꺼이 사용해야 합니다. 후속 방문 후 3개월까지.
- CBP의 여성 참가자는 임신 또는 수유 중이 아니며 스크리닝(파트 A 방문 1)에서 확인된 음성 고감도 혈청 임신 검사를 받았습니다.
- 여성 참여자는 파트 A 방문 3에서 첫 번째 맹검 시험용 의약품(IMP)을 받기 전에 확인된 음성 임신 검사를 받아야 합니다.
- 파트 B를 계속하는 여성 참가자는 파트 B 방문 1에서 오픈 라벨 GWP42003-P의 첫 번째 용량을 받기 전에 확인된 음성 임신 테스트를 받아야 합니다.
- CBP의 여성 참가자는 사전 동의서(ICF)에 서명한 시점부터 후속 방문 후 3개월까지 매우 효과적인 피임 방법을 기꺼이 사용해야 합니다.
- 참가자 또는 참가자의 보호자(들)(현지 법률에 따라)는 ICF 및 프로토콜에 나열된 요구 사항 및 제한 사항 준수를 포함하여 연구 참여에 대해 서명된 정보에 입각한 동의를 제공할 의향이 있으며 제공할 수 있습니다.
- 참가자의 간병인은 현지 법률에서 요구하는 경우 책임 당국이 연구 참여에 대해 통지하도록 기꺼이 허용합니다.
- 참가자의 간병인은 기준 기간의 처음 28일 동안(입력 25일 이상) 발작 eDiary 항목의 최소 89%를 완료합니다.
파트 B만 해당:
- 이 연구의 파트 A를 완료했습니다.
- 조사자 및 의뢰자의 판단에 따라 파트 A의 모든 요구 사항(예: 투약, 발작 eDiary, 방문/절차)을 준수했습니다.
제외 기준:
- 1차 유효성 측정의 평가를 혼란스럽게 하는 심인성 비간질성 발작의 병력이 있음
- EMAS 이외의 임상적으로 현저한 불안정한 의학적 상태가 있음
- 조사자의 의견에서 발작 빈도에 영향을 미칠 수 있는 간질 이외의 스크리닝(방문 1) 또는 무작위화(파트 A 방문 3) 전 28일 동안 임상적으로 유의한 질병을 가짐
- EEG에서 초점 발작 또는 지속적인 초점 간질 방전이 있음
- 영아 경련의 병력이 있습니다.
- 발작이 시작되기 전에 중등도에서 중증의 신경 인지 및/또는 발달 지연이 있습니다.
- 진행성 신경 질환이 있습니다.
- 카나비노이드 또는 참기름과 같은 GWP42003-P의 부형제에 대해 알려진 또는 의심되는 과민증이 있음
- 연구 내내 동시 AED를 안정적으로 유지하기를 꺼리거나 할 수 없습니다.
- 조사자의 의견에 따라 스크리닝(파트 A 방문 1)에서 측정된 심전도(ECG)에서 임상적으로 유의미한 이상 또는 ECG 판독 능력을 방해할 임의의 동시 심혈관 상태가 있음
스크리닝 방문(방문 1) 또는 투약 전에 다음 중 하나로 정의되는 유의하게 손상된 간 기능을 가짐:
- 알라닌 아미노전이효소(ALT) 또는 아스파테이트 아미노전이효소(AST) > 5 × 정상 상한치(ULN);
- 총 빌리루빈(TBL)(혈청) ≥ 2 × ULN 또는 국제 정상화 비율(INR) > 1.5(TBL ≥ 2 × ULN 제외는 길버트병 진단을 받은 참가자에게는 적용되지 않음);
- 피로, 메스꺼움, 구토, 우상복부 통증 또는 압통, 발열, 발진 및/또는 호산구 증가증(> 5%)이 있는 혈청 ALT 또는 AST ≥ 3 × ULN;
- 스크리닝(파트 A 방문 1) 시 상승된 ALT 또는 AST는 무작위화(파트 A 방문 3) 전에 의료 모니터와 논의해야 합니다. 의료 모니터는 무작위 배정 전에 확증적 재추첨을 허용할 수 있습니다.
이 기준은 실험실 결과가 나온 후에만 확인할 수 있습니다.
- 분당 60밀리리터(mL/분) 미만의 추정 크레아티닌 청소율로 입증된 바와 같이 선별검사(파트 A 방문 1)에서 임상적으로 유의한 신장 기능 장애가 있음
- 연구 과정 동안 및 이후 3개월 동안 임신(양성 임신 테스트), 수유 중이거나 임신을 계획하고 있는 CBP의 여성 참여자입니다.
- 참가자는 알코올 또는 약물 남용의 알려진 또는 의심되는 병력이 있습니다.
- 연구자의 의견에 따르면 참가자가 연구에 참여하는 경우 참가자의 안전을 위태롭게 할 참가자의 신체 검사 또는 실험실 평가 후 확인된 임상적으로 유의미한 이상
- 참가자는 조사자의 의견에 따라 연구 참여로 인해 참가자, 다른 참가자 또는 현장 직원을 위험에 빠뜨릴 수 있거나 연구 결과에 영향을 미칠 수 있거나 참가자가 연구에 참여할 수 있는 능력
- 기준 기간(파트 A 방문 2) 시작 28일 이내에 AED 또는 미주신경 자극기 설정을 포함하여 항경련제 요법에 변화가 있음
- 계획된 임상 개입이 있거나 연구 중 발작에 영향을 미칠 수 있는 일부 또는 모든 약물을 변경할 의도가 있습니다.
- 스크리닝(파트 A 방문 1) 또는 무작위 배정(파트 A 방문 3[0주차]) 전 28일 동안 전신 마취제로 치료를 받았습니다.
- 스크리닝(파트 A 방문 1) 전 6개월 동안 간질 수술을 받았습니다.
- 간질 수술 또는 연구 기간 동안 전신 마취와 관련된 절차를 고려 중입니다.
- 기준 기간(파트 A 방문 2) 전 3개월 이내에 케톤식이 요법을 시작했습니다. ≥ 3개월 동안 케톤 생성 식이요법을 안정적으로 유지하고 연구 기간 동안 안정적인 간질 식이 요법(예: 케톤 생성 식이요법, 앳킨스 식이요법, 저혈당 지수 식이요법)을 계속 유지할 의향이 있는 참가자는 포함할 수 있습니다.
- 스크리닝 전 12개월 이내에 펠바메이트를 시작했습니다(파트 A 방문 1). ≥ 12개월 동안 felbamate에서 안정적인 참가자는 포함할 수 있습니다.
- 현재 치료를 받고 있거나 이전에(스크리닝 [파트 A 방문 1] 전 3개월 내) 발작 치료를 위해 정맥 면역글로불린 치료 또는 혈장 교환을 받았습니다.
- 스크리닝 전 1개월 이내에 IMP(신규 화학 물질) 또는 의료 기기(예: 미주 신경 자극기)의 투여와 관련된 임상 연구에 참여했습니다(파트 A 방문 1).
- 이전에 이 연구에서 무작위 배정, 완료 또는 철회되었습니다.
- 현재 남용 약물을 사용 중이거나 현재 처방약을 처방 없이 사용 중입니다.
- 스크리닝(파트 A 방문 1) 전 28일 이내에 레크리에이션 또는 약용 대마초, 칸나비노이드 기반 약물, 제품 또는 보충제(식물성 또는 합성)를 현재 사용 중이거나 사용한 적이 있습니다.
- 어머니(참가자가 모유 수유 중인 경우)는 선별 검사(파트 A 방문 1) 28일 이내에 오락용 또는 약용 대마초, 칸나비노이드 기반 약물, 제품 또는 보충제(식물성 또는 합성)를 현재 사용 중이거나 사용한 적이 있습니다.
- IMP를 투여하기 전 모든 방문에서 Columbia Suicide Severity Rating Scale(C-SSRS)에서 범주 4 이상으로 정의된 자살 행동 또는 심각한 자살 생각의 병력이 있습니다. 이 기준은 4~18세 참가자에게만 적용됩니다.
- 정확한 eDiary 작성을 포함하여 모든 연구 요구 사항을 준수할 의사가 없거나 준수할 수 없음
- 조사자(또는 지정인)의 의견에 따라 이 연구에 참여해서는 안 되는 참가자
- 참가자가 대상 국가에서 IMP가 허용되고 도중에 모든 경유지가 있다는 확인을 받지 않는 한, 연구 기간 동안 거주 국가 외부로의 여행을 계획했습니다.
파트 B만 해당:
파트 A 방문 9에서 다음 중 하나로 정의된 유의하게 손상된 간 기능이 있음:
- ALT 또는 AST > 5 × ULN;
- TBL(혈청) ≥ 2 × ULN 또는 INR > 1.5(TBL ≥ 2 × ULN 제외는 길버트병 진단을 받은 참가자에게는 적용되지 않습니다.
- 피로, 메스꺼움, 구토, 우상복부 통증 또는 압통, 발열, 발진 및/또는 호산구 증가증(> 5%)이 있는 혈청 ALT 또는 AST ≥ 3 × ULN. 의료 모니터는 롤오버 전에 확증적 재추첨을 허용할 수 있습니다.
- 파트 B 방문 1에서 모든 제외 기준 충족
공부 계획
이 섹션에서는 연구 설계 방법과 연구가 측정하는 내용을 포함하여 연구 계획에 대한 세부 정보를 제공합니다.
연구는 어떻게 설계됩니까?
디자인 세부사항
- 주 목적: 치료
- 할당: 무작위
- 중재 모델: 병렬 할당
- 마스킹: 네 배로
무기와 개입
참가자 그룹 / 팔 |
개입 / 치료 |
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실험적: GWP42003-P
참가자는 1일 2회(BID)(5mg/kg/일) 킬로그램당 2.5밀리그램(mg/kg)의 GWP42003-P 용량으로 시작합니다. 1주일 후에는 용량을 5mg/kg BID(10mg/kg/일)로 증량합니다.
최대 1일 용량 20mg/kg/일(매 7일마다 5mg/kg/일[2.5mg/kg BID] 증분)까지 용량 증량은 조사자의 평가에 따라 15일 이후에 발생할 수 있습니다. 효능, 안전성, 내약성.
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구강 솔루션
다른 이름들:
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위약 비교기: 위약
참가자는 일치하는 위약을 받게 됩니다.
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구강 솔루션
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연구는 무엇을 측정합니까?
주요 결과 측정
결과 측정 |
기간 |
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파트 A : 14 주 치료 기간 동안 근시-아티 아스 발작 (EMA) 관련 발작 빈도 (근시-아트닉, 아론, 토닉, 클로닉 또는 토닉 클로닉)와 함께 간질에서 기준선에서 변화하는 백분율
기간: 기준선; 최대 14 주
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기준선; 최대 14 주
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파트 B : 치료에 대한 부작용이있는 참가자 수
기간: 최대 54 주
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최대 54 주
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파트 B : 임상 적으로 유의 한 중요한 부호 값을 가진 참가자 수
기간: 최대 50 주
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최대 50 주
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파트 B : 임상 적으로 유의 한 신체 검사 값을 가진 참가자 수
기간: 최대 48 주
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최대 48 주
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파트 B : 임상 적으로 유의 한 12- 리드 심전도 (ECG) 값을 가진 참가자 수
기간: 최대 48 주
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최대 48 주
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파트 B : 임상 적으로 유의미한 실험실 테스트 값을 가진 참가자 수
기간: 최대 48 주
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최대 48 주
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파트 B : 태너 스테이징이 변경된 참가자 수
기간: 최대 48 주
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최대 48 주
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파트 B : Columbia-Suicide Pensidation Rating Scale (C-SSRS) 아이디어 점수가 변경된 참가자 수
기간: 최대 54 주
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최대 54 주
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파트 B : C-SSRS 점수 당 자살 시도 수가 변경된 참가자 수
기간: 최대 54 주
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최대 54 주
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2차 결과 측정
결과 측정 |
측정값 설명 |
기간 |
|---|---|---|
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파트 A : 14 주 치료 기간 동안 EMAS 관련 발작에서 기준선에서 ≥ 50% 감소를 달성 한 참가자 수
기간: 기준선; 최대 14 주
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기준선; 최대 14 주
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파트 A : 14 주 처리 기간 동안의 총 발작 빈도
기간: 기준선; 최대 14 주
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기준선; 최대 14 주
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파트 A : 간병인 Global Change of Change (CGIC) 점수 14 주차
기간: 14 주차
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14 주차
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파트 A : 14 주차의 의사 글로벌 변화 (PGIC) 점수
기간: 14 주차
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14 주차
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파트 A : 14 주 처리 기간 동안 총 발작에서 기준선으로부터 ≥ 25%, ≥ 50%, ≥ 75%및 100%감소를 달성하는 참가자 수
기간: 기준선; 최대 14 주
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기준선; 최대 14 주
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A 부 : 14 주 치료 기간 동안 EMAS 관련 발작이없는 날의 수에서 기준선에서 변경
기간: 기준선; 최대 14 주
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기준선; 최대 14 주
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파트 A : 14 주 치료 기간 동안 근시 발작으로 일주일 수로 기준선에서 25% 및 50% 이상 감소하는 참가자 수
기간: 기준선; 최대 14 주
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기준선; 최대 14 주
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파트 A : 기준 발작 주파수에 대한 시간
기간: 최대 14 주
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최대 14 주
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파트 A : 치료 응급 부작용이있는 참가자 수
기간: 최대 27 주 동안 사전 동의가 등록한 시점부터.
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TEAE는 조사 의약 제품의 첫 번째 용량에 따라 심각성이나 심각성이 시작되거나 악화 된 부작용입니다.
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최대 27 주 동안 사전 동의가 등록한 시점부터.
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파트 A : 임상 적으로 유의 한 실험실 테스트 가치를 가진 참가자 수
기간: 최대 27 주
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최대 27 주
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파트 A : 임상 적으로 유의 한 중요한 부호 값을 가진 참가자 수
기간: 최대 27 주
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최대 27 주
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파트 A : 임상 적으로 유의 한 신체 검사 값을 가진 참가자 수
기간: 최대 27 주
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최대 27 주
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파트 A : 임상 적으로 유의 한 12 리드 ECG 값을 가진 참가자 수
기간: 최대 27 주
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최대 27 주
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파트 A : 태너 스테이징이 변경된 참가자 수
기간: 최대 99
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최대 99
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파트 A : C-SSRS 아이디어 점수가 변경된 참가자 수
기간: 최대 27 주
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최대 27 주
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파트 A : C-SSRS 점수 당 자살 시도 횟수가 변경된 참가자 수
기간: 최대 27 주
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최대 27 주
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파트 B : 48 주간 오픈 라벨 처리 기간 동안 EMAS 관련 발작 주파수 (근시-아토닉, 아닉, 토닉, 클로닉 또는 토닉 클로닉)에서 기준선에서 변화하는 백분율
기간: 기준선; 최대 48 주
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기준선; 최대 48 주
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파트 B : 48 주간 오픈 라벨 처리 기간 동안 EMAS 관련 발작에서 기준선에서 ≥50% 감소를 달성하는 참가자 수
기간: 기준선; 최대 48 주
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기준선; 최대 48 주
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파트 B : 48 주 개방형 라벨 처리 기간 동안의 총 발작 빈도
기간: 최대 48 주
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최대 48 주
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파트 B : 14 주, 24 주 및 48 주에 CGIC 점수
기간: 14 주, 24, 48 주
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14 주, 24, 48 주
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파트 B : 14 주, 24 주 및 48 주에 PGIC 점수
기간: 14 주, 24, 48 주
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14 주, 24, 48 주
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B 부
기간: 기준선; 최대 48 주
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기준선; 최대 48 주
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파트 B : 48 주 오픈 라벨 처리 기간 동안 EMAS 관련 발작이없는 날의 수에서 기준선에서 변경
기간: 기준선; 최대 48 주
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기준선; 최대 48 주
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파트 B : 48 주간 오픈 라벨 처리 기간 동안 근시 발작으로 일주일에 기준선에서 25% 및 50% 이상 감소하는 참가자 수
기간: 기준선; 최대 48 주
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기준선; 최대 48 주
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공동 작업자 및 조사자
여기에서 이 연구와 관련된 사람과 조직을 찾을 수 있습니다.
연구 기록 날짜
이 날짜는 ClinicalTrials.gov에 대한 연구 기록 및 요약 결과 제출의 진행 상황을 추적합니다. 연구 기록 및 보고된 결과는 공개 웹사이트에 게시되기 전에 특정 품질 관리 기준을 충족하는지 확인하기 위해 국립 의학 도서관(NLM)에서 검토합니다.
연구 주요 날짜
연구 시작 (실제)
2022년 10월 31일
기본 완료 (실제)
2023년 9월 28일
연구 완료 (실제)
2023년 9월 28일
연구 등록 날짜
최초 제출
2022년 3월 11일
QC 기준을 충족하는 최초 제출
2022년 3월 11일
처음 게시됨 (실제)
2022년 3월 21일
연구 기록 업데이트
마지막 업데이트 게시됨 (실제)
2025년 3월 25일
QC 기준을 충족하는 마지막 업데이트 제출
2025년 1월 29일
마지막으로 확인됨
2025년 1월 1일
추가 정보
이 연구와 관련된 용어
기타 연구 ID 번호
- GWEP20238
개별 참가자 데이터(IPD) 계획
개별 참가자 데이터(IPD)를 공유할 계획입니까?
아니요
약물 및 장치 정보, 연구 문서
미국 FDA 규제 의약품 연구
예
미국 FDA 규제 기기 제품 연구
아니
미국에서 제조되어 미국에서 수출되는 제품
아니
이 정보는 변경 없이 clinicaltrials.gov 웹사이트에서 직접 가져온 것입니다. 귀하의 연구 세부 정보를 변경, 제거 또는 업데이트하도록 요청하는 경우 register@clinicaltrials.gov. 문의하십시오. 변경 사항이 clinicaltrials.gov에 구현되는 즉시 저희 웹사이트에도 자동으로 업데이트됩니다. .