ASD에 대한 교육적 개입과 결합된 자가 BMMNC

환자의 체중에 따라 환자의 장골에서 골수를 다음과 같이 채취합니다: 10kg 미만 환자의 경우 8ml/kg; 10kg 이상의 환자의 경우 [80ml + (체중(kg) - 10) × 7ml]입니다. 수집된 골수에서 얻은 단핵 세포는 척추뼈 4번과 5번 사이의 공간을 통해 척수강 내로 주입됩니다. 6개월 간격으로 2번의 이식이 실시됩니다. 교육적 개입은 첫 번째 주입 후 6개월 동안 Early Start Denver 모델을 기반으로 개발될 것입니다.

평가: 유효성 결과는 CARS, Vineland 적응 행동 척도 - 제2판(VABS), 자폐증 행동 체크리스트(ABC) 및 임상적 전반적 인상(CGI)을 사용하여 측정됩니다. 또한, 환자의 건강 관련 삶의 질(HRQoL)은 소아 삶의 질 인벤토리(PedsQL)를 사용하여 대조군(교육 개입만 해당)에 있는 사람들과 함께 기준선, 2개월, 6개월, 12개월에 평가됩니다.

생물학적/백신: 자가 골수 유래 단핵 세포 주입(BM-MNCs)은 베이스라인에서 투여될 것이며, 두 번째 주입은 첫 번째 투여 후 6개월 후에 수행될 것입니다. 각각의 이식을 위해 수술실에서 전신 마취하에 전방 장골 능선 천자를 통해 골수를 채취합니다. 수집된 부피는 다음과 같이 이전 연구의 경험을 기반으로 환자의 체중에 따라 다릅니다. 10kg 미만 환자의 경우 8ml/kg; [80 ml + (kg 단위 체중 - 10) x 7 ml] 10 kg 이상 총 250 ml 이하 환자의 경우.

교육적 개입: 조기 시작 덴버 모델에 기초한 6개월

교육 중재는 등록 후 6개월 동안 Early Start Denver 모델을 기반으로 개발됩니다.

평가: 유효성 결과는 CARS, Vineland 적응 행동 척도 - 제2판(VABS), 자폐증 행동 체크리스트(ABC) 및 임상적 전반적 인상(CGI)을 사용하여 측정됩니다. 또한, 환자의 건강 관련 삶의 질(HRQoL)은 소아 삶의 질 인벤토리(PedsQL)를 사용하여 대조군(교육 개입만 해당)에 있는 사람들과 함께 기준선, 2개월, 6개월, 12개월에 평가됩니다.

CGI(Clinical Global Impression Improvement)는 증상의 중증도와 치료 반응을 측정하는 등급 척도입니다. 심각도는 7가지 수준으로 분류됩니다. 1) 존재하지 않음(ASD 없음); 2) 간신히 명백한 ASD 증상; 3) 가벼운 ASD 증상; 4) 중등도 ASD 증상; 5) 중등도의 ASD 증상; 6) 심각한 ASD 증상 또는 7) 매우 심각한 ASD 증상.

각 환자의 반응도 7단계로 나뉩니다: 1단계) 매우 많이 개선됨; 레벨 2) 많이 개선됨; 수준 3) 최소한으로 개선됨; 수준 4) 변화 없음; 수준 5) 최소한으로 악화됨; 레벨 6) 훨씬 더 나쁩니다. 레벨 7) 훨씬 더 나쁩니다.

Pediatric Quality of Life Inventory™ 4.0 Generic Core Scales - Parent Report(PedsQL)는 2-18세 아동의 HRQoL을 평가하기 위한 도구입니다.

PedsQL은 4가지 영역(신체 기능, 정서적 기능, 사회적 기능 및 학교 기능)을 포함하며 문제 없음(1), 약간 문제(2) 또는 많은 문제(3)의 세 가지 수준을 사용하여 점수를 매깁니다. PedsQL에는 23개의 항목이 있으며 표준 부분의 점수 범위는 0에서 100까지이며 100은 최상의 삶의 질을 나타냅니다.