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Autologe BMMNCs kombiniert mit pädagogischer Intervention für ASD

20. Januar 2026 aktualisiert von: Vinmec Research Institute of Stem Cell and Gene Technology

Transplantation autologer mononukleärer Knochenmarkzellen kombiniert mit pädagogischer Intervention bei Autismus-Spektrum-Störungen (ASD): Eine randomisierte kontrollierte Phase-2-Studie

Der Zweck dieser Studie ist die Bewertung der Sicherheit und Wirksamkeit einer Infusion autologer mononukleärer Knochenmarkszellen in Kombination mit einer pädagogischen Intervention für Kinder mit Autismus-Spektrum-Störung (ASD). Einschlusskriterien: Männliche/weibliche Patienten, bei denen eine Autismusstörung basierend auf der DSM-V-Skala diagnostiziert wurde, der Patient ist zwischen 3 und 7 Jahre alt, ein Patient hat ein mittleres bis hohes Autismusniveau (CARS-Score> = 30 bis <50), VARS-2 >=50, die Eltern oder Betreuer des Patienten müssen mindestens das Bildungsniveau der Oberschule haben, die Familie des Patienten hat der Teilnahme an der Studie zugestimmt. Ausschlusskriterien für die Behandlungsgruppe: Patient über sieben Jahre und jünger als 3 Jahre, autistische Patienten mit Epilepsie, Hydrozephalus mit Ventrikeldrainage, Allergie gegen Anästhetika, schwere Gesundheitszustände wie Krebs, Herz-, Lungen-, Leberversagen, oder Niere, aktive Infektionen, Kinder mit Geburtsfehlern der Wirbelsäule.

Studienübersicht

Status

Abgeschlossen

Bedingungen

Intervention / Behandlung

Detaillierte Beschreibung

Insgesamt 54 Patienten mit Autismus-Spektrum-Störungen (im Alter von 3-7 Jahren) werden rekrutiert und in zwei Gruppen eingeteilt: die Kontrollgruppe (nur Interventionsschulung) (n = 27) und die Behandlungsgruppe (kombinierte Interventionsschulung mit mononukleärer Knochenmarkzelltransplantation). (n=27). Die mononukleären Knochenmarkszellen werden 27 Patienten in der Behandlungsgruppe intrathekal verabreicht. Der primäre Endpunkt wird anhand der Anzahl der UE/SAEs während der BMMNC-Infusion gemessen. Das sekundäre Ergebnis wurde durch klinische Untersuchungen gemessen, die zu Studienbeginn und dann 02, 06 und 12 Monate nach der ersten Infusion durchgeführt wurden. Mehrere Tools wurden verwendet, um den Schweregrad von ASS zu diagnostizieren und zu bestimmen, darunter DSM-5, CARS, die Vineland Adaptive Behavior Scales Second Edition (VABS-II) und der Clinical Global Impression (CGI). DSM-5, das im Mai 2013 veröffentlicht wurde, bietet neue Diagnosekriterien für ASD

Studientyp

Interventionell

Einschreibung (Tatsächlich)

54

Phase

  • Phase 2

Kontakte und Standorte

Dieser Abschnitt enthält die Kontaktdaten derjenigen, die die Studie durchführen, und Informationen darüber, wo diese Studie durchgeführt wird.

Studienorte

  • Vietnam
      • Hanoi, Vietnam, 10000
        • Vinmec Research Institute of Stem Cell and Gene Technology

Teilnahmekriterien

Forscher suchen nach Personen, die einer bestimmten Beschreibung entsprechen, die als Auswahlkriterien bezeichnet werden. Einige Beispiele für diese Kriterien sind der allgemeine Gesundheitszustand einer Person oder frühere Behandlungen.

Zulassungskriterien

Studienberechtigtes Alter

3 Jahre bis 7 Jahre (Kind)

Akzeptiert gesunde Freiwillige

Ja

Beschreibung

Einschlusskriterien:

  • Der Patient ist zwischen 3 und 7 Jahre alt
  • Männlicher/weiblicher Patient mit diagnostizierter Autismusstörung gemäß den diagnostischen Kriterien für Autismus-Spektrum-Störungen im Diagnose- und Statistikhandbuch für psychische Störungen, fünfte Ausgabe (DSM-5)
  • Der Patient hat einen mittleren bis schwersten Autismus (CARS-Score >= 34 bis 50)
  • Die Eltern oder Betreuer des Patienten müssen einen Bildungsstand der High School oder höher haben
  • Die Familie des Patienten hat der Teilnahme an der Studie zugestimmt

Ausschlusskriterien:

  • Der Patient ist älter als sieben Jahre
  • Autistischer Patient mit Epilepsie
  • Patient mit Gerinnungsstörungen
  • Hydrozephalus mit Ventrikeldrainage
  • Allergie gegen Anästhetika
  • Schwere Gesundheitszustände wie Krebs, Herz-, Lungen-, Leber- oder Nierenversagen
  • Aktive Infektionen

Studienplan

Dieser Abschnitt enthält Einzelheiten zum Studienplan, einschließlich des Studiendesigns und der Messung der Studieninhalte.

Wie ist die Studie aufgebaut?

Designdetails

  • Hauptzweck: Behandlung
  • Zuteilung: Zufällig
  • Interventionsmodell: Parallele Zuordnung
  • Maskierung: Keine (Offenes Etikett)

Waffen und Interventionen

Teilnehmergruppe / Arm
Intervention / Behandlung
Experimental: Autologe BMMNC-Infusion kombiniert mit pädagogischer Intervention

Knochenmark wird je nach Körpergewicht des Patienten wie folgt aus dem Becken des Patienten entnommen: 8 ml/kg für Patienten unter 10 kg; [80 ml + (Körpergewicht in kg – 10) × 7 ml] für Patienten über 10 kg. Mononukleäre Zellen aus gesammeltem Knochenmark werden intrathekal durch einen Raum zwischen dem vierten und fünften Wirbel infundiert. Im Abstand von 6 Monaten werden zwei Transplantationen durchgeführt. Die pädagogische Intervention wird auf der Grundlage des Early Start Denver-Modells für 6 Monate nach der ersten Infusion entwickelt.

Bewertung: Die Wirksamkeitsergebnisse werden anhand von CARS, Vineland Adaptive Behavior Scales – zweite Ausgabe (VABS), Autism Behavior Checklists (ABC) und Clinical Global Impression (CGI) gemessen. Darüber hinaus wird die gesundheitsbezogene Lebensqualität (HRQoL) bei Patienten zu Studienbeginn, nach zwei Monaten, sechs Monaten und zwölf Monaten mit denen in der Kontrollgruppe (nur pädagogische Intervention) anhand des Pediatric Quality of Life Inventory (PedsQL) bewertet.
Kombinationsprodukt: Autologe BMMNCs-Transplantation und pädagogische Intervention

Biologische/Vakzine: Zu Studienbeginn wird eine Infusion aus autologen Knochenmarkzellen (BM-MNCs) verabreicht, und die zweite Infusion wird sechs Monate nach der ersten Verabreichung durchgeführt. Bei jeder Transplantation wird das Knochenmark durch eine vordere Beckenkammpunktion unter Vollnarkose im Operationssaal entnommen. Das gesammelte Volumen hängt wie folgt vom Körpergewicht des Patienten ab, basierend auf unseren Erfahrungen aus einer früheren Studie: 8 ml/kg für Patienten unter 10 kg; [80 ml + (Körpergewicht in kg – 10) x 7 ml] für Patienten über 10 kg, aber insgesamt nicht mehr als 250 ml.

Pädagogische Intervention: 6 Monate basierend auf dem Early Start Denver Model
Aktiver Komparator: Pädagogische Intervention (kontrollierte Gruppe)

Die pädagogische Intervention wird auf der Grundlage des Early Start Denver Model für sechs Monate nach der Einschreibung entwickelt.

Bewertung: Die Wirksamkeitsergebnisse werden anhand von CARS, Vineland Adaptive Behavior Scales – zweite Ausgabe (VABS), Autism Behavior Checklists (ABC) und Clinical Global Impression (CGI) gemessen. Darüber hinaus wird die gesundheitsbezogene Lebensqualität (HRQoL) bei Patienten zu Studienbeginn, nach zwei Monaten, sechs Monaten und zwölf Monaten mit denen in der Kontrollgruppe (nur pädagogische Intervention) anhand des Pediatric Quality of Life Inventory (PedsQL) bewertet.
Kombinationsprodukt: Pädagogische Intervention
Pädagogische Intervention: 6 Monate basierend auf dem Early Start Denver Model

Was misst die Studie?

Primäre Ergebnismessungen

Ergebnis Maßnahme
Maßnahmenbeschreibung
Zeitfenster
Änderung des Schweregrades von ASD nach Intervention durch das Diagnose- und Statistikhandbuch für psychische Störungen
Zeitfenster: 2 Monate, 6 Monate, 12 Monate nach der ersten BMMNC-Infusion
Das diagnostische und statistische Handbuch psychischer Störungen, 5. Auflage (DSM-5). DSM-5 beschreibt drei Stufen mit zunehmendem Schweregrad von ASD. DSM-5 beschreibt drei Stufen mit zunehmendem Schweregrad von ASD, von (1) ("Unterstützung erforderlich") bis (2) ("erhebliche Unterstützung erforderlich") und schließlich bis ( 3) ("erfordert sehr umfangreiche Unterstützung").
2 Monate, 6 Monate, 12 Monate nach der ersten BMMNC-Infusion
Änderung des Schweregrades von ASD nach Intervention durch die Childhood Autism Rating Scale
Zeitfenster: 2 Monate, 6 Monate, 12 Monate nach der ersten BMMNC-Infusion
Die Childhood Autism Rating Scale (CARS) besteht aus 14 Domänen, die Verhaltensweisen im Zusammenhang mit ASD bewerten, wobei eine 15. Domäne allgemeine Eindrücke von ASD bewertet. Jede Domäne wird auf einer Skala von eins bis vier bewertet; Höhere Werte sind mit einem höheren Grad an Beeinträchtigung verbunden. Die Gesamtpunktzahl kann zwischen 15 und 60 liegen; Werte unter 30 zeigen an, dass sich die Person im nicht-autistischen Bereich befindet, Werte zwischen 30 und 36,5 zeigen leichten bis mittelschweren Autismus an und Werte von 37 bis 60 zeigen schweren Autismus an.
2 Monate, 6 Monate, 12 Monate nach der ersten BMMNC-Infusion
Veränderungen in der sozialen Interaktion; adaptives Verhalten; Fähigkeiten des täglichen Lebens durch die Vineland Adaptive Behavior Scale
Zeitfenster: 2 Monate, 6 Monate, 12 Monate nach der ersten BMMNC-Infusion
Die zweite Version der Vineland Adaptive Behavior Scale (VABS-2) ist ein halbstrukturiertes Interview, das adaptives Verhalten mit Standardwerten (M = 100, SD = 15) misst. Wir definieren Kompetenz als eine Standardpunktzahl von 85 oder mehr (d. h. 1 SD unter dem Mittelwert). Diese Metrik für „nicht beeinträchtigt“ wird in anderen Studien zu optimalen Ergebnissen und in der Literatur zu Lernbehinderungen verwendet. Wir definieren Wachstum als eine Verbesserung von mindestens 1 SD in Standardwerten (15 Punkte) von T1 zu T2. Eine Verbesserung um 1 Standardabweichung in klinischen Studien wird als große Effektgröße angesehen.
2 Monate, 6 Monate, 12 Monate nach der ersten BMMNC-Infusion
Veränderungen in der sozialen Interaktion; adaptives Verhalten; Fähigkeiten des täglichen Lebens durch Clinical Global Impression Improvement
Zeitfenster: 2 Monate, 6 Monate, 12 Monate nach der ersten BMMNC-Infusion

Die Clinical Global Impression Improvement (CGI) ist eine Bewertungsskala, die die Schwere der Symptome und das Ansprechen auf die Behandlung misst. Der Schweregrad wird in sieben Stufen eingeteilt: 1) nicht vorhanden (kein ASD); 2) kaum erkennbare ASS-Symptome; 3) leichte ASD-Symptome; 4) moderate ASD-Symptome; 5) mäßig schwere ASD-Symptome; 6) schwere ASD-Symptome oder 7) sehr schwere ASD-Symptome.

Die Reaktion jedes Patienten wird ebenfalls in sieben Stufen eingeteilt: Stufe 1) sehr stark verbessert; Stufe 2) stark verbessert; Stufe 3) minimal verbessert; Stufe 4) keine Änderung; Stufe 5) minimal schlechter; Stufe 6) viel schlimmer; Stufe 7) sehr viel schlimmer.
2 Monate, 6 Monate, 12 Monate nach der ersten BMMNC-Infusion

Sekundäre Ergebnismessungen

Ergebnis Maßnahme
Maßnahmenbeschreibung
Zeitfenster
Veränderungen der gesundheitsbezogenen Lebensqualität mittels Pediatric Quality of Life Inventory (PedsQL)
Zeitfenster: 2 Monate, 6 Monate, 12 Monate nach der ersten BMMNC-Infusion

Der Pediatric Quality of Life Inventory™ 4.0 Generic Core Scales – Parent Report (PedsQL) ist ein Instrument zur Beurteilung der HRQoL von Kindern im Alter von 2 bis 18 Jahren.

PedsQL umfasst vier Bereiche (körperliche Funktionsfähigkeit, emotionale Funktionsfähigkeit, soziale Funktionsfähigkeit und schulische Funktionsfähigkeit) und wird anhand von drei Stufen bewertet: keine Probleme (1), einige Probleme (2) oder viele Probleme (3). Der PedsQL umfasst 23 Items und bewertet den Standardanteil von 0 bis 100, wobei 100 die bestmögliche Lebensqualität darstellt.
2 Monate, 6 Monate, 12 Monate nach der ersten BMMNC-Infusion

Mitarbeiter und Ermittler

Hier finden Sie Personen und Organisationen, die an dieser Studie beteiligt sind.

Sponsor

Vinmec Research Institute of Stem Cell and Gene Technology

Ermittler

  • Hauptermittler: Liemg Nguyen, PhD, Vinmec Research Institute of Stem Cell and Gene Technology

Publikationen und hilfreiche Links

Die Bereitstellung dieser Publikationen erfolgt freiwillig durch die für die Eingabe von Informationen über die Studie verantwortliche Person. Diese können sich auf alles beziehen, was mit dem Studium zu tun hat.

Allgemeine Veröffentlichungen

Studienaufzeichnungsdaten

Diese Daten verfolgen den Fortschritt der Übermittlung von Studienaufzeichnungen und zusammenfassenden Ergebnissen an ClinicalTrials.gov. Studienaufzeichnungen und gemeldete Ergebnisse werden von der National Library of Medicine (NLM) überprüft, um sicherzustellen, dass sie bestimmten Qualitätskontrollstandards entsprechen, bevor sie auf der öffentlichen Website veröffentlicht werden.

Haupttermine studieren

Studienbeginn (Tatsächlich)

26. Dezember 2021

Primärer Abschluss (Tatsächlich)

30. Juni 2023

Studienabschluss (Tatsächlich)

30. Dezember 2023

Studienanmeldedaten

Zuerst eingereicht

12. Februar 2022

Zuerst eingereicht, das die QC-Kriterien erfüllt hat

23. März 2022

Zuerst gepostet (Tatsächlich)

1. April 2022

Studienaufzeichnungsaktualisierungen

Letztes Update gepostet (Tatsächlich)

22. Januar 2026

Letztes eingereichtes Update, das die QC-Kriterien erfüllt

20. Januar 2026

Zuletzt verifiziert

1. Januar 2026

Mehr Informationen

Begriffe im Zusammenhang mit dieser Studie

Zusätzliche relevante MeSH-Bedingungen

Andere Studien-ID-Nummern

  • ISC.19.50

Arzneimittel- und Geräteinformationen, Studienunterlagen

Studiert ein von der US-amerikanischen FDA reguliertes Arzneimittelprodukt

Nein

Studiert ein von der US-amerikanischen FDA reguliertes Geräteprodukt

Nein

Diese Informationen wurden ohne Änderungen direkt von der Website clinicaltrials.gov abgerufen. Wenn Sie Ihre Studiendaten ändern, entfernen oder aktualisieren möchten, wenden Sie sich bitte an register@clinicaltrials.gov. Sobald eine Änderung auf clinicaltrials.gov implementiert wird, wird diese automatisch auch auf unserer Website aktualisiert .

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