Denne side blev automatisk oversat, og nøjagtigheden af ​​oversættelsen er ikke garanteret. Der henvises til engelsk version for en kildetekst.

Autologe BMMNC'er kombineret med pædagogisk intervention for ASD

20. januar 2026 opdateret af: Vinmec Research Institute of Stem Cell and Gene Technology

Autolog knoglemarvsmononukleær celletransplantation kombineret med pædagogisk intervention for autismespektrumforstyrrelser (ASD): Et fase 2 randomiseret kontrolleret forsøg

Formålet med denne undersøgelse er at evaluere sikkerheden og effektiviteten af ​​autolog knoglemarvs mononukleær celleinfusion kombineret med pædagogisk intervention til børn med autismespektrumforstyrrelse (ASD). Inklusionskriterier: Mandlige/kvindelige patienter diagnosticeret med autismeforstyrrelse baseret på DSM-V skala, patienten er mellem 3 og 7 år gammel, en patient har et mellemniveau til serverniveau af autisme (CARS score>=30 til <50), VARS-2 >=50, patientens forælder eller omsorgsperson skal have uddannelsesniveau fra gymnasiet eller derover, patientens familie har givet samtykke til at deltage i undersøgelsen. Eksklusionskriterier for behandlingsgruppe: patient over syv år og mindre end 3 år, autistiske patienter med epilepsi, hydrocephalus med ventrikulær dræn, allergi over for bedøvelsesmidler, alvorlige helbredstilstande såsom kræft, svigt af hjerte, lunge, lever, eller nyre, aktive infektioner, børn med fødselsdefekter i rygsøjlen.

Studieoversigt

Status

Afsluttet

Betingelser

Intervention / Behandling

Detaljeret beskrivelse

I alt 54 patienter med autismespektrumforstyrrelse (i alderen 3-7 år) vil blive rekrutteret og opdelt i to grupper: kontrolgruppen (kun interventionsuddannelse) (n = 27) og behandlingsgruppen (knoglemarvsmononukleær celletransplantation kombineret interventionsuddannelse). (n = 27). Den mononukleære knoglemarvscelle vil blive påført til 27 patienter i behandlingsgruppen infunderes via den intratekale administration. Det primære resultat måles ved antallet af AE'er/SAE'er under BMMNCs infusion. Det sekundære resultat blev målt ved kliniske undersøgelser udført ved baseline og derefter 02, 06 og 12 måneder efter den første infusion. Flere værktøjer blev brugt til at diagnosticere og bestemme sværhedsgraden af ​​ASD, herunder DSM-5, CARS, Vineland Adaptive Behavior Scales Second Edition (VABS-II) og Clinical Global Impression (CGI). DSM-5, som blev offentliggjort i maj 2013, giver nye diagnostiske kriterier for ASD

Undersøgelsestype

Interventionel

Tilmelding (Faktiske)

54

Fase

  • Fase 2

Kontakter og lokationer

Dette afsnit indeholder kontaktoplysninger for dem, der udfører undersøgelsen, og oplysninger om, hvor denne undersøgelse udføres.

Studiesteder

  • Vietnam
      • Hanoi, Vietnam, 10000
        • Vinmec Research Institute of Stem Cell and Gene Technology

Deltagelseskriterier

Forskere leder efter personer, der passer til en bestemt beskrivelse, kaldet berettigelseskriterier. Nogle eksempler på disse kriterier er en persons generelle helbredstilstand eller tidligere behandlinger.

Berettigelseskriterier

Aldre berettiget til at studere

3 år til 7 år (Barn)

Tager imod sunde frivillige

Ja

Beskrivelse

Inklusionskriterier:

  • Patienten er mellem 3 og 7 år
  • Mandlig/kvindelig patient diagnosticeret med autismeforstyrrelse i henhold til de diagnostiske kriterier for autismespektrumforstyrrelse i Diagnostic and Statistical Manual of Mental Disorders, Fifth Edition (DSM-5)
  • Patienten har et mellemniveau til det mest alvorlige niveau af autisme (CARS-score >=34 til 50)
  • Patientens forælder eller omsorgsperson skal have et uddannelsesniveau fra gymnasiet eller derover
  • Patientens familie har givet samtykke til at deltage i undersøgelsen

Ekskluderingskriterier:

  • Patienten er over syv år
  • Autistisk patient med epilepsi
  • Patient med koagulationsforstyrrelser
  • Hydrocephalus med ventrikulært dræn
  • Allergi over for anæstesimidler
  • Svær helbredstilstande såsom kræft, svigt af hjerte, lunge, lever eller nyre
  • Aktive infektioner

Studieplan

Dette afsnit indeholder detaljer om studieplanen, herunder hvordan undersøgelsen er designet, og hvad undersøgelsen måler.

Hvordan er undersøgelsen tilrettelagt?

Design detaljer

  • Primært formål: Behandling
  • Tildeling: Randomiseret
  • Interventionel model: Parallel tildeling
  • Maskning: Ingen (Åben etiket)

Våben og indgreb

Deltagergruppe / Arm
Intervention / Behandling
Eksperimentel: Autolog BMMNCs infusion kombineret med pædagogisk intervention

Knoglemarv høstes fra patientens iliaca afhængigt af patientens kropsvægt som følger: 8 ml/kg for patienter under 10 kg; [80 ml + (kropsvægt i kg - 10) × 7 ml] for patienter over 10 kg. Mononukleære celler fra opsamlet knoglemarv infunderes intrathecalt gennem et mellemrum mellem nummerhvirvler 4. og 5.. To transplantationer vil blive udført med et interval på 6 måneder. Den pædagogiske intervention vil blive udviklet baseret på Early Start Denver-modellen i 6 måneder efter den første infusion.

Evaluering: Effektresultaterne vil blive målt ved hjælp af CARS, Vineland Adaptive Behavior Scales - second Edition (VABS), Autism Behavior Checklists (ABC) og Clinical Global Impression (CGI). Derudover vil sundhedsrelateret livskvalitet (HRQoL) hos patienter blive evalueret ved baseline, to måneder, seks måneder og 12 måneder med dem i kontrolgruppen (kun pædagogisk intervention) ved hjælp af Pediatric Quality of Life Inventory (PedsQL)
Kombinationsprodukt: Autolog BMMNCs transplantation og pædagogisk intervention

Biologisk/vaccine: Autolog knoglemarvs-afledt mononukleær celleinfusion (BM-MNC'er) vil blive administreret ved baseline, og den anden infusion vil blive udført seks måneder efter den første administration. For hver transplantation vil knoglemarven blive høstet gennem en anterior iliac crest-punktur under generel anæstesi på operationsstuen. Det opsamlede volumen afhænger af patientens kropsvægt baseret på vores erfaringer fra en tidligere undersøgelse som følger: 8 ml/kg for patienter under 10 kg; [80 ml + (kropsvægt i kg - 10) x 7 ml] for patienter over 10 kg, men ikke mere end 250 ml i alt.

Pædagogisk intervention: 6 måneder baseret på Early Start Denver Model
Aktiv komparator: Pædagogisk intervention (kontrolleret gruppe)

Den pædagogiske intervention vil blive udviklet baseret på Early Start Denver Model i seks måneder efter tilmelding.

Evaluering: Effektresultaterne vil blive målt ved hjælp af CARS, Vineland Adaptive Behavior Scales - second Edition (VABS), Autism Behavior Checklists (ABC) og Clinical Global Impression (CGI). Derudover vil sundhedsrelateret livskvalitet (HRQoL) hos patienter blive evalueret ved baseline, to måneder, seks måneder og 12 måneder med dem i kontrolgruppen (kun pædagogisk intervention) ved hjælp af Pediatric Quality of Life Inventory (PedsQL)
Kombinationsprodukt: Pædagogisk intervention
Pædagogisk intervention: 6 måneder baseret på Early Start Denver Model

Hvad måler undersøgelsen?

Primære resultatmål

Resultatmål
Foranstaltningsbeskrivelse
Tidsramme
Ændring af sværhedsgraden af ​​ASD efter intervention gennem Diagnostic and Statistical Manual of Mental Disorders
Tidsramme: 2 måneder, 6 måneder, 12 måneder efter den første BMMNCs infusion
The Diagnostic and Statistical Manual of Mental Disorders, 5. udgave (DSM-5). DSM-5 beskriver tre niveauer af stigende sværhedsgrad af ASD. DSM-5 beskriver tre niveauer af stigende sværhedsgrad af ASD, fra (1) ("kræver støtte") til (2) ("kræver væsentlig støtte"), og til sidst til ( 3) ("kræver meget betydelig støtte").
2 måneder, 6 måneder, 12 måneder efter den første BMMNCs infusion
Ændring af sværhedsgraden af ​​ASD efter intervention gennem Childhood Autism Rating Scale
Tidsramme: 2 måneder, 6 måneder, 12 måneder efter den første BMMNCs infusion
Childhood Autism Rating Scale (CARS) består af 14 domæner, der vurderer adfærd forbundet med ASD, med en 15. domænevurdering af generelle indtryk af ASD. Hvert domæne bedømmes på en skala fra et til fire; højere score er forbundet med et højere niveau af værdiforringelse. Samlet score kan variere fra et lavpunkt på 15 til et maksimum på 60; score under 30 indikerer, at individet er i det ikke-autistiske område, score mellem 30 og 36,5 indikerer mild til moderat autisme, og score fra 37 til 60 indikerer svær autisme.
2 måneder, 6 måneder, 12 måneder efter den første BMMNCs infusion
Ændringer i social interaktion; adaptiv adfærd; daglige færdigheder gennem Vineland Adaptive Behavior Scale
Tidsramme: 2 måneder, 6 måneder, 12 måneder efter den første BMMNCs infusion
Vineland Adaptive Behavior Scale anden version (VABS-2) er et semi-struktureret interview, der måler adaptiv adfærd med standardscore (M = 100, SD = 15). Vi definerer færdighed som en standardscore på 85 eller derover (dvs. 1 SD under gennemsnittet). Denne metrik for "ikke svækket" bruges i andre undersøgelser af optimale resultater og litteraturen om indlæringsvanskeligheder. Vi definerer vækst som en forbedring på mindst 1 SD i standardscore (15 point) fra T1 til T2. Forbedring af 1 SD i kliniske forsøg betragtes som en stor effektstørrelse.
2 måneder, 6 måneder, 12 måneder efter den første BMMNCs infusion
Ændringer i social interaktion; adaptiv adfærd; daglige livsfærdigheder gennem Clinical Global Impression Improvement
Tidsramme: 2 måneder, 6 måneder, 12 måneder efter den første BMMNCs infusion

Clinical Global Impression Improvement (CGI) er en vurderingsskala, der måler symptomernes sværhedsgrad og behandlingsrespons. Sværhedsgraden er kategoriseret i syv niveauer: 1) ikke til stede (ingen ASD); 2) næppe tydelige ASD-symptomer; 3) milde ASD-symptomer; 4) moderate ASD-symptomer; 5) moderat alvorlige ASD-symptomer; 6) svære ASD-symptomer eller 7) meget svære ASD-symptomer.

Hver patients respons er også opdelt i syv niveauer: niveau 1) meget forbedret; niveau 2) meget forbedret; niveau 3) minimalt forbedret; niveau 4) ingen ændring; niveau 5) minimalt værre; niveau 6) meget værre; niveau 7) meget værre.
2 måneder, 6 måneder, 12 måneder efter den første BMMNCs infusion

Sekundære resultatmål

Resultatmål
Foranstaltningsbeskrivelse
Tidsramme
Ændringer i sundhedsrelateret livskvalitet ved hjælp af Pediatric Quality of Life Inventory (PedsQL)
Tidsramme: 2 måneder, 6 måneder, 12 måneder efter den første BMMNCs infusion

The Pediatric Quality of Life Inventory™ 4.0 Generic Core Scales - Parent Report (PedsQL) er et værktøj til at vurdere HRQoL for børn i alderen 2-18.

PedsQL omfatter fire domæner (fysisk funktion, følelsesmæssig funktion, social funktion og skolefunktion) og scores på tre niveauer: ingen problemer (1), nogle problemer (2) eller mange problemer (3). PedsQL har 23 genstande, og scorer på standarddelen varierer fra 0 til 100, hvor 100 repræsenterer den bedst mulige livskvalitet.
2 måneder, 6 måneder, 12 måneder efter den første BMMNCs infusion

Samarbejdspartnere og efterforskere

Det er her, du vil finde personer og organisationer, der er involveret i denne undersøgelse.

Sponsor

Vinmec Research Institute of Stem Cell and Gene Technology

Efterforskere

  • Ledende efterforsker: Liemg Nguyen, PhD, Vinmec Research Institute of Stem Cell and Gene Technology

Publikationer og nyttige links

Den person, der er ansvarlig for at indtaste oplysninger om undersøgelsen, leverer frivilligt disse publikationer. Disse kan handle om alt relateret til undersøgelsen.

Generelle publikationer

Datoer for undersøgelser

Disse datoer sporer fremskridtene for indsendelser af undersøgelsesrekord og resumeresultater til ClinicalTrials.gov. Studieregistreringer og rapporterede resultater gennemgås af National Library of Medicine (NLM) for at sikre, at de opfylder specifikke kvalitetskontrolstandarder, før de offentliggøres på den offentlige hjemmeside.

Studer store datoer

Studiestart (Faktiske)

26. december 2021

Primær færdiggørelse (Faktiske)

30. juni 2023

Studieafslutning (Faktiske)

30. december 2023

Datoer for studieregistrering

Først indsendt

12. februar 2022

Først indsendt, der opfyldte QC-kriterier

23. marts 2022

Først opslået (Faktiske)

1. april 2022

Opdateringer af undersøgelsesjournaler

Sidste opdatering sendt (Faktiske)

22. januar 2026

Sidste opdatering indsendt, der opfyldte kvalitetskontrolkriterier

20. januar 2026

Sidst verificeret

1. januar 2026

Mere information

Begreber relateret til denne undersøgelse

Yderligere relevante MeSH-vilkår

Andre undersøgelses-id-numre

  • ISC.19.50

Lægemiddel- og udstyrsoplysninger, undersøgelsesdokumenter

Studerer et amerikansk FDA-reguleret lægemiddelprodukt

Ingen

Studerer et amerikansk FDA-reguleret enhedsprodukt

Ingen

Disse oplysninger blev hentet direkte fra webstedet clinicaltrials.gov uden ændringer. Hvis du har nogen anmodninger om at ændre, fjerne eller opdatere dine undersøgelsesoplysninger, bedes du kontakte register@clinicaltrials.gov. Så snart en ændring er implementeret på clinicaltrials.gov, vil denne også blive opdateret automatisk på vores hjemmeside .

Kliniske forsøg med Autismespektrumforstyrrelse

Søg i lignende forsøg

Sponsorer og samarbejdspartnere

Medicinske tilstande

Narkotikainterventioner

CROs by country

CROs in Gambia

Betingelser

Sjældne sygdomme

Narkotikainterventioner

Kosttilskud

Sponsor / samarbejdspartnere

Placeringer

Abonner