Эта страница была переведена автоматически, точность перевода не гарантируется. Пожалуйста, обратитесь к английской версии для исходного текста.

Аутологичные BMMNC в сочетании с образовательным вмешательством при РАС

20 января 2026 г. обновлено: Vinmec Research Institute of Stem Cell and Gene Technology

Трансплантация аутологичных мононуклеарных клеток костного мозга в сочетании с образовательным вмешательством при расстройствах аутистического спектра (РАС): рандомизированное контролируемое исследование фазы 2

Целью данного исследования является оценка безопасности и эффективности инфузии аутологичных мононуклеарных клеток костного мозга в сочетании с образовательным вмешательством для детей с расстройствами аутистического спектра (РАС). Критерии включения: пациенты мужского/женского пола с диагнозом аутизм по шкале DSM-V, возраст пациента от 3 до 7 лет, пациент имеет аутизм от среднего до серверного уровня (оценка CARS>=30 до <50), VARS-2 >=50, родитель пациента или опекун должен иметь образовательный уровень не ниже среднего, семья пациента дала согласие на участие в исследовании. Критерии исключения для группы лечения: пациенты старше семи лет и младше 3 лет, пациенты с аутизмом, эпилепсия, гидроцефалия с желудочковым дренажем, аллергия на анестетики, тяжелые состояния здоровья, такие как рак, недостаточность сердца, легких, печени, или почек, активные инфекции, дети с врожденными дефектами позвоночника.

Обзор исследования

Статус

Завершенный

Условия

Вмешательство/лечение

Подробное описание

В общей сложности 54 пациента с расстройством аутистического спектра (в возрасте 3-7 лет) будут набраны и разделены на две группы: контрольная группа (только обучение с вмешательством) (n = 27) и группа лечения (трансплантация мононуклеарных клеток костного мозга, комбинированное обучение с вмешательством). (n = 27). Мононуклеарные клетки костного мозга будут введены 27 пациентам в группе лечения путем интратекального введения. Первичный результат измеряется количеством НЯ/СНЯ во время инфузии BMMNC. Вторичный исход измеряли клиническими обследованиями, проведенными в начале исследования, а затем через 2, 6 и 12 месяцев после первой инфузии. Для диагностики и определения тяжести РАС использовались несколько инструментов, включая DSM-5, CARS, шкалу адаптивного поведения Вайнленда, второе издание (VABS-II) и общее клиническое впечатление (CGI). DSM-5, опубликованный в мае 2013 года, содержит новые диагностические критерии РАС.

Тип исследования

Интервенционный

Регистрация (Действительный)

54

Фаза

  • Фаза 2

Контакты и местонахождение

В этом разделе приведены контактные данные лиц, проводящих исследование, и информация о том, где проводится это исследование.

Места учебы

  • Вьетнам
      • Hanoi, Вьетнам, 10000
        • Vinmec Research Institute of Stem Cell and Gene Technology

Критерии участия

Исследователи ищут людей, которые соответствуют определенному описанию, называемому критериям приемлемости. Некоторыми примерами этих критериев являются общее состояние здоровья человека или предшествующее лечение.

Критерии приемлемости

Возраст, подходящий для обучения

От 3 года до 7 лет (Ребенок)

Принимает здоровых добровольцев

Да

Описание

Критерии включения:

  • Возраст пациента от 3 до 7 лет.
  • Пациент мужского/женского пола с диагнозом расстройство аутизма в соответствии с диагностическими критериями расстройства аутистического спектра в Диагностическом и статистическом руководстве по психическим расстройствам, пятое издание (DSM-5)
  • У пациента средний или самый тяжелый уровень аутизма (оценка CARS >=34–50).
  • Родитель или опекун пациента должен иметь образовательный уровень средней школы или выше.
  • Семья пациента дала согласие на участие в исследовании

Критерий исключения:

  • Пациент старше семи лет
  • Аутичный пациент с эпилепсией
  • Пациент с нарушением свертываемости крови
  • Гидроцефалия с вентрикулярным дренированием
  • Аллергия на анестетики
  • Тяжелые состояния здоровья, такие как рак, сердечная, легочная, печеночная или почечная недостаточность.
  • Активные инфекции

Учебный план

В этом разделе представлена ​​подробная информация о плане исследования, в том числе о том, как планируется исследование и что оно измеряет.

Как устроено исследование?

Детали дизайна

  • Основная цель: Уход
  • Распределение: Рандомизированный
  • Интервенционная модель: Параллельное назначение
  • Маскировка: Нет (открытая этикетка)

Оружие и интервенции

Группа участников / Армия
Вмешательство/лечение
Экспериментальный: Вливание аутологичных BMMNC в сочетании с образовательным вмешательством

Костный мозг забирают из подвздошной кости пациента в зависимости от массы тела пациента следующим образом: 8 мл/кг для пациентов до 10 кг; [80 мл + (масса тела в кг - 10) × 7 мл] для пациентов с массой тела более 10 кг. Мононуклеарные клетки из собранного костного мозга вводят интратекально через пространство между четвертым и пятым позвонками. Будут проведены две трансплантации с интервалом в 6 месяцев. Образовательное вмешательство будет разработано на основе Денверской модели раннего старта в течение 6 месяцев после первой инфузии.

Оценка: Результаты эффективности будут измеряться с использованием CARS, шкалы адаптивного поведения Вайнленда - второе издание (VABS), контрольных списков поведения при аутизме (ABC) и глобального клинического впечатления (CGI). Кроме того, качество жизни, связанное со здоровьем (HRQoL), у пациентов будет оцениваться на исходном уровне, через два, шесть месяцев и 12 месяцев с пациентами из контрольной группы (только образовательное вмешательство) с использованием детского опросника качества жизни (PedsQL).
Комбинированный продукт: Трансплантация аутологичных BMMNC и образовательное вмешательство

Биологическая/вакцина: инфузия аутологичных мононуклеарных клеток, полученных из костного мозга (BM-MNC), будет вводиться на исходном уровне, а вторая инфузия будет проводиться через шесть месяцев после первого введения. Для каждой трансплантации костный мозг будет собираться через передний прокол гребня подвздошной кости под общей анестезией в операционной. Собранный объем зависит от массы тела пациента, основываясь на нашем опыте предыдущего исследования следующим образом: 8 мл/кг для пациентов с массой тела менее 10 кг; [80 мл + (масса тела в кг - 10) х 7 мл] для пациентов с массой тела более 10 кг, но не более 250 мл в сумме.

Образовательное вмешательство: 6 месяцев на основе Денверской модели раннего старта
Активный компаратор: Образовательное вмешательство (контролируемая группа)

Образовательное мероприятие будет разработано на основе Денверской модели раннего старта в течение шести месяцев после зачисления.

Оценка: Результаты эффективности будут измеряться с использованием CARS, шкалы адаптивного поведения Вайнленда - второе издание (VABS), контрольных списков поведения при аутизме (ABC) и глобального клинического впечатления (CGI). Кроме того, качество жизни, связанное со здоровьем (HRQoL), у пациентов будет оцениваться на исходном уровне, через два, шесть месяцев и 12 месяцев с пациентами из контрольной группы (только образовательное вмешательство) с использованием детского опросника качества жизни (PedsQL).
Комбинированный продукт: Образовательное вмешательство
Образовательное вмешательство: 6 месяцев на основе Денверской модели раннего старта

Что измеряет исследование?

Первичные показатели результатов

Мера результата
Мера Описание
Временное ограничение
Изменение тяжести РАС после вмешательства с помощью Диагностического и статистического руководства по психическим расстройствам
Временное ограничение: 2 месяца, 6 месяцев, 12 месяцев после первой инфузии BMMNC
Диагностическое и статистическое руководство по психическим расстройствам, 5-е издание (DSM-5). DSM-5 описывает три уровня нарастания тяжести РАС. DSM-5 описывает три уровня нарастания тяжести РАС: от (1) («требующий поддержки») до (2) («требующий существенной поддержки») и, наконец, до ( 3) ("требующие очень существенной поддержки").
2 месяца, 6 месяцев, 12 месяцев после первой инфузии BMMNC
Изменение тяжести РАС после вмешательства по Шкале оценки детского аутизма
Временное ограничение: 2 месяца, 6 месяцев, 12 месяцев после первой инфузии BMMNC
Шкала оценки детского аутизма (CARS) состоит из 14 доменов, оценивающих поведение, связанное с РАС, а 15-й домен оценивает общие впечатления от РАС. Каждый домен оценивается по шкале от одного до четырех; более высокие баллы связаны с более высоким уровнем нарушения. Общие баллы могут варьироваться от 15 до 60; баллы ниже 30 указывают на отсутствие аутизма у человека, баллы от 30 до 36,5 указывают на аутизм от легкой до умеренной степени, а баллы от 37 до 60 указывают на тяжелый аутизм.
2 месяца, 6 месяцев, 12 месяцев после первой инфузии BMMNC
Изменения в социальном взаимодействии; адаптивное поведение; ежедневные жизненные навыки по шкале адаптивного поведения Vineland
Временное ограничение: 2 месяца, 6 месяцев, 12 месяцев после первой инфузии BMMNC
Вторая версия шкалы адаптивного поведения Вайнленда (VABS-2) представляет собой полуструктурированное интервью, измеряющее адаптивное поведение со стандартными баллами (M = 100, SD = 15). Мы определяем мастерство как стандартный балл 85 или выше (т. е. на 1 SD ниже среднего). Этот показатель для «не нарушенного» используется в других исследованиях оптимальных результатов и в литературе по неспособности к обучению. Мы определяем рост как улучшение не менее чем на 1 SD в стандартных баллах (15 баллов) от T1 до T2. Улучшение 1 стандартного отклонения в клинических испытаниях считается большим эффектом.
2 месяца, 6 месяцев, 12 месяцев после первой инфузии BMMNC
Изменения в социальном взаимодействии; адаптивное поведение; ежедневные жизненные навыки с помощью Clinical Global Impression Improvement
Временное ограничение: 2 месяца, 6 месяцев, 12 месяцев после первой инфузии BMMNC

Улучшение общего клинического впечатления (CGI) — это оценочная шкала, которая измеряет тяжесть симптомов и ответ на лечение. Тяжесть подразделяется на семь уровней: 1) отсутствует (нет РАС); 2) едва выраженные симптомы РАС; 3) легкие симптомы РАС; 4) умеренные симптомы РАС; 5) среднетяжелые симптомы РАС; 6) тяжелые симптомы РАС или 7) очень тяжелые симптомы РАС.

Реакция каждого пациента также делится на семь уровней: уровень 1) очень значительно улучшился; уровень 2) значительно улучшен; уровень 3) минимально улучшенный; уровень 4) без изменений; уровень 5) минимально хуже; уровень 6) намного хуже; уровень 7) намного хуже.
2 месяца, 6 месяцев, 12 месяцев после первой инфузии BMMNC

Вторичные показатели результатов

Мера результата
Мера Описание
Временное ограничение
Изменения качества жизни, связанного со здоровьем, с использованием педиатрического опросника качества жизни (PedsQL)
Временное ограничение: 2 месяца, 6 месяцев, 12 месяцев после первой инфузии BMMNC

Педиатрические базовые шкалы качества жизни Inventory™ 4.0 — родительский отчет (PedsQL) — это инструмент для оценки HRQoL детей в возрасте от 2 до 18 лет.

PedsQL включает четыре домена (физическое функционирование, эмоциональное функционирование, социальное функционирование и школьное функционирование) и оценивается по трем уровням: нет проблем (1), некоторые проблемы (2) или много проблем (3). PedsQL состоит из 23 пунктов, а оценки стандартной части варьируются от 0 до 100, где 100 представляют наилучшее возможное качество жизни.
2 месяца, 6 месяцев, 12 месяцев после первой инфузии BMMNC

Соавторы и исследователи

Здесь вы найдете людей и организации, участвующие в этом исследовании.

Спонсор

Vinmec Research Institute of Stem Cell and Gene Technology

Следователи

  • Главный следователь: Liemg Nguyen, PhD, Vinmec Research Institute of Stem Cell and Gene Technology

Публикации и полезные ссылки

Лицо, ответственное за внесение сведений об исследовании, добровольно предоставляет эти публикации. Это может быть что угодно, связанное с исследованием.

Общие публикации

Даты записи исследования

Эти даты отслеживают ход отправки отчетов об исследованиях и сводных результатов на сайт ClinicalTrials.gov. Записи исследований и сообщаемые результаты проверяются Национальной медицинской библиотекой (NLM), чтобы убедиться, что они соответствуют определенным стандартам контроля качества, прежде чем публиковать их на общедоступном веб-сайте.

Изучение основных дат

Начало исследования (Действительный)

26 декабря 2021 г.

Первичное завершение (Действительный)

30 июня 2023 г.

Завершение исследования (Действительный)

30 декабря 2023 г.

Даты регистрации исследования

Первый отправленный

12 февраля 2022 г.

Впервые представлено, что соответствует критериям контроля качества

23 марта 2022 г.

Первый опубликованный (Действительный)

1 апреля 2022 г.

Обновления учебных записей

Последнее опубликованное обновление (Действительный)

22 января 2026 г.

Последнее отправленное обновление, отвечающее критериям контроля качества

20 января 2026 г.

Последняя проверка

1 января 2026 г.

Дополнительная информация

Термины, связанные с этим исследованием

Дополнительные соответствующие термины MeSH

Другие идентификационные номера исследования

  • ISC.19.50

Информация о лекарствах и устройствах, исследовательские документы

Изучает лекарственный продукт, регулируемый FDA США.

Нет

Изучает продукт устройства, регулируемый Управлением по санитарному надзору за качеством пищевых продуктов и медикаментов США.

Нет

Эта информация была получена непосредственно с веб-сайта clinicaltrials.gov без каких-либо изменений. Если у вас есть запросы на изменение, удаление или обновление сведений об исследовании, обращайтесь по адресу register@clinicaltrials.gov. Как только изменение будет реализовано на clinicaltrials.gov, оно будет автоматически обновлено и на нашем веб-сайте. .

Подписаться