ASDの教育的介入と組み合わせた自家BMMNC

患者の体重に応じて、次のように患者の腸骨から骨髄を採取します。10 kg 未満の患者では 8 ml/kg。 [80 ml + (体重 kg - 10) × 7 ml] 10 kg を超える患者の場合。 採取された骨髄からの単核細胞は、4番目と5番目の椎骨の間の空間を通して髄腔内に注入されます。 6ヶ月間隔で2回の移植が行われます。 教育的介入は、最初の注入後 6 か月間、アーリー スタート デンバー モデルに基づいて開発されます。

評価: 効果の結果は、CARS、Vineland Adaptive Behavior Scales - second Edition (VABS)、Autism Behavior Checklists (ABC)、および Clinical Global Impression (CGI) を使用して測定されます。 さらに、患者の健康関連の生活の質 (HRQoL) は、ベースライン、2 か月、6 か月、および 12 か月で、小児の生活の質のインベントリ (PedsQL) を使用して、対照群 (教育的介入のみ) の患者と評価されます。

生物学的/ワクチン: 自家骨髄由来単核細胞注入 (BM-MNC) はベースラインで投与され、2 回目の注入は最初の投与の 6 か月後に行われます。 移植ごとに、骨髄は、手術室で全身麻酔下で前腸骨稜の穿刺を通して採取されます。 収集された量は、次のように以前の研究からの経験に基づいて患者の体重に依存します: 10 kg 未満の患者の場合は 8 ml/kg。 [80 ml + (kg 単位の体重 - 10) x 7 ml] 10 kg を超えるが合計 250 ml 以下の患者の場合。

教育的介入: アーリー スタート デンバー モデルに基づく 6 か月

教育的介入は、入学後 6 か月間、アーリー スタート デンバー モデルに基づいて開発されます。

評価: 効果の結果は、CARS、Vineland Adaptive Behavior Scales - second Edition (VABS)、Autism Behavior Checklists (ABC)、および Clinical Global Impression (CGI) を使用して測定されます。 さらに、患者の健康関連の生活の質 (HRQoL) は、ベースライン、2 か月、6 か月、および 12 か月で、小児の生活の質のインベントリ (PedsQL) を使用して、対照群 (教育的介入のみ) の患者と評価されます。

Clinical Global Impression Improvement (CGI) は、症状の重症度と治療反応を測定する評価尺度です。 重大度は 7 つのレベルに分類されます。1) 存在しない (ASD なし)。 2) ASD の症状がほとんど見られない。 3) 軽度の ASD 症状; 4) 中等度の ASD 症状; 5) 中程度に重度の ASD 症状; 6) 重度の ASD 症状、または 7) 非常に重度の ASD 症状。

各患者の反応も 7 つのレベルに分けられます。レベル 1) 非常に改善されました。レベル 2) 大幅に改善。レベル 3) 最小限の改善。レベル 4) 変化なし。レベル 5) 最小限の悪化。レベル 6) はるかに悪い。レベル 7) 非常に悪い。

Pediatric Quality of Life Inventory™ 4.0 Generic Core Scales - Parent Report (PedsQL) は、2 ～ 18 歳の子供の HRQoL を評価するためのツールです。

PedsQL には 4 つの領域 (身体機能、情緒機能、社会機能、学校機能) が含まれ、問題なし (1)、ある程度の問題 (2)、または多くの問題 (3) の 3 つのレベルで採点されます。 PedsQL には 23 の項目があり、標準部分のスコアは 0 から 100 の範囲であり、100 は可能な限り最高の生活の質を表します。