Tato stránka byla automaticky přeložena a přesnost překladu není zaručena. Podívejte se prosím na anglická verze pro zdrojový text.

Autologní BMMNC v kombinaci se vzdělávací intervencí pro ASD

20. ledna 2026 aktualizováno: Vinmec Research Institute of Stem Cell and Gene Technology

Autologní transplantace mononukleárních buněk kostní dřeně v kombinaci s edukační intervencí pro poruchy autistického spektra (ASD): Randomizovaná kontrolovaná studie fáze 2

Účelem této studie je zhodnotit bezpečnost a účinnost autologní infuze mononukleárních buněk kostní dřeně v kombinaci s edukační intervencí u dětí s poruchou autistického spektra (ASD). Kritéria zařazení: Pacienti muži/ženy s diagnostikovanou poruchou autismu na základě stupnice DSM-V, pacient je ve věku 3 až 7 let, pacient má střední až serverovou úroveň autismu (skóre CARS>=30 až <50), VARS-2 >=50, rodič nebo pečovatel pacienta musí mít vzdělání střední školy nebo vyšší, rodina pacienta dala souhlas k účasti ve studii. Kritéria vyloučení pro léčebnou skupinu: pacient starší 7 let a menší než 3 roky, autističtí pacienti s epilepsií, hydrocefalem s ventrikulárním drénem, ​​alergií na anestetika, závažnými zdravotními stavy, jako je rakovina, selhání srdce, plic, jater, nebo ledvin, aktivní infekce, děti s vrozenými vadami páteře.

Přehled studie

Postavení

Dokončeno

Podmínky

Intervence / Léčba

Detailní popis

Celkem bude přijato 54 pacientů s poruchou autistického spektra (ve věku 3–7 let), kteří budou rozděleni do dvou skupin: kontrolní skupina (pouze intervenční edukace) (n = 27) a léčebná skupina (transplantace mononukleárních buněk kostní dřeně kombinovaná intervenční edukace (n = 27). Mononukleární buňka kostní dřeně bude aplikována 27 pacientům v léčebné skupině infuzí intratekální aplikací. Primární výsledek se měří počtem AE/SAE během infuze BMMNCs. Sekundární výsledek byl měřen klinickými vyšetřeními provedenými na začátku a poté ve 2., 6. a 12. měsíci po první infuzi. K diagnostice a určení závažnosti ASD bylo použito několik nástrojů, včetně DSM-5, CARS, Vineland Adaptive Behavior Scales Second Edition (VABS-II) a Clinical Global Impression (CGI). DSM-5, který byl publikován v květnu 2013, poskytuje nová diagnostická kritéria pro ASD

Typ studie

Intervenční

Zápis (Aktuální)

54

Fáze

  • Fáze 2

Kontakty a umístění

Tato část poskytuje kontaktní údaje pro ty, kteří studii provádějí, a informace o tom, kde se tato studie provádí.

Studijní místa

  • Vietnam
      • Hanoi, Vietnam, 10000
        • Vinmec Research Institute of Stem Cell and Gene Technology

Kritéria účasti

Výzkumníci hledají lidi, kteří odpovídají určitému popisu, kterému se říká kritéria způsobilosti. Některé příklady těchto kritérií jsou celkový zdravotní stav osoby nebo předchozí léčba.

Kritéria způsobilosti

Věk způsobilý ke studiu

3 roky až 7 let (Dítě)

Přijímá zdravé dobrovolníky

Ano

Popis

Kritéria pro zařazení:

  • Pacient je ve věku 3 až 7 let
  • Pacient muž/žena s diagnostikovanou poruchou autismu podle diagnostických kritérií pro poruchu autistického spektra v Diagnostickém a statistickém manuálu duševních poruch, páté vydání (DSM-5)
  • Pacient má střední až nejzávažnější stupeň autismu (CARS skóre >=34 až 50)
  • Rodič nebo pečovatel pacienta musí mít vzdělání na střední škole nebo vyšší
  • Rodina pacienta dala souhlas s účastí ve studii

Kritéria vyloučení:

  • Pacientovi je více než sedm let
  • Autistický pacient s epilepsií
  • Pacient s poruchami koagulace
  • Hydrocefalus s komorovým drénem
  • Alergie na anestetika
  • Závažné zdravotní stavy, jako je rakovina, selhání srdce, plic, jater nebo ledvin
  • Aktivní infekce

Studijní plán

Tato část poskytuje podrobnosti o studijním plánu, včetně toho, jak je studie navržena a co studie měří.

Jak je studie koncipována?

Detaily designu

  • Primární účel: Léčba
  • Přidělení: Randomizované
  • Intervenční model: Paralelní přiřazení
  • Maskování: Žádné (otevřený štítek)

Zbraně a zásahy

Skupina účastníků / Arm
Intervence / Léčba
Experimentální: Autologní infuze BMMNC kombinovaná s edukační intervencí

Kostní dřeň se odebírá z kyčelní kosti pacienta v závislosti na tělesné hmotnosti pacienta následovně: 8 ml/kg pro pacienty s hmotností pod 10 kg; [80 ml + (tělesná hmotnost v kg - 10) × 7 ml] pro pacienty nad 10 kg. Mononukleární buňky z odebrané kostní dřeně jsou infundovány intratekálně prostorem mezi 4. a 5. obratlem. Budou provedeny dvě transplantace v intervalu 6 měsíců. Edukační intervence bude vyvinuta na základě Denverského modelu Early Start po dobu 6 měsíců po první infuzi.

Hodnocení: Výsledky účinnosti budou měřeny pomocí CARS, Vineland Adaptive Behavior Scale – druhé vydání (VABS), Autism Behavior Checklists (ABC) a Clinical Global Impression (CGI). Kromě toho bude kvalita života související se zdravím (HRQoL) u pacientů hodnocena na začátku, dva měsíce, šest měsíců a 12 měsíců u pacientů v kontrolní skupině (pouze výchovná intervence) pomocí Pediatric Quality of Life Inventory (PedsQL).
Kombinovaný produkt: Autologní transplantace BMMNCs a vzdělávací intervence

Biologická/Vakcína: Autologní infuze mononukleárních buněk derivovaných z kostní dřeně (BM-MNC) bude podána na začátku léčby a druhá infuze bude provedena šest měsíců po první aplikaci. Při každé transplantaci bude kostní dřeň odebrána punkcí předního hřebene kyčelního v celkové anestezii na operačním sále. Odebraný objem závisí na tělesné hmotnosti pacienta na základě našich zkušeností z předchozí studie takto: 8 ml/kg pro pacienty s hmotností do 10 kg; [80 ml + (tělesná hmotnost v kg - 10) x 7 ml] pro pacienty s hmotností nad 10 kg, ale ne více než 250 ml celkem.

Vzdělávací intervence: 6 měsíců na základě Denverského modelu Early Start
Aktivní komparátor: Edukační intervence (kontrolovaná skupina)

Vzdělávací intervence bude vyvinuta na základě Denverského modelu Early Start po dobu šesti měsíců po zápisu.

Hodnocení: Výsledky účinnosti budou měřeny pomocí CARS, Vineland Adaptive Behavior Scale – druhé vydání (VABS), Autism Behavior Checklists (ABC) a Clinical Global Impression (CGI). Kromě toho bude kvalita života související se zdravím (HRQoL) u pacientů hodnocena na začátku, dva měsíce, šest měsíců a 12 měsíců u pacientů v kontrolní skupině (pouze výchovná intervence) pomocí Pediatric Quality of Life Inventory (PedsQL).
Kombinovaný produkt: Výchovná intervence
Vzdělávací intervence: 6 měsíců na základě Denverského modelu Early Start

Co je měření studie?

Primární výstupní opatření

Měření výsledku
Popis opatření
Časové okno
Změna závažnosti PAS po intervenci prostřednictvím Diagnostického a statistického manuálu duševních poruch
Časové okno: 2 měsíce, 6 měsíců, 12 měsíců po první infuzi BMMNCs
Diagnostický a statistický manuál duševních poruch, 5. vydání (DSM-5). DSM-5 popisuje tři úrovně zvyšující se závažnosti ASD. DSM-5 popisuje tři úrovně zvyšující se závažnosti ASD, od (1) („vyžadující podporu“) do (2) („vyžadující podstatnou podporu“) a nakonec k ( 3) („vyžadující velmi podstatnou podporu“).
2 měsíce, 6 měsíců, 12 měsíců po první infuzi BMMNCs
Změna závažnosti PAS po intervenci prostřednictvím hodnotící škály dětského autismu
Časové okno: 2 měsíce, 6 měsíců, 12 měsíců po první infuzi BMMNCs
Childhood Autism Rating Scale (CARS) se skládá ze 14 domén hodnotících chování spojené s ASD, přičemž 15. doména hodnotí obecné dojmy z ASD. Každá doména je hodnocena na stupnici od jedné do čtyř; vyšší skóre je spojeno s vyšší mírou poškození. Celkové skóre se může pohybovat od nejnižších 15 do nejvyšších 60; skóre pod 30 ukazuje, že jedinec je v neautistickém rozmezí, skóre mezi 30 a 36,5 značí mírný až středně těžký autismus a skóre 37 až 60 značí těžký autismus.
2 měsíce, 6 měsíců, 12 měsíců po první infuzi BMMNCs
Změny v sociální interakci; adaptivní chování; dovednosti každodenního života prostřednictvím Vinelandovy škály adaptivního chování
Časové okno: 2 měsíce, 6 měsíců, 12 měsíců po první infuzi BMMNCs
Druhá verze Vineland Adaptive Behavior Scale (VABS-2) je polostrukturovaný rozhovor měřící adaptivní chování se standardním skóre (M = 100, SD = 15). Odbornost definujeme jako standardní skóre 85 nebo vyšší (tj. 1 SD pod průměrem). Tato metrika pro „není narušena“ se používá v jiných studiích optimálních výsledků a v literatuře o poruchách učení. Růst definujeme jako zlepšení alespoň o 1 SD ve standardních skóre (15 bodů) z T1 na T2. Zlepšení o 1 SD v klinických studiích je považováno za velký účinek.
2 měsíce, 6 měsíců, 12 měsíců po první infuzi BMMNCs
Změny v sociální interakci; adaptivní chování; dovednosti každodenního života prostřednictvím klinického globálního zlepšování dojmu
Časové okno: 2 měsíce, 6 měsíců, 12 měsíců po první infuzi BMMNCs

Clinical Global Impression Improvement (CGI) je hodnotící stupnice, která měří závažnost symptomů a odpověď na léčbu. Závažnost je kategorizována do sedmi úrovní: 1) nepřítomná (žádná ASD); 2) sotva patrné symptomy ASD; 3) mírné příznaky ASD; 4) středně závažné příznaky ASD; 5) středně závažné symptomy ASD; 6) závažné příznaky ASD nebo 7) velmi závažné příznaky ASD.

Odpověď každého pacienta je také rozdělena do sedmi úrovní: úroveň 1) velmi zlepšená; úroveň 2) mnohem lepší; úroveň 3) minimálně vylepšená; úroveň 4) žádná změna; úroveň 5) minimálně horší; úroveň 6) mnohem horší; úroveň 7) mnohem horší.
2 měsíce, 6 měsíců, 12 měsíců po první infuzi BMMNCs

Sekundární výstupní opatření

Měření výsledku
Popis opatření
Časové okno
Změny v kvalitě života související se zdravím pomocí Pediatric Quality of Life Inventory (PedsQL)
Časové okno: 2 měsíce, 6 měsíců, 12 měsíců po první infuzi BMMNCs

Pediatric Quality of Life Inventory™ 4.0 Generic Core Scales – Parent Report (PedsQL) je nástroj pro hodnocení HRQoL dětí ve věku 2-18 let.

PedsQL zahrnuje čtyři domény (fyzické fungování, emocionální fungování, sociální fungování a školní fungování) a je hodnocen pomocí tří úrovní: žádné problémy (1), nějaké problémy (2) nebo mnoho problémů (3). PedsQL má 23 položek a skóre na standardní porci se pohybuje od 0 do 100, přičemž 100 představuje nejlepší možnou kvalitu života.
2 měsíce, 6 měsíců, 12 měsíců po první infuzi BMMNCs

Spolupracovníci a vyšetřovatelé

Zde najdete lidi a organizace zapojené do této studie.

Sponzor

Vinmec Research Institute of Stem Cell and Gene Technology

Vyšetřovatelé

  • Vrchní vyšetřovatel: Liemg Nguyen, PhD, Vinmec Research Institute of Stem Cell and Gene Technology

Publikace a užitečné odkazy

Osoba odpovědná za zadávání informací o studiu tyto publikace poskytuje dobrovolně. Mohou se týkat čehokoli, co souvisí se studiem.

Obecné publikace

Termíny studijních záznamů

Tato data sledují průběh záznamů studie a předkládání souhrnných výsledků na ClinicalTrials.gov. Záznamy ze studií a hlášené výsledky jsou před zveřejněním na veřejné webové stránce přezkoumány Národní lékařskou knihovnou (NLM), aby se ujistily, že splňují specifické standardy kontroly kvality.

Hlavní termíny studia

Začátek studia (Aktuální)

26. prosince 2021

Primární dokončení (Aktuální)

30. června 2023

Dokončení studie (Aktuální)

30. prosince 2023

Termíny zápisu do studia

První předloženo

12. února 2022

První předloženo, které splnilo kritéria kontroly kvality

23. března 2022

První zveřejněno (Aktuální)

1. dubna 2022

Aktualizace studijních záznamů

Poslední zveřejněná aktualizace (Aktuální)

22. ledna 2026

Odeslaná poslední aktualizace, která splnila kritéria kontroly kvality

20. ledna 2026

Naposledy ověřeno

1. ledna 2026

Více informací

Termíny související s touto studií

Další relevantní podmínky MeSH

Další identifikační čísla studie

  • ISC.19.50

Informace o lécích a zařízeních, studijní dokumenty

Studuje lékový produkt regulovaný americkým FDA

Ne

Studuje produkt zařízení regulovaný americkým úřadem FDA

Ne

Tyto informace byly beze změn načteny přímo z webu clinicaltrials.gov. Máte-li jakékoli požadavky na změnu, odstranění nebo aktualizaci podrobností studie, kontaktujte prosím register@clinicaltrials.gov. Jakmile bude změna implementována na clinicaltrials.gov, bude automaticky aktualizována i na našem webu .

Klinické studie na Poruchou autistického spektra

Prohledejte podobné pokusy

Sponzoři a spolupracovníci

Zdravotní podmínky

Drogové intervence

CROs by country

CROs in Greece

Podmínky

Vzácné nemoci

Drogové intervence

Doplňky stravy

Sponzor / Spolupracovníci

Místa

Předplatit