Tämä sivu käännettiin automaattisesti, eikä käännösten tarkkuutta voida taata. Katso englanninkielinen versio lähdetekstiä varten.

Autologiset BMMNC:t yhdistettynä ASD:n koulutusinterventioon

tiistai 20. tammikuuta 2026 päivittänyt: Vinmec Research Institute of Stem Cell and Gene Technology

Autologinen luuytimen mononukleaarinen solusiirto yhdistettynä autismispektrihäiriöiden (ASD) koulutukselliseen interventioon: vaiheen 2 satunnaistettu kontrolloitu tutkimus

Tämän tutkimuksen tarkoituksena on arvioida autologisen luuytimen mononukleaarisoluinfuusion turvallisuutta ja tehokkuutta yhdistettynä koulutusinterventioon lapsille, joilla on autismispektrihäiriö (ASD). Sisällytämiskriteerit: Mies-/naispotilaat, joilla on diagnosoitu autismihäiriö DSM-V-asteikon perusteella, potilas on 3–7-vuotias, potilaalla on keskitason tai palvelintason autismi (CARS-pisteet>=30–<50), VARS-2 >=50, potilaan vanhemmalla tai huoltajalla tulee olla lukion tai sitä korkeampi koulutustaso, potilaan perhe on antanut suostumuksensa tutkimukseen osallistumiseen. Hoitoryhmän poissulkemiskriteerit: yli 7-vuotias ja alle 3-vuotias potilas, epilepsiaa sairastavat autistiset potilaat, vesipää, johon liittyy kammiovesi, allergia anestesia-aineille, vakavat sairaudet, kuten syöpä, sydämen, keuhkojen, maksan vajaatoiminta, tai munuaiset, aktiiviset infektiot, lapset, joilla on selkärangan synnynnäisiä epämuodostumia.

Tutkimuksen yleiskatsaus

Tila

Valmis

Ehdot

Interventio / Hoito

Yksityiskohtainen kuvaus

Yhteensä 54 potilasta, joilla on autismikirjon häiriö (3-7-vuotiaat), rekrytoidaan ja jaetaan kahteen ryhmään: kontrolliryhmään (vain interventiokoulutus) (n = 27) ja hoitoryhmään (luuytimen mononukleaarisolunsiirto yhdistetty interventiokoulutus). (n = 27). Luuytimen mononukleaarisolua käytetään 27 potilaalle hoitoryhmän infuusiona intratekaalisella annolla. Ensisijainen tulos mitataan AE/SAE-tapausten lukumäärällä BMMNC-infuusion aikana. Toissijainen tulos mitattiin kliinisillä tutkimuksilla, jotka suoritettiin lähtötilanteessa ja sitten 02, 06 ja 12 kuukautta ensimmäisen infuusion jälkeen. ASD:n diagnosoimiseen ja vakavuuden määrittämiseen käytettiin useita työkaluja, mukaan lukien DSM-5, CARS, Vineland Adaptive Behavior Scales Second Edition (VABS-II) ja Clinical Global Impression (CGI). DSM-5, joka julkaistiin toukokuussa 2013, tarjoaa uudet diagnostiset kriteerit ASD:lle

Opintotyyppi

Interventio

Ilmoittautuminen (Todellinen)

54

Vaihe

  • Vaihe 2

Yhteystiedot ja paikat

Tässä osiossa on tutkimuksen suorittajien yhteystiedot ja tiedot siitä, missä tämä tutkimus suoritetaan.

Opiskelupaikat

  • Vietnam
      • Hanoi, Vietnam, 10000
        • Vinmec Research Institute of Stem Cell and Gene Technology

Osallistumiskriteerit

Tutkijat etsivät ihmisiä, jotka sopivat tiettyyn kuvaukseen, jota kutsutaan kelpoisuuskriteereiksi. Joitakin esimerkkejä näistä kriteereistä ovat henkilön yleinen terveydentila tai aiemmat hoidot.

Kelpoisuusvaatimukset

Opintokelpoiset iät

3 vuotta - 7 vuotta (Lapsi)

Hyväksyy terveitä vapaaehtoisia

Joo

Kuvaus

Sisällyttämiskriteerit:

  • Potilas on 3-7-vuotias
  • Mies-/naispotilas, jolla on diagnosoitu autismihäiriö autismispektrihäiriön diagnostisten kriteerien mukaan mielenterveyshäiriöiden diagnostisessa ja tilastollisessa käsikirjassa, 5. painos (DSM-5)
  • Potilaalla on autismin keskitaso tai vakavin taso (CARS-pisteet >=34-50)
  • Potilaan vanhemmalla tai huoltajalla on oltava lukion tai sitä korkeampi koulutus
  • Potilaan perhe on antanut suostumuksensa osallistua tutkimukseen

Poissulkemiskriteerit:

  • Potilas on yli seitsemän vuoden ikäinen
  • Epilepsiaa sairastava autistinen potilas
  • Potilas, jolla on hyytymishäiriöitä
  • Vesipää ja kammio valua
  • Allergia anestesia-aineille
  • Vaikea terveysongelmia, kuten syöpä, sydämen, keuhkojen, maksan tai munuaisten vajaatoiminta
  • Aktiiviset infektiot

Opintosuunnitelma

Tässä osiossa on tietoja tutkimussuunnitelmasta, mukaan lukien kuinka tutkimus on suunniteltu ja mitä tutkimuksella mitataan.

Miten tutkimus on suunniteltu?

Suunnittelun yksityiskohdat

  • Ensisijainen käyttötarkoitus: Hoito
  • Jako: Satunnaistettu
  • Inventiomalli: Rinnakkaistehtävä
  • Naamiointi: Ei mitään (avoin tarra)

Aseet ja interventiot

Osallistujaryhmä / Arm
Interventio / Hoito
Kokeellinen: Autologinen BMMNC-infuusio yhdistettynä koulutusinterventioon

Luuytimet kerätään potilaan suoliluun potilaan painon mukaan seuraavasti: 8 ml/kg alle 10 kg painaville potilaille; [80 ml + (paino kg - 10) × 7 ml] yli 10 kg painaville potilaille. Kerätystä luuytimestä peräisin olevat mononukleaariset solut infusoidaan intratekaalisesti nikamien 4 ja 5 välisen tilan kautta. Kaksi elinsiirtoa tehdään 6 kuukauden välein. Koulutusinterventiota kehitetään Early Start Denver -mallin perusteella kuuden kuukauden ajan ensimmäisen infuusion jälkeen.

Arviointi: Tehokkuuden tulokset mitataan käyttämällä CARS:ia, Vineland Adaptive Behavior Scales - toista painosta (VABS), Autism Behavior Checklists (ABC) ja Clinical Global Impression (CGI). Lisäksi potilaiden terveyteen liittyvää elämänlaatua (HRQoL) arvioidaan lähtötilanteessa, kahden kuukauden, kuuden kuukauden ja 12 kuukauden aikana vertailuryhmän potilaiden kanssa (vain koulutustoimet) käyttäen Pediatric Quality of Life Inventory (PedsQL) -tutkimusta.
Yhdistelmätuote: Autologisten BMMNC:iden siirto ja koulutusinterventio

Biologinen/rokote: Autologinen luuytimestä peräisin oleva mononukleaarinen soluinfuusio (BM-MNC:t) annetaan lähtötilanteessa, ja toinen infuusio suoritetaan kuuden kuukauden kuluttua ensimmäisestä annosta. Jokaista siirtoa varten luuydin otetaan talteen anteriorisen suoliluun harjanteen kautta yleisanestesiassa leikkaussalissa. Kerätty tilavuus riippuu potilaan painosta aiemman tutkimuksen perusteella seuraavasti: 8 ml/kg alle 10 kg painaville potilaille; [80 ml + (paino kg - 10) x 7 ml] yli 10 kg painaville potilaille, mutta yhteensä enintään 250 ml.

Koulutustoimet: 6 kuukautta Early Start Denver -mallin perusteella
Active Comparator: Koulutusinterventio (kontrolloitu ryhmä)

Koulutusinterventiota kehitetään Early Start Denver -mallin pohjalta kuuden kuukauden ajan ilmoittautumisen jälkeen.

Arviointi: Tehokkuuden tulokset mitataan käyttämällä CARS:ia, Vineland Adaptive Behavior Scales - toista painosta (VABS), Autism Behavior Checklists (ABC) ja Clinical Global Impression (CGI). Lisäksi potilaiden terveyteen liittyvää elämänlaatua (HRQoL) arvioidaan lähtötilanteessa, kahden kuukauden, kuuden kuukauden ja 12 kuukauden aikana vertailuryhmän potilaiden kanssa (vain koulutustoimet) käyttäen Pediatric Quality of Life Inventory (PedsQL) -tutkimusta.
Yhdistelmätuote: Koulutusinterventio
Koulutustoimet: 6 kuukautta Early Start Denver -mallin perusteella

Mitä tutkimuksessa mitataan?

Ensisijaiset tulostoimenpiteet

Tulosmittaus
Toimenpiteen kuvaus
Aikaikkuna
ASD:n vaikeusasteen muutos hoidon jälkeen mielenterveyshäiriöiden diagnostisen ja tilastollisen käsikirjan avulla
Aikaikkuna: 2 kuukautta, 6 kuukautta, 12 kuukautta ensimmäisen BMMNC-infuusion jälkeen
Mielenterveyshäiriöiden diagnostinen ja tilastollinen käsikirja, 5. painos (DSM-5). DSM-5 kuvaa kolme ASD:n lisääntyvän vakavuuden tasoa.DSM-5 kuvaa kolmea ASD:n lisääntyvää vaikeusastetta, välillä (1) ("vaatii tukea") - (2) ("vaatii merkittävää tukea") ja lopuksi ( 3) ("vaatii erittäin merkittävää tukea").
2 kuukautta, 6 kuukautta, 12 kuukautta ensimmäisen BMMNC-infuusion jälkeen
ASD:n vakavuuden muutos lapsuuden autismin luokitusasteikon avulla tapahtuneen hoidon jälkeen
Aikaikkuna: 2 kuukautta, 6 kuukautta, 12 kuukautta ensimmäisen BMMNC-infuusion jälkeen
Childhood Autism Rating Scale (CARS) koostuu 14 osa-alueesta, jotka arvioivat ASD:hen liittyviä käyttäytymismalleja, ja 15. verkkotunnuksen yleisvaikutelma ASD:stä. Jokainen verkkotunnus pisteytetään asteikolla yhdestä neljään; korkeammat pisteet liittyvät korkeampaan vajaatoimintaan. Kokonaispisteet voivat vaihdella alimmasta 15:stä korkeimpaan 60:een. Alle 30 pisteet osoittavat, että henkilö on ei-autistisella alueella, pisteet 30–36,5 osoittavat lievää tai kohtalaista autismia ja pisteet 37–60 osoittavat vakavaa autismia.
2 kuukautta, 6 kuukautta, 12 kuukautta ensimmäisen BMMNC-infuusion jälkeen
Muutokset sosiaalisessa vuorovaikutuksessa; mukautuva käyttäytyminen; päivittäisen elämän taidot Vineland Adaptive Behaviour Scalen avulla
Aikaikkuna: 2 kuukautta, 6 kuukautta, 12 kuukautta ensimmäisen BMMNC-infuusion jälkeen
Vineland Adaptive Behavior Scalen toinen versio (VABS-2) on puolistrukturoitu haastattelu, joka mittaa mukautuvaa käyttäytymistä standardipisteillä (M = 100, SD = 15). Määrittelemme pätevyyden standardipisteeksi, joka on 85 tai enemmän (eli 1 SD keskiarvon alapuolella). Tätä "ei heikentynyt" -mittaria käytetään muissa optimaalisen lopputuloksen tutkimuksissa ja oppimisvaikeuksia käsittelevässä kirjallisuudessa. Määrittelemme kasvun vähintään 1 SD:n parantumiseksi standardipisteissä (15 pistettä) T1:stä T2:een. Kliinisissä kokeissa 1 SD:n paranemista pidetään suurena vaikutuskokona.
2 kuukautta, 6 kuukautta, 12 kuukautta ensimmäisen BMMNC-infuusion jälkeen
Muutokset sosiaalisessa vuorovaikutuksessa; mukautuva käyttäytyminen; päivittäiset taidot Clinical Global Impression Improvementin avulla
Aikaikkuna: 2 kuukautta, 6 kuukautta, 12 kuukautta ensimmäisen BMMNC-infuusion jälkeen

Clinical Global Impression Improvement (CGI) on luokitusasteikko, joka mittaa oireiden vakavuutta ja hoitovastetta. Vakavuus on luokiteltu seitsemään tasoon: 1) ei ole (ei ASD); 2) tuskin ilmeiset ASD-oireet; 3) lievät ASD-oireet; 4) kohtalaiset ASD-oireet; 5) kohtalaisen vaikeat ASD-oireet; 6) vaikeat ASD-oireet tai 7) erittäin vakavat ASD-oireet.

Jokaisen potilaan vaste on myös jaettu seitsemään tasoon: taso 1) erittäin paljon parantunut; taso 2) paljon parannettu; taso 3) minimaalisesti parannettu; taso 4) ei muutosta; taso 5) vähän huonompi; taso 6) paljon huonompi; taso 7) paljon huonompi.
2 kuukautta, 6 kuukautta, 12 kuukautta ensimmäisen BMMNC-infuusion jälkeen

Toissijaiset tulostoimenpiteet

Tulosmittaus
Toimenpiteen kuvaus
Aikaikkuna
Muutokset terveyteen liittyvässä elämänlaadussa Pediatric Quality of Life Inventory (PedsQL) avulla
Aikaikkuna: 2 kuukautta, 6 kuukautta, 12 kuukautta ensimmäisen BMMNC-infuusion jälkeen

Pediatric Quality of Life Inventory™ 4.0 Generic Core Scales - Parent Report (PedsQL) on työkalu 2–18-vuotiaiden lasten HRQoL:n arvioimiseen.

PedsQL sisältää neljä osa-aluetta (fyysinen toiminta, emotionaalinen toiminta, sosiaalinen toiminta ja koulun toiminta) ja pisteytetään kolmella tasolla: ei ongelmia (1), joitakin ongelmia (2) tai monia ongelmia (3). PedsQL:ssä on 23 tuotetta, ja vakioannoksen pisteet vaihtelevat 0–100, ja 100 edustaa parasta mahdollista elämänlaatua.
2 kuukautta, 6 kuukautta, 12 kuukautta ensimmäisen BMMNC-infuusion jälkeen

Yhteistyökumppanit ja tutkijat

Täältä löydät tähän tutkimukseen osallistuvat ihmiset ja organisaatiot.

Sponsori

Vinmec Research Institute of Stem Cell and Gene Technology

Tutkijat

  • Päätutkija: Liemg Nguyen, PhD, Vinmec Research Institute of Stem Cell and Gene Technology

Julkaisuja ja hyödyllisiä linkkejä

Tutkimusta koskevien tietojen syöttämisestä vastaava henkilö toimittaa nämä julkaisut vapaaehtoisesti. Nämä voivat koskea mitä tahansa tutkimukseen liittyvää.

Yleiset julkaisut

Opintojen ennätyspäivät

Nämä päivämäärät seuraavat ClinicalTrials.gov-sivustolle lähetettyjen tutkimustietueiden ja yhteenvetojen edistymistä. National Library of Medicine (NLM) tarkistaa tutkimustiedot ja raportoidut tulokset varmistaakseen, että ne täyttävät tietyt laadunvalvontastandardit, ennen kuin ne julkaistaan ​​julkisella verkkosivustolla.

Opi tärkeimmät päivämäärät

Opiskelun aloitus (Todellinen)

Sunnuntai 26. joulukuuta 2021

Ensisijainen valmistuminen (Todellinen)

Perjantai 30. kesäkuuta 2023

Opintojen valmistuminen (Todellinen)

Lauantai 30. joulukuuta 2023

Opintoihin ilmoittautumispäivät

Ensimmäinen lähetetty

Lauantai 12. helmikuuta 2022

Ensimmäinen toimitettu, joka täytti QC-kriteerit

Keskiviikko 23. maaliskuuta 2022

Ensimmäinen Lähetetty (Todellinen)

Perjantai 1. huhtikuuta 2022

Tutkimustietojen päivitykset

Viimeisin päivitys julkaistu (Todellinen)

Torstai 22. tammikuuta 2026

Viimeisin lähetetty päivitys, joka täytti QC-kriteerit

Tiistai 20. tammikuuta 2026

Viimeksi vahvistettu

Torstai 1. tammikuuta 2026

Lisää tietoa

Tähän tutkimukseen liittyvät termit

Muita asiaankuuluvia MeSH-ehtoja

Muut tutkimustunnusnumerot

  • ISC.19.50

Lääke- ja laitetiedot, tutkimusasiakirjat

Tutkii yhdysvaltalaista FDA sääntelemää lääkevalmistetta

Ei

Tutkii yhdysvaltalaista FDA sääntelemää laitetuotetta

Ei

Nämä tiedot haettiin suoraan verkkosivustolta clinicaltrials.gov ilman muutoksia. Jos sinulla on pyyntöjä muuttaa, poistaa tai päivittää tutkimustietojasi, ota yhteyttä register@clinicaltrials.gov. Heti kun muutos on otettu käyttöön osoitteessa clinicaltrials.gov, se päivitetään automaattisesti myös verkkosivustollemme .

Tilaa