BMMNCs autólogos combinados com intervenção educacional para TEA

As medulas ósseas são colhidas do ilíaco do paciente, dependendo do peso corporal do paciente, da seguinte forma: 8 ml/kg para pacientes com menos de 10 kg; [80 ml + (peso corporal em kg - 10) × 7 ml] para pacientes acima de 10 kg. Células mononucleares da medula óssea coletada são infundidas por via intratecal através de um espaço entre as vértebras número 4 e 5. Serão realizados dois transplantes com intervalo de 6 meses. A intervenção educativa será desenvolvida com base no Early Start Denver Model por 6 meses após a primeira infusão.

Avaliação: Os resultados de eficácia serão medidos usando CARS, Vineland Adaptive Behavior Scales - segunda edição (VABS), Autism Behavior Checklists (ABC) e Clinical Global Impression (CGI). Além disso, a qualidade de vida relacionada à saúde (QVRS) em pacientes será avaliada no início, dois meses, seis meses e 12 meses com aqueles no grupo controle (apenas intervenção educacional) usando o Inventário de Qualidade de Vida Pediátrica (PedsQL)

Biológica/Vacina: A infusão autóloga de células mononucleares derivadas da medula óssea (BM-MNCs) será administrada na linha de base, e a segunda infusão será realizada seis meses após a primeira administração. Para cada transplante, a medula óssea será coletada por meio de uma punção da crista ilíaca anterior sob anestesia geral no centro cirúrgico. O volume coletado depende do peso corporal do paciente com base em nossa experiência em estudo anterior: 8 ml/kg para pacientes com menos de 10 kg; [80 ml + (peso corporal em kg - 10) x 7 ml] para pacientes acima de 10 kg, mas não mais que 250 ml no total.

Intervenção educacional: 6 meses com base no Early Start Denver Model

A intervenção educacional será desenvolvida com base no Early Start Denver Model por seis meses após a inscrição.

Avaliação: Os resultados de eficácia serão medidos usando CARS, Vineland Adaptive Behavior Scales - segunda edição (VABS), Autism Behavior Checklists (ABC) e Clinical Global Impression (CGI). Além disso, a qualidade de vida relacionada à saúde (QVRS) em pacientes será avaliada no início, dois meses, seis meses e 12 meses com aqueles no grupo controle (apenas intervenção educacional) usando o Inventário de Qualidade de Vida Pediátrica (PedsQL)

A Melhoria da Impressão Clínica Global (CGI) é uma escala de classificação que mede a gravidade dos sintomas e a resposta ao tratamento. A gravidade é categorizada em sete níveis: 1) não presente (sem TEA); 2) sintomas de TEA pouco evidentes; 3) sintomas leves de TEA; 4) sintomas moderados de TEA; 5) sintomas de TEA moderadamente graves; 6) sintomas graves de TEA ou 7) sintomas muito graves de TEA.

A resposta de cada paciente também é dividida em sete níveis: nível 1) melhorou muito; nível 2) muito melhorado; nível 3) minimamente melhorado; nível 4) sem alteração; nível 5) minimamente pior; nível 6) muito pior; nível 7) muito pior.

O Pediatric Quality of Life Inventory™ 4.0 Generic Core Scales - Parent Report (PedsQL) é uma ferramenta para avaliar a QVRS de crianças de 2 a 18 anos.

O PedsQL inclui quatro domínios (funcionamento físico, funcionamento emocional, funcionamento social e funcionamento escolar) e é pontuado em três níveis: sem problemas (1), alguns problemas (2) ou muitos problemas (3). O PedsQL possui 23 itens e os escores da porção padrão variam de 0 a 100, sendo que 100 representa a melhor qualidade de vida possível.