Denna sida har översatts automatiskt och översättningens korrekthet kan inte garanteras. Vänligen se engelsk version för en källtext.

Autologa BMMNCs kombinerat med pedagogisk intervention för ASD

20 januari 2026 uppdaterad av: Vinmec Research Institute of Stem Cell and Gene Technology

Autolog benmärgsmononukleär celltransplantation kombinerad med pedagogisk intervention för autismspektrumstörningar (ASD): En randomiserad kontrollerad fas 2-studie

Syftet med denna studie är att utvärdera säkerheten och effektiviteten av autolog benmärgsmononukleär cellinfusion i kombination med pedagogisk intervention för barn med autismspektrumstörning (ASD). Inklusionskriterier: Manliga/kvinnliga patienter diagnostiserade med autismstörning baserad på DSM-V-skala, patienten är mellan 3 till 7 år gammal, en patient har en medelnivå till servernivå av autism (CARS-poäng>=30 till <50), VARS-2 >=50, patientens förälder eller vårdgivare måste ha utbildningsnivå från gymnasiet eller högre, patientens familj har gett sitt samtycke till att delta i studien. Uteslutningskriterier för behandlingsgrupp: patient över sju år och mindre än 3 år, autistiska patienter med epilepsi, hydrocefalus med ventrikulär dränering, allergi mot anestesimedel, allvarliga hälsotillstånd som cancer, hjärt-, lung-, leversvikt, eller njure, aktiva infektioner, barn med fosterskador i ryggraden.

Studieöversikt

Status

Avslutad

Betingelser

Intervention / Behandling

Detaljerad beskrivning

Totalt 54 patienter med autismspektrumstörning (3-7 år) kommer att rekryteras och delas in i två grupper: kontrollgruppen (endast interventionsutbildning) (n = 27) och behandlingsgruppen (mononukleär celltransplantation i benmärg kombinerad interventionsutbildning (n=27). Den mononukleära benmärgscellen kommer att appliceras på 27 patienter i behandlingsgruppen infunderas via intratekal administrering. Det primära resultatet mäts genom antalet AE/SAE under BMMNCs infusion. Det sekundära resultatet mättes genom kliniska undersökningar utförda vid baslinjen och sedan 02, 06 och 12 månader efter den första infusionen. Flera verktyg användes för att diagnostisera och fastställa svårighetsgraden av ASD, inklusive DSM-5, CARS, Vineland Adaptive Behavior Scales Second Edition (VABS-II) och Clinical Global Impression (CGI). DSM-5, som publicerades i maj 2013, ger nya diagnostiska kriterier för ASD

Studietyp

Interventionell

Inskrivning (Faktisk)

54

Fas

  • Fas 2

Kontakter och platser

Det här avsnittet innehåller kontaktuppgifter för dem som genomför studien och information om var denna studie genomförs.

Studieorter

  • Vietnam
      • Hanoi, Vietnam, 10000
        • Vinmec Research Institute of Stem Cell and Gene Technology

Deltagandekriterier

Forskare letar efter personer som passar en viss beskrivning, så kallade behörighetskriterier. Några exempel på dessa kriterier är en persons allmänna hälsotillstånd eller tidigare behandlingar.

Urvalskriterier

Åldrar som är berättigade till studier

3 år till 7 år (Barn)

Tar emot friska volontärer

Ja

Beskrivning

Inklusionskriterier:

  • Patienten är mellan 3 och 7 år
  • Manlig/kvinnlig patient som diagnostiserats med Autism Disorders enligt de diagnostiska kriterierna för Autism Spectrum Disorder in Diagnostic and Statistical Manual of Mental Disorders, Fifth Edition (DSM-5)
  • Patienten har en medelnivå till den svåraste nivån av autism (CARS-poäng >=34 till 50)
  • Patientens förälder eller vårdgivare måste ha en utbildningsnivå från gymnasiet eller högre
  • Patientens familj har gett sitt samtycke till att delta i studien

Exklusions kriterier:

  • Patienten är över sju år
  • Autistisk patient som har epilepsi
  • Patient med koagulationsrubbningar
  • Hydrocephalus med ventrikulär dränering
  • Allergi mot anestesimedel
  • Slita med hälsotillstånd som cancer, hjärt-, lung-, lever- eller njursvikt
  • Aktiva infektioner

Studieplan

Det här avsnittet ger detaljer om studieplanen, inklusive hur studien är utformad och vad studien mäter.

Hur är studien utformad?

Designdetaljer

  • Primärt syfte: Behandling
  • Tilldelning: Randomiserad
  • Interventionsmodell: Parallellt uppdrag
  • Maskning: Ingen (Open Label)

Vapen och interventioner

Deltagargrupp / Arm
Intervention / Behandling
Experimentell: Autologa BMMNCs infusion kombinerat med pedagogisk intervention

Benmärg skördas från patientens höftben beroende på patientens kroppsvikt enligt följande: 8 ml/kg för patienter under 10 kg; [80 ml + (kroppsvikt i kg - 10) × 7 ml] för patienter över 10 kg. Mononukleära celler från uppsamlad benmärg infunderas intratekalt genom ett utrymme mellan nummerkotor 4:e och 5:e. Två transplantationer kommer att genomföras med ett intervall på 6 månader. Den pedagogiska interventionen kommer att utvecklas baserat på Early Start Denver-modellen under 6 månader efter den första infusionen.

Utvärdering: Effektresultaten kommer att mätas med hjälp av CARS, Vineland Adaptive Behavior Scales - second Edition (VABS), Autism Behavior Checklists (ABC) och Clinical Global Impression (CGI). Dessutom kommer hälsorelaterad livskvalitet (HRQoL) hos patienter att utvärderas vid baslinjen, två månader, sex månader och 12 månader med de i kontrollgruppen (endast pedagogisk intervention) med hjälp av Pediatric Quality of Life Inventory (PedsQL)
Kombinationsprodukt: Autologa BMMNCs transplantation och pedagogisk intervention

Biologiskt/vaccin: Autolog benmärgshärledd mononukleär cellinfusion (BM-MNCs) kommer att administreras vid baslinjen, och den andra infusionen kommer att utföras sex månader efter den första administreringen. För varje transplantation kommer benmärgen att skördas genom en punktering av främre höftbenskammen under allmän narkos på operationssalen. Volymen som samlas in beror på patientens kroppsvikt baserat på vår erfarenhet från en tidigare studie enligt följande: 8 ml/kg för patienter under 10 kg; [80 ml + (kroppsvikt i kg - 10) x 7 ml] för patienter över 10 kg men inte mer än 250 ml totalt.

Utbildningsintervention: 6 månader baserat på Early Start Denver-modellen
Aktiv komparator: Pedagogisk intervention (kontrollerad grupp)

Utbildningsinterventionen kommer att utvecklas baserat på Early Start Denver-modellen under sex månader efter inskrivningen.

Utvärdering: Effektresultaten kommer att mätas med hjälp av CARS, Vineland Adaptive Behavior Scales - second Edition (VABS), Autism Behavior Checklists (ABC) och Clinical Global Impression (CGI). Dessutom kommer hälsorelaterad livskvalitet (HRQoL) hos patienter att utvärderas vid baslinjen, två månader, sex månader och 12 månader med de i kontrollgruppen (endast pedagogisk intervention) med hjälp av Pediatric Quality of Life Inventory (PedsQL)
Kombinationsprodukt: Pedagogisk intervention
Utbildningsintervention: 6 månader baserat på Early Start Denver-modellen

Vad mäter studien?

Primära resultatmått

Resultatmått
Åtgärdsbeskrivning
Tidsram
Förändring av svårighetsgrad av ASD efter intervention genom Diagnostic and Statistical Manual of Mental Disorders
Tidsram: 2 månader, 6 månader, 12 månader efter den första BMMNCs infusionen
The Diagnostic and Statistical Manual of Mental Disorders, 5:e upplagan (DSM-5). DSM-5 beskriver tre nivåer av ökande svårighetsgrad av ASD. DSM-5 beskriver tre nivåer av ökande svårighetsgrad av ASD, från (1) ("requiring support") till (2) ("requiring substantial support"), och slutligen till ( 3) ("kräver mycket betydande stöd").
2 månader, 6 månader, 12 månader efter den första BMMNCs infusionen
Förändring av svårighetsgrad av ASD efter intervention genom Childhood Autism Rating Scale
Tidsram: 2 månader, 6 månader, 12 månader efter den första BMMNCs infusionen
Childhood Autism Rating Scale (CARS) består av 14 domäner som bedömer beteenden associerade med ASD, med en 15:e domänklassificering av allmänna intryck av ASD. Varje domän poängsätts på en skala som sträcker sig från ett till fyra; högre poäng är förknippade med en högre nivå av nedskrivning. Totalpoängen kan variera från lägsta 15 till högsta 60; poäng under 30 indikerar att individen är i det icke-autistiska området, poäng mellan 30 och 36,5 indikerar mild till måttlig autism och poäng från 37 till 60 indikerar svår autism.
2 månader, 6 månader, 12 månader efter den första BMMNCs infusionen
Förändringar i social interaktion; adaptivt beteende; dagliga färdigheter genom Vineland Adaptive Behaviour Scale
Tidsram: 2 månader, 6 månader, 12 månader efter den första BMMNCs infusionen
Den andra versionen av Vineland Adaptive Behavior Scale (VABS-2) är en semistrukturerad intervju som mäter adaptivt beteende med standardpoäng (M = 100, SD = 15). Vi definierar färdighet som ett standardpoäng på 85 eller högre (dvs 1 SD under medelvärdet). Detta mått för "inte nedsatt" används i andra optimala resultatstudier och litteraturen med inlärningssvårigheter. Vi definierar tillväxt som en förbättring med minst 1 SD i standardpoäng (15 poäng) från T1 till T2. Förbättring av 1 SD i kliniska prövningar anses vara en stor effektstorlek.
2 månader, 6 månader, 12 månader efter den första BMMNCs infusionen
Förändringar i social interaktion; adaptivt beteende; dagliga levnadsförmåga genom Clinical Global Impression Improvement
Tidsram: 2 månader, 6 månader, 12 månader efter den första BMMNCs infusionen

Clinical Global Impression Improvement (CGI) är en betygsskala som mäter symtomens svårighetsgrad och behandlingssvar. Svårighetsgraden är kategoriserad i sju nivåer: 1) inte närvarande (ingen ASD); 2) knappt uppenbara ASD-symtom; 3) milda ASD-symtom; 4) måttliga ASD-symtom; 5) måttligt svåra ASD-symtom; 6) svåra ASD-symtom eller 7) mycket svåra ASD-symtom.

Responsen för varje patient är också indelad i sju nivåer: nivå 1) mycket förbättrad; nivå 2) mycket förbättrad; nivå 3) minimalt förbättrad; nivå 4) ingen förändring; nivå 5) minimalt sämre; nivå 6) mycket sämre; nivå 7) mycket sämre.
2 månader, 6 månader, 12 månader efter den första BMMNCs infusionen

Sekundära resultatmått

Resultatmått
Åtgärdsbeskrivning
Tidsram
Förändringar i hälsorelaterad livskvalitet med hjälp av Pediatric Quality of Life Inventory (PedsQL)
Tidsram: 2 månader, 6 månader, 12 månader efter den första BMMNCs infusionen

The Pediatric Quality of Life Inventory™ 4.0 Generic Core Scales - Parent Report (PedsQL) är ett verktyg för att bedöma HRQoL för barn i åldrarna 2-18.

PedsQL inkluderar fyra domäner (fysisk funktion, emotionell funktion, social funktion och skolfunktion) och poängsätts med hjälp av tre nivåer: inga problem (1), vissa problem (2) eller många problem (3). PedsQL har 23 artiklar och poängen på standarddelen sträcker sig från 0 till 100, där 100 representerar bästa möjliga livskvalitet.
2 månader, 6 månader, 12 månader efter den första BMMNCs infusionen

Samarbetspartners och utredare

Det är här du hittar personer och organisationer som är involverade i denna studie.

Sponsor

Vinmec Research Institute of Stem Cell and Gene Technology

Utredare

  • Huvudutredare: Liemg Nguyen, PhD, Vinmec Research Institute of Stem Cell and Gene Technology

Publikationer och användbara länkar

Den som ansvarar för att lägga in information om studien tillhandahåller frivilligt dessa publikationer. Dessa kan handla om allt som har med studien att göra.

Allmänna publikationer

Studieavstämningsdatum

Dessa datum spårar framstegen för inlämningar av studieposter och sammanfattande resultat till ClinicalTrials.gov. Studieposter och rapporterade resultat granskas av National Library of Medicine (NLM) för att säkerställa att de uppfyller specifika kvalitetskontrollstandarder innan de publiceras på den offentliga webbplatsen.

Studera stora datum

Studiestart (Faktisk)

26 december 2021

Primärt slutförande (Faktisk)

30 juni 2023

Avslutad studie (Faktisk)

30 december 2023

Studieregistreringsdatum

Först inskickad

12 februari 2022

Först inskickad som uppfyllde QC-kriterierna

23 mars 2022

Första postat (Faktisk)

1 april 2022

Uppdateringar av studier

Senaste uppdatering publicerad (Faktisk)

22 januari 2026

Senaste inskickade uppdateringen som uppfyllde QC-kriterierna

20 januari 2026

Senast verifierad

1 januari 2026

Mer information

Termer relaterade till denna studie

Ytterligare relevanta MeSH-villkor

Andra studie-ID-nummer

  • ISC.19.50

Läkemedels- och apparatinformation, studiedokument

Studerar en amerikansk FDA-reglerad läkemedelsprodukt

Nej

Studerar en amerikansk FDA-reglerad produktprodukt

Nej

Denna information hämtades direkt från webbplatsen clinicaltrials.gov utan några ändringar. Om du har några önskemål om att ändra, ta bort eller uppdatera dina studieuppgifter, vänligen kontakta register@clinicaltrials.gov. Så snart en ändring har implementerats på clinicaltrials.gov, kommer denna att uppdateras automatiskt även på vår webbplats .

Prenumerera