Deze pagina is automatisch vertaald en de nauwkeurigheid van de vertaling kan niet worden gegarandeerd. Raadpleeg de Engelse versie voor een brontekst.

Autologe BMMNC's gecombineerd met educatieve interventie voor ASS

20 januari 2026 bijgewerkt door: Vinmec Research Institute of Stem Cell and Gene Technology

Autologe beenmergmononucleaire celtransplantatie gecombineerd met educatieve interventie voor autismespectrumstoornissen (ASS): een gerandomiseerde, gecontroleerde fase 2-studie

Het doel van deze studie is het evalueren van de veiligheid en effectiviteit van autologe mononucleaire beenmergcelinfusie in combinatie met educatieve interventie voor kinderen met een autismespectrumstoornis (ASS). Inclusiecriteria: mannelijke/vrouwelijke patiënten gediagnosticeerd met autisme op basis van de DSM-V-schaal, de patiënt is tussen de 3 en 7 jaar oud, een patiënt heeft een gemiddeld niveau tot serverniveau van autisme (CARS-score>=30 tot <50), VARS-2 >=50, de ouder of verzorger van de patiënt moet het opleidingsniveau van de middelbare school of hoger hebben, de familie van de patiënt heeft toestemming gegeven voor deelname aan het onderzoek. Uitsluitingscriteria voor behandelingsgroep: patiënt ouder dan zeven jaar en jonger dan 3 jaar, autistische patiënten met epilepsie, hydrocephalus met ventriculaire drain, allergie voor anesthetica, ernstige gezondheidsproblemen zoals kanker, hart-, long-, leverfalen, of nier, actieve infecties, kinderen met geboorteafwijkingen van de wervelkolom.

Studie Overzicht

Toestand

Voltooid

Conditie

Interventie / Behandeling

Gedetailleerde beschrijving

Er zullen in totaal 54 patiënten met een autismespectrumstoornis (leeftijd 3-7) worden gerekruteerd en verdeeld in twee groepen: de controlegroep (alleen interventievoorlichting) (n = 27) en de behandelingsgroep (beenmergmononucleaire celtransplantatie gecombineerde interventievoorlichting). (n=27). De mononucleaire cel van het beenmerg zal worden toegediend aan 27 patiënten in de behandelingsgroep die intrathecaal wordt toegediend. Het primaire resultaat wordt gemeten aan de hand van het aantal AE's/SAE's tijdens de infusie van BMMNC's. Het secundaire resultaat werd gemeten door middel van klinische onderzoeken uitgevoerd bij baseline en vervolgens op 02, 06 en 12 maanden na de eerste infusie. Er werden meerdere hulpmiddelen gebruikt om de ernst van ASS te diagnosticeren en te bepalen, waaronder DSM-5, CARS, de Vineland Adaptive Behavior Scales Second Edition (VABS-II) en de Clinical Global Impression (CGI). DSM-5, dat in mei 2013 werd gepubliceerd, biedt nieuwe diagnostische criteria voor ASS

Studietype

Ingrijpend

Inschrijving (Werkelijk)

54

Fase

  • Fase 2

Contacten en locaties

In dit gedeelte vindt u de contactgegevens van degenen die het onderzoek uitvoeren en informatie over waar dit onderzoek wordt uitgevoerd.

Studie Locaties

  • Vietnam
      • Hanoi, Vietnam, 10000
        • Vinmec Research Institute of Stem Cell and Gene Technology

Deelname Criteria

Onderzoekers zoeken naar mensen die aan een bepaalde beschrijving voldoen, de zogenaamde geschiktheidscriteria. Enkele voorbeelden van deze criteria zijn iemands algemene gezondheidstoestand of eerdere behandelingen.

Geschiktheidscriteria

Leeftijden die in aanmerking komen voor studie

3 jaar tot 7 jaar (Kind)

Accepteert gezonde vrijwilligers

Ja

Beschrijving

Inclusiecriteria:

  • Patiënt is tussen de 3 en 7 jaar oud
  • Mannelijke/vrouwelijke patiënt gediagnosticeerd met autisme volgens de diagnostische criteria voor autismespectrumstoornis in Diagnostic and Statistical Manual of Mental Disorders, vijfde editie (DSM-5)
  • Patiënt heeft een gemiddeld niveau tot het meest ernstige niveau van autisme (CARS-score >=34 tot 50)
  • De ouder of verzorger van de patiënt moet een opleidingsniveau van de middelbare school of hoger hebben
  • De familie van de patiënt heeft toestemming gegeven voor deelname aan het onderzoek

Uitsluitingscriteria:

  • Patiënt is ouder dan zeven jaar
  • Autistische patiënt met epilepsie
  • Patiënt met stollingsstoornissen
  • Hydrocephalus met ventriculaire drain
  • Allergie voor anesthetica
  • Ernstige gezondheidsproblemen zoals kanker, hart-, long-, lever- of nierfalen
  • Actieve infecties

Studie plan

Dit gedeelte bevat details van het studieplan, inclusief hoe de studie is opgezet en wat de studie meet.

Hoe is de studie opgezet?

Ontwerpdetails

  • Primair doel: Behandeling
  • Toewijzing: Gerandomiseerd
  • Interventioneel model: Parallelle opdracht
  • Masker: Geen (open label)

Wapens en interventies

Deelnemersgroep / Arm
Interventie / Behandeling
Experimenteel: Autologe BMMNC-infusie gecombineerd met educatieve interventie

Beenmerg wordt, afhankelijk van het lichaamsgewicht van de patiënt, als volgt uit het darmbeen van de patiënt geoogst: 8 ml/kg voor patiënten die minder dan 10 kg wegen; [80 ml + (lichaamsgewicht in kg - 10) × 7 ml] voor patiënten boven 10 kg. Mononucleaire cellen uit verzameld beenmerg worden intrathecaal geïnjecteerd via een ruimte tussen nummer 4 en 5 van de wervels. Er zullen twee transplantaties worden uitgevoerd met een tussenpoos van zes maanden. De educatieve interventie zal worden ontwikkeld op basis van het Early Start Denver Model gedurende 6 maanden na de eerste infusie.

Evaluatie: De resultaten op het gebied van de werkzaamheid zullen worden gemeten met behulp van de CARS, Vineland Adaptive Behavior Scales - tweede editie (VABS), Autism Behavior Checklists (ABC) en Clinical Global Impression (CGI). Bovendien zal de gezondheidsgerelateerde kwaliteit van leven (GKvL) bij patiënten bij aanvang, twee maanden, zes maanden en twaalf maanden worden geëvalueerd bij degenen in de controlegroep (alleen educatieve interventies) met behulp van de Pediatric Quality of Life Inventory (PedsQL).
Combinatie product: Autologe BMMNC-transplantatie en educatieve interventie

Biologisch/vaccin: Autologe beenmerg-afgeleide mononucleaire celinfusie (BM-MNC's) zal worden toegediend bij baseline en de tweede infusie zal zes maanden na de eerste toediening worden uitgevoerd. Bij elke transplantatie wordt het beenmerg via een punctie van de crista anterior iliaca onder algemene verdoving in de operatiekamer weggenomen. Het verzamelde volume hangt af van het lichaamsgewicht van de patiënt op basis van onze ervaring uit een eerder onderzoek en wel als volgt: 8 ml/kg voor patiënten onder de 10 kg; [80 ml + (lichaamsgewicht in kg - 10) x 7 ml] voor patiënten boven de 10 kg maar niet meer dan 250 ml in totaal.

Educatieve interventie: 6 maanden op basis van het Early Start Denver Model
Actieve vergelijker: Educatieve interventie (gecontroleerde groep)

De educatieve interventie zal gedurende zes maanden na inschrijving worden ontwikkeld op basis van het Early Start Denver Model.

Evaluatie: De resultaten op het gebied van de werkzaamheid zullen worden gemeten met behulp van de CARS, Vineland Adaptive Behavior Scales - tweede editie (VABS), Autism Behavior Checklists (ABC) en Clinical Global Impression (CGI). Bovendien zal de gezondheidsgerelateerde kwaliteit van leven (GKvL) bij patiënten bij aanvang, twee maanden, zes maanden en twaalf maanden worden geëvalueerd bij degenen in de controlegroep (alleen educatieve interventies) met behulp van de Pediatric Quality of Life Inventory (PedsQL).
Combinatie product: Educatieve interventie
Educatieve interventie: 6 maanden op basis van het Early Start Denver Model

Wat meet het onderzoek?

Primaire uitkomstmaten

Uitkomstmaat
Maatregel Beschrijving
Tijdsspanne
Verandering van de ernst van ASS na interventie via de Diagnostic and Statistical Manual of Mental Disorders
Tijdsspanne: 2 maanden, 6 maanden, 12 maanden na de eerste BMMNCs-infusie
De diagnostische en statistische handleiding voor psychische stoornissen, 5e editie (DSM-5). DSM-5 beschrijft drie niveaus van toenemende ernst van ASS. DSM-5 beschrijft drie niveaus van toenemende ernst van ASS, van (1) ("ondersteuning nodig") tot (2) ("substantiële ondersteuning nodig"), en ten slotte tot ( 3) ("zeer substantiële ondersteuning nodig").
2 maanden, 6 maanden, 12 maanden na de eerste BMMNCs-infusie
Verandering van de ernst van ASS na interventie via de Childhood Autism Rating Scale
Tijdsspanne: 2 maanden, 6 maanden, 12 maanden na de eerste BMMNCs-infusie
De Childhood Autism Rating Scale (CARS) bestaat uit 14 domeinen die gedrag beoordelen dat verband houdt met ASS, met een 15e domein dat algemene indrukken van ASS beoordeelt. Elk domein wordt gescoord op een schaal van één tot vier; hogere scores zijn geassocieerd met een hoger niveau van stoornis. Totaalscores kunnen variëren van een dieptepunt van 15 tot een maximum van 60; scores onder de 30 geven aan dat het individu zich in het niet-autistische bereik bevindt, scores tussen 30 en 36,5 duiden op licht tot matig autisme en scores van 37 tot 60 duiden op ernstig autisme.
2 maanden, 6 maanden, 12 maanden na de eerste BMMNCs-infusie
Veranderingen in sociale interactie; adaptief gedrag; vaardigheden in het dagelijks leven via Vineland Adaptive Behavior Scale
Tijdsspanne: 2 maanden, 6 maanden, 12 maanden na de eerste BMMNCs-infusie
De Vineland Adaptive Behavior Scale tweede versie (VABS-2) is een semi-gestructureerd interview dat adaptief gedrag meet met standaardscores (M = 100, SD = 15). We definiëren vaardigheid als een standaardscore van 85 of hoger (d.w.z. 1 SD onder het gemiddelde). Deze maatstaf voor "niet gestoord" wordt gebruikt in andere onderzoeken naar optimale resultaten en in de literatuur over leerstoornissen. We definiëren groei als een verbetering van minimaal 1 SD in standaardscores (15 punten) van T1 naar T2. Een verbetering van 1 SD in klinische onderzoeken wordt als een grote effectgrootte beschouwd.
2 maanden, 6 maanden, 12 maanden na de eerste BMMNCs-infusie
Veranderingen in sociale interactie; adaptief gedrag; vaardigheden in het dagelijks leven door middel van Clinical Global Impression Improvement
Tijdsspanne: 2 maanden, 6 maanden, 12 maanden na de eerste BMMNCs-infusie

De Clinical Global Impression Improvement (CGI) is een beoordelingsschaal die de ernst van de symptomen en de respons op de behandeling meet. De ernst is onderverdeeld in zeven niveaus: 1) niet aanwezig (geen ASS); 2) nauwelijks duidelijke ASS-symptomen; 3) milde ASS-symptomen; 4) matige ASS-symptomen; 5) matig ernstige ASS-symptomen; 6) ernstige ASS-symptomen of 7) zeer ernstige ASS-symptomen.

De respons van elke patiënt is ook onderverdeeld in zeven niveaus: niveau 1) zeer veel verbeterd; niveau 2) veel verbeterd; niveau 3) minimaal verbeterd; niveau 4) geen verandering; niveau 5) minimaal slechter; niveau 6) veel erger; niveau 7) heel veel erger.
2 maanden, 6 maanden, 12 maanden na de eerste BMMNCs-infusie

Secundaire uitkomstmaten

Uitkomstmaat
Maatregel Beschrijving
Tijdsspanne
Veranderingen in gezondheidsgerelateerde kwaliteit van leven met behulp van Pediatric Quality of Life Inventory (PedsQL)
Tijdsspanne: 2 maanden, 6 maanden, 12 maanden na de eerste BMMNCs-infusie

De Pediatric Quality of Life Inventory™ 4.0 Generic Core Scales - Parent Report (PedsQL) is een hulpmiddel voor het beoordelen van de HRQoL van kinderen van 2-18 jaar.

PedsQL omvat vier domeinen (fysiek functioneren, emotioneel functioneren, sociaal functioneren en functioneren op school) en wordt gescoord op drie niveaus: geen problemen (1), enkele problemen (2) of veel problemen (3). De PedsQL heeft 23 items en scoort op het standaardportiebereik van 0 tot 100, waarbij 100 de best mogelijke kwaliteit van leven vertegenwoordigt.
2 maanden, 6 maanden, 12 maanden na de eerste BMMNCs-infusie

Medewerkers en onderzoekers

Hier vindt u mensen en organisaties die betrokken zijn bij dit onderzoek.

Sponsor

Vinmec Research Institute of Stem Cell and Gene Technology

Onderzoekers

  • Hoofdonderzoeker: Liemg Nguyen, PhD, Vinmec Research Institute of Stem Cell and Gene Technology

Publicaties en nuttige links

De persoon die verantwoordelijk is voor het invoeren van informatie over het onderzoek stelt deze publicaties vrijwillig ter beschikking. Dit kan gaan over alles wat met het onderzoek te maken heeft.

Algemene publicaties

Studie record data

Deze datums volgen de voortgang van het onderzoeksdossier en de samenvatting van de ingediende resultaten bij ClinicalTrials.gov. Studieverslagen en gerapporteerde resultaten worden beoordeeld door de National Library of Medicine (NLM) om er zeker van te zijn dat ze voldoen aan specifieke kwaliteitscontrolenormen voordat ze op de openbare website worden geplaatst.

Bestudeer belangrijke data

Studie start (Werkelijk)

26 december 2021

Primaire voltooiing (Werkelijk)

30 juni 2023

Studie voltooiing (Werkelijk)

30 december 2023

Studieregistratiedata

Eerst ingediend

12 februari 2022

Eerst ingediend dat voldeed aan de QC-criteria

23 maart 2022

Eerst geplaatst (Werkelijk)

1 april 2022

Updates van studierecords

Laatste update geplaatst (Werkelijk)

22 januari 2026

Laatste update ingediend die voldeed aan QC-criteria

20 januari 2026

Laatst geverifieerd

1 januari 2026

Meer informatie

Termen gerelateerd aan deze studie

Aanvullende relevante MeSH-voorwaarden

Andere studie-ID-nummers

  • ISC.19.50

Informatie over medicijnen en apparaten, studiedocumenten

Bestudeert een door de Amerikaanse FDA gereguleerd geneesmiddel

Nee

Bestudeert een door de Amerikaanse FDA gereguleerd apparaatproduct

Nee

Deze informatie is zonder wijzigingen rechtstreeks van de website clinicaltrials.gov gehaald. Als u verzoeken heeft om uw onderzoeksgegevens te wijzigen, te verwijderen of bij te werken, neem dan contact op met register@clinicaltrials.gov. Zodra er een wijziging wordt doorgevoerd op clinicaltrials.gov, wordt deze ook automatisch bijgewerkt op onze website .

Abonneren