BMMNC autólogos combinados con intervención educativa para ASD

La médula ósea se extrae de la ilíaca del paciente dependiendo del peso corporal del paciente de la siguiente manera: 8 ml/kg para pacientes de menos de 10 kg; [80 ml + (peso corporal en kg - 10) × 7 ml] para pacientes de más de 10 kg. Las células mononucleares de la médula ósea extraída se infunden por vía intratecal a través de un espacio entre las vértebras número 4 y 5. Se realizarán dos trasplantes con un intervalo de 6 meses. La intervención educativa se desarrollará con base en el Modelo Early Start Denver durante 6 meses después de la primera infusión.

Evaluación: Los resultados de eficacia se medirán utilizando CARS, Escalas de comportamiento adaptativo de Vineland - segunda edición (VABS), Listas de verificación de comportamiento en autismo (ABC) e Impresión clínica global (CGI). Además, la calidad de vida relacionada con la salud (CVRS) de los pacientes se evaluará al inicio, a los dos meses, a los seis meses y a los 12 meses con los del grupo de control (intervención educativa únicamente) utilizando el Inventario de Calidad de Vida Pediátrica (PedsQL).

Biológico/Vacuna: Se administrará una infusión de células mononucleares derivadas de médula ósea autóloga (BM-MNC) al inicio y la segunda infusión se realizará seis meses después de la primera administración. Para cada trasplante, la médula ósea se recolectará a través de una punción de la cresta ilíaca anterior bajo anestesia general en el quirófano. El volumen recolectado depende del peso corporal del paciente basado en nuestra experiencia de un estudio previo de la siguiente manera: 8 ml/kg para pacientes de menos de 10 kg; [80 ml + (peso corporal en kg - 10) x 7 ml] para pacientes de más de 10 kg pero no más de 250 ml en total.

Intervención educativa: 6 meses basada en el Modelo Early Start Denver

La intervención educativa se desarrollará con base en el Modelo Early Start Denver durante seis meses después de la inscripción.

Evaluación: Los resultados de eficacia se medirán utilizando CARS, Escalas de comportamiento adaptativo de Vineland - segunda edición (VABS), Listas de verificación de comportamiento en autismo (ABC) e Impresión clínica global (CGI). Además, la calidad de vida relacionada con la salud (CVRS) de los pacientes se evaluará al inicio, a los dos meses, a los seis meses y a los 12 meses con los del grupo de control (intervención educativa únicamente) utilizando el Inventario de Calidad de Vida Pediátrica (PedsQL).

La Mejora de la impresión clínica global (CGI) es una escala de calificación que mide la gravedad de los síntomas y la respuesta al tratamiento. La gravedad se clasifica en siete niveles: 1) no presente (sin TEA); 2) síntomas de TEA apenas evidentes; 3) síntomas leves de TEA; 4) síntomas moderados de TEA; 5) síntomas de TEA moderadamente severos; 6) síntomas de TEA severos o 7) síntomas de TEA muy severos.

La respuesta de cada paciente también se divide en siete niveles: nivel 1) muy mejorado; nivel 2) muy mejorado; nivel 3) mínimamente mejorado; nivel 4) sin cambios; nivel 5) mínimamente peor; nivel 6) mucho peor; nivel 7) mucho peor.

Pediatric Quality of Life Inventory™ 4.0 Generic Core Scales - Parent Report (PedsQL) es una herramienta para evaluar la CVRS de niños de 2 a 18 años.

PedsQL incluye cuatro dominios (funcionamiento físico, funcionamiento emocional, funcionamiento social y funcionamiento escolar) y se califica utilizando tres niveles: sin problemas (1), algunos problemas (2) o muchos problemas (3). El PedsQL tiene 23 ítems y las puntuaciones en la porción estándar van de 0 a 100, donde 100 representa la mejor calidad de vida posible.