BMMNC autologues combinés à une intervention éducative pour les TSA
Transplantation autologue de cellules mononucléaires de moelle osseuse associée à une intervention éducative pour les troubles du spectre autistique (TSA) : un essai contrôlé randomisé de phase 2
Aperçu de l'étude
Statut
Les conditions
Description détaillée
Type d'étude
Inscription (Anticipé)
Phase
- Phase 2
Contacts et emplacements
Coordonnées de l'étude
- Nom: Liem Nguyen, PhD
- Numéro de téléphone: 0986565015
- E-mail: v.liemnt@vinmec.com
Lieux d'étude
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Hanoi, Viêt Nam, 10000
- Recrutement
- Vinmec Research Institute of Stem Cell and Gene Technology
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Critères de participation
Critère d'éligibilité
Âges éligibles pour étudier
Accepte les volontaires sains
Sexes éligibles pour l'étude
La description
Critère d'intégration:
- Le patient a entre 3 et 7 ans
- Patient masculin / féminin diagnostiqué avec un trouble autistique selon les critères diagnostiques du trouble du spectre autistique dans le Manuel diagnostique et statistique des troubles mentaux, cinquième édition (DSM-5)
- Le patient a un niveau moyen au niveau le plus sévère d'autisme (score CARS> = 34 à 50)
- Le parent ou le soignant du patient doit avoir un niveau d'études secondaires ou supérieur
- La famille du patient a donné son consentement pour participer à l'étude
Critère d'exclusion:
- Le patient a plus de sept ans
- Patient autiste épileptique
- Patient souffrant de troubles de la coagulation
- Hydrocéphalie avec drain ventriculaire
- Allergie aux agents anesthésiques
- Graver des problèmes de santé tels que le cancer, une insuffisance cardiaque, pulmonaire, hépatique ou rénale
- Infections actives
Plan d'étude
Comment l'étude est-elle conçue ?
Détails de conception
- Objectif principal: TRAITEMENT
- Répartition: ALÉATOIRE
- Modèle interventionnel: PARALLÈLE
- Masquage: AUCUN
Armes et Interventions
Groupe de participants / Bras |
Intervention / Traitement |
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EXPÉRIMENTAL: Perfusion de BMMNC autologues associée à une intervention éducative
Les moelles osseuses sont prélevées de l'iliaque du patient en fonction du poids corporel du patient comme suit : 8 ml/kg pour les patients de moins de 10 kg ; [80 ml + (poids corporel en kg - 10) × 7 ml] pour les patients de plus de 10 kg. Les cellules mononucléaires de la moelle osseuse collectée sont infusées par voie intrathécale à travers un espace entre les vertèbres numéro 4 et 5. Deux transplantations seront réalisées à 6 mois d'intervalle. L'intervention éducative sera développée sur la base du Early Start Denver Model pendant 6 mois après la première perfusion. Évaluation : Les résultats d'efficacité seront mesurés à l'aide des échelles CARS, Vineland Adaptive Behavior Scales - second Edition (VABS), Autism Behavior Checklists (ABC) et Clinical Global Impression (CGI). De plus, la qualité de vie liée à la santé (HRQoL) chez les patients sera évaluée au départ, à deux mois, six mois et 12 mois avec ceux du groupe témoin (intervention éducative uniquement) à l'aide de l'inventaire de la qualité de vie pédiatrique (PedsQL) |
Biologique/Vaccin : Une perfusion autologue de cellules mononucléaires dérivées de la moelle osseuse (BM-MNC) sera administrée au départ, et la deuxième perfusion sera effectuée six mois après la première administration. Pour chaque greffe, la moelle osseuse sera prélevée par ponction de la crête iliaque antérieure sous anesthésie générale au bloc opératoire. Le volume prélevé dépend du poids corporel du patient selon notre expérience d'une étude précédente comme suit : 8 ml/kg pour les patients de moins de 10 kg ; [80 ml + (poids corporel en kg - 10) x 7 ml] pour les patients de plus de 10 kg mais pas plus de 250 ml au total. Intervention éducative : 6 mois selon le Early Start Denver Model |
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ACTIVE_COMPARATOR: Intervention éducative (groupe contrôle)
L'intervention éducative sera développée sur la base du modèle Early Start Denver pendant six mois après l'inscription. Évaluation : Les résultats d'efficacité seront mesurés à l'aide des échelles CARS, Vineland Adaptive Behavior Scales - second Edition (VABS), Autism Behavior Checklists (ABC) et Clinical Global Impression (CGI). De plus, la qualité de vie liée à la santé (HRQoL) chez les patients sera évaluée au départ, à deux mois, six mois et 12 mois avec ceux du groupe témoin (intervention éducative uniquement) à l'aide de l'inventaire de la qualité de vie pédiatrique (PedsQL) |
Intervention éducative : 6 mois selon le Early Start Denver Model
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Que mesure l'étude ?
Principaux critères de jugement
Mesure des résultats |
Description de la mesure |
Délai |
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Changement de sévérité des TSA après intervention via le Manuel diagnostique et statistique des troubles mentaux
Délai: 2 mois, 6 mois, 12 mois après la première perfusion de BMMNC
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Le Manuel diagnostique et statistique des troubles mentaux, 5e édition (DSM-5).
Le DSM-5 décrit trois niveaux de sévérité croissante des TSA. 3) ("nécessitant un soutien très important").
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2 mois, 6 mois, 12 mois après la première perfusion de BMMNC
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Changement de la sévérité du TSA après intervention via l'échelle d'évaluation de l'autisme infantile
Délai: 2 mois, 6 mois, 12 mois après la première perfusion de BMMNC
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L'échelle d'évaluation de l'autisme infantile (CARS) se compose de 14 domaines évaluant les comportements associés aux TSA, avec un 15e domaine évaluant les impressions générales sur les TSA.
Chaque domaine est noté sur une échelle allant de un à quatre ; des scores plus élevés sont associés à un niveau de déficience plus élevé.
Les scores totaux peuvent aller d'un minimum de 15 à un maximum de 60 ; les scores inférieurs à 30 indiquent que l'individu est dans la gamme non autiste, les scores entre 30 et 36,5 indiquent un autisme léger à modéré et les scores de 37 à 60 indiquent un autisme sévère.
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2 mois, 6 mois, 12 mois après la première perfusion de BMMNC
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Changements dans l'interaction sociale ; comportement adaptatif; compétences de la vie quotidienne grâce à l'échelle de comportement adaptatif de Vineland
Délai: 2 mois, 6 mois, 12 mois après la première perfusion de BMMNC
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La deuxième version de l'échelle de comportement adaptatif de Vineland (VABS-2) est un entretien semi-structuré mesurant le comportement adaptatif avec des scores standard (M = 100, SD = 15).
Nous définissons la compétence comme un score standard de 85 ou plus (c'est-à-dire 1 SD en dessous de la moyenne).
Cette métrique pour "non altérée" est utilisée dans d'autres études sur les résultats optimaux et dans la littérature sur les troubles d'apprentissage.
Nous définissons la croissance comme une amélioration d'au moins 1 SD dans les scores standard (15 points) de T1 à T2.
L'amélioration de 1 SD dans les essais cliniques est considérée comme une grande taille d'effet.
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2 mois, 6 mois, 12 mois après la première perfusion de BMMNC
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Changements dans l'interaction sociale ; comportement adaptatif; compétences de la vie quotidienne grâce à l'amélioration de l'impression globale clinique
Délai: 2 mois, 6 mois, 12 mois après la première perfusion de BMMNC
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L'amélioration de l'impression globale clinique (CGI) est une échelle d'évaluation qui mesure la gravité des symptômes et la réponse au traitement. La gravité est classée en sept niveaux : 1) absent (pas de TSA) ; 2) symptômes de TSA à peine évidents ; 3) symptômes légers de TSA ; 4) symptômes de TSA modérés ; 5) symptômes de TSA modérément graves ; 6) symptômes de TSA graves ou 7) symptômes de TSA très graves. La réponse de chaque patient est également divisée en sept niveaux : niveau 1) très nettement amélioré ; niveau 2) bien amélioré ; niveau 3) peu amélioré ; niveau 4) pas de changement ; niveau 5) légèrement pire ; niveau 6) bien pire ; niveau 7) bien pire. |
2 mois, 6 mois, 12 mois après la première perfusion de BMMNC
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Mesures de résultats secondaires
Mesure des résultats |
Description de la mesure |
Délai |
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Changements dans la qualité de vie liée à la santé à l'aide de l'inventaire de la qualité de vie pédiatrique (PedsQL)
Délai: 2 mois, 6 mois, 12 mois après la première perfusion de BMMNC
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Le Pediatric Quality of Life Inventory™ 4.0 Generic Core Scales - Parent Report (PedsQL) est un outil d'évaluation de la QVLS des enfants âgés de 2 à 18 ans. PedsQL comprend quatre domaines (fonctionnement physique, fonctionnement émotionnel, fonctionnement social et fonctionnement scolaire) et est noté à l'aide de trois niveaux : aucun problème (1), quelques problèmes (2) ou de nombreux problèmes (3). Le PedsQL comporte 23 éléments et les scores de la portion standard vont de 0 à 100, 100 représentant la meilleure qualité de vie possible. |
2 mois, 6 mois, 12 mois après la première perfusion de BMMNC
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Collaborateurs et enquêteurs
Les enquêteurs
- Chercheur principal: Liemg Nguyen, PhD, Vinmec Research Institute of Stem Cell and Gene Technology
Dates d'enregistrement des études
Dates principales de l'étude
Début de l'étude (RÉEL)
Achèvement primaire (ANTICIPÉ)
Achèvement de l'étude (ANTICIPÉ)
Dates d'inscription aux études
Première soumission
Première soumission répondant aux critères de contrôle qualité
Première publication (RÉEL)
Mises à jour des dossiers d'étude
Dernière mise à jour publiée (RÉEL)
Dernière mise à jour soumise répondant aux critères de contrôle qualité
Dernière vérification
Plus d'information
Termes liés à cette étude
Termes MeSH pertinents supplémentaires
Autres numéros d'identification d'étude
- ISC.19.50
Informations sur les médicaments et les dispositifs, documents d'étude
Étudie un produit pharmaceutique réglementé par la FDA américaine
Étudie un produit d'appareil réglementé par la FDA américaine
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