BMMNC autologhi combinati con interventi educativi per ASD

Il midollo osseo viene raccolto dall'ileo del paziente in base al peso corporeo del paziente come segue: 8 ml/kg per i pazienti di peso inferiore a 10 kg; [80 ml + (peso corporeo in kg - 10) × 7 ml] per pazienti di peso superiore a 10 kg. Le cellule mononucleari del midollo osseo raccolto vengono infuse per via intratecale attraverso uno spazio compreso tra la quarta e la quinta vertebra. Verranno effettuati due trapianti ad un intervallo di 6 mesi. L'intervento educativo sarà sviluppato sulla base del modello Early Start Denver per 6 mesi dopo la prima infusione.

Valutazione: i risultati di efficacia saranno misurati utilizzando CARS, Vineland Adaptive Behavior Scale - seconda edizione (VABS), Autism Behavior Checklist (ABC) e Clinical Global Impression (CGI). Inoltre, la qualità della vita correlata alla salute (HRQoL) nei pazienti sarà valutata al basale, a due mesi, sei mesi e 12 mesi con quelli del gruppo di controllo (solo intervento educativo) utilizzando il Pediatric Quality of Life Inventory (PedsQL)

Biologico/vaccino: l'infusione di cellule mononucleate derivate da midollo osseo autologo (BM-MNC) verrà somministrata al basale e la seconda infusione verrà eseguita sei mesi dopo la prima somministrazione. Per ogni trapianto, il midollo osseo verrà prelevato attraverso una puntura della cresta iliaca anteriore in anestesia generale in sala operatoria. Il volume raccolto dipende dal peso corporeo del paziente in base alla nostra esperienza da uno studio precedente come segue: 8 ml/kg per pazienti sotto i 10 kg; [80 ml + (peso corporeo in kg - 10) x 7 ml] per pazienti di peso superiore a 10 kg ma non più di 250 ml in totale.

Intervento educativo: 6 mesi basato sul modello Early Start Denver

L'intervento educativo sarà sviluppato sulla base del modello Early Start Denver per sei mesi dopo l'iscrizione.

Valutazione: i risultati di efficacia saranno misurati utilizzando CARS, Vineland Adaptive Behavior Scale - seconda edizione (VABS), Autism Behavior Checklist (ABC) e Clinical Global Impression (CGI). Inoltre, la qualità della vita correlata alla salute (HRQoL) nei pazienti sarà valutata al basale, a due mesi, sei mesi e 12 mesi con quelli del gruppo di controllo (solo intervento educativo) utilizzando il Pediatric Quality of Life Inventory (PedsQL)

Il Clinical Global Impression Improvement (CGI) è una scala di valutazione che misura la gravità dei sintomi e la risposta al trattamento. La gravità è classificata in sette livelli: 1) non presente (nessun ASD); 2) sintomi di ASD appena evidenti; 3) lievi sintomi di ASD; 4) sintomi ASD moderati; 5) sintomi di ASD moderatamente gravi; 6) sintomi ASD gravi o 7) sintomi ASD molto gravi.

Anche la risposta di ciascun paziente è suddivisa in sette livelli: livello 1) molto migliorato; livello 2) molto migliorato; livello 3) minimamente migliorato; livello 4) nessun cambiamento; livello 5) minimamente peggiore; livello 6) molto peggio; livello 7) molto molto peggio.

Il Pediatric Quality of Life Inventory™ 4.0 Generic Core Scales - Parent Report (PedsQL) è uno strumento per valutare l'HRQoL dei bambini di età compresa tra 2 e 18 anni.

PedsQL include quattro domini (funzionamento fisico, funzionamento emotivo, funzionamento sociale e funzionamento scolastico) e viene valutato utilizzando tre livelli: nessun problema (1), alcuni problemi (2) o molti problemi (3). Il PedsQL ha 23 articoli e i punteggi sulla porzione standard vanno da 0 a 100, dove 100 rappresenta la migliore qualità di vita possibile.