Autologiczne BMMNC w połączeniu z interwencją edukacyjną dla ASD

Szpik kostny pobiera się z kości biodrowej pacjenta w zależności od masy ciała pacjenta w następujący sposób: 8 ml/kg dla pacjentów poniżej 10 kg; [80 ml + (masa ciała w kg - 10) × 7 ml] dla pacjentów powyżej 10 kg. Komórki jednojądrzaste z pobranego szpiku kostnego podaje się dooponowo przez przestrzeń pomiędzy kręgami numer 4 i 5. W odstępie 6 miesięcy zostaną przeprowadzone dwa przeszczepy. Interwencja edukacyjna zostanie opracowana w oparciu o Model Early Start Denver przez 6 miesięcy od pierwszego wlewu.

Ocena: Wyniki skuteczności będą mierzone za pomocą CARS, Skali Zachowania Adaptacyjnego Vinelanda – wydanie drugie (VABS), Listy Kontrolnej Zachowań Autystycznych (ABC) i Globalnego Wrażenia Klinicznego (CGI). Ponadto jakość życia pacjentów związana ze stanem zdrowia (HRQoL) będzie oceniana na początku badania, po dwóch, sześciu miesiącach i 12 miesiącach w porównaniu z pacjentami z grupy kontrolnej (wyłącznie interwencja edukacyjna) przy użyciu Pediatrycznego Inwentarza Jakości Życia (PedsQL).

Biologiczna/szczepionka: autologiczny wlew komórek jednojądrzastych pochodzących ze szpiku kostnego (BM-MNC) zostanie podany na początku badania, a drugi wlew zostanie przeprowadzony sześć miesięcy po pierwszym podaniu. Do każdego przeszczepu szpik kostny będzie pobierany poprzez nakłucie przedniego grzebienia biodrowego w znieczuleniu ogólnym na sali operacyjnej. Pobrana objętość zależy od masy ciała pacjenta w oparciu o nasze doświadczenia z poprzedniego badania w następujący sposób: 8 ml/kg dla pacjentów o masie ciała poniżej 10 kg; [80 ml + (masa ciała w kg - 10) x 7 ml] dla pacjentów powyżej 10 kg, ale łącznie nie więcej niż 250 ml.

Interwencja edukacyjna: 6 miesięcy w oparciu o Model Early Start Denver

Interwencja edukacyjna zostanie opracowana w oparciu o model Early Start Denver przez sześć miesięcy od momentu zapisania się do szkoły.

Ocena: Wyniki skuteczności będą mierzone za pomocą CARS, Skali Zachowania Adaptacyjnego Vinelanda – wydanie drugie (VABS), Listy Kontrolnej Zachowań Autystycznych (ABC) i Globalnego Wrażenia Klinicznego (CGI). Ponadto jakość życia pacjentów związana ze stanem zdrowia (HRQoL) będzie oceniana na początku badania, po dwóch, sześciu miesiącach i 12 miesiącach w porównaniu z pacjentami z grupy kontrolnej (wyłącznie interwencja edukacyjna) przy użyciu Pediatrycznego Inwentarza Jakości Życia (PedsQL).

Clinical Global Impression Improvement (CGI) to skala oceny, która mierzy nasilenie objawów i odpowiedź na leczenie. Nasilenie jest podzielone na siedem poziomów: 1) brak (brak ASD); 2) słabo widoczne objawy ASD; 3) łagodne objawy ASD; 4) umiarkowane objawy ASD; 5) umiarkowanie nasilone objawy ASD; 6) ciężkie objawy ASD lub 7) bardzo ciężkie objawy ASD.

Odpowiedź każdego pacjenta jest również podzielona na siedem poziomów: poziom 1) bardzo poprawiony; poziom 2) znacznie ulepszony; poziom 3) minimalnie poprawiony; poziom 4) bez zmian; poziom 5) minimalnie gorszy; poziom 6) znacznie gorzej; poziom 7) znacznie gorzej.

Pediatric Quality of Life Inventory™ 4.0 Generic Core Scales – Parent Report (PedsQL) jest narzędziem do oceny HRQoL dzieci w wieku 2-18 lat.

PedsQL obejmuje cztery domeny (funkcjonowanie fizyczne, funkcjonowanie emocjonalne, funkcjonowanie społeczne i funkcjonowanie szkoły) i jest oceniane na trzech poziomach: brak problemów (1), pewne problemy (2) lub wiele problemów (3). PedsQL składa się z 23 pozycji, a wyniki w standardowej porcji mieszczą się w zakresie od 0 do 100, przy czym 100 oznacza najlepszą możliwą jakość życia.