Denne siden ble automatisk oversatt og nøyaktigheten av oversettelsen er ikke garantert. Vennligst referer til engelsk versjon for en kildetekst.

Autologe BMMNCs kombinert med pedagogisk intervensjon for ASD

23. august 2022 oppdatert av: Vinmec Research Institute of Stem Cell and Gene Technology

Autolog benmarg mononukleær celletransplantasjon kombinert med pedagogisk intervensjon for autismespektrumforstyrrelser (ASD): En fase 2 randomisert kontrollert studie

Formålet med denne studien er å evaluere sikkerheten og effektiviteten av autolog mononukleær celleinfusjon av benmarg kombinert med pedagogisk intervensjon for barn med autismespekterforstyrrelse (ASD). Inklusjonskriterier: Mannlige/kvinnelige pasienter diagnostisert med autismeforstyrrelse basert på DSM-V skala, pasienten er mellom 3 til 7 år gammel, en pasient har et middels til servernivå av autisme (CARS-score>=30 til <50), VARS-2 >=50, pasientens forelder eller omsorgsperson må ha utdanningsnivå fra videregående skole eller høyere, pasientens familie har gitt samtykke til å delta i studien. Eksklusjonskriterier for behandlingsgruppe: pasient over syv år og mindre enn 3 år, autistiske pasienter med epilepsi, hydrocephalus med ventrikkeldren, allergi mot anestesimidler, alvorlige helsetilstander som kreft, hjerte-, lunge-, leversvikt, eller nyre, aktive infeksjoner, barn med fødselsdefekter i ryggraden.

Studieoversikt

Status

Rekruttering

Forhold

Intervensjon / Behandling

Detaljert beskrivelse

Totalt 54 pasienter med autismespekterforstyrrelse (3-7 år) vil bli rekruttert og delt inn i to grupper: kontrollgruppen (kun intervensjonsutdanning) (n = 27) og behandlingsgruppen (mononukleær celletransplantasjon i benmarg kombinert intervensjonsutdanning) (n = 27). Den mononukleære benmargscellen vil bli påført 27 pasienter i behandlingsgruppen infuser via intratekal administrering. Det primære utfallet måles ved antall AE/SAE under BMMNCs infusjon. Det sekundære utfallet ble målt ved kliniske undersøkelser utført ved baseline og deretter 02, 06 og 12 måneder etter den første infusjonen. Flere verktøy ble brukt for å diagnostisere og bestemme alvorlighetsgraden av ASD, inkludert DSM-5, CARS, Vineland Adaptive Behavior Scales Second Edition (VABS-II) og Clinical Global Impression (CGI). DSM-5, som ble publisert i mai 2013, gir nye diagnostiske kriterier for ASD

Studietype

Intervensjonell

Registrering (Forventet)

54

Fase

  • Fase 2

Kontakter og plasseringer

Denne delen inneholder kontaktinformasjon for de som utfører studien, og informasjon om hvor denne studien blir utført.

Studiekontakt

Studiesteder

  • Vietnam
      • Hanoi, Vietnam, 10000
        • Rekruttering
        • Vinmec Research Institute of Stem Cell and Gene Technology

Deltakelseskriterier

Forskere ser etter personer som passer til en bestemt beskrivelse, kalt kvalifikasjonskriterier. Noen eksempler på disse kriteriene er en persons generelle helsetilstand eller tidligere behandlinger.

Kvalifikasjonskriterier

Alder som er kvalifisert for studier

3 år til 7 år (BARN)

Tar imot friske frivillige

Ja

Kjønn som er kvalifisert for studier

Alle

Beskrivelse

Inklusjonskriterier:

  • Pasienten er mellom 3 og 7 år
  • Mann/kvinnelig pasient diagnostisert med autismeforstyrrelse i henhold til diagnosekriteriene for Autism Spectrum Disorder in Diagnostic and Statistical Manual of Mental Disorders, Fifth Edition (DSM-5)
  • Pasienten har et middels nivå til det mest alvorlige nivået av autisme (CARS-score >=34 til 50)
  • Pasientens forelder eller omsorgsperson må ha utdanningsnivå fra videregående skole eller høyere
  • Pasientens familie har gitt samtykke til å delta i studien

Ekskluderingskriterier:

  • Pasienten er over syv år
  • Autistisk pasient med epilepsi
  • Pasient med koagulasjonsforstyrrelser
  • Hydrocephalus med ventrikulært dren
  • Allergi mot anestesimidler
  • Kjenner helsetilstander som kreft, hjerte-, lunge-, lever- eller nyresvikt
  • Aktive infeksjoner

Studieplan

Denne delen gir detaljer om studieplanen, inkludert hvordan studien er utformet og hva studien måler.

Hvordan er studiet utformet?

Designdetaljer

  • Primært formål: BEHANDLING
  • Tildeling: TILFELDIG
  • Intervensjonsmodell: PARALLELL
  • Masking: INGEN

Våpen og intervensjoner

Deltakergruppe / Arm
Intervensjon / Behandling
EKSPERIMENTELL: Autolog BMMNCs infusjon kombinert med pedagogisk intervensjon

Benmarg høstes fra pasientens iliaca avhengig av pasientens kroppsvekt som følger: 8 ml/kg for pasienter under 10 kg; [80 ml + (kroppsvekt i kg - 10) × 7 ml] for pasienter over 10 kg. Mononukleære celler fra innsamlet benmarg infunderes intratekalt gjennom et mellomrom mellom nummer 4. og 5. vertebrae. To transplantasjoner vil bli utført med et intervall på 6 måneder. Den pedagogiske intervensjonen vil bli utviklet basert på Early Start Denver-modellen i 6 måneder etter den første infusjonen.

Evaluering: Effektresultatene vil bli målt ved hjelp av CARS, Vineland Adaptive Behavior Scales - Second Edition (VABS), Autism Behavior Checklists (ABC) og Clinical Global Impression (CGI). I tillegg vil helserelatert livskvalitet (HRQoL) hos pasienter bli evaluert ved baseline, to måneder, seks måneder og 12 måneder med de i kontrollgruppen (kun pedagogisk intervensjon) ved bruk av Pediatric Quality of Life Inventory (PedsQL)
Kombinasjonsprodukt: Autolog BMMNCs transplantasjon og pedagogisk intervensjon

Biologisk/vaksine: Autolog benmargsavledet mononukleær celleinfusjon (BM-MNCs) vil bli administrert ved baseline, og den andre infusjonen vil bli utført seks måneder etter den første administreringen. For hver transplantasjon vil benmargen høstes gjennom en anterior iliac crest-punksjon under generell anestesi på operasjonsstuen. Volumet som samles inn avhenger av pasientens kroppsvekt basert på vår erfaring fra en tidligere studie som følger: 8 ml/kg for pasienter under 10 kg; [80 ml + (kroppsvekt i kg - 10) x 7 ml] for pasienter over 10 kg, men ikke mer enn 250 ml totalt.

Pedagogisk intervensjon: 6 måneder basert på Early Start Denver-modellen
ACTIVE_COMPARATOR: Pedagogisk intervensjon (kontrollert gruppe)

Den pedagogiske intervensjonen vil bli utviklet basert på Early Start Denver-modellen i seks måneder etter påmelding.

Evaluering: Effektresultatene vil bli målt ved hjelp av CARS, Vineland Adaptive Behavior Scales - Second Edition (VABS), Autism Behavior Checklists (ABC) og Clinical Global Impression (CGI). I tillegg vil helserelatert livskvalitet (HRQoL) hos pasienter bli evaluert ved baseline, to måneder, seks måneder og 12 måneder med de i kontrollgruppen (kun pedagogisk intervensjon) ved bruk av Pediatric Quality of Life Inventory (PedsQL)
Kombinasjonsprodukt: Pedagogisk intervensjon
Pedagogisk intervensjon: 6 måneder basert på Early Start Denver-modellen

Hva måler studien?

Primære resultatmål

Resultatmål
Tiltaksbeskrivelse
Tidsramme
Endring av alvorlighetsgrad av ASD etter intervensjon gjennom Diagnostic and Statistical Manual of Mental Disorders
Tidsramme: 2 måneder, 6 måneder, 12 måneder etter den første BMMNCs infusjonen
The Diagnostic and Statistical Manual of Mental Disorders, 5. utgave (DSM-5). DSM-5 beskriver tre nivåer av økende alvorlighetsgrad av ASD. DSM-5 beskriver tre nivåer av økende alvorlighetsgrad av ASD, fra (1) ("requiring support") til (2) ("requiring substantial support"), og til slutt til ( 3) ("krever svært betydelig støtte").
2 måneder, 6 måneder, 12 måneder etter den første BMMNCs infusjonen
Endring av alvorlighetsgrad av ASD etter intervensjon gjennom Childhood Autism Rating Scale
Tidsramme: 2 måneder, 6 måneder, 12 måneder etter den første BMMNCs infusjonen
Childhood Autism Rating Scale (CARS) består av 14 domener som vurderer atferd assosiert med ASD, med en 15. domenerangering generelle inntrykk av ASD. Hvert domene scores på en skala fra én til fire; høyere skår er assosiert med et høyere nivå av verdifall. Totalpoengsum kan variere fra et lavpunkt på 15 til et maksimum på 60; skårer under 30 indikerer at individet er i det ikke-autistiske området, skårer mellom 30 og 36,5 indikerer mild til moderat autisme, og skårer fra 37 til 60 indikerer alvorlig autisme.
2 måneder, 6 måneder, 12 måneder etter den første BMMNCs infusjonen
Endringer i sosial interaksjon; adaptiv oppførsel; daglige livsferdigheter gjennom Vineland Adaptive Behaviour Scale
Tidsramme: 2 måneder, 6 måneder, 12 måneder etter den første BMMNCs infusjonen
Den andre versjonen av Vineland Adaptive Behavior Scale (VABS-2) er et semi-strukturert intervju som måler adaptiv atferd med standardskårer (M = 100, SD = 15). Vi definerer ferdigheter som en standardscore på 85 eller høyere (dvs. 1 SD under gjennomsnittet). Denne beregningen for "ikke svekket" brukes i andre optimale utfallsstudier og lærevanskerlitteraturen. Vi definerer vekst som en forbedring på minst 1 SD i standardscore (15 poeng) fra T1 til T2. Forbedring av 1 SD i kliniske studier anses som en stor effektstørrelse.
2 måneder, 6 måneder, 12 måneder etter den første BMMNCs infusjonen
Endringer i sosial interaksjon; adaptiv oppførsel; daglige livsferdigheter gjennom klinisk global inntrykksforbedring
Tidsramme: 2 måneder, 6 måneder, 12 måneder etter den første BMMNCs infusjonen

The Clinical Global Impression Improvement (CGI) er en vurderingsskala som måler symptomenes alvorlighetsgrad og behandlingsrespons. Alvorlighetsgraden er kategorisert i syv nivåer: 1) ikke tilstede (ingen ASD); 2) knapt tydelige ASD-symptomer; 3) milde ASD-symptomer; 4) moderate ASD-symptomer; 5) moderat alvorlige ASD-symptomer; 6) alvorlige ASD-symptomer eller 7) svært alvorlige ASD-symptomer.

Responsen til hver pasient er også delt inn i syv nivåer: nivå 1) svært mye forbedret; nivå 2) mye forbedret; nivå 3) minimalt forbedret; nivå 4) ingen endring; nivå 5) minimalt verre; nivå 6) mye verre; nivå 7) veldig mye verre.
2 måneder, 6 måneder, 12 måneder etter den første BMMNCs infusjonen

Sekundære resultatmål

Resultatmål
Tiltaksbeskrivelse
Tidsramme
Endringer i helserelatert livskvalitet ved bruk av Pediatric Quality of Life Inventory (PedsQL)
Tidsramme: 2 måneder, 6 måneder, 12 måneder etter den første BMMNCs infusjonen

The Pediatric Quality of Life Inventory™ 4.0 Generic Core Scales - Parent Report (PedsQL) er et verktøy for å vurdere HRQoL for barn i alderen 2-18.

PedsQL inkluderer fire domener (fysisk funksjon, emosjonell funksjon, sosial funksjon og skolefunksjon) og scores ved hjelp av tre nivåer: ingen problemer (1), noen problemer (2), eller mange problemer (3). PedsQL har 23 elementer, og score på standarddelen varierer fra 0 til 100, med 100 som representerer best mulig livskvalitet.
2 måneder, 6 måneder, 12 måneder etter den første BMMNCs infusjonen

Samarbeidspartnere og etterforskere

Det er her du vil finne personer og organisasjoner som er involvert i denne studien.

Sponsor

Vinmec Research Institute of Stem Cell and Gene Technology

Etterforskere

  • Hovedetterforsker: Liemg Nguyen, PhD, Vinmec Research Institute of Stem Cell and Gene Technology

Studierekorddatoer

Disse datoene sporer fremdriften for innsending av studieposter og sammendragsresultater til ClinicalTrials.gov. Studieposter og rapporterte resultater gjennomgås av National Library of Medicine (NLM) for å sikre at de oppfyller spesifikke kvalitetskontrollstandarder før de legges ut på det offentlige nettstedet.

Studer hoveddatoer

Studiestart (FAKTISKE)

26. desember 2021

Primær fullføring (FORVENTES)

30. juni 2023

Studiet fullført (FORVENTES)

30. juni 2023

Datoer for studieregistrering

Først innsendt

12. februar 2022

Først innsendt som oppfylte QC-kriteriene

23. mars 2022

Først lagt ut (FAKTISKE)

1. april 2022

Oppdateringer av studieposter

Sist oppdatering lagt ut (FAKTISKE)

29. august 2022

Siste oppdatering sendt inn som oppfylte QC-kriteriene

23. august 2022

Sist bekreftet

1. desember 2021

Mer informasjon

Begreper knyttet til denne studien

Ytterligere relevante MeSH-vilkår

Andre studie-ID-numre

  • ISC.19.50

Legemiddel- og utstyrsinformasjon, studiedokumenter

Studerer et amerikansk FDA-regulert medikamentprodukt

Nei

Studerer et amerikansk FDA-regulert enhetsprodukt

Nei

Denne informasjonen ble hentet direkte fra nettstedet clinicaltrials.gov uten noen endringer. Hvis du har noen forespørsler om å endre, fjerne eller oppdatere studiedetaljene dine, vennligst kontakt register@clinicaltrials.gov. Så snart en endring er implementert på clinicaltrials.gov, vil denne også bli oppdatert automatisk på nettstedet vårt. .

Kliniske studier på Autismespektrumforstyrrelse

Søk i lignende forsøk

Sponsorer og samarbeidspartnere

Medisinsk tilstand

Legemiddelintervensjoner

CROs by country

CROs in Norway

Forhold

Sjeldne sykdommer

Legemiddelintervensjoner

Kosttilskudd

Sponsor / samarbeidspartnere

Steder

3
Abonnere