골수 섬유증 환자에서 Ruxolitinib과 병용 시 Imetelstat의 안전성, 약동학, 약력학 및 임상 활성을 평가하기 위한 연구
2026년 8월 24일 업데이트: Geron Corporation
골수 섬유증 환자에서 룩솔리티닙과 병용 시 이메텔스타트의 안전성, 약동학, 약력학 및 임상 활성을 평가하기 위한 공개 라벨, 1/1b상 연구
이 연구의 목적은 파트 1의 골수 섬유증(MF) 참가자에서 룩솔리티닙과 병용한 이메텔스타트의 권장 파트 2 용량(R2PD)을 확인하고, 룩소리티닙과 병용한 이메텔스타트의 R2PD의 안전성 및 임상 활성을 평가하는 것입니다. 파트 2의 MF 참가자에서.
연구 개요
연구 유형
중재적
등록 (실제)
30
단계
- 1단계
연락처 및 위치
이 섹션에서는 연구를 수행하는 사람들의 연락처 정보와 이 연구가 수행되는 장소에 대한 정보를 제공합니다.
연구 장소
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California
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Duarte, California, 미국, 91010
- City Of Hope
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Irvine, California, 미국, 92618
- City Of Hope
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Florida
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Coral Gables, Florida, 미국, 33146
- University of Miami
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Tampa, Florida, 미국, 33612
- H. Lee Moffitt Cancer Center and Research Institute, Inc.
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New York
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New York, New York, 미국, 10029
- Icahn School Of Medicine At Mount Sinai
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Washington
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Seattle, Washington, 미국, 98109
- Fred Hutchinson Cancer Center
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참여기준
연구원은 적격성 기준이라는 특정 설명에 맞는 사람을 찾습니다. 이러한 기준의 몇 가지 예는 개인의 일반적인 건강 상태 또는 이전 치료입니다.
자격 기준
공부할 수 있는 나이
18년 이상 (성인, 고령자)
건강한 자원 봉사자를 받아들입니다
아니
설명
포함 기준:
- 개정된 세계보건기구(WHO) 기준에 따른 원발성 골수 섬유증(PMF)의 진단 또는 IWG-MRT(International Working Group for Myelofibrosis Research and Treatment) 기준에 따른 본태성 혈소판 증가증-MF 또는 진성적혈구 증가증 이후 진단
- DIPSS(Dynamic International Prognostic Scoring System) 중간-1, 중간-2 또는 고위험 MF
Ruxolitinib 치료 후보:
- 파트 1 참가자만 해당: 최소 12주(최대 24주) 동안 안정적인 용량으로 등록 직전 연속 4주 이상 동안 룩솔리티닙 치료를 받는 경우
- 파트 2 참가자만 해당: 이전에 JAK 억제제로 치료받은 적이 없음
다음 중 하나로 입증된 MF의 임상 징후/증상:
- MRI 또는 CT에서 왼쪽 늑골 가장자리 아래 5cm 이상 측정되는 만져지는 비장 또는 비장 부피 ≥450cm^3로 측정 가능한 비장비대,
- MFSAF v4.0에서 MF의 활성 증상
- 연구 시작 시점에 조혈모세포이식을 받을 자격이 없거나 받을 의사가 없는 자
- 프로토콜 정의 한계 내 혈액학 실험실 테스트 값
- 프로토콜 정의 한계 내 생화학 실험실 테스트 값
- Eastern Cooperative Oncology Group 성과 상태 점수 0, 1 또는 2
- 참가자는 프로토콜 정의 피임 절차를 따라야 합니다.
- 가임 여성은 스크리닝 시 혈청 또는 소변 임신 테스트 결과 음성이어야 합니다.
제외 기준:
- 말초혈액모세포수 ≥10% 또는 골수모세포수 ≥10%
- JAK 억제제로 사전 치료
- imetelstat, ruxolitinib 또는 부형제에 대한 알려진 알레르기, 과민성 또는 불내성
- imetelstat로 사전 치료
- 등록 전 28일 이내 대수술
- 클래스 또는 작용 메커니즘에 관계없이 모든 연구 약물, 수산화요소, 화학요법, 면역조절 또는 면역억제 요법, 코르티코스테로이드 >30mg/일 프레드니손 또는 등가물 등록 14일 전
- 조혈모세포이식의 과거력
- 부분 또는 전체 비장 절제술의 과거력
다음을 제외한 골수섬유화증 이외의 악성 종양에 대한 진단 또는 치료:
- 등록 전 ≥3년 동안 알려진 활동성 질병이 없고 치유 의도로 치료된 악성 종양
- 질병의 증거 없이 적절하게 치료된 비흑색종 피부암 또는 악성 흑자
- 질병의 증거 없이 적절하게 치료된 자궁경부암종
- 임상적으로 중요한 심혈관 질환
- 인간 면역결핍 바이러스(HIV) 또는 IV 항생제를 필요로 하는 조절되지 않는 활동성 전신 감염의 알려진 이력
- 치료가 필요한 활성 전신성 간염 감염 또는 골수섬유화증과 관련되지 않은 알려진 급성 또는 만성 간 질환. 간염 바이러스 보균자는 연구에 참여할 수 있습니다.
공부 계획
이 섹션에서는 연구 설계 방법과 연구가 측정하는 내용을 포함하여 연구 계획에 대한 세부 정보를 제공합니다.
연구는 어떻게 설계됩니까?
디자인 세부사항
- 주 목적: 치료
- 할당: 무작위화되지 않음
- 중재 모델: 순차적 할당
- 마스킹: 없음(오픈 라벨)
무기와 개입
참가자 그룹 / 팔 |
개입 / 치료 |
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실험적: 파트 1: 이메텔스타트 나트륨 + 룩솔리티닙
스크리닝 전 최소 12주 동안 표준 치료(SOC)의 일환으로 ruxolitinib을 경구(PO)로 복용한 참가자가 등록됩니다.
등록 후, 참가자는 imetelstat sodium 요법을 시작합니다.
RP2D가 확립될 때까지 imetelstat sodium의 용량 수준은 4.7, 6, 7.5, 9.4 mg/kg을 포함할 수 있습니다.
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IMETELSTAT 나트륨은 28 일마다 정맥 내 (IV)로 투여됩니다.
다른 이름들:
Ruxolitinib는 지역 처방 지침 당 표준 치료의 표준으로 코호트 B에서 2 회 (입찰) 경구 (PO)를 투여합니다.
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실험적: 파트 2: 이메텔스타트 나트륨 + 루솔리티닙
Cohort A: Janus Kinase (JAK) 억제제를 투여받은 경험이 없는 참가자는 연구에서 최소 12주 동안 ruxolitinib으로 초기 치료를 받으며, 그 중 최소 4주는 안정적인 용량으로 투여한 후 imetelstat sodium을 추가로 투여받게 됩니다. 참가자는 스폰서의 검토 및 승인을 받고 다음 조건을 충족한 후 imetelstat sodium 치료를 시작할 수 있습니다: 혈소판 수치가 연속 두 번 측정에서 ≥75 x 10^9/L 이상이며, 최소 1주일 간격으로 측정되었으며, 용량 지연 기준에 해당하지 않아야 합니다. Cohort A에는 더 이상 참가자를 모집하지 않습니다. Cohort B: 참가자는 등록 전 12주 동안 ruxolitinib으로 치료를 받으며, 그 중 최소 4주는 안정적인 용량으로 투여한 후 연구에서 imetelstat과의 병용 치료를 시작하게 됩니다. |
IMETELSTAT 나트륨은 28 일마다 정맥 내 (IV)로 투여됩니다.
다른 이름들:
Ruxolitinib는 지역 처방 지침 당 표준 치료의 표준으로 코호트 B에서 2 회 (입찰) 경구 (PO)를 투여합니다.
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연구는 무엇을 측정합니까?
주요 결과 측정
결과 측정 |
측정값 설명 |
기간 |
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파트 1: DLT 관찰 기간 및/또는 연구 치료 동안 용량 제한 독성(DLT)을 포함한 이상 반응의 발생률, 유형 및 중증도
기간: 첫 투여 후 28일
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첫 투여 후 28일
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파트 2: 치료 관련 부작용(AE)이 있는 참가자 수
기간: 연구 치료제의 마지막 투여 후 30일까지 연구 치료제의 첫 번째 투여량(최대 약 5년)
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안전성은 연구 치료의 첫 번째 용량부터 치료 완료 후 30일까지 치료로 인한 이상 반응의 발생률 및 중증도(이상 반응에 대한 일반 용어 기준에 따름)에 따라 평가됩니다.
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연구 치료제의 마지막 투여 후 30일까지 연구 치료제의 첫 번째 투여량(최대 약 5년)
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파트 2: 24주차 증상 반응률
기간: 24주
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증상 반응률은 기준선 대비 24주 시점에서 골수섬유화 증상 평가 설문지(MFSAF) v4.0 전자 일지를 통해 측정된 총 증상 점수(TSS)가 50% 이상 감소한 참가자의 백분율로 정의됩니다.
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24주
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2차 결과 측정
결과 측정 |
측정값 설명 |
기간 |
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1 부 : Ruxolitinib의 약동학 적 프로파일 (최대 관찰 된 혈장 농도 [Cmax]
기간: 최초의 Ruxolitinib 치료에서 최대 약 5 년 동안
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최초의 Ruxolitinib 치료에서 최대 약 5 년 동안
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1 부 : 최대 혈장 농도에 도달하기위한 Ruxolitinib 시간의 약동학 적 프로파일 [Tmax])
기간: IMETELSTAT 치료의 첫 번째 복용량에서 최대 약 5 년
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IMETELSTAT 치료의 첫 번째 복용량에서 최대 약 5 년
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1 부 및 2 부 : Imetelstat 나트륨의 약동학 적 프로파일 최대 관찰 된 혈장 농도 [CMAX]
기간: IMETELSTAT 치료의 첫 번째 복용량에서 최대 약 5 년
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IMETELSTAT 치료의 첫 번째 복용량에서 최대 약 5 년
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1 부 및 2 부 : 최대 혈장 농도에 도달하기위한 IMETELSTAT 시간의 약동학 적 프로파일 [TMAX])
기간: IMETELSTAT 치료의 첫 번째 복용량에서 최대 약 5 년
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IMETELSTAT 치료의 첫 번째 복용량에서 최대 약 5 년
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1 부 및 2 부
기간: IMETELSTAT 치료의 첫 번째 복용량에서 최대 약 5 년
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IMETELSTAT 치료의 첫 번째 복용량에서 최대 약 5 년
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1 부 : 24 주차 증상 반응
기간: 기준선, 24 주차
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증상 반응 속도는 기준선과 비교하여 24 주에서 MFSAF v4.0 e-Diary에 의해 측정 된 TSS의> 50% 감소를 가진 참가자의 백분율로 정의됩니다.
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기준선, 24 주차
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1 부 및 2 부 : 24 주차 TSS의 기준선에서 절대 변화
기간: 기준선, 24 주차
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절대 변화는 MFSAF v4.0 e-Diary에 의해 측정 된 바와 같이 기준선에서 24 주차까지의 총 증상 점수의 변화로 정의됩니다.
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기준선, 24 주차
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1 부 및 2 부 : 24 주 동안 TSS의 평균 절대 변화
기간: 기준선, 24 주차
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TSS의 평균 절대 변화는 MFSAF v4.0 e-Diary에 의해 측정 된 1 주차 (기준선)에서 24 주에서 24 주에서 총 증상 점수의 평균 변화의 변화로 정의됩니다.
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기준선, 24 주차
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1 부 및 2 부 : 24 주차의 비장 응답
기간: 24 주차
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비장 반응은 자기 공명 영상 (MRI) 또는 컴퓨터 단층 촬영 (CT)에 의해 확인 된 기준선에서 비장 부피의 ≥35% 감소를 달성하는 참가자의 비율입니다.
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24 주차
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1 부 및 2 부 : 진행이없는 생존 (PFS)
기간: 연구 치료 시작부터 질병 진행 또는 사망 (약 5 년)
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학습 치료 시작부터 질병 진행 날짜부터 질병 진행 날짜 또는 원인으로 인한 사망 날짜까지의 시간 간격.
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연구 치료 시작부터 질병 진행 또는 사망 (약 5 년)
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1 부 및 2 부 : 수정 된 2013 국제 실무 그룹에 따라 완전 완화 (CR), 부분 완화 (PR), 임상 개선 (CI)이있는 참가자의 백분율 - IWG -MRT (IWG -MRT) 기준.
기간: 첫 번째 복용량에서 치료 종료까지 (최대 약 5 년)
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첫 번째 복용량에서 치료 종료까지 (최대 약 5 년)
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1 부 및 2 부 : 응답 시간
기간: 첫 번째 용량의 연구 치료에서 최초의 응답이 처음 문서화 된 초기 날짜 (최대 약 5 년)
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응답 시간은 첫 번째 연구 치료에서 가장 빠른 날짜까지의 첫 번째 복용량으로 정의되었습니다.
응답 CI/CR/PR은 IWG-MRT 기준에 의해 평가되었다.
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첫 번째 용량의 연구 치료에서 최초의 응답이 처음 문서화 된 초기 날짜 (최대 약 5 년)
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1 부 및 2 부 : IWG-MRT 기준 당 응답 기간 (DOR)
기간: PD에 대한 초기 반응 또는 사망에 대한 초기 반응 시점부터 처음 발생하는 어느 것 (최대 약 5 년)
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DOR은 초기 응답 시간 (CR/PR/CI)부터 문서화 된 PD 또는 사망에 이르기까지 먼저 발생하는 경우 측정되었습니다.
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PD에 대한 초기 반응 또는 사망에 대한 초기 반응 시점부터 처음 발생하는 어느 것 (최대 약 5 년)
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1 부 및 2 부 : 골수 섬유증 감소
기간: 첫 번째 복용량에서 치료 종료까지 (최대 약 5 년)
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골수 섬유증의 감소는 후속 항암 요법의 시작 이전에 기준 섬유증 정도보다 작은 기준선 골수 섬유증 정도를 가진 참가자의 백분율로 정의됩니다.
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첫 번째 복용량에서 치료 종료까지 (최대 약 5 년)
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1부 및 2부: 급성 골수성 백혈병(AML) 진행까지의 시간
기간: 첫 투여부터 치료 종료까지(약 5년까지)
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AML로 진행되는 시간은 연구 치료 시작일부터 AML로의 문서화된 진행 또는 사망(어떤 원인으로든) 중 먼저 발생한 날짜까지의 시간 간격으로 정의됩니다.
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첫 투여부터 치료 종료까지(약 5년까지)
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공동 작업자 및 조사자
여기에서 이 연구와 관련된 사람과 조직을 찾을 수 있습니다.
수사관
- 연구 책임자: Michelle Mudge-Riley, DO, Geron Corporation
연구 기록 날짜
이 날짜는 ClinicalTrials.gov에 대한 연구 기록 및 요약 결과 제출의 진행 상황을 추적합니다. 연구 기록 및 보고된 결과는 공개 웹사이트에 게시되기 전에 특정 품질 관리 기준을 충족하는지 확인하기 위해 국립 의학 도서관(NLM)에서 검토합니다.
연구 주요 날짜
연구 시작 (실제)
2022년 5월 4일
기본 완료 (추정된)
2027년 2월 1일
연구 완료 (추정된)
2028년 8월 1일
연구 등록 날짜
최초 제출
2022년 5월 5일
QC 기준을 충족하는 최초 제출
2022년 5월 10일
처음 게시됨 (실제)
2022년 5월 12일
연구 기록 업데이트
마지막 업데이트 게시됨 (실제)
2026년 8월 26일
QC 기준을 충족하는 마지막 업데이트 제출
2026년 8월 24일
마지막으로 확인됨
2026년 8월 1일
추가 정보
이 연구와 관련된 용어
추가 관련 MeSH 약관
기타 연구 ID 번호
- MYF1001
개별 참가자 데이터(IPD) 계획
개별 참가자 데이터(IPD)를 공유할 계획입니까?
아니요
약물 및 장치 정보, 연구 문서
미국 FDA 규제 의약품 연구
예
미국 FDA 규제 기기 제품 연구
아니
미국에서 제조되어 미국에서 수출되는 제품
아니
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