수혈의존성 β-지중해빈혈 및 중증 낫적혈구병 환자에서 CTX001 단회 투여의 효능 및 안전성 평가
2026년 3월 18일 업데이트: Vertex Pharmaceuticals Incorporated
수혈 의존성 β-지중해빈혈 또는 중증 낫적혈구병 환자를 대상으로 자가 CRISPR Cas9 변형 CD34+ 인간 조혈 줄기 및 전구 세포(CTX001) 단일 용량의 효능 및 안전성을 평가하기 위한 3b상 연구
이것은 수혈 의존성 β-지중해빈혈(TDT) 또는 중증 낫적혈구병(SCD)이 있는 참가자를 대상으로 한 단일 용량 공개 라벨 연구입니다.
이 연구는 CTX001을 사용하여 자가 CRISPR-Cas9 변형 CD34+ 인간 조혈 줄기 및 전구 세포(hHSPC)의 안전성과 효능을 평가할 것입니다.
연구 개요
연구 유형
중재적
등록 (추정된)
26
단계
- 3단계
연락처 및 위치
이 섹션에서는 연구를 수행하는 사람들의 연락처 정보와 이 연구가 수행되는 장소에 대한 정보를 제공합니다.
연구 연락처
- 이름: Medical Information
- 전화번호: 6173416777
- 이메일: medicalinfo@vrtx.com
연구 장소
-
-
-
Düsseldorf, 독일
- 모병
- University Hospital Dusseldorf - Department of Pediatric Oncology, Hematology and Clinical Immunology
-
-
-
-
New York
-
New York, New York, 미국, 10032
- 모병
- New York Presbyterian Hospital - Morgan Stanley Children's Hospital
-
-
North Carolina
-
Charlotte, North Carolina, 미국, 28203
- 모병
- Levine Children's Hospital - Hematology
-
-
Tennessee
-
Nashville, Tennessee, 미국, 37203
- 모병
- TriStar Medical Group Children's Specialists - Pediatric Oncology
-
-
-
-
-
Al Mathar Ash Shamali, 사우디 아라비아
- 모병
- King Faisal Specialist Hospital & Research Centre - Riyadh - Hematology
-
-
-
-
-
Rome, 이탈리아
- 모병
- IRCSS Ospedale Pediatrico Bambino Gesu - Dipartimento di Onco-Ematologia e Terapia Cellulare e Genica
-
-
참여기준
연구원은 적격성 기준이라는 특정 설명에 맞는 사람을 찾습니다. 이러한 기준의 몇 가지 예는 개인의 일반적인 건강 상태 또는 이전 치료입니다.
자격 기준
공부할 수 있는 나이
12년 (어린이, 성인)
건강한 자원 봉사자를 받아들입니다
아니
설명
주요 포함 기준:
TDT 및 SCD 참여자:
- 연구자의 판단에 따라 자가 줄기 세포 이식에 적격.
TDT 참여자:
다음에 의해 정의되는 TDT의 진단:
- 문서화된 동형접합 β-지중해빈혈 또는 β-지중해빈혈/헤모글로빈 E(HbE)를 포함한 복합 이형 β-지중해빈혈. 참가자는 과거 데이터를 기반으로 등록할 수 있지만 부설판 컨디셔닝 전에 연구 중앙 실험실을 사용하여 유전자형을 확인해야 합니다.
- 동의서에 서명하기 전 또는 재선별을 진행하는 환자의 마지막 재선별 전 2년 동안 최소 100밀리리터(mL)/킬로그램(kg)/년 또는 10단위/년의 충전 적혈구(RBC) 수혈 이력
SCD 참가자:
다음으로 정의된 중증 SCD의 진단:
- 문서화된 SCD 유전자형
- 등록 전 지난 2년 동안 매년 2회 이상의 심각한 VOC 사건 이력
주요 제외 기준:
TDT 및 SCD 참여자:
- 연구자의 판단에 따라 자발적이고 건강한 10/10 인간 백혈구 항원(HLA) 일치 관련 기증자가 이용 가능합니다.
- 이전 조혈 줄기 세포 이식(HSCT)
- 조사자가 결정한 임상적으로 유의미하고 활동적인 세균, 바이러스, 진균 또는 기생충 감염
TDT 참여자:
- 관련된 α-지중해 빈혈 및 >1 알파 결실 또는 알파 증식이 있는 참가자
- 겸상적혈구 β-지중해 빈혈 변이를 가진 참가자
SCD 참가자:
- 치료되지 않은 모야모야 증후군의 병력 또는 스크리닝 시 모야모야 증후군의 존재
다른 프로토콜 정의 포함/제외 기준이 적용될 수 있습니다.
공부 계획
이 섹션에서는 연구 설계 방법과 연구가 측정하는 내용을 포함하여 연구 계획에 대한 세부 정보를 제공합니다.
연구는 어떻게 설계됩니까?
디자인 세부사항
- 주 목적: 치료
- 할당: 해당 없음
- 중재 모델: 단일 그룹 할당
- 마스킹: 없음(오픈 라벨)
무기와 개입
참가자 그룹 / 팔 |
개입 / 치료 |
|---|---|
|
실험적: CTX001
CTX001(BCL11A 유전자의 적혈구 계통 특이적 인핸서에서 CRISPR-Cas9로 변형된 자가 CD34+ hHSPC).
참가자는 중심 정맥 카테터를 통해 CTX001을 한 번 주입받습니다.
|
부 설파로 골수 조건 조절 후 정맥 내 (IV) 주입에 의해 투여
다른 이름들:
|
연구는 무엇을 측정합니까?
주요 결과 측정
결과 측정 |
기간 |
|---|---|
|
시간 경과에 따른 태아 헤모글로빈(HbF) 농도
기간: CTX001 주입 후 최대 12개월
|
CTX001 주입 후 최대 12개월
|
|
시간 경과에 따른 총 헤모글로빈(Hb) 농도
기간: CTX001 주입 후 최대 12개월
|
CTX001 주입 후 최대 12개월
|
2차 결과 측정
결과 측정 |
기간 |
|---|---|
|
TDT 및 SCD: 부작용(AE) 및 심각한 부작용(SAE)이 있는 참가자 수
기간: 정보에 입각한 동의서 서명부터 CTX001 주입 후 최대 12개월까지
|
정보에 입각한 동의서 서명부터 CTX001 주입 후 최대 12개월까지
|
|
TDT 및 SCD: 생착이 있는 참가자의 비율(다른 3일에 절대 호중구 수(ANC) >=500/마이크로리터[mcgL]의 3회 연속 측정 중 첫째 날)
기간: CTX001 주입 후 42일 이내
|
CTX001 주입 후 42일 이내
|
|
TDT 및 SCD: 생착까지의 시간
기간: CTX001 주입 후 최대 12개월
|
CTX001 주입 후 최대 12개월
|
|
TDT 및 SCD: CTX001 주입 후 100일 이내 이식 관련 사망(TRM) 발생률
기간: CTX001 주입 후 100일 이내
|
CTX001 주입 후 100일 이내
|
|
TDT 및 SCD: CTX001 주입 후 12개월 이내에 TRM 발생
기간: CTX001 주입 후 12개월 이내
|
CTX001 주입 후 12개월 이내
|
|
TDT 및 SCD: 모든 원인으로 인한 사망 발생률
기간: 정보에 입각한 동의서 서명부터 CTX001 주입 후 최대 12개월까지
|
정보에 입각한 동의서 서명부터 CTX001 주입 후 최대 12개월까지
|
|
TDT 및 SCD: 시간 경과에 따라 말초 혈액에 존재하는 의도된 유전자 변형을 가진 대립 유전자의 비율
기간: CTX001 주입 후 최대 12개월
|
CTX001 주입 후 최대 12개월
|
|
TDT 및 SCD: 시간 경과에 따라 골수의 CD34+ 세포에 존재하는 의도된 유전자 변형을 가진 대립 유전자의 비율
기간: CTX001 주입 후 최대 12개월
|
CTX001 주입 후 최대 12개월
|
|
TDT: 참가자의 수혈 기간 무료
기간: CTX001 주입 후 최대 12개월
|
CTX001 주입 후 최대 12개월
|
|
TDT 및 SCD: 연간 RBC 수혈량의 상대적 감소
기간: CTX001 주입 후 60일차부터 최대 12개월까지
|
CTX001 주입 후 60일차부터 최대 12개월까지
|
|
SCD: 중증 혈관 폐쇄 위기(VOC)의 연간 비율의 상대적 감소
기간: 기준선에서 CTX001 주입 후 최대 12개월
|
기준선에서 CTX001 주입 후 최대 12개월
|
|
SCD: 중증 VOC에 대한 연간 입원환자 입원율의 상대적 감소
기간: 기준선에서 CTX001 주입 후 최대 12개월
|
기준선에서 CTX001 주입 후 최대 12개월
|
|
SCD: 중증 VOC에 대한 연간 입원 기간의 상대적 감소
기간: 기준선에서 CTX001 주입 후 최대 12개월
|
기준선에서 CTX001 주입 후 최대 12개월
|
|
SCD: 합토글로빈의 상대적 감소
기간: 기준선에서 CTX001 주입 후 최대 12개월
|
기준선에서 CTX001 주입 후 최대 12개월
|
|
SCD: 젖산 탈수소효소의 상대적 감소
기간: 기준선에서 CTX001 주입 후 최대 12개월
|
기준선에서 CTX001 주입 후 최대 12개월
|
|
SCD: 총 빌리루빈의 상대적 감소
기간: 기준선에서 CTX001 주입 후 최대 12개월
|
기준선에서 CTX001 주입 후 최대 12개월
|
|
SCD: 간접 빌리루빈의 상대적 감소
기간: 기준선에서 CTX001 주입 후 최대 12개월
|
기준선에서 CTX001 주입 후 최대 12개월
|
공동 작업자 및 조사자
여기에서 이 연구와 관련된 사람과 조직을 찾을 수 있습니다.
연구 기록 날짜
이 날짜는 ClinicalTrials.gov에 대한 연구 기록 및 요약 결과 제출의 진행 상황을 추적합니다. 연구 기록 및 보고된 결과는 공개 웹사이트에 게시되기 전에 특정 품질 관리 기준을 충족하는지 확인하기 위해 국립 의학 도서관(NLM)에서 검토합니다.
연구 주요 날짜
연구 시작 (실제)
2022년 8월 2일
기본 완료 (추정된)
2027년 6월 9일
연구 완료 (추정된)
2027년 6월 9일
연구 등록 날짜
최초 제출
2022년 7월 26일
QC 기준을 충족하는 최초 제출
2022년 7월 26일
처음 게시됨 (실제)
2022년 7월 28일
연구 기록 업데이트
마지막 업데이트 게시됨 (실제)
2026년 3월 23일
QC 기준을 충족하는 마지막 업데이트 제출
2026년 3월 18일
마지막으로 확인됨
2026년 3월 1일
추가 정보
이 연구와 관련된 용어
추가 관련 MeSH 약관
기타 연구 ID 번호
- VX21-CTX001-161
- 2024-514641-12-00 (기타 식별자: EU CT number)
개별 참가자 데이터(IPD) 계획
개별 참가자 데이터(IPD)를 공유할 계획입니까?
아니요
IPD 계획 설명
Vertex 데이터 공유 기준 및 액세스 요청 프로세스에 대한 자세한 내용은 https://www.vrtx.com/independent-research/clinical-trial-data-sharing에서 확인할 수 있습니다.
약물 및 장치 정보, 연구 문서
미국 FDA 규제 의약품 연구
예
미국 FDA 규제 기기 제품 연구
아니
이 정보는 변경 없이 clinicaltrials.gov 웹사이트에서 직접 가져온 것입니다. 귀하의 연구 세부 정보를 변경, 제거 또는 업데이트하도록 요청하는 경우 register@clinicaltrials.gov. 문의하십시오. 변경 사항이 clinicaltrials.gov에 구현되는 즉시 저희 웹사이트에도 자동으로 업데이트됩니다. .