Ta strona została przetłumaczona automatycznie i dokładność tłumaczenia nie jest gwarantowana. Proszę odnieść się do angielska wersja za tekst źródłowy.

Ocena skuteczności i bezpieczeństwa pojedynczej dawki CTX001 u uczestników z zależną od transfuzji β-talasemią i ciężką niedokrwistością sierpowatokrwinkową

18 marca 2026 zaktualizowane przez: Vertex Pharmaceuticals Incorporated

Badanie fazy 3b mające na celu ocenę skuteczności i bezpieczeństwa pojedynczej dawki autologicznego CRISPR zmodyfikowanego Cas9 CD34+ ludzkich krwiotwórczych komórek macierzystych i progenitorowych (CTX001) u pacjentów z zależną od transfuzji β-talasemią lub ciężką niedokrwistością sierpowatokrwinkową

Jest to otwarte badanie z pojedynczą dawką u uczestników z zależną od transfuzji β-talasemią (TDT) lub ciężką anemią sierpowatokrwinkową (SCD). Badanie oceni bezpieczeństwo i skuteczność autologicznych ludzkich krwiotwórczych komórek macierzystych i progenitorowych CD34+ zmodyfikowanych CRISPR-Cas9 (hHSPC) przy użyciu CTX001.

Przegląd badań

Status

Rekrutacyjny

Warunki

Interwencja / Leczenie

Typ studiów

Interwencyjne

Zapisy (Szacowany)

26

Faza

  • Faza 3

Kontakty i lokalizacje

Ta sekcja zawiera dane kontaktowe osób prowadzących badanie oraz informacje o tym, gdzie badanie jest przeprowadzane.

Kontakt w sprawie studiów

Lokalizacje studiów

  • Arabia Saudyjska
      • Al Mathar Ash Shamali, Arabia Saudyjska
        • Rekrutacyjny
        • King Faisal Specialist Hospital & Research Centre - Riyadh - Hematology
  • Niemcy
      • Düsseldorf, Niemcy
        • Rekrutacyjny
        • University Hospital Dusseldorf - Department of Pediatric Oncology, Hematology and Clinical Immunology
  • Stany Zjednoczone
    • New York
      • New York, New York, Stany Zjednoczone, 10032
        • Rekrutacyjny
        • New York Presbyterian Hospital - Morgan Stanley Children's Hospital
    • North Carolina
      • Charlotte, North Carolina, Stany Zjednoczone, 28203
        • Rekrutacyjny
        • Levine Children's Hospital - Hematology
    • Tennessee
      • Nashville, Tennessee, Stany Zjednoczone, 37203
        • Rekrutacyjny
        • TriStar Medical Group Children's Specialists - Pediatric Oncology
  • Włochy
      • Rome, Włochy
        • Rekrutacyjny
        • IRCSS Ospedale Pediatrico Bambino Gesu - Dipartimento di Onco-Ematologia e Terapia Cellulare e Genica

Kryteria uczestnictwa

Badacze szukają osób, które pasują do określonego opisu, zwanego kryteriami kwalifikacyjnymi. Niektóre przykłady tych kryteriów to ogólny stan zdrowia danej osoby lub wcześniejsze leczenie.

Kryteria kwalifikacji

Wiek uprawniający do nauki

12 lat do 35 lat (Dziecko, Dorosły)

Akceptuje zdrowych ochotników

Nie

Opis

Kluczowe kryteria włączenia:

  • Uczestnicy z TDT i SCD:

    • Kwalifikuje się do autologicznego przeszczepu komórek macierzystych zgodnie z oceną badacza.

  • Uczestnicy z TDT:

    • Diagnoza TDT zdefiniowana przez:

      • Udokumentowana homozygotyczna β-talasemia lub złożona heterozygotyczna β-talasemia, w tym β-talasemia/hemoglobina E (HbE). Uczestników można zapisać na podstawie danych historycznych, ale przed kondycjonowaniem busulfanem wymagane będzie potwierdzenie genotypu za pomocą centralnego laboratorium badawczego
      • Historia co najmniej 100 mililitrów (ml)/kilogramów (kg)/rok lub 10 jednostek/rok przetoczeń koncentratu krwinek czerwonych (KKCz) w ciągu ostatnich 2 lat przed podpisaniem zgody lub ostatnim ponownym badaniem przesiewowym u pacjentów przechodzących ponowne badanie przesiewowe

  • Uczestnicy z SCD:

    • Rozpoznanie ciężkiego SCD zgodnie z definicją:

      • Udokumentowane genotypy SCD
      • Historia co najmniej dwóch ciężkich zdarzeń LZO rocznie w ciągu ostatnich dwóch lat przed włączeniem

Kluczowe kryteria wykluczenia:

  • Uczestnicy z TDT i SCD:

    • Według oceny badacza dostępny jest chętny i zdrowy dawca spokrewniony z ludzkim antygenem leukocytarnym (HLA) w stosunku 10/10
    • Przebyty przeszczep hematopoetycznych komórek macierzystych (HSCT)
    • Klinicznie istotna i aktywna infekcja bakteryjna, wirusowa, grzybicza lub pasożytnicza określona przez badacza

  • Uczestnicy z TDT:

    • Uczestnicy z powiązaną α-talasemią i > 1 delecją alfa lub multiplikacjami alfa
    • Uczestnicy z wariantem β-talasemii sierpowatej

  • Uczestnicy z SCD:

    • Historia nieleczonego zespołu moyamoya lub obecność zespołu moyamoya podczas badań przesiewowych

Mogą mieć zastosowanie inne zdefiniowane w protokole kryteria włączenia/wyłączenia.

Plan studiów

Ta sekcja zawiera szczegółowe informacje na temat planu badania, w tym sposób zaprojektowania badania i jego pomiary.

Jak projektuje się badanie?

Szczegóły projektu

  • Główny cel: Leczenie
  • Przydział: Nie dotyczy
  • Model interwencyjny: Zadanie dla jednej grupy
  • Maskowanie: Brak (otwarta etykieta)

Broń i interwencje

Grupa uczestników / Arm
Interwencja / Leczenie
Eksperymentalny: CTX001
CTX001 (autologiczne CD34+ hHSPC zmodyfikowane CRISPR-Cas9 w specyficznym dla linii erytroidalnej wzmacniaczu genu BCL11A). Uczestnicy otrzymają pojedynczą infuzję CTX001 przez centralny cewnik żylny.
Biologiczny: CTX001
Podawane przez infuzję dożylnie (iv) po kondycjonowaniu mieloablacyjnym za pomocą busulfanu
Inne nazwy:
  • Exagamglogene autotemcel
  • Exa-cel

Co mierzy badanie?

Podstawowe miary wyniku

Miara wyniku
Ramy czasowe
Stężenie hemoglobiny płodowej (HbF) w czasie
Ramy czasowe: Do 12 miesięcy po infuzji CTX001
Do 12 miesięcy po infuzji CTX001
Całkowite stężenie hemoglobiny (Hb) w czasie
Ramy czasowe: Do 12 miesięcy po infuzji CTX001
Do 12 miesięcy po infuzji CTX001

Miary wyników drugorzędnych

Miara wyniku
Ramy czasowe
TDT i SCD: liczba uczestników ze zdarzeniami niepożądanymi (AE) i poważnymi zdarzeniami niepożądanymi (SAE)
Ramy czasowe: Od podpisania świadomej zgody do 12 miesięcy po infuzji CTX001
Od podpisania świadomej zgody do 12 miesięcy po infuzji CTX001
TDT i SCD: Odsetek uczestników z wszczepieniem (pierwszy dzień z 3 kolejnych pomiarów bezwzględnej liczby neutrofili (ANC) >=500 na mikrolitr [mcgL] w 3 różnych dniach)
Ramy czasowe: W ciągu 42 dni po infuzji CTX001
W ciągu 42 dni po infuzji CTX001
TDT i SCD: Czas do wszczepienia
Ramy czasowe: Do 12 miesięcy po infuzji CTX001
Do 12 miesięcy po infuzji CTX001
TDT i SCD: Częstość występowania śmiertelności związanej z przeszczepem (TRM) w ciągu 100 dni po infuzji CTX001
Ramy czasowe: W ciągu 100 dni po infuzji CTX001
W ciągu 100 dni po infuzji CTX001
TDT i SCD: Występowanie TRM w ciągu 12 miesięcy po infuzji CTX001
Ramy czasowe: W ciągu 12 miesięcy po infuzji CTX001
W ciągu 12 miesięcy po infuzji CTX001
TDT i SCD: Częstość występowania śmiertelności z jakiejkolwiek przyczyny
Ramy czasowe: Od podpisania świadomej zgody do 12 miesięcy po infuzji CTX001
Od podpisania świadomej zgody do 12 miesięcy po infuzji CTX001
TDT i SCD: Proporcja alleli z zamierzoną modyfikacją genetyczną obecnych we krwi obwodowej w czasie
Ramy czasowe: Do 12 miesięcy po infuzji CTX001
Do 12 miesięcy po infuzji CTX001
TDT i SCD: Proporcja alleli z zamierzoną modyfikacją genetyczną obecnych w komórkach CD34+ szpiku kostnego w czasie
Ramy czasowe: Do 12 miesięcy po infuzji CTX001
Do 12 miesięcy po infuzji CTX001
TDT: Czas trwania bez transfuzji u uczestników
Ramy czasowe: Do 12 miesięcy po infuzji CTX001
Do 12 miesięcy po infuzji CTX001
TDT i SCD: Względne zmniejszenie rocznej objętości transfuzji krwinek czerwonych
Ramy czasowe: Od dnia 60 do 12 miesięcy po infuzji CTX001
Od dnia 60 do 12 miesięcy po infuzji CTX001
SCD: Względna redukcja rocznej częstości występowania ciężkich kryzysów naczyniowo-okluzyjnych (LZO)
Ramy czasowe: Od punktu początkowego do 12 miesięcy po infuzji CTX001
Od punktu początkowego do 12 miesięcy po infuzji CTX001
SCD: Względne zmniejszenie rocznego wskaźnika hospitalizacji pacjentów z ciężkimi lotnymi związkami organicznymi
Ramy czasowe: Od punktu początkowego do 12 miesięcy po infuzji CTX001
Od punktu początkowego do 12 miesięcy po infuzji CTX001
SCD: Względne skrócenie rocznego czasu trwania hospitalizacji z powodu ciężkich LZO
Ramy czasowe: Od punktu początkowego do 12 miesięcy po infuzji CTX001
Od punktu początkowego do 12 miesięcy po infuzji CTX001
SCD: Względna redukcja haptoglobiny
Ramy czasowe: Od punktu początkowego do 12 miesięcy po infuzji CTX001
Od punktu początkowego do 12 miesięcy po infuzji CTX001
SCD: Względna redukcja dehydrogenazy mleczanowej
Ramy czasowe: Od punktu początkowego do 12 miesięcy po infuzji CTX001
Od punktu początkowego do 12 miesięcy po infuzji CTX001
SCD: Względna redukcja całkowitej bilirubiny
Ramy czasowe: Od punktu początkowego do 12 miesięcy po infuzji CTX001
Od punktu początkowego do 12 miesięcy po infuzji CTX001
SCD: Względna redukcja bilirubiny pośredniej
Ramy czasowe: Od punktu początkowego do 12 miesięcy po infuzji CTX001
Od punktu początkowego do 12 miesięcy po infuzji CTX001

Współpracownicy i badacze

Tutaj znajdziesz osoby i organizacje zaangażowane w to badanie.

Sponsor

Vertex Pharmaceuticals Incorporated

Współpracownicy

CRISPR Therapeutics

Daty zapisu na studia

Daty te śledzą postęp w przesyłaniu rekordów badań i podsumowań wyników do ClinicalTrials.gov. Zapisy badań i zgłoszone wyniki są przeglądane przez National Library of Medicine (NLM), aby upewnić się, że spełniają określone standardy kontroli jakości, zanim zostaną opublikowane na publicznej stronie internetowej.

Główne daty studiów

Rozpoczęcie studiów (Rzeczywisty)

2 sierpnia 2022

Zakończenie podstawowe (Szacowany)

9 czerwca 2027

Ukończenie studiów (Szacowany)

9 czerwca 2027

Daty rejestracji na studia

Pierwszy przesłany

26 lipca 2022

Pierwszy przesłany, który spełnia kryteria kontroli jakości

26 lipca 2022

Pierwszy wysłany (Rzeczywisty)

28 lipca 2022

Aktualizacje rekordów badań

Ostatnia wysłana aktualizacja (Rzeczywisty)

23 marca 2026

Ostatnia przesłana aktualizacja, która spełniała kryteria kontroli jakości

18 marca 2026

Ostatnia weryfikacja

1 marca 2026

Więcej informacji

Terminy związane z tym badaniem

Dodatkowe istotne warunki MeSH

Inne numery identyfikacyjne badania

  • VX21-CTX001-161
  • 2024-514641-12-00 (Inny identyfikator: EU CT number)

Plan dla danych uczestnika indywidualnego (IPD)

Planujesz udostępniać dane poszczególnych uczestników (IPD)?

NIE

Opis planu IPD

Szczegółowe informacje na temat kryteriów udostępniania danych firmy Vertex i procesu ubiegania się o dostęp można znaleźć na stronie: https://www.vrtx.com/independent-research/clinical-trial-data-sharing

Informacje o lekach i urządzeniach, dokumenty badawcze

Bada produkt leczniczy regulowany przez amerykańską FDA

Tak

Bada produkt urządzenia regulowany przez amerykańską FDA

Nie

Te informacje zostały pobrane bezpośrednio ze strony internetowej clinicaltrials.gov bez żadnych zmian. Jeśli chcesz zmienić, usunąć lub zaktualizować dane swojego badania, skontaktuj się z register@clinicaltrials.gov. Gdy tylko zmiana zostanie wprowadzona na stronie clinicaltrials.gov, zostanie ona automatycznie zaktualizowana również na naszej stronie internetowej .

Subskrybuj