Tämä sivu käännettiin automaattisesti, eikä käännösten tarkkuutta voida taata. Katso englanninkielinen versio lähdetekstiä varten.

CTX001:n kerta-annoksen tehon ja turvallisuuden arviointi potilailla, joilla on verensiirrosta riippuvainen β-talassemia ja vaikea sirppisolutauti

keskiviikko 18. maaliskuuta 2026 päivittänyt: Vertex Pharmaceuticals Incorporated

Vaiheen 3b tutkimus autologisten CRISPR Cas9 -modifioitujen CD34+ ihmisen hematopoieettisten kanta- ja esisolujen (CTX001) kerta-annoksen tehokkuuden ja turvallisuuden arvioimiseksi potilailla, joilla on verensiirrosta riippuvainen β-talassemia tai vakava sirppisolutauti

Tämä on kerta-annos, avoin tutkimus osallistujilla, joilla on verensiirrosta riippuvainen β-talassemia (TDT) tai vakava sirppisolusairaus (SCD). Tutkimuksessa arvioidaan autologisten CRISPR-Cas9-modifioitujen CD34+ ihmisen hematopoieettisten kanta- ja progenitorisolujen (hHSPC:t) turvallisuutta ja tehoa käyttämällä CTX001:tä.

Tutkimuksen yleiskatsaus

Tila

Rekrytointi

Ehdot

Interventio / Hoito

Opintotyyppi

Interventio

Ilmoittautuminen (Arvioitu)

26

Vaihe

  • Vaihe 3

Yhteystiedot ja paikat

Tässä osiossa on tutkimuksen suorittajien yhteystiedot ja tiedot siitä, missä tämä tutkimus suoritetaan.

Opiskeluyhteys

Opiskelupaikat

  • Italia
      • Rome, Italia
        • Rekrytointi
        • IRCSS Ospedale Pediatrico Bambino Gesu - Dipartimento di Onco-Ematologia e Terapia Cellulare e Genica
  • Saksa
      • Düsseldorf, Saksa
        • Rekrytointi
        • University Hospital Dusseldorf - Department of Pediatric Oncology, Hematology and Clinical Immunology
  • Saudi-Arabia
      • Al Mathar Ash Shamali, Saudi-Arabia
        • Rekrytointi
        • King Faisal Specialist Hospital & Research Centre - Riyadh - Hematology
  • Yhdysvallat
    • New York
      • New York, New York, Yhdysvallat, 10032
        • Rekrytointi
        • New York Presbyterian Hospital - Morgan Stanley Children's Hospital
    • North Carolina
      • Charlotte, North Carolina, Yhdysvallat, 28203
        • Rekrytointi
        • Levine Children's Hospital - Hematology
    • Tennessee
      • Nashville, Tennessee, Yhdysvallat, 37203
        • Rekrytointi
        • TriStar Medical Group Children's Specialists - Pediatric Oncology

Osallistumiskriteerit

Tutkijat etsivät ihmisiä, jotka sopivat tiettyyn kuvaukseen, jota kutsutaan kelpoisuuskriteereiksi. Joitakin esimerkkejä näistä kriteereistä ovat henkilön yleinen terveydentila tai aiemmat hoidot.

Kelpoisuusvaatimukset

Opintokelpoiset iät

12 vuotta - 35 vuotta (Lapsi, Aikuinen)

Hyväksyy terveitä vapaaehtoisia

Ei

Kuvaus

Tärkeimmät osallistumiskriteerit:

  • Osallistujat, joilla on TDT ja SCD:

    • Kelvollinen autologiseen kantasolusiirtoon tutkijan arvion mukaan.

  • Osallistujat, joilla on TDT:

    • TDT:n diagnoosi, jonka määrittelevät:

      • Dokumentoitu homotsygoottinen β-talassemia tai yhdiste heterotsygoottinen β-talassemia, mukaan lukien β-talassemia/hemoglobiini E (HbE). Osallistujia voidaan ilmoittautua historiallisten tietojen perusteella, mutta genotyypin vahvistus tutkimuskeskuslaboratorion avulla vaaditaan ennen busulfaanikäsittelyä
      • Vähintään 100 millilitraa (ml)/kg (kg)/vuosi tai 10 yksikköä/vuosi punasolujen siirtoa edellisten 2 vuoden aikana ennen suostumuksen allekirjoittamista tai viimeistä uusintaseulontaan läpäisevien potilaiden uusintaseulontaa

  • Osallistujat, joilla on SCD:

    • Vaikean SCD:n diagnoosi, jonka määrittelevät:

      • Dokumentoidut SCD-genotyypit
      • Vähintään kaksi vakavaa VOC-tapahtumaa vuodessa kahden edellisen vuoden ajalta ennen ilmoittautumista

Tärkeimmät poissulkemiskriteerit:

  • Osallistujat, joilla on TDT ja SCD:

    • Halukas ja terve 10/10 ihmisen leukosyyttiantigeeniä (HLA) vastaava sukulainen luovuttaja on saatavilla tutkijan harkinnan mukaan
    • Aikaisempi hematopoieettinen kantasolusiirto (HSCT)
    • Kliinisesti merkittävä ja aktiivinen bakteeri-, virus-, sieni- tai loisinfektio tutkijan määrittämänä

  • Osallistujat, joilla on TDT:

    • Osallistujat, joihin liittyy α-talassemia ja >1 alfa-deleetio tai alfamultifikaatiot
    • Osallistujat, joilla on sirppisoluinen β-talassemiavariantti

  • Osallistujat, joilla on SCD:

    • Aiempi hoitamaton moyamoya-oireyhtymä tai moyamoya-oireyhtymän esiintyminen seulonnassa

Muut protokollassa määritellyt sisällyttämis-/poissulkemiskriteerit voivat olla voimassa.

Opintosuunnitelma

Tässä osiossa on tietoja tutkimussuunnitelmasta, mukaan lukien kuinka tutkimus on suunniteltu ja mitä tutkimuksella mitataan.

Miten tutkimus on suunniteltu?

Suunnittelun yksityiskohdat

  • Ensisijainen käyttötarkoitus: Hoito
  • Jako: Ei käytössä
  • Inventiomalli: Yksittäinen ryhmätehtävä
  • Naamiointi: Ei mitään (avoin tarra)

Aseet ja interventiot

Osallistujaryhmä / Arm
Interventio / Hoito
Kokeellinen: CTX001
CTX001 (autologiset CD34+ hHSPC:t, jotka on modifioitu CRISPR-Cas9:llä BCL11A-geenin erytroidilinjaspesifisellä tehostajalla). Osallistujat saavat yhden CTX001-infuusion keskuslaskimokatetrin kautta.
Biologinen: CTX001
Annetaan laskimonsisäinen (IV) infuusio myeloablatiivisen ilmastoinnin jälkeen Busulfanilla
Muut nimet:
  • Exagamglogene autotemcel
  • Exa-cel

Mitä tutkimuksessa mitataan?

Ensisijaiset tulostoimenpiteet

Tulosmittaus
Aikaikkuna
Sikiön hemoglobiini (HbF) -pitoisuus ajan myötä
Aikaikkuna: Jopa 12 kuukautta CTX001-infuusion jälkeen
Jopa 12 kuukautta CTX001-infuusion jälkeen
Hemoglobiinin kokonaispitoisuus (Hb) ajan kuluessa
Aikaikkuna: Jopa 12 kuukautta CTX001-infuusion jälkeen
Jopa 12 kuukautta CTX001-infuusion jälkeen

Toissijaiset tulostoimenpiteet

Tulosmittaus
Aikaikkuna
TDT ja SCD: Haittavaikutuksia (AE) ja vakavia haittatapahtumia (SAE) saaneiden osallistujien määrä
Aikaikkuna: Ilmoitetun suostumuksen allekirjoittamisesta 12 kuukauden kuluessa CTX001-infuusion jälkeen
Ilmoitetun suostumuksen allekirjoittamisesta 12 kuukauden kuluessa CTX001-infuusion jälkeen
TDT ja SCD: niiden osallistujien osuus, joilla on istutus (ensimmäinen päivä 3 peräkkäisestä absoluuttisen neutrofiilimäärän (ANC) mittauksesta > = 500 mikrolitraa kohti [mcgL] 3 eri päivänä)
Aikaikkuna: 42 päivän sisällä CTX001-infuusion jälkeen
42 päivän sisällä CTX001-infuusion jälkeen
TDT ja SCD: Aika istuttamiseen
Aikaikkuna: Jopa 12 kuukautta CTX001-infuusion jälkeen
Jopa 12 kuukautta CTX001-infuusion jälkeen
TDT ja SCD: Transplant-Related Mortality (TRM) -insidenssi 100 päivän sisällä CTX001-infuusion jälkeen
Aikaikkuna: 100 päivän sisällä CTX001-infuusion jälkeen
100 päivän sisällä CTX001-infuusion jälkeen
TDT ja SCD: TRM:n ilmaantuvuus 12 kuukauden sisällä CTX001-infuusion jälkeen
Aikaikkuna: 12 kuukauden sisällä CTX001-infuusion jälkeen
12 kuukauden sisällä CTX001-infuusion jälkeen
TDT ja SCD: Kaiken aiheuttaman kuolleisuuden ilmaantuvuus
Aikaikkuna: Ilmoitetun suostumuksen allekirjoittamisesta 12 kuukauden kuluessa CTX001-infuusion jälkeen
Ilmoitetun suostumuksen allekirjoittamisesta 12 kuukauden kuluessa CTX001-infuusion jälkeen
TDT ja SCD: perifeerisessä veressä ajan mittaan läsnä olevien alleelien osuus, joilla on suunniteltu geneettinen muunnos
Aikaikkuna: Jopa 12 kuukautta CTX001-infuusion jälkeen
Jopa 12 kuukautta CTX001-infuusion jälkeen
TDT ja SCD: luuytimen CD34+-soluissa ajan myötä esiintyvien alleelien osuus, joilla on suunniteltu geneettinen muunnos
Aikaikkuna: Jopa 12 kuukautta CTX001-infuusion jälkeen
Jopa 12 kuukautta CTX001-infuusion jälkeen
TDT: Osallistujien kesto verensiirroista ilmaiseksi
Aikaikkuna: Jopa 12 kuukautta CTX001-infuusion jälkeen
Jopa 12 kuukautta CTX001-infuusion jälkeen
TDT ja SCD: RBC-siirtojen vuosittaisen määrän suhteellinen väheneminen
Aikaikkuna: Päivästä 60 aina 12 kuukauteen CTX001-infuusion jälkeen
Päivästä 60 aina 12 kuukauteen CTX001-infuusion jälkeen
SCD: Vakavien vaso-okklusiivisten kriisien (VOC) vuosittaisen määrän suhteellinen väheneminen
Aikaikkuna: Perustasosta jopa 12 kuukautta CTX001-infuusion jälkeen
Perustasosta jopa 12 kuukautta CTX001-infuusion jälkeen
SCD: Vakavien haihtuvien orgaanisten yhdisteiden vuotuisten sairaalahoitojen suhteellinen väheneminen
Aikaikkuna: Perustasosta jopa 12 kuukautta CTX001-infuusion jälkeen
Perustasosta jopa 12 kuukautta CTX001-infuusion jälkeen
SCD: Vakavien VOC-yhdisteiden vuotuisen sairaalahoidon keston suhteellinen lyheneminen
Aikaikkuna: Perustasosta jopa 12 kuukautta CTX001-infuusion jälkeen
Perustasosta jopa 12 kuukautta CTX001-infuusion jälkeen
SCD: Haptoglobiinin suhteellinen väheneminen
Aikaikkuna: Perustasosta jopa 12 kuukautta CTX001-infuusion jälkeen
Perustasosta jopa 12 kuukautta CTX001-infuusion jälkeen
SCD: Laktaattidehydrogenaasin suhteellinen väheneminen
Aikaikkuna: Perustasosta jopa 12 kuukautta CTX001-infuusion jälkeen
Perustasosta jopa 12 kuukautta CTX001-infuusion jälkeen
SCD: Kokonaisbilirubiinin suhteellinen väheneminen
Aikaikkuna: Perustasosta jopa 12 kuukautta CTX001-infuusion jälkeen
Perustasosta jopa 12 kuukautta CTX001-infuusion jälkeen
SCD: Epäsuoran bilirubiinin suhteellinen väheneminen
Aikaikkuna: Perustasosta jopa 12 kuukautta CTX001-infuusion jälkeen
Perustasosta jopa 12 kuukautta CTX001-infuusion jälkeen

Yhteistyökumppanit ja tutkijat

Täältä löydät tähän tutkimukseen osallistuvat ihmiset ja organisaatiot.

Sponsori

Vertex Pharmaceuticals Incorporated

Yhteistyökumppanit

CRISPR Therapeutics

Opintojen ennätyspäivät

Nämä päivämäärät seuraavat ClinicalTrials.gov-sivustolle lähetettyjen tutkimustietueiden ja yhteenvetojen edistymistä. National Library of Medicine (NLM) tarkistaa tutkimustiedot ja raportoidut tulokset varmistaakseen, että ne täyttävät tietyt laadunvalvontastandardit, ennen kuin ne julkaistaan ​​julkisella verkkosivustolla.

Opi tärkeimmät päivämäärät

Opiskelun aloitus (Todellinen)

Tiistai 2. elokuuta 2022

Ensisijainen valmistuminen (Arvioitu)

Keskiviikko 9. kesäkuuta 2027

Opintojen valmistuminen (Arvioitu)

Keskiviikko 9. kesäkuuta 2027

Opintoihin ilmoittautumispäivät

Ensimmäinen lähetetty

Tiistai 26. heinäkuuta 2022

Ensimmäinen toimitettu, joka täytti QC-kriteerit

Tiistai 26. heinäkuuta 2022

Ensimmäinen Lähetetty (Todellinen)

Torstai 28. heinäkuuta 2022

Tutkimustietojen päivitykset

Viimeisin päivitys julkaistu (Todellinen)

Maanantai 23. maaliskuuta 2026

Viimeisin lähetetty päivitys, joka täytti QC-kriteerit

Keskiviikko 18. maaliskuuta 2026

Viimeksi vahvistettu

Sunnuntai 1. maaliskuuta 2026

Lisää tietoa

Tähän tutkimukseen liittyvät termit

Muita asiaankuuluvia MeSH-ehtoja

Muut tutkimustunnusnumerot

  • VX21-CTX001-161
  • 2024-514641-12-00 (Muu tunniste: EU CT number)

Yksittäisten osallistujien tietojen suunnitelma (IPD)

Aiotko jakaa yksittäisten osallistujien tietoja (IPD)?

EI

IPD-suunnitelman kuvaus

Yksityiskohdat Vertex-tietojen jakamiskriteereistä ja käyttöoikeuden pyytämisprosessista löytyvät osoitteesta: https://www.vrtx.com/independent-research/clinical-trial-data-sharing

Lääke- ja laitetiedot, tutkimusasiakirjat

Tutkii yhdysvaltalaista FDA sääntelemää lääkevalmistetta

Joo

Tutkii yhdysvaltalaista FDA sääntelemää laitetuotetta

Ei

Nämä tiedot haettiin suoraan verkkosivustolta clinicaltrials.gov ilman muutoksia. Jos sinulla on pyyntöjä muuttaa, poistaa tai päivittää tutkimustietojasi, ota yhteyttä register@clinicaltrials.gov. Heti kun muutos on otettu käyttöön osoitteessa clinicaltrials.gov, se päivitetään automaattisesti myös verkkosivustollemme .

Tilaa