Denne side blev automatisk oversat, og nøjagtigheden af ​​oversættelsen er ikke garanteret. Der henvises til engelsk version for en kildetekst.

Evaluering af effektivitet og sikkerhed af en enkelt dosis CTX001 hos deltagere med transfusionsafhængig β-thalassæmi og svær seglcellesygdom

18. marts 2026 opdateret af: Vertex Pharmaceuticals Incorporated

Et fase 3b-studie til evaluering af effektivitet og sikkerhed af en enkelt dosis autolog CRISPR Cas9 modificeret CD34+ humane hæmatopoietiske stam- og progenitorceller (CTX001) hos personer med transfusionsafhængig β-thalassæmi eller svær seglcellesygdom

Dette er et enkelt-dosis, åbent studie med deltagere med transfusionsafhængig β-thalassæmi (TDT) eller svær seglcellesygdom (SCD). Studiet vil evaluere sikkerheden og effektiviteten af ​​autologe CRISPR-Cas9 modificerede CD34+ humane hæmatopoietiske stam- og progenitorceller (hHSPC'er) ved hjælp af CTX001.

Studieoversigt

Status

Rekruttering

Betingelser

Intervention / Behandling

Undersøgelsestype

Interventionel

Tilmelding (Anslået)

26

Fase

  • Fase 3

Kontakter og lokationer

Dette afsnit indeholder kontaktoplysninger for dem, der udfører undersøgelsen, og oplysninger om, hvor denne undersøgelse udføres.

Studiekontakt

Studiesteder

  • Forenede Stater
    • New York
      • New York, New York, Forenede Stater, 10032
        • Rekruttering
        • New York Presbyterian Hospital - Morgan Stanley Children's Hospital
    • North Carolina
      • Charlotte, North Carolina, Forenede Stater, 28203
        • Rekruttering
        • Levine Children's Hospital - Hematology
    • Tennessee
      • Nashville, Tennessee, Forenede Stater, 37203
        • Rekruttering
        • TriStar Medical Group Children's Specialists - Pediatric Oncology
  • Italien
      • Rome, Italien
        • Rekruttering
        • IRCSS Ospedale Pediatrico Bambino Gesu - Dipartimento di Onco-Ematologia e Terapia Cellulare e Genica
  • Saudi Arabien
      • Al Mathar Ash Shamali, Saudi Arabien
        • Rekruttering
        • King Faisal Specialist Hospital & Research Centre - Riyadh - Hematology
  • Tyskland
      • Düsseldorf, Tyskland
        • Rekruttering
        • University Hospital Dusseldorf - Department of Pediatric Oncology, Hematology and Clinical Immunology

Deltagelseskriterier

Forskere leder efter personer, der passer til en bestemt beskrivelse, kaldet berettigelseskriterier. Nogle eksempler på disse kriterier er en persons generelle helbredstilstand eller tidligere behandlinger.

Berettigelseskriterier

Aldre berettiget til at studere

12 år til 35 år (Barn, Voksen)

Tager imod sunde frivillige

Ingen

Beskrivelse

Nøgleinklusionskriterier:

  • Deltagere med TDT og SCD:

    • Berettiget til autolog stamcelletransplantation i henhold til efterforskerens vurdering.

  • Deltagere med TDT:

    • Diagnose af TDT som defineret ved:

      • Dokumenteret homozygot β-thalassæmi eller sammensat heterozygot β-thalassæmi inklusive β-thalassæmi/hæmoglobin E (HbE). Deltagere kan tilmeldes baseret på historiske data, men en bekræftelse af genotypen ved hjælp af undersøgelsens centrale laboratorium vil være påkrævet før busulfan-konditionering
      • Anamnese med mindst 100 milliliter (mL)/kilogram (kg)/år eller 10 enheder/år af pakkede røde blodlegemer (RBC) transfusioner i de foregående 2 år før underskrivelse af samtykket eller den sidste rescreening for patienter, der gennemgår re-screening

  • Deltagere med SCD:

    • Diagnose af svær SCD som defineret ved:

      • Dokumenterede SCD-genotyper
      • Historie om mindst to alvorlige VOC-hændelser om året i de foregående to år forud for tilmelding

Nøgleekskluderingskriterier:

  • Deltagere med TDT og SCD:

    • En villig og sund 10/10 humant leukocytantigen (HLA)-matchet relateret donor er tilgængelig efter efterforskerens vurdering
    • Tidligere hæmatopoietisk stamcelletransplantation (HSCT)
    • Klinisk signifikant og aktiv bakteriel, viral, svampe- eller parasitinfektion som bestemt af investigator

  • Deltagere med TDT:

    • Deltagere med associeret α-thalassæmi og >1 alfa deletion eller alfa multiplikationer
    • Deltagere med seglcelle β-thalassæmi variant

  • Deltagere med SCD:

    • Anamnese med ubehandlet moyamoya syndrom eller tilstedeværelse af moyamoya syndrom ved screening

Andre protokoldefinerede Inklusions-/Eksklusionskriterier kan være gældende.

Studieplan

Dette afsnit indeholder detaljer om studieplanen, herunder hvordan undersøgelsen er designet, og hvad undersøgelsen måler.

Hvordan er undersøgelsen tilrettelagt?

Design detaljer

  • Primært formål: Behandling
  • Tildeling: N/A
  • Interventionel model: Enkelt gruppeopgave
  • Maskning: Ingen (Åben etiket)

Våben og indgreb

Deltagergruppe / Arm
Intervention / Behandling
Eksperimentel: CTX001
CTX001 (autologe CD34+ hHSPC'er modificeret med CRISPR-Cas9 ved den erythroidafstamningsspecifikke forstærker af BCL11A-genet). Deltagerne vil modtage en enkelt infusion af CTX001 gennem et centralt venekateter.
Biologisk: CTX001
Administreret ved intravenøs (IV) infusion efter myeloablativ konditionering med Busulfan
Andre navne:
  • Exagamglogen autotemcel
  • Exa-cel

Hvad måler undersøgelsen?

Primære resultatmål

Resultatmål
Tidsramme
Føtal hæmoglobin (HbF) koncentration over tid
Tidsramme: Op til 12 måneder efter CTX001-infusion
Op til 12 måneder efter CTX001-infusion
Total hæmoglobin (Hb) koncentration over tid
Tidsramme: Op til 12 måneder efter CTX001-infusion
Op til 12 måneder efter CTX001-infusion

Sekundære resultatmål

Resultatmål
Tidsramme
TDT og SCD: Antal deltagere med uønskede hændelser (AE'er) og alvorlige bivirkninger (SAE'er)
Tidsramme: Fra underskrivelse af informeret samtykke op til 12 måneder efter CTX001-infusion
Fra underskrivelse af informeret samtykke op til 12 måneder efter CTX001-infusion
TDT og SCD: Andel af deltagere med engraftment (første dag af 3 på hinanden følgende målinger af absolut neutrofiltal (ANC) >=500 pr. mikroliter [mcgL] på 3 forskellige dage)
Tidsramme: Inden for 42 dage efter CTX001-infusion
Inden for 42 dage efter CTX001-infusion
TDT og SCD: Tid til engraftment
Tidsramme: Op til 12 måneder efter CTX001-infusion
Op til 12 måneder efter CTX001-infusion
TDT og SCD: Incidens af transplantationsrelateret dødelighed (TRM) inden for 100 dage efter CTX001-infusion
Tidsramme: Inden for 100 dage efter CTX001-infusion
Inden for 100 dage efter CTX001-infusion
TDT og SCD: Forekomst af TRM inden for 12 måneder efter CTX001-infusion
Tidsramme: Inden for 12 måneder efter CTX001-infusion
Inden for 12 måneder efter CTX001-infusion
TDT og SCD: Forekomst af dødelighed af alle årsager
Tidsramme: Fra underskrivelse af informeret samtykke op til 12 måneder efter CTX001-infusion
Fra underskrivelse af informeret samtykke op til 12 måneder efter CTX001-infusion
TDT og SCD: Andel af alleler med tilsigtet genetisk modifikation til stede i perifert blod over tid
Tidsramme: Op til 12 måneder efter CTX001-infusion
Op til 12 måneder efter CTX001-infusion
TDT og SCD: Andel af alleler med tilsigtet genetisk modifikation til stede i CD34+-celler i knoglemarven over tid
Tidsramme: Op til 12 måneder efter CTX001-infusion
Op til 12 måneder efter CTX001-infusion
TDT: Varighed Transfusionsfri hos deltagere
Tidsramme: Op til 12 måneder efter CTX001-infusion
Op til 12 måneder efter CTX001-infusion
TDT og SCD: Relativ reduktion i årligt volumen af ​​RBC-transfusioner
Tidsramme: Fra dag 60 op til 12 måneder efter CTX001-infusion
Fra dag 60 op til 12 måneder efter CTX001-infusion
SCD: Relativ reduktion i den årlige rate af alvorlige vaso-okklusive kriser (VOC'er)
Tidsramme: Fra baseline op til 12 måneder efter CTX001-infusion
Fra baseline op til 12 måneder efter CTX001-infusion
SCD: Relativ reduktion i den årlige frekvens af indlæggelser på hospitaler for svære VOC'er
Tidsramme: Fra baseline op til 12 måneder efter CTX001-infusion
Fra baseline op til 12 måneder efter CTX001-infusion
SCD: Relativ reduktion i årlig indlæggelsesvarighed for svære VOC'er
Tidsramme: Fra baseline op til 12 måneder efter CTX001-infusion
Fra baseline op til 12 måneder efter CTX001-infusion
SCD: Relativ reduktion i Haptoglobin
Tidsramme: Fra baseline op til 12 måneder efter CTX001-infusion
Fra baseline op til 12 måneder efter CTX001-infusion
SCD: Relativ reduktion i laktatdehydrogenase
Tidsramme: Fra baseline op til 12 måneder efter CTX001-infusion
Fra baseline op til 12 måneder efter CTX001-infusion
SCD: Relativ reduktion i total bilirubin
Tidsramme: Fra baseline op til 12 måneder efter CTX001-infusion
Fra baseline op til 12 måneder efter CTX001-infusion
SCD: Relativ reduktion i indirekte bilirubin
Tidsramme: Fra baseline op til 12 måneder efter CTX001-infusion
Fra baseline op til 12 måneder efter CTX001-infusion

Samarbejdspartnere og efterforskere

Det er her, du vil finde personer og organisationer, der er involveret i denne undersøgelse.

Sponsor

Vertex Pharmaceuticals Incorporated

Samarbejdspartnere

CRISPR Therapeutics

Datoer for undersøgelser

Disse datoer sporer fremskridtene for indsendelser af undersøgelsesrekord og resumeresultater til ClinicalTrials.gov. Studieregistreringer og rapporterede resultater gennemgås af National Library of Medicine (NLM) for at sikre, at de opfylder specifikke kvalitetskontrolstandarder, før de offentliggøres på den offentlige hjemmeside.

Studer store datoer

Studiestart (Faktiske)

2. august 2022

Primær færdiggørelse (Anslået)

9. juni 2027

Studieafslutning (Anslået)

9. juni 2027

Datoer for studieregistrering

Først indsendt

26. juli 2022

Først indsendt, der opfyldte QC-kriterier

26. juli 2022

Først opslået (Faktiske)

28. juli 2022

Opdateringer af undersøgelsesjournaler

Sidste opdatering sendt (Faktiske)

23. marts 2026

Sidste opdatering indsendt, der opfyldte kvalitetskontrolkriterier

18. marts 2026

Sidst verificeret

1. marts 2026

Mere information

Begreber relateret til denne undersøgelse

Yderligere relevante MeSH-vilkår

Andre undersøgelses-id-numre

  • VX21-CTX001-161
  • 2024-514641-12-00 (Anden identifikator: EU CT number)

Plan for individuelle deltagerdata (IPD)

Planlægger du at dele individuelle deltagerdata (IPD)?

INGEN

IPD-planbeskrivelse

Detaljer om Vertex datadelingskriterier og proces for at anmode om adgang kan findes på: https://www.vrtx.com/independent-research/clinical-trial-data-sharing

Lægemiddel- og udstyrsoplysninger, undersøgelsesdokumenter

Studerer et amerikansk FDA-reguleret lægemiddelprodukt

Ja

Studerer et amerikansk FDA-reguleret enhedsprodukt

Ingen

Disse oplysninger blev hentet direkte fra webstedet clinicaltrials.gov uden ændringer. Hvis du har nogen anmodninger om at ændre, fjerne eller opdatere dine undersøgelsesoplysninger, bedes du kontakte register@clinicaltrials.gov. Så snart en ændring er implementeret på clinicaltrials.gov, vil denne også blive opdateret automatisk på vores hjemmeside .

Kliniske forsøg med CTX001

Søg i lignende forsøg

Sponsorer og samarbejdspartnere

Medicinske tilstande

Narkotikainterventioner

CROs by country

CROs in Iran

Betingelser

Sjældne sygdomme

Narkotikainterventioner

Kosttilskud

Sponsor / samarbejdspartnere

Placeringer

Abonner