輸血依存性βサラセミアおよび重度の鎌状赤血球症の参加者におけるCTX001の単回投与の有効性と安全性の評価

主な採用基準:

• TDT および SCD の参加者:

  • -治験責任医師の判断により、自家幹細胞移植に適格。

• TDT の参加者:

  • 以下によって定義されるTDTの診断：

    • ホモ接合型βサラセミアまたはβサラセミア/ヘモグロビンE（HbE）を含む複合ヘテロ接合型βサラセミア。 参加者は過去のデータに基づいて登録できますが、ブスルファンのコンディショニングの前に、研究中央研究所を使用した遺伝子型の確認が必要になります
    • -同意に署名する前の過去2年間に、少なくとも100ミリリットル（mL）/キログラム（kg）/年または10単位/年の濃縮赤血球（RBC）輸血の歴史 再スクリーニングを受ける患者の最後の再スクリーニング

• SCDの参加者:

  • -以下によって定義される重度のSCDの診断：

    • 文書化された SCD 遺伝子型
    • 登録前の過去 2 年間に年に 2 回以上の重大な VOC イベントの履歴

主な除外基準:

• TDT および SCD の参加者:

  • 10/10 のヒト白血球抗原 (HLA) が一致する、意欲的で健康な関連ドナーが、研究者の判断で利用可能である
  • 造血幹細胞移植（HSCT）の既往
  • -治験責任医師によって決定された、臨床的に重要で活動的な細菌、ウイルス、真菌、または寄生虫感染

• TDT の参加者:

  • -関連するα-サラセミアと1つ以上のアルファ欠失、またはアルファ増殖を伴う参加者
  • -鎌状赤血球症β-サラセミアバリアントを持つ参加者

• SCDの参加者:

  • 未治療のもやもや症候群の病歴またはスクリーニング時のもやもや症候群の存在

他のプロトコル定義の包含/除外基準が適用される場合があります。