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评估单剂量 CTX001 在输血依赖性 β-地中海贫血和严重镰状细胞病患者中的疗效和安全性

2026年3月18日 更新者：Vertex Pharmaceuticals Incorporated

一项评估单剂量自体 CRISPR Cas9 修饰的 CD34+ 人类造血干细胞和祖细胞 (CTX001) 在输血依赖性 β-地中海贫血或严重镰状细胞病患者中的疗效和安全性的 3b 期研究

这是一项针对输血依赖性 β-地中海贫血 (TDT) 或严重镰状细胞病 (SCD) 患者的单剂量、开放标签研究。 该研究将使用 CTX001 评估自体 CRISPR-Cas9 修饰的 CD34+ 人类造血干细胞和祖细胞 (hHSPC) 的安全性和有效性。

研究概览

地位

招聘中

条件

干预/治疗

研究类型

介入性

注册 (估计的)

26

阶段

  • 第三阶段

联系人和位置

本节提供了进行研究的人员的详细联系信息，以及有关进行该研究的地点的信息。

学习联系方式

学习地点

  • 德国
      • Düsseldorf、德国
        • 招聘中
        • University Hospital Dusseldorf - Department of Pediatric Oncology, Hematology and Clinical Immunology
  • 意大利
      • Rome、意大利
        • 招聘中
        • IRCSS Ospedale Pediatrico Bambino Gesu - Dipartimento di Onco-Ematologia e Terapia Cellulare e Genica
  • 沙特阿拉伯
      • Al Mathar Ash Shamali、沙特阿拉伯
        • 招聘中
        • King Faisal Specialist Hospital & Research Centre - Riyadh - Hematology
  • 美国
    • New York
      • New York、New York、美国、10032
        • 招聘中
        • New York Presbyterian Hospital - Morgan Stanley Children's Hospital
    • North Carolina
      • Charlotte、North Carolina、美国、28203
        • 招聘中
        • Levine Children's Hospital - Hematology
    • Tennessee
      • Nashville、Tennessee、美国、37203
        • 招聘中
        • TriStar Medical Group Children's Specialists - Pediatric Oncology

参与标准

研究人员寻找符合特定描述的人，称为资格标准。这些标准的一些例子是一个人的一般健康状况或先前的治疗。

资格标准

适合学习的年龄

12年 至 35年 (孩子、成人)

接受健康志愿者

不

描述

关键纳入标准：

  • TDT 和 SCD 的参与者：

    • 根据研究者的判断，符合自体干细胞移植的条件。

  • TDT 参与者：

    • TDT 的诊断定义如下：

      • 记录在案的纯合子 β-地中海贫血或复合杂合子 β-地中海贫血，包括 β-地中海贫血/血红蛋白 E (HbE)。 可以根据历史数据招募参与者，但在白消安调节前需要使用研究中心实验室确认基因型
      • 在签署同意书之前的前 2 年或接受重新筛选的患者的最后一次重新筛选之前至少有 100 毫升 (mL)/千克 (kg)/年或 10 单位/年的浓缩红细胞 (RBC) 输血史

  • SCD 参与者：

    • 严重 SCD 的诊断定义如下：

      • 记录的 SCD 基因型
      • 入组前两年每年至少发生两次严重 VOC 事件的历史

关键排除标准：

  • TDT 和 SCD 的参与者：

    • 根据研究者的判断，可以提供愿意且健康的 10/10 人类白细胞抗原 (HLA) 匹配的相关供体
    • 既往造血干细胞移植 (HSCT)
    • 由研究者确定的具有临床意义和活动性的细菌、病毒、真菌或寄生虫感染

  • TDT 参与者：

    • 患有相关 α 地中海贫血和 >1 α 缺失或 α 倍增的参与者
    • 患有镰状细胞β-地中海贫血变异的参与者

  • SCD 参与者：

    • 未经治疗的烟雾病病史或筛选时存在烟雾病综合征

其他协议定义的包含/排除标准可能适用。

学习计划

本节提供研究计划的详细信息，包括研究的设计方式和研究的衡量标准。

研究是如何设计的？

设计细节

  • 主要用途：治疗
  • 分配：不适用
  • 介入模型：单组作业
  • 屏蔽：无（打开标签）

武器和干预

参与者组/臂
干预/治疗
实验性的：CTX001
CTX001（自体 CD34+ hHSPCs 在 BCL11A 基因的红细胞谱系特异性增强子处用 CRISPR-Cas9 修饰）。 参与者将通过中央静脉导管接受单次 CTX001 输注。
生物：CTX001
用骨髓性调节后，由静脉注射（IV）输注给药
其他名称：
  • Exagamglogene自动温度检测仪
  • Exacel

研究衡量的是什么？

主要结果指标

结果测量
大体时间
胎儿血红蛋白 (HbF) 浓度随时间变化
大体时间：CTX001 输注后长达 12 个月
CTX001 输注后长达 12 个月
随时间变化的总血红蛋白 (Hb) 浓度
大体时间：CTX001 输注后长达 12 个月
CTX001 输注后长达 12 个月

次要结果测量

结果测量
大体时间
TDT 和 SCD：发生不良事件 (AE) 和严重不良事件 (SAE) 的参与者人数
大体时间：从签署知情同意书到输注 CTX001 后 12 个月
从签署知情同意书到输注 CTX001 后 12 个月
TDT 和 SCD：移植参与者的比例（连续 3 次连续测量绝对中性粒细胞计数 (ANC) >=500 每微升 [mcgL] 在 3 个不同的日子）
大体时间：CTX001输注后42天内
CTX001输注后42天内
TDT 和 SCD：植入时间
大体时间：CTX001 输注后长达 12 个月
CTX001 输注后长达 12 个月
TDT 和 SCD：CTX001 输注后 100 天内移植相关死亡率 (TRM) 的发生率
大体时间：CTX001输注后100天内
CTX001输注后100天内
TDT 和 SCD：CTX001 输注后 12 个月内 TRM 的发生率
大体时间：CTX001输注后12个月内
CTX001输注后12个月内
TDT 和 SCD：全因死亡率的发生率
大体时间：从签署知情同意书到输注 CTX001 后 12 个月
从签署知情同意书到输注 CTX001 后 12 个月
TDT 和 SCD：随着时间的推移，外周血中存在有意遗传修饰的等位基因的比例
大体时间：CTX001 输注后长达 12 个月
CTX001 输注后长达 12 个月
TDT 和 SCD：随着时间的推移，骨髓 CD34+ 细胞中具有预期遗传修饰的等位基因的比例
大体时间：CTX001 输注后长达 12 个月
CTX001 输注后长达 12 个月
TDT：参与者无输血持续时间
大体时间：CTX001 输注后长达 12 个月
CTX001 输注后长达 12 个月
TDT 和 SCD：红细胞输血年化量的相对减少
大体时间：CTX001 输注后第 60 天至 12 个月
CTX001 输注后第 60 天至 12 个月
SCD：严重血管闭塞性危象 (VOC) 的年化率相对降低
大体时间：从基线到 CTX001 输注后 12 个月
从基线到 CTX001 输注后 12 个月
SCD：因严重 VOCs 而住院的年化住院率相对降低
大体时间：从基线到 CTX001 输注后 12 个月
从基线到 CTX001 输注后 12 个月
SCD：严重挥发性有机化合物的年化住院时间相对减少
大体时间：从基线到 CTX001 输注后 12 个月
从基线到 CTX001 输注后 12 个月
SCD：结合珠蛋白的相对减少
大体时间：从基线到 CTX001 输注后 12 个月
从基线到 CTX001 输注后 12 个月
SCD：乳酸脱氢酶相对减少
大体时间：从基线到 CTX001 输注后 12 个月
从基线到 CTX001 输注后 12 个月
SCD：总胆红素相对减少
大体时间：从基线到 CTX001 输注后 12 个月
从基线到 CTX001 输注后 12 个月
SCD：间接胆红素相对减少
大体时间：从基线到 CTX001 输注后 12 个月
从基线到 CTX001 输注后 12 个月

合作者和调查者

在这里您可以找到参与这项研究的人员和组织。

赞助

Vertex Pharmaceuticals Incorporated

合作者

CRISPR Therapeutics

研究记录日期

这些日期跟踪向 ClinicalTrials.gov 提交研究记录和摘要结果的进度。研究记录和报告的结果由国家医学图书馆 (NLM) 审查，以确保它们在发布到公共网站之前符合特定的质量控制标准。

研究主要日期

学习开始 (实际的)

2022年8月2日

初级完成 (估计的)

2027年6月9日

研究完成 (估计的)

2027年6月9日

研究注册日期

首次提交

2022年7月26日

首先提交符合 QC 标准的

2022年7月26日

首次发布 (实际的)

2022年7月28日

研究记录更新

最后更新发布 (实际的)

2026年3月23日

上次提交的符合 QC 标准的更新

2026年3月18日

最后验证

2026年3月1日

更多信息

与本研究相关的术语

其他相关的 MeSH 术语

其他研究编号

  • VX21-CTX001-161
  • 2024-514641-12-00 (其他标识符：EU CT number)

计划个人参与者数据 (IPD)

计划共享个人参与者数据 (IPD)？

不

IPD 计划说明

有关 Vertex 数据共享标准和请求访问流程的详细信息，请访问：https://www.vrtx.com/independent-research/clinical-trial-data-sharing

药物和器械信息、研究文件

研究美国 FDA 监管的药品

是的

研究美国 FDA 监管的设备产品

不

此信息直接从 clinicaltrials.gov 网站检索，没有任何更改。如果您有任何更改、删除或更新研究详细信息的请求，请联系 register@clinicaltrials.gov. clinicaltrials.gov 上实施更改，我们的网站上也会自动更新.

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