Evaluering av effektivitet og sikkerhet av en enkelt dose CTX001 hos deltakere med transfusjonsavhengig β-thalassemi og alvorlig sigdcellesykdom
18. mars 2026 oppdatert av: Vertex Pharmaceuticals Incorporated
En fase 3b-studie for å evaluere effektiviteten og sikkerheten til en enkelt dose autolog CRISPR Cas9 modifisert CD34+ humane hematopoietiske stam- og stamceller (CTX001) hos personer med transfusjonsavhengig β-thalassemi eller alvorlig sigdcellesykdom
Dette er en enkeltdose, åpen studie hos deltakere med transfusjonsavhengig β-thalassemi (TDT) eller alvorlig sigdcellesykdom (SCD).
Studien vil evaluere sikkerheten og effekten av autologe CRISPR-Cas9 modifiserte CD34+ humane hematopoietiske stam- og stamceller (hHSPCs) ved bruk av CTX001.
Studieoversikt
Status
Rekruttering
Forhold
Intervensjon / Behandling
Studietype
Intervensjonell
Registrering (Antatt)
26
Fase
- Fase 3
Kontakter og plasseringer
Denne delen inneholder kontaktinformasjon for de som utfører studien, og informasjon om hvor denne studien blir utført.
Studiekontakt
- Navn: Medical Information
- Telefonnummer: 6173416777
- E-post: medicalinfo@vrtx.com
Studiesteder
-
-
New York
-
New York, New York, Forente stater, 10032
- Rekruttering
- New York Presbyterian Hospital - Morgan Stanley Children's Hospital
-
-
North Carolina
-
Charlotte, North Carolina, Forente stater, 28203
- Rekruttering
- Levine Children's Hospital - Hematology
-
-
Tennessee
-
Nashville, Tennessee, Forente stater, 37203
- Rekruttering
- TriStar Medical Group Children's Specialists - Pediatric Oncology
-
-
-
-
-
Rome, Italia
- Rekruttering
- IRCSS Ospedale Pediatrico Bambino Gesu - Dipartimento di Onco-Ematologia e Terapia Cellulare e Genica
-
-
-
-
-
Al Mathar Ash Shamali, Saudi-Arabia
- Rekruttering
- King Faisal Specialist Hospital & Research Centre - Riyadh - Hematology
-
-
-
-
-
Düsseldorf, Tyskland
- Rekruttering
- University Hospital Dusseldorf - Department of Pediatric Oncology, Hematology and Clinical Immunology
-
-
Deltakelseskriterier
Forskere ser etter personer som passer til en bestemt beskrivelse, kalt kvalifikasjonskriterier. Noen eksempler på disse kriteriene er en persons generelle helsetilstand eller tidligere behandlinger.
Kvalifikasjonskriterier
Alder som er kvalifisert for studier
12 år til 35 år (Barn, Voksen)
Tar imot friske frivillige
Nei
Beskrivelse
Viktige inkluderingskriterier:
Deltakere med TDT og SCD:
- Kvalifisert for autolog stamcelletransplantasjon i henhold til etterforskerens vurdering.
Deltakere med TDT:
Diagnose av TDT som definert av:
- Dokumentert homozygot β-thalassemi eller sammensatt heterozygot β-thalassemi inkludert β-thalassemi/hemoglobin E (HbE). Deltakere kan registreres basert på historiske data, men en bekreftelse av genotypen ved bruk av studiens sentrale laboratorium vil være nødvendig før busulfankondisjonering
- Anamnese med minst 100 milliliter (ml)/kilogram (kg)/år eller 10 enheter/år med pakkede røde blodlegemer (RBC) transfusjoner i løpet av de siste 2 årene før undertegning av samtykket eller siste ny screening for pasienter som skal gjennom re-screening
Deltakere med SCD:
Diagnose av alvorlig SCD som definert av:
- Dokumenterte SCD-genotyper
- Historie om minst to alvorlige VOC-hendelser per år de siste to årene før påmelding
Nøkkelekskluderingskriterier:
Deltakere med TDT og SCD:
- En villig og sunn 10/10 humant leukocyttantigen (HLA)-matchet relatert donor er tilgjengelig etter etterforskerens vurdering
- Tidligere hematopoetisk stamcelletransplantasjon (HSCT)
- Klinisk signifikant og aktiv bakteriell, viral, sopp- eller parasittisk infeksjon som bestemt av etterforskeren
Deltakere med TDT:
- Deltakere med assosiert α-thalassemi og >1 alfa-sletting, eller alfa-multiplikasjoner
- Deltakere med sigdcelle β-thalassemi variant
Deltakere med SCD:
- Anamnese med ubehandlet moyamoya-syndrom eller tilstedeværelse av moyamoya-syndrom ved screening
Andre protokolldefinerte Inkluderings-/eksklusjonskriterier kan gjelde.
Studieplan
Denne delen gir detaljer om studieplanen, inkludert hvordan studien er utformet og hva studien måler.
Hvordan er studiet utformet?
Designdetaljer
- Primært formål: Behandling
- Tildeling: N/A
- Intervensjonsmodell: Enkeltgruppeoppdrag
- Masking: Ingen (Open Label)
Våpen og intervensjoner
Deltakergruppe / Arm |
Intervensjon / Behandling |
|---|---|
|
Eksperimentell: CTX001
CTX001 (autologe CD34+ hHSPC-er modifisert med CRISPR-Cas9 ved den erytroide avstamningsspesifikke forsterkeren av BCL11A-genet).
Deltakerne vil motta en enkelt infusjon av CTX001 gjennom et sentralt venekateter.
|
Administrert ved intravenøs (IV) infusjon etter myeloablativ kondisjonering med busulfan
Andre navn:
|
Hva måler studien?
Primære resultatmål
Resultatmål |
Tidsramme |
|---|---|
|
Fosterhemoglobin (HbF) konsentrasjon over tid
Tidsramme: Opptil 12 måneder etter CTX001-infusjon
|
Opptil 12 måneder etter CTX001-infusjon
|
|
Total hemoglobin (Hb) konsentrasjon over tid
Tidsramme: Opptil 12 måneder etter CTX001-infusjon
|
Opptil 12 måneder etter CTX001-infusjon
|
Sekundære resultatmål
Resultatmål |
Tidsramme |
|---|---|
|
TDT og SCD: Antall deltakere med uønskede hendelser (AE) og alvorlige uønskede hendelser (SAE)
Tidsramme: Fra signering av informert samtykke opp til 12 måneder etter CTX001-infusjon
|
Fra signering av informert samtykke opp til 12 måneder etter CTX001-infusjon
|
|
TDT og SCD: Andel deltakere med engraftment (første dag av 3 påfølgende målinger av absolutt nøytrofiltall (ANC) >=500 per mikroliter [mcgL] på 3 forskjellige dager)
Tidsramme: Innen 42 dager etter CTX001-infusjon
|
Innen 42 dager etter CTX001-infusjon
|
|
TDT og SCD: Tid til Engraftment
Tidsramme: Opptil 12 måneder etter CTX001-infusjon
|
Opptil 12 måneder etter CTX001-infusjon
|
|
TDT og SCD: Forekomst av transplantasjonsrelatert dødelighet (TRM) innen 100 dager etter CTX001-infusjon
Tidsramme: Innen 100 dager etter CTX001-infusjon
|
Innen 100 dager etter CTX001-infusjon
|
|
TDT og SCD: Forekomst av TRM innen 12 måneder etter CTX001-infusjon
Tidsramme: Innen 12 måneder etter CTX001-infusjon
|
Innen 12 måneder etter CTX001-infusjon
|
|
TDT og SCD: Forekomst av dødelighet av alle årsaker
Tidsramme: Fra signering av informert samtykke opp til 12 måneder etter CTX001-infusjon
|
Fra signering av informert samtykke opp til 12 måneder etter CTX001-infusjon
|
|
TDT og SCD: Andel alleler med tiltenkt genetisk modifikasjon tilstede i perifert blod over tid
Tidsramme: Opptil 12 måneder etter CTX001-infusjon
|
Opptil 12 måneder etter CTX001-infusjon
|
|
TDT og SCD: Andel alleler med tiltenkt genetisk modifikasjon tilstede i CD34+-celler i benmargen over tid
Tidsramme: Opptil 12 måneder etter CTX001-infusjon
|
Opptil 12 måneder etter CTX001-infusjon
|
|
TDT: Varighet transfusjonsfri hos deltakere
Tidsramme: Opptil 12 måneder etter CTX001-infusjon
|
Opptil 12 måneder etter CTX001-infusjon
|
|
TDT og SCD: Relativ reduksjon i årlig volum av RBC-transfusjoner
Tidsramme: Fra dag 60 til 12 måneder etter CTX001-infusjon
|
Fra dag 60 til 12 måneder etter CTX001-infusjon
|
|
SCD: Relativ reduksjon i årlig rate av alvorlige vaso-okklusive kriser (VOCs)
Tidsramme: Fra baseline opptil 12 måneder etter CTX001-infusjon
|
Fra baseline opptil 12 måneder etter CTX001-infusjon
|
|
SCD: Relativ reduksjon i årlig antall innleggelser på sykehus for alvorlige VOC
Tidsramme: Fra baseline opptil 12 måneder etter CTX001-infusjon
|
Fra baseline opptil 12 måneder etter CTX001-infusjon
|
|
SCD: Relativ reduksjon i årlig varighet av sykehusinnleggelse for alvorlige VOC
Tidsramme: Fra baseline opptil 12 måneder etter CTX001-infusjon
|
Fra baseline opptil 12 måneder etter CTX001-infusjon
|
|
SCD: Relativ reduksjon i Haptoglobin
Tidsramme: Fra baseline opptil 12 måneder etter CTX001-infusjon
|
Fra baseline opptil 12 måneder etter CTX001-infusjon
|
|
SCD: Relativ reduksjon i laktatdehydrogenase
Tidsramme: Fra baseline opptil 12 måneder etter CTX001-infusjon
|
Fra baseline opptil 12 måneder etter CTX001-infusjon
|
|
SCD: Relativ reduksjon i total bilirubin
Tidsramme: Fra baseline opptil 12 måneder etter CTX001-infusjon
|
Fra baseline opptil 12 måneder etter CTX001-infusjon
|
|
SCD: Relativ reduksjon i indirekte bilirubin
Tidsramme: Fra baseline opptil 12 måneder etter CTX001-infusjon
|
Fra baseline opptil 12 måneder etter CTX001-infusjon
|
Samarbeidspartnere og etterforskere
Det er her du vil finne personer og organisasjoner som er involvert i denne studien.
Samarbeidspartnere
Studierekorddatoer
Disse datoene sporer fremdriften for innsending av studieposter og sammendragsresultater til ClinicalTrials.gov. Studieposter og rapporterte resultater gjennomgås av National Library of Medicine (NLM) for å sikre at de oppfyller spesifikke kvalitetskontrollstandarder før de legges ut på det offentlige nettstedet.
Studer hoveddatoer
Studiestart (Faktiske)
2. august 2022
Primær fullføring (Antatt)
9. juni 2027
Studiet fullført (Antatt)
9. juni 2027
Datoer for studieregistrering
Først innsendt
26. juli 2022
Først innsendt som oppfylte QC-kriteriene
26. juli 2022
Først lagt ut (Faktiske)
28. juli 2022
Oppdateringer av studieposter
Sist oppdatering lagt ut (Faktiske)
23. mars 2026
Siste oppdatering sendt inn som oppfylte QC-kriteriene
18. mars 2026
Sist bekreftet
1. mars 2026
Mer informasjon
Begreper knyttet til denne studien
Ytterligere relevante MeSH-vilkår
Andre studie-ID-numre
- VX21-CTX001-161
- 2024-514641-12-00 (Annen identifikator: EU CT number)
Plan for individuelle deltakerdata (IPD)
Planlegger du å dele individuelle deltakerdata (IPD)?
NEI
IPD-planbeskrivelse
Detaljer om Vertex datadelingskriterier og prosess for å be om tilgang finner du på: https://www.vrtx.com/independent-research/clinical-trial-data-sharing
Legemiddel- og utstyrsinformasjon, studiedokumenter
Studerer et amerikansk FDA-regulert medikamentprodukt
Ja
Studerer et amerikansk FDA-regulert enhetsprodukt
Nei
Denne informasjonen ble hentet direkte fra nettstedet clinicaltrials.gov uten noen endringer. Hvis du har noen forespørsler om å endre, fjerne eller oppdatere studiedetaljene dine, vennligst kontakt register@clinicaltrials.gov. Så snart en endring er implementert på clinicaltrials.gov, vil denne også bli oppdatert automatisk på nettstedet vårt. .