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Valutazione dell'efficacia e della sicurezza di una singola dose di CTX001 nei partecipanti con β-talassemia trasfusione-dipendente e grave anemia falciforme

18 marzo 2026 aggiornato da: Vertex Pharmaceuticals Incorporated

Uno studio di fase 3b per valutare l'efficacia e la sicurezza di una singola dose di cellule staminali e progenitrici ematopoietiche umane modificate CD34+ autologhe CRISPR Cas9 (CTX001) in soggetti con β-talassemia trasfusione-dipendente o grave anemia falciforme

Questo è uno studio in aperto a dose singola su partecipanti con β-talassemia (TDT) dipendente da trasfusione o grave anemia falciforme (SCD). Lo studio valuterà la sicurezza e l'efficacia delle cellule staminali e progenitrici umane autologhe CRISPR-Cas9 modificate CD34 + umane (hHSPC) utilizzando CTX001.

Panoramica dello studio

Stato

Reclutamento

Condizioni

Intervento / Trattamento

Tipo di studio

Interventistico

Iscrizione (Stimato)

26

Fase

  • Fase 3

Contatti e Sedi

Questa sezione fornisce i recapiti di coloro che conducono lo studio e informazioni su dove viene condotto lo studio.

Contatto studio

Luoghi di studio

  • Arabia Saudita
      • Al Mathar Ash Shamali, Arabia Saudita
        • Reclutamento
        • King Faisal Specialist Hospital & Research Centre - Riyadh - Hematology
  • Germania
      • Düsseldorf, Germania
        • Reclutamento
        • University Hospital Dusseldorf - Department of Pediatric Oncology, Hematology and Clinical Immunology
  • Italia
      • Rome, Italia
        • Reclutamento
        • IRCSS Ospedale Pediatrico Bambino Gesu - Dipartimento di Onco-Ematologia e Terapia Cellulare e Genica
  • Stati Uniti
    • New York
      • New York, New York, Stati Uniti, 10032
        • Reclutamento
        • New York Presbyterian Hospital - Morgan Stanley Children's Hospital
    • North Carolina
      • Charlotte, North Carolina, Stati Uniti, 28203
        • Reclutamento
        • Levine Children's Hospital - Hematology
    • Tennessee
      • Nashville, Tennessee, Stati Uniti, 37203
        • Reclutamento
        • TriStar Medical Group Children's Specialists - Pediatric Oncology

Criteri di partecipazione

I ricercatori cercano persone che corrispondano a una certa descrizione, chiamata criteri di ammissibilità. Alcuni esempi di questi criteri sono le condizioni generali di salute di una persona o trattamenti precedenti.

Criteri di ammissibilità

Età idonea allo studio

Da 12 anni a 35 anni (Bambino, Adulto)

Accetta volontari sani

No

Descrizione

Criteri chiave di inclusione:

  • Partecipanti con TDT e SCD:

    • Idoneo al trapianto autologo di cellule staminali secondo il giudizio dello sperimentatore.

  • Partecipanti con TDT:

    • Diagnosi di TDT come definita da:

      • β-talassemia omozigote documentata o β-talassemia eterozigote composta inclusa β-talassemia/emoglobina E (HbE). I partecipanti possono essere arruolati sulla base di dati storici, ma sarà richiesta una conferma del genotipo utilizzando il laboratorio centrale dello studio prima del condizionamento con busulfan
      • Storia di almeno 100 millilitri (mL)/chilogrammi (kg)/anno o 10 unità/anno di trasfusioni di globuli rossi concentrati (RBC) nei 2 anni precedenti prima della firma del consenso o dell'ultimo nuovo screening per i pazienti sottoposti a nuovo screening

  • Partecipanti con SCD:

    • Diagnosi di SCD grave come definita da:

      • Genotipi SCD documentati
      • Storia di almeno due gravi eventi COV all'anno per i due anni precedenti prima dell'arruolamento

Criteri chiave di esclusione:

  • Partecipanti con TDT e SCD:

    • È disponibile un donatore correlato disponibile e sano 10/10 di antigene leucocitario umano (HLA) compatibile a giudizio dello sperimentatore
    • Precedente trapianto di cellule staminali emopoietiche (HSCT)
    • Infezione batterica, virale, fungina o parassitaria clinicamente significativa e attiva come determinato dallo sperimentatore

  • Partecipanti con TDT:

    • - Partecipanti con α-talassemia associata e >1 delezione alfa o moltiplicazioni alfa
    • Partecipanti con variante β-talassemica falciforme

  • Partecipanti con SCD:

    • Storia di sindrome di moyamoya non trattata o presenza di sindrome di moyamoya allo screening

Potrebbero essere applicati altri criteri di inclusione/esclusione definiti dal protocollo.

Piano di studio

Questa sezione fornisce i dettagli del piano di studio, compreso il modo in cui lo studio è progettato e ciò che lo studio sta misurando.

Come è strutturato lo studio?

Dettagli di progettazione

  • Scopo principale: Trattamento
  • Assegnazione: N / A
  • Modello interventistico: Assegnazione di gruppo singolo
  • Mascheramento: Nessuno (etichetta aperta)

Armi e interventi

Gruppo di partecipanti / Arm
Intervento / Trattamento
Sperimentale: CTX001
CTX001 (hHSPC CD34+ autologhi modificati con CRISPR-Cas9 al potenziatore specifico del lignaggio eritroide del gene BCL11A). I partecipanti riceveranno una singola infusione di CTX001 attraverso un catetere venoso centrale.
Biologico: CTX001
Somministrato dall'infusione endovenosa (IV) a seguito di condizionamento mieloablativo con busulfan
Altri nomi:
  • Exagamglogene autotemcel
  • Exa-cel

Cosa sta misurando lo studio?

Misure di risultato primarie

Misura del risultato
Lasso di tempo
Concentrazione di emoglobina fetale (HbF) nel tempo
Lasso di tempo: Fino a 12 mesi dopo l'infusione di CTX001
Fino a 12 mesi dopo l'infusione di CTX001
Concentrazione di emoglobina totale (Hb) nel tempo
Lasso di tempo: Fino a 12 mesi dopo l'infusione di CTX001
Fino a 12 mesi dopo l'infusione di CTX001

Misure di risultato secondarie

Misura del risultato
Lasso di tempo
TDT e SCD: numero di partecipanti con eventi avversi (AE) ed eventi avversi gravi (SAE)
Lasso di tempo: Dalla firma del consenso informato fino a 12 mesi dopo l'infusione di CTX001
Dalla firma del consenso informato fino a 12 mesi dopo l'infusione di CTX001
TDT e SCD: percentuale di partecipanti con attecchimento (primo giorno di 3 misurazioni consecutive della conta assoluta dei neutrofili (ANC) >=500 per microlitro [mcgL] in 3 giorni diversi)
Lasso di tempo: Entro 42 giorni dall'infusione di CTX001
Entro 42 giorni dall'infusione di CTX001
TDT e SCD: tempo di attecchimento
Lasso di tempo: Fino a 12 mesi dopo l'infusione di CTX001
Fino a 12 mesi dopo l'infusione di CTX001
TDT e SCD: incidenza di mortalità correlata al trapianto (TRM) entro 100 giorni dopo l'infusione di CTX001
Lasso di tempo: Entro 100 giorni dall'infusione di CTX001
Entro 100 giorni dall'infusione di CTX001
TDT e SCD: incidenza di TRM entro 12 mesi dall'infusione di CTX001
Lasso di tempo: Entro 12 mesi dall'infusione di CTX001
Entro 12 mesi dall'infusione di CTX001
TDT e SCD: Incidenza della mortalità per tutte le cause
Lasso di tempo: Dalla firma del consenso informato fino a 12 mesi dopo l'infusione di CTX001
Dalla firma del consenso informato fino a 12 mesi dopo l'infusione di CTX001
TDT e SCD: proporzione di alleli con modificazione genetica prevista presente nel sangue periferico nel tempo
Lasso di tempo: Fino a 12 mesi dopo l'infusione di CTX001
Fino a 12 mesi dopo l'infusione di CTX001
TDT e SCD: proporzione di alleli con modificazione genetica prevista presente nelle cellule CD34+ del midollo osseo nel tempo
Lasso di tempo: Fino a 12 mesi dopo l'infusione di CTX001
Fino a 12 mesi dopo l'infusione di CTX001
TDT: Durata Trasfusione Gratuita nei Partecipanti
Lasso di tempo: Fino a 12 mesi dopo l'infusione di CTX001
Fino a 12 mesi dopo l'infusione di CTX001
TDT e SCD: riduzione relativa del volume annualizzato delle trasfusioni di globuli rossi
Lasso di tempo: Dal giorno 60 fino a 12 mesi dopo l'infusione di CTX001
Dal giorno 60 fino a 12 mesi dopo l'infusione di CTX001
MCI: Riduzione relativa del tasso annualizzato di gravi crisi vaso-occlusive (VOC)
Lasso di tempo: Dal basale fino a 12 mesi dopo l'infusione di CTX001
Dal basale fino a 12 mesi dopo l'infusione di CTX001
SCD: Riduzione relativa del tasso annualizzato di ricoveri ospedalieri per VOC gravi
Lasso di tempo: Dal basale fino a 12 mesi dopo l'infusione di CTX001
Dal basale fino a 12 mesi dopo l'infusione di CTX001
SCD: Riduzione relativa della durata annualizzata del ricovero per VOC gravi
Lasso di tempo: Dal basale fino a 12 mesi dopo l'infusione di CTX001
Dal basale fino a 12 mesi dopo l'infusione di CTX001
SCD: Riduzione relativa dell'aptoglobina
Lasso di tempo: Dal basale fino a 12 mesi dopo l'infusione di CTX001
Dal basale fino a 12 mesi dopo l'infusione di CTX001
SCD: Riduzione relativa della lattato deidrogenasi
Lasso di tempo: Dal basale fino a 12 mesi dopo l'infusione di CTX001
Dal basale fino a 12 mesi dopo l'infusione di CTX001
SCD: Riduzione relativa della bilirubina totale
Lasso di tempo: Dal basale fino a 12 mesi dopo l'infusione di CTX001
Dal basale fino a 12 mesi dopo l'infusione di CTX001
SCD: Riduzione relativa della bilirubina indiretta
Lasso di tempo: Dal basale fino a 12 mesi dopo l'infusione di CTX001
Dal basale fino a 12 mesi dopo l'infusione di CTX001

Collaboratori e investigatori

Qui è dove troverai le persone e le organizzazioni coinvolte in questo studio.

Sponsor

Vertex Pharmaceuticals Incorporated

Collaboratori

CRISPR Therapeutics

Studiare le date dei record

Queste date tengono traccia dell'avanzamento della registrazione dello studio e dell'invio dei risultati di sintesi a ClinicalTrials.gov. I record degli studi e i risultati riportati vengono esaminati dalla National Library of Medicine (NLM) per assicurarsi che soddisfino specifici standard di controllo della qualità prima di essere pubblicati sul sito Web pubblico.

Studia le date principali

Inizio studio (Effettivo)

2 agosto 2022

Completamento primario (Stimato)

9 giugno 2027

Completamento dello studio (Stimato)

9 giugno 2027

Date di iscrizione allo studio

Primo inviato

26 luglio 2022

Primo inviato che soddisfa i criteri di controllo qualità

26 luglio 2022

Primo Inserito (Effettivo)

28 luglio 2022

Aggiornamenti dei record di studio

Ultimo aggiornamento pubblicato (Effettivo)

23 marzo 2026

Ultimo aggiornamento inviato che soddisfa i criteri QC

18 marzo 2026

Ultimo verificato

1 marzo 2026

Maggiori informazioni

Termini relativi a questo studio

Termini MeSH pertinenti aggiuntivi

Altri numeri di identificazione dello studio

  • VX21-CTX001-161
  • 2024-514641-12-00 (Altro identificatore: EU CT number)

Piano per i dati dei singoli partecipanti (IPD)

Hai intenzione di condividere i dati dei singoli partecipanti (IPD)?

NO

Descrizione del piano IPD

I dettagli sui criteri di condivisione dei dati Vertex e sul processo per richiedere l'accesso sono disponibili all'indirizzo: https://www.vrtx.com/independent-research/clinical-trial-data-sharing

Informazioni su farmaci e dispositivi, documenti di studio

Studia un prodotto farmaceutico regolamentato dalla FDA degli Stati Uniti

Sì

Studia un dispositivo regolamentato dalla FDA degli Stati Uniti

No

Queste informazioni sono state recuperate direttamente dal sito web clinicaltrials.gov senza alcuna modifica. In caso di richieste di modifica, rimozione o aggiornamento dei dettagli dello studio, contattare register@clinicaltrials.gov. Non appena verrà implementata una modifica su clinicaltrials.gov, questa verrà aggiornata automaticamente anche sul nostro sito web .

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