Avaliação da eficácia e segurança de uma dose única de CTX001 em participantes com β-talassemia dependente de transfusão e doença falciforme grave
18 de março de 2026 atualizado por: Vertex Pharmaceuticals Incorporated
Um estudo de fase 3b para avaliar a eficácia e a segurança de uma dose única de células-tronco e progenitoras hematopoiéticas humanas CD34+ modificadas CRISPR Cas9 autólogas (CTX001) em indivíduos com β-talassemia dependente de transfusão ou doença falciforme grave
Este é um estudo aberto de dose única em participantes com β-talassemia dependente de transfusão (TDT) ou doença falciforme grave (SCD).
O estudo avaliará a segurança e a eficácia de células-tronco e progenitoras hematopoiéticas humanas CD34+ modificadas por CRISPR-Cas9 autólogas (hHSPCs) usando CTX001.
Visão geral do estudo
Status
Recrutamento
Condições
Intervenção / Tratamento
Tipo de estudo
Intervencional
Inscrição (Estimado)
26
Estágio
- Fase 3
Contactos e Locais
Esta seção fornece os detalhes de contato para aqueles que conduzem o estudo e informações sobre onde este estudo está sendo realizado.
Contato de estudo
- Nome: Medical Information
- Número de telefone: 6173416777
- E-mail: medicalinfo@vrtx.com
Locais de estudo
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Düsseldorf, Alemanha
- Recrutamento
- University Hospital Dusseldorf - Department of Pediatric Oncology, Hematology and Clinical Immunology
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Al Mathar Ash Shamali, Arábia Saudita
- Recrutamento
- King Faisal Specialist Hospital & Research Centre - Riyadh - Hematology
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New York
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New York, New York, Estados Unidos, 10032
- Recrutamento
- New York Presbyterian Hospital - Morgan Stanley Children's Hospital
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North Carolina
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Charlotte, North Carolina, Estados Unidos, 28203
- Recrutamento
- Levine Children's Hospital - Hematology
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Tennessee
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Nashville, Tennessee, Estados Unidos, 37203
- Recrutamento
- TriStar Medical Group Children's Specialists - Pediatric Oncology
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Rome, Itália
- Recrutamento
- IRCSS Ospedale Pediatrico Bambino Gesu - Dipartimento di Onco-Ematologia e Terapia Cellulare e Genica
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Critérios de participação
Os pesquisadores procuram pessoas que se encaixem em uma determinada descrição, chamada de critérios de elegibilidade. Alguns exemplos desses critérios são a condição geral de saúde de uma pessoa ou tratamentos anteriores.
Critérios de elegibilidade
Idades elegíveis para estudo
12 anos a 35 anos (Filho, Adulto)
Aceita Voluntários Saudáveis
Não
Descrição
Principais Critérios de Inclusão:
Participantes com TDT e SCD:
- Elegível para transplante autólogo de células-tronco de acordo com o julgamento do investigador.
Participantes com TDT:
Diagnóstico de TDT conforme definido por:
- β-talassemia homozigótica documentada ou β-talassemia heterozigótica composta, incluindo β-talassemia/hemoglobina E (HbE). Os participantes podem ser inscritos com base em dados históricos, mas uma confirmação do genótipo usando o laboratório central do estudo será necessária antes do condicionamento de busulfan
- História de pelo menos 100 mililitros (mL)/quilogramas (kg)/ano ou 10 unidades/ano de transfusões de concentrado de hemácias (RBC) nos últimos 2 anos antes da assinatura do consentimento ou da última nova triagem para pacientes passando por nova triagem
Participantes com SCD:
Diagnóstico de SCD grave conforme definido por:
- Genótipos de SCD documentados
- Histórico de pelo menos dois eventos graves de VOCs por ano nos dois anos anteriores à inscrição
Principais Critérios de Exclusão:
Participantes com TDT e SCD:
- Um doador compatível com antígeno leucocitário humano (HLA) 10/10 saudável e disposto está disponível a critério do investigador
- Transplante prévio de células-tronco hematopoiéticas (TCTH)
- Infecção bacteriana, viral, fúngica ou parasitária clinicamente significativa e ativa, conforme determinado pelo investigador
Participantes com TDT:
- Participantes com α-talassemia associada e >1 deleção alfa ou multiplicações alfa
- Participantes com variante falciforme β-talassemia
Participantes com SCD:
- História de síndrome de moyamoya não tratada ou presença de síndrome de moyamoya na triagem
Outros critérios de inclusão/exclusão definidos pelo protocolo podem ser aplicados.
Plano de estudo
Esta seção fornece detalhes do plano de estudo, incluindo como o estudo é projetado e o que o estudo está medindo.
Como o estudo é projetado?
Detalhes do projeto
- Finalidade Principal: Tratamento
- Alocação: N / D
- Modelo Intervencional: Atribuição de grupo único
- Mascaramento: Nenhum (rótulo aberto)
Armas e Intervenções
Grupo de Participantes / Braço |
Intervenção / Tratamento |
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Experimental: CTX001
CTX001 (hHSPCs CD34+ autólogos modificados com CRISPR-Cas9 no intensificador específico da linhagem eritroide do gene BCL11A).
Os participantes receberão uma única infusão de CTX001 por meio de um cateter venoso central.
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Administrado por infusão intravenosa (iv) após condicionamento mieloablativo com Busulfan
Outros nomes:
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O que o estudo está medindo?
Medidas de resultados primários
Medida de resultado |
Prazo |
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Concentração de hemoglobina fetal (HbF) ao longo do tempo
Prazo: Até 12 meses após a infusão de CTX001
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Até 12 meses após a infusão de CTX001
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Concentração total de hemoglobina (Hb) ao longo do tempo
Prazo: Até 12 meses após a infusão de CTX001
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Até 12 meses após a infusão de CTX001
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Medidas de resultados secundários
Medida de resultado |
Prazo |
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TDT e SCD: Número de participantes com eventos adversos (EAs) e eventos adversos graves (SAEs)
Prazo: Desde a assinatura do consentimento informado até 12 meses após a infusão de CTX001
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Desde a assinatura do consentimento informado até 12 meses após a infusão de CTX001
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TDT e SCD: Proporção de participantes com enxerto (primeiro dia de 3 medições consecutivas de contagem absoluta de neutrófilos (ANC) > = 500 por microlitro [mcgL] em 3 dias diferentes)
Prazo: Dentro de 42 dias após a infusão de CTX001
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Dentro de 42 dias após a infusão de CTX001
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TDT e SCD: Tempo para Enxerto
Prazo: Até 12 meses após a infusão de CTX001
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Até 12 meses após a infusão de CTX001
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TDT e SCD: Incidência de Mortalidade Relacionada ao Transplante (TRM) dentro de 100 dias após a infusão de CTX001
Prazo: Dentro de 100 dias após a infusão de CTX001
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Dentro de 100 dias após a infusão de CTX001
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TDT e SCD: Incidência de TRM dentro de 12 meses após a infusão de CTX001
Prazo: Dentro de 12 meses após a infusão de CTX001
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Dentro de 12 meses após a infusão de CTX001
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TDT e SCD: Incidência de todas as causas de mortalidade
Prazo: Desde a assinatura do consentimento informado até 12 meses após a infusão de CTX001
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Desde a assinatura do consentimento informado até 12 meses após a infusão de CTX001
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TDT e SCD: proporção de alelos com modificação genética pretendida presente no sangue periférico ao longo do tempo
Prazo: Até 12 meses após a infusão de CTX001
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Até 12 meses após a infusão de CTX001
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TDT e SCD: Proporção de alelos com modificação genética pretendida presente em células CD34+ da medula óssea ao longo do tempo
Prazo: Até 12 meses após a infusão de CTX001
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Até 12 meses após a infusão de CTX001
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TDT: Transfusão de duração gratuita em participantes
Prazo: Até 12 meses após a infusão de CTX001
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Até 12 meses após a infusão de CTX001
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TDT e SCD: redução relativa no volume anualizado de transfusões de hemácias
Prazo: Do dia 60 até 12 meses após a infusão de CTX001
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Do dia 60 até 12 meses após a infusão de CTX001
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SCD: Redução Relativa na Taxa Anualizada de Crises Vaso-Oclusivas Graves (VOCs)
Prazo: Da linha de base até 12 meses após a infusão de CTX001
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Da linha de base até 12 meses após a infusão de CTX001
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SCD: Redução Relativa na Taxa Anual de Internações de Pacientes Internados por COVs Graves
Prazo: Da linha de base até 12 meses após a infusão de CTX001
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Da linha de base até 12 meses após a infusão de CTX001
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SCD: Redução Relativa na Duração Anualizada da Hospitalização para COVs Graves
Prazo: Da linha de base até 12 meses após a infusão de CTX001
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Da linha de base até 12 meses após a infusão de CTX001
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SCD: Redução Relativa na Haptoglobina
Prazo: Da linha de base até 12 meses após a infusão de CTX001
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Da linha de base até 12 meses após a infusão de CTX001
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SCD: Redução Relativa na Lactato desidrogenase
Prazo: Da linha de base até 12 meses após a infusão de CTX001
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Da linha de base até 12 meses após a infusão de CTX001
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SCD: redução relativa na bilirrubina total
Prazo: Da linha de base até 12 meses após a infusão de CTX001
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Da linha de base até 12 meses após a infusão de CTX001
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SCD: Redução Relativa na Bilirrubina Indireta
Prazo: Da linha de base até 12 meses após a infusão de CTX001
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Da linha de base até 12 meses após a infusão de CTX001
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Colaboradores e Investigadores
É aqui que você encontrará pessoas e organizações envolvidas com este estudo.
Patrocinador
Colaboradores
Datas de registro do estudo
Essas datas acompanham o progresso do registro do estudo e os envios de resumo dos resultados para ClinicalTrials.gov. Os registros do estudo e os resultados relatados são revisados pela National Library of Medicine (NLM) para garantir que atendam aos padrões específicos de controle de qualidade antes de serem publicados no site público.
Datas Principais do Estudo
Início do estudo (Real)
2 de agosto de 2022
Conclusão Primária (Estimado)
9 de junho de 2027
Conclusão do estudo (Estimado)
9 de junho de 2027
Datas de inscrição no estudo
Enviado pela primeira vez
26 de julho de 2022
Enviado pela primeira vez que atendeu aos critérios de CQ
26 de julho de 2022
Primeira postagem (Real)
28 de julho de 2022
Atualizações de registro de estudo
Última Atualização Postada (Real)
23 de março de 2026
Última atualização enviada que atendeu aos critérios de controle de qualidade
18 de março de 2026
Última verificação
1 de março de 2026
Mais Informações
Termos relacionados a este estudo
Termos MeSH relevantes adicionais
Outros números de identificação do estudo
- VX21-CTX001-161
- 2024-514641-12-00 (Outro identificador: EU CT number)
Plano para dados de participantes individuais (IPD)
Planeja compartilhar dados de participantes individuais (IPD)?
NÃO
Descrição do plano IPD
Detalhes sobre os critérios de compartilhamento de dados da Vertex e o processo para solicitação de acesso podem ser encontrados em: https://www.vrtx.com/independent-research/clinical-trial-data-sharing
Informações sobre medicamentos e dispositivos, documentos de estudo
Estuda um medicamento regulamentado pela FDA dos EUA
Sim
Estuda um produto de dispositivo regulamentado pela FDA dos EUA
Não
Essas informações foram obtidas diretamente do site clinicaltrials.gov sem nenhuma alteração. Se você tiver alguma solicitação para alterar, remover ou atualizar os detalhes do seu estudo, entre em contato com register@clinicaltrials.gov. Assim que uma alteração for implementada em clinicaltrials.gov, ela também será atualizada automaticamente em nosso site .