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Évaluation de l'efficacité et de l'innocuité d'une dose unique de CTX001 chez des participants atteints de β-thalassémie dépendante des transfusions et de drépanocytose sévère

18 mars 2026 mis à jour par: Vertex Pharmaceuticals Incorporated

Une étude de phase 3b pour évaluer l'efficacité et l'innocuité d'une dose unique de cellules souches et progénitrices hématopoïétiques humaines CRISPR Cas9 modifiées CD34+ autologues (CTX001) chez des sujets atteints de β-thalassémie dépendante des transfusions ou de drépanocytose sévère

Il s'agit d'une étude ouverte à dose unique chez des participants atteints de β-thalassémie dépendante des transfusions (TDT) ou de drépanocytose sévère (SCD). L'étude évaluera l'innocuité et l'efficacité des cellules souches et progénitrices hématopoïétiques humaines CD34+ modifiées par CRISPR-Cas9 autologues (hHSPC) à l'aide de CTX001.

Aperçu de l'étude

Statut

Recrutement

Les conditions

Intervention / Traitement

Type d'étude

Interventionnel

Inscription (Estimé)

26

Phase

  • Phase 3

Contacts et emplacements

Cette section fournit les coordonnées de ceux qui mènent l'étude et des informations sur le lieu où cette étude est menée.

Coordonnées de l'étude

Lieux d'étude

  • Allemagne
      • Düsseldorf, Allemagne
        • Recrutement
        • University Hospital Dusseldorf - Department of Pediatric Oncology, Hematology and Clinical Immunology
  • Arabie Saoudite
      • Al Mathar Ash Shamali, Arabie Saoudite
        • Recrutement
        • King Faisal Specialist Hospital & Research Centre - Riyadh - Hematology
  • Italie
      • Rome, Italie
        • Recrutement
        • IRCSS Ospedale Pediatrico Bambino Gesu - Dipartimento di Onco-Ematologia e Terapia Cellulare e Genica
  • États-Unis
    • New York
      • New York, New York, États-Unis, 10032
        • Recrutement
        • New York Presbyterian Hospital - Morgan Stanley Children's Hospital
    • North Carolina
      • Charlotte, North Carolina, États-Unis, 28203
        • Recrutement
        • Levine Children's Hospital - Hematology
    • Tennessee
      • Nashville, Tennessee, États-Unis, 37203
        • Recrutement
        • TriStar Medical Group Children's Specialists - Pediatric Oncology

Critères de participation

Les chercheurs recherchent des personnes qui correspondent à une certaine description, appelée critères d'éligibilité. Certains exemples de ces critères sont l'état de santé général d'une personne ou des traitements antérieurs.

Critère d'éligibilité

Âges éligibles pour étudier

12 ans à 35 ans (Enfant, Adulte)

Accepte les volontaires sains

Non

La description

Critères d'inclusion clés :

  • Participants avec TDT et SCD :

    • Éligible à la greffe autologue de cellules souches selon le jugement de l'investigateur.

  • Participants avec TDT :

    • Diagnostic de TDT tel que défini par :

      • β-thalassémie homozygote documentée ou β-thalassémie hétérozygote composée, y compris β-thalassémie/hémoglobine E (HbE). Les participants peuvent être recrutés sur la base de données historiques, mais une confirmation du génotype à l'aide du laboratoire central de l'étude sera requise avant le conditionnement du busulfan
      • Antécédents d'au moins 100 millilitres (mL)/kilogrammes (kg)/an ou 10 unités/an de transfusions de concentrés de globules rouges (GR) au cours des 2 années précédant la signature du consentement ou le dernier redépistage pour les patients en cours de redépistage

  • Participants atteints de SCD :

    • Diagnostic de SCD sévère tel que défini par :

      • Génotypes SCD documentés
      • Antécédents d'au moins deux événements COV graves par an au cours des deux années précédant l'inscription

Critères d'exclusion clés :

  • Participants avec TDT et SCD :

    • Un donneur apparenté, consentant et en bonne santé, compatible avec l'antigène leucocytaire humain (HLA) 10/10 est disponible selon le jugement de l'investigateur
    • Transplantation antérieure de cellules souches hématopoïétiques (GCSH)
    • Infection bactérienne, virale, fongique ou parasitaire cliniquement significative et active, déterminée par l'investigateur

  • Participants avec TDT :

    • Participants avec α-thalassémie associée et > 1 délétion alpha, ou multiplications alpha
    • Participants atteints de la variante de la β-thalassémie drépanocytaire

  • Participants atteints de SCD :

    • Antécédents de syndrome de moyamoya non traité ou présence de syndrome de moyamoya lors du dépistage

D'autres critères d'inclusion/exclusion définis par le protocole peuvent s'appliquer.

Plan d'étude

Cette section fournit des détails sur le plan d'étude, y compris la façon dont l'étude est conçue et ce que l'étude mesure.

Comment l'étude est-elle conçue ?

Détails de conception

  • Objectif principal: Traitement
  • Répartition: N / A
  • Modèle interventionnel: Affectation à un seul groupe
  • Masquage: Aucun (étiquette ouverte)

Armes et Interventions

Groupe de participants / Bras
Intervention / Traitement
Expérimental: CTX001
CTX001 (hHSPC CD34+ autologues modifiés avec CRISPR-Cas9 au niveau de l'activateur spécifique à la lignée érythroïde du gène BCL11A). Les participants recevront une seule perfusion de CTX001 via un cathéter veineux central.
Biologique: CTX001
Administré par perfusion intraveineuse (iv) après un conditionnement myéloablatif avec busulfan
Autres noms:
  • Exagamglogene autotemcel
  • Exacel

Que mesure l'étude ?

Principaux critères de jugement

Mesure des résultats
Délai
Concentration d'hémoglobine fœtale (HbF) au fil du temps
Délai: Jusqu'à 12 mois après la perfusion de CTX001
Jusqu'à 12 mois après la perfusion de CTX001
Concentration d'hémoglobine totale (Hb) au fil du temps
Délai: Jusqu'à 12 mois après la perfusion de CTX001
Jusqu'à 12 mois après la perfusion de CTX001

Mesures de résultats secondaires

Mesure des résultats
Délai
TDT et SCD : nombre de participants présentant des événements indésirables (EI) et des événements indésirables graves (EIG)
Délai: De la signature du consentement éclairé jusqu'à 12 mois après la perfusion de CTX001
De la signature du consentement éclairé jusqu'à 12 mois après la perfusion de CTX001
TDT et SCD : proportion de participants avec prise de greffe (premier jour de 3 mesures consécutives du nombre absolu de neutrophiles (ANC) > 500 par microlitre [mcgL] sur 3 jours différents)
Délai: Dans les 42 jours après la perfusion de CTX001
Dans les 42 jours après la perfusion de CTX001
TDT et SCD : délai de prise de greffe
Délai: Jusqu'à 12 mois après la perfusion de CTX001
Jusqu'à 12 mois après la perfusion de CTX001
TDT et SCD : Incidence de la mortalité liée à la transplantation (TRM) dans les 100 jours suivant la perfusion de CTX001
Délai: Dans les 100 jours après la perfusion de CTX001
Dans les 100 jours après la perfusion de CTX001
TDT et SCD : incidence de la TRM dans les 12 mois suivant la perfusion de CTX001
Délai: Dans les 12 mois après la perfusion de CTX001
Dans les 12 mois après la perfusion de CTX001
TDT et SCD : Incidence de la mortalité toutes causes confondues
Délai: De la signature du consentement éclairé jusqu'à 12 mois après la perfusion de CTX001
De la signature du consentement éclairé jusqu'à 12 mois après la perfusion de CTX001
TDT et SCD : proportion d'allèles avec modification génétique intentionnelle présents dans le sang périphérique au fil du temps
Délai: Jusqu'à 12 mois après la perfusion de CTX001
Jusqu'à 12 mois après la perfusion de CTX001
TDT et SCD : Proportion d'allèles avec modification génétique intentionnelle présents dans les cellules CD34+ de la moelle osseuse au fil du temps
Délai: Jusqu'à 12 mois après la perfusion de CTX001
Jusqu'à 12 mois après la perfusion de CTX001
TDT : durée sans transfusion chez les participants
Délai: Jusqu'à 12 mois après la perfusion de CTX001
Jusqu'à 12 mois après la perfusion de CTX001
TDT et SCD : réduction relative du volume annualisé des transfusions de globules rouges
Délai: Du jour 60 jusqu'à 12 mois après la perfusion de CTX001
Du jour 60 jusqu'à 12 mois après la perfusion de CTX001
SCD : réduction relative du taux annualisé de crises vaso-occlusives sévères (COV)
Délai: De la ligne de base jusqu'à 12 mois après la perfusion de CTX001
De la ligne de base jusqu'à 12 mois après la perfusion de CTX001
SCD : réduction relative du taux annualisé d'hospitalisations pour COV graves
Délai: De la ligne de base jusqu'à 12 mois après la perfusion de CTX001
De la ligne de base jusqu'à 12 mois après la perfusion de CTX001
SCD : réduction relative de la durée annualisée d'hospitalisation pour les COV graves
Délai: De la ligne de base jusqu'à 12 mois après la perfusion de CTX001
De la ligne de base jusqu'à 12 mois après la perfusion de CTX001
SCD : réduction relative de l'haptoglobine
Délai: De la ligne de base jusqu'à 12 mois après la perfusion de CTX001
De la ligne de base jusqu'à 12 mois après la perfusion de CTX001
SCD : réduction relative de la lactate déshydrogénase
Délai: De la ligne de base jusqu'à 12 mois après la perfusion de CTX001
De la ligne de base jusqu'à 12 mois après la perfusion de CTX001
SCD : réduction relative de la bilirubine totale
Délai: De la ligne de base jusqu'à 12 mois après la perfusion de CTX001
De la ligne de base jusqu'à 12 mois après la perfusion de CTX001
SCD : réduction relative de la bilirubine indirecte
Délai: De la ligne de base jusqu'à 12 mois après la perfusion de CTX001
De la ligne de base jusqu'à 12 mois après la perfusion de CTX001

Collaborateurs et enquêteurs

C'est ici que vous trouverez les personnes et les organisations impliquées dans cette étude.

Parrainer

Vertex Pharmaceuticals Incorporated

Collaborateurs

CRISPR Therapeutics

Dates d'enregistrement des études

Ces dates suivent la progression des dossiers d'étude et des soumissions de résultats sommaires à ClinicalTrials.gov. Les dossiers d'étude et les résultats rapportés sont examinés par la Bibliothèque nationale de médecine (NLM) pour s'assurer qu'ils répondent à des normes de contrôle de qualité spécifiques avant d'être publiés sur le site Web public.

Dates principales de l'étude

Début de l'étude (Réel)

2 août 2022

Achèvement primaire (Estimé)

9 juin 2027

Achèvement de l'étude (Estimé)

9 juin 2027

Dates d'inscription aux études

Première soumission

26 juillet 2022

Première soumission répondant aux critères de contrôle qualité

26 juillet 2022

Première publication (Réel)

28 juillet 2022

Mises à jour des dossiers d'étude

Dernière mise à jour publiée (Réel)

23 mars 2026

Dernière mise à jour soumise répondant aux critères de contrôle qualité

18 mars 2026

Dernière vérification

1 mars 2026

Plus d'information

Termes liés à cette étude

Termes MeSH pertinents supplémentaires

Autres numéros d'identification d'étude

  • VX21-CTX001-161
  • 2024-514641-12-00 (Autre identifiant: EU CT number)

Plan pour les données individuelles des participants (IPD)

Prévoyez-vous de partager les données individuelles des participants (DPI) ?

NON

Description du régime IPD

Des détails sur les critères de partage de données Vertex et le processus de demande d'accès peuvent être trouvés sur : https://www.vrtx.com/independent-research/clinical-trial-data-sharing

Informations sur les médicaments et les dispositifs, documents d'étude

Étudie un produit pharmaceutique réglementé par la FDA américaine

Oui

Étudie un produit d'appareil réglementé par la FDA américaine

Non

Ces informations ont été extraites directement du site Web clinicaltrials.gov sans aucune modification. Si vous avez des demandes de modification, de suppression ou de mise à jour des détails de votre étude, veuillez contacter register@clinicaltrials.gov. Dès qu'un changement est mis en œuvre sur clinicaltrials.gov, il sera également mis à jour automatiquement sur notre site Web .

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