Эта страница была переведена автоматически, точность перевода не гарантируется. Пожалуйста, обратитесь к английской версии для исходного текста.

Оценка эффективности и безопасности однократной дозы CTX001 у участников с трансфузионно-зависимой β-талассемией и тяжелой серповидноклеточной анемией

18 марта 2026 г. обновлено: Vertex Pharmaceuticals Incorporated

Исследование фазы 3b по оценке эффективности и безопасности однократной дозы аутологичных CRISPR Cas9 модифицированных CD34+ человеческих гемопоэтических стволовых клеток и клеток-предшественников (CTX001) у субъектов с трансфузионно-зависимой β-талассемией или тяжелой серповидно-клеточной анемией

Это открытое исследование однократной дозы у участников с трансфузионно-зависимой β-талассемией (TDT) или тяжелой серповидно-клеточной анемией (SCD). В исследовании будет оцениваться безопасность и эффективность аутологичных CRISPR-Cas9 модифицированных CD34+ человеческих гемопоэтических стволовых клеток и клеток-предшественников (hHSPC) с использованием CTX001.

Обзор исследования

Статус

Рекрутинг

Условия

Вмешательство/лечение

Тип исследования

Интервенционный

Регистрация (Оцененный)

26

Фаза

  • Фаза 3

Контакты и местонахождение

В этом разделе приведены контактные данные лиц, проводящих исследование, и информация о том, где проводится это исследование.

Контакты исследования

  • Имя: Medical Information
  • Номер телефона: 6173416777
  • Электронная почта: medicalinfo@vrtx.com

Места учебы

  • Германия
      • Düsseldorf, Германия
        • Рекрутинг
        • University Hospital Dusseldorf - Department of Pediatric Oncology, Hematology and Clinical Immunology
  • Италия
      • Rome, Италия
        • Рекрутинг
        • IRCSS Ospedale Pediatrico Bambino Gesu - Dipartimento di Onco-Ematologia e Terapia Cellulare e Genica
  • Саудовская Аравия
      • Al Mathar Ash Shamali, Саудовская Аравия
        • Рекрутинг
        • King Faisal Specialist Hospital & Research Centre - Riyadh - Hematology
  • Соединенные Штаты
    • New York
      • New York, New York, Соединенные Штаты, 10032
        • Рекрутинг
        • New York Presbyterian Hospital - Morgan Stanley Children's Hospital
    • North Carolina
      • Charlotte, North Carolina, Соединенные Штаты, 28203
        • Рекрутинг
        • Levine Children's Hospital - Hematology
    • Tennessee
      • Nashville, Tennessee, Соединенные Штаты, 37203
        • Рекрутинг
        • TriStar Medical Group Children's Specialists - Pediatric Oncology

Критерии участия

Исследователи ищут людей, которые соответствуют определенному описанию, называемому критериям приемлемости. Некоторыми примерами этих критериев являются общее состояние здоровья человека или предшествующее лечение.

Критерии приемлемости

Возраст, подходящий для обучения

От 12 лет до 35 лет (Ребенок, Взрослый)

Принимает здоровых добровольцев

Нет

Описание

Ключевые критерии включения:

  • Участники с TDT и SCD:

    • Подходит для аутологичной трансплантации стволовых клеток по решению следователя.

  • Участники с ТДТ:

    • Диагностика TDT, как определено:

      • Документально подтвержденная гомозиготная β-талассемия или составная гетерозиготная β-талассемия, включая β-талассемию/гемоглобин E (HbE). Участники могут быть зачислены на основе исторических данных, но перед кондиционированием бусульфаном потребуется подтверждение генотипа с использованием центральной лаборатории исследования.
      • История переливаний не менее 100 миллилитров (мл)/килограммов (кг)/год или 10 единиц/год эритроцитарной массы (эритроцитарной массы) в предшествующие 2 года до подписания согласия или последнего повторного скрининга для пациентов, проходящих повторный скрининг

  • Участники с ВСС:

    • Диагноз тяжелой ВСС определяется по:

      • Задокументированные генотипы ВСС
      • История не менее двух тяжелых случаев ЛОС в год за предыдущие два года до зачисления.

Ключевые критерии исключения:

  • Участники с TDT и SCD:

    • По решению исследователя доступен желающий и здоровый родственный донор, совместимый с человеческим лейкоцитарным антигеном (HLA) 10/10.
    • Предшествующая трансплантация гемопоэтических стволовых клеток (ТГСК)
    • Клинически значимая и активная бактериальная, вирусная, грибковая или паразитарная инфекция, определенная исследователем.

  • Участники с ТДТ:

    • Участники с ассоциированной α-талассемией и >1 альфа-делецией или альфа-умножением
    • Участники с серповидноклеточным вариантом β-талассемии

  • Участники с ВСС:

    • История невылеченного синдрома моямоя или наличие синдрома моямоя при скрининге

Могут применяться другие критерии включения/исключения, определенные протоколом.

Учебный план

В этом разделе представлена ​​подробная информация о плане исследования, в том числе о том, как планируется исследование и что оно измеряет.

Как устроено исследование?

Детали дизайна

  • Основная цель: Уход
  • Распределение: Н/Д
  • Интервенционная модель: Одногрупповое задание
  • Маскировка: Нет (открытая этикетка)

Оружие и интервенции

Группа участников / Армия
Вмешательство/лечение
Экспериментальный: CTX001
CTX001 (аутологичные CD34+ hHSPC, модифицированные CRISPR-Cas9 на специфичном для эритроидного ростка энхансере гена BCL11A). Участники получат однократное вливание CTX001 через центральный венозный катетер.
Биологический: CTX001
Вводится внутривенно (IV) инфузией после миелоабляционной кондиционирования с Бусульфаном
Другие имена:
  • Эксагамглоген аутотемцел
  • Exa-cel

Что измеряет исследование?

Первичные показатели результатов

Мера результата
Временное ограничение
Концентрация фетального гемоглобина (HbF) с течением времени
Временное ограничение: До 12 месяцев после инфузии CTX001
До 12 месяцев после инфузии CTX001
Концентрация общего гемоглобина (Hb) с течением времени
Временное ограничение: До 12 месяцев после инфузии CTX001
До 12 месяцев после инфузии CTX001

Вторичные показатели результатов

Мера результата
Временное ограничение
TDT и SCD: количество участников с нежелательными явлениями (НЯ) и серьезными нежелательными явлениями (СНЯ)
Временное ограничение: От подписания информированного согласия до 12 месяцев после инфузии CTX001
От подписания информированного согласия до 12 месяцев после инфузии CTX001
TDT и SCD: доля участников с приживлением трансплантата (первый день из 3 последовательных измерений абсолютного числа нейтрофилов (АНЧ) >=500 на микролитр [мкгл] в 3 разных дня)
Временное ограничение: В течение 42 дней после инфузии CTX001
В течение 42 дней после инфузии CTX001
TDT и SCD: время до приживления
Временное ограничение: До 12 месяцев после инфузии CTX001
До 12 месяцев после инфузии CTX001
TDT и SCD: частота летальности, связанной с трансплантацией (TRM) в течение 100 дней после инфузии CTX001
Временное ограничение: В течение 100 дней после инфузии CTX001
В течение 100 дней после инфузии CTX001
TDT и SCD: заболеваемость TRM в течение 12 месяцев после инфузии CTX001
Временное ограничение: В течение 12 месяцев после инфузии CTX001
В течение 12 месяцев после инфузии CTX001
TDT и SCD: частота смертности от всех причин
Временное ограничение: От подписания информированного согласия до 12 месяцев после инфузии CTX001
От подписания информированного согласия до 12 месяцев после инфузии CTX001
TDT и SCD: доля аллелей с предполагаемой генетической модификацией, присутствующих в периферической крови с течением времени
Временное ограничение: До 12 месяцев после инфузии CTX001
До 12 месяцев после инфузии CTX001
TDT и SCD: доля аллелей с предполагаемой генетической модификацией, присутствующих в CD34+ клетках костного мозга с течением времени
Временное ограничение: До 12 месяцев после инфузии CTX001
До 12 месяцев после инфузии CTX001
TDT: продолжительность бесплатного переливания крови у участников
Временное ограничение: До 12 месяцев после инфузии CTX001
До 12 месяцев после инфузии CTX001
TDT и SCD: относительное снижение годового объема трансфузий эритроцитов
Временное ограничение: С 60-го дня до 12 месяцев после инфузии CTX001
С 60-го дня до 12 месяцев после инфузии CTX001
ВСС: относительное снижение годовой частоты тяжелых вазоокклюзионных кризов (ЛОК)
Временное ограничение: От исходного уровня до 12 месяцев после инфузии CTX001
От исходного уровня до 12 месяцев после инфузии CTX001
SCD: относительное снижение годовой частоты госпитализаций по поводу тяжелых ЛОС
Временное ограничение: От исходного уровня до 12 месяцев после инфузии CTX001
От исходного уровня до 12 месяцев после инфузии CTX001
SCD: относительное сокращение годовой продолжительности госпитализации по поводу тяжелых ЛОС
Временное ограничение: От исходного уровня до 12 месяцев после инфузии CTX001
От исходного уровня до 12 месяцев после инфузии CTX001
SCD: относительное снижение гаптоглобина
Временное ограничение: От исходного уровня до 12 месяцев после инфузии CTX001
От исходного уровня до 12 месяцев после инфузии CTX001
SCD: относительное снижение лактатдегидрогеназы
Временное ограничение: От исходного уровня до 12 месяцев после инфузии CTX001
От исходного уровня до 12 месяцев после инфузии CTX001
SCD: относительное снижение общего билирубина
Временное ограничение: От исходного уровня до 12 месяцев после инфузии CTX001
От исходного уровня до 12 месяцев после инфузии CTX001
SCD: относительное снижение непрямого билирубина
Временное ограничение: От исходного уровня до 12 месяцев после инфузии CTX001
От исходного уровня до 12 месяцев после инфузии CTX001

Соавторы и исследователи

Здесь вы найдете людей и организации, участвующие в этом исследовании.

Спонсор

Vertex Pharmaceuticals Incorporated

Соавторы

CRISPR Therapeutics

Даты записи исследования

Эти даты отслеживают ход отправки отчетов об исследованиях и сводных результатов на сайт ClinicalTrials.gov. Записи исследований и сообщаемые результаты проверяются Национальной медицинской библиотекой (NLM), чтобы убедиться, что они соответствуют определенным стандартам контроля качества, прежде чем публиковать их на общедоступном веб-сайте.

Изучение основных дат

Начало исследования (Действительный)

2 августа 2022 г.

Первичное завершение (Оцененный)

9 июня 2027 г.

Завершение исследования (Оцененный)

9 июня 2027 г.

Даты регистрации исследования

Первый отправленный

26 июля 2022 г.

Впервые представлено, что соответствует критериям контроля качества

26 июля 2022 г.

Первый опубликованный (Действительный)

28 июля 2022 г.

Обновления учебных записей

Последнее опубликованное обновление (Действительный)

23 марта 2026 г.

Последнее отправленное обновление, отвечающее критериям контроля качества

18 марта 2026 г.

Последняя проверка

1 марта 2026 г.

Дополнительная информация

Термины, связанные с этим исследованием

Дополнительные соответствующие термины MeSH

Другие идентификационные номера исследования

  • VX21-CTX001-161
  • 2024-514641-12-00 (Другой идентификатор: EU CT number)

Планирование данных отдельных участников (IPD)

Планируете делиться данными об отдельных участниках (IPD)?

НЕТ

Описание плана IPD

Подробную информацию о критериях обмена данными Vertex и процессе запроса доступа можно найти по адресу: https://www.vrtx.com/independent-research/clinical-trial-data-sharing.

Информация о лекарствах и устройствах, исследовательские документы

Изучает лекарственный продукт, регулируемый FDA США.

Да

Изучает продукт устройства, регулируемый Управлением по санитарному надзору за качеством пищевых продуктов и медикаментов США.

Нет

Эта информация была получена непосредственно с веб-сайта clinicaltrials.gov без каких-либо изменений. Если у вас есть запросы на изменение, удаление или обновление сведений об исследовании, обращайтесь по адресу register@clinicaltrials.gov. Как только изменение будет реализовано на clinicaltrials.gov, оно будет автоматически обновлено и на нашем веб-сайте. .

Подписаться