Utvärdering av effektivitet och säkerhet för en enstaka dos CTX001 hos deltagare med transfusionsberoende β-talassemi och svår sicklecellssjukdom
18 mars 2026 uppdaterad av: Vertex Pharmaceuticals Incorporated
En fas 3b-studie för att utvärdera effektivitet och säkerhet för en enstaka dos av autolog CRISPR Cas9 modifierad CD34+ humana hematopoetiska stam- och stamceller (CTX001) hos patienter med transfusionsberoende β-thalassemi eller allvarlig sicklecellssjukdom
Detta är en öppen enkeldosstudie på deltagare med transfusionsberoende β-talassemi (TDT) eller allvarlig sicklecellssjukdom (SCD).
Studien kommer att utvärdera säkerheten och effekten av autologa CRISPR-Cas9 modifierade CD34+ humana hematopoetiska stam- och stamceller (hHSPCs) med CTX001.
Studieöversikt
Status
Rekrytering
Betingelser
Intervention / Behandling
Studietyp
Interventionell
Inskrivning (Beräknad)
26
Fas
- Fas 3
Kontakter och platser
Det här avsnittet innehåller kontaktuppgifter för dem som genomför studien och information om var denna studie genomförs.
Studiekontakt
- Namn: Medical Information
- Telefonnummer: 6173416777
- E-post: medicalinfo@vrtx.com
Studieorter
-
-
New York
-
New York, New York, Förenta staterna, 10032
- Rekrytering
- New York Presbyterian Hospital - Morgan Stanley Children's Hospital
-
-
North Carolina
-
Charlotte, North Carolina, Förenta staterna, 28203
- Rekrytering
- Levine Children's Hospital - Hematology
-
-
Tennessee
-
Nashville, Tennessee, Förenta staterna, 37203
- Rekrytering
- TriStar Medical Group Children's Specialists - Pediatric Oncology
-
-
-
-
-
Rome, Italien
- Rekrytering
- IRCSS Ospedale Pediatrico Bambino Gesu - Dipartimento di Onco-Ematologia e Terapia Cellulare e Genica
-
-
-
-
-
Al Mathar Ash Shamali, Saudiarabien
- Rekrytering
- King Faisal Specialist Hospital & Research Centre - Riyadh - Hematology
-
-
-
-
-
Düsseldorf, Tyskland
- Rekrytering
- University Hospital Dusseldorf - Department of Pediatric Oncology, Hematology and Clinical Immunology
-
-
Deltagandekriterier
Forskare letar efter personer som passar en viss beskrivning, så kallade behörighetskriterier. Några exempel på dessa kriterier är en persons allmänna hälsotillstånd eller tidigare behandlingar.
Urvalskriterier
Åldrar som är berättigade till studier
12 år till 35 år (Barn, Vuxen)
Tar emot friska volontärer
Nej
Beskrivning
Viktiga inkluderingskriterier:
Deltagare med TDT och SCD:
- Kvalificerad för autolog stamcellstransplantation enligt utredarens bedömning.
Deltagare med TDT:
Diagnos av TDT enligt definitionen av:
- Dokumenterad homozygot β-talassemi eller sammansatt heterozygot β-talassemi inklusive β-talassemi/hemoglobin E (HbE). Deltagare kan registreras baserat på historiska data, men en bekräftelse av genotypen med hjälp av studiens centrala laboratorium kommer att krävas innan busulfankonditionering
- Historik med minst 100 milliliter (mL)/kilogram (kg)/år eller 10 enheter/år av transfusioner av packade röda blodkroppar (RBC) under de senaste 2 åren före undertecknandet av samtycket eller den sista omscreeningen för patienter som genomgår ny screening
Deltagare med SCD:
Diagnos av allvarlig SCD enligt definitionen av:
- Dokumenterade SCD-genotyper
- Historik av minst två allvarliga VOC-händelser per år under de föregående två åren före registreringen
Viktiga uteslutningskriterier:
Deltagare med TDT och SCD:
- En villig och frisk 10/10 humant leukocytantigen (HLA)-matchad relaterad donator är tillgänglig enligt utredarens bedömning
- Tidigare hematopoetisk stamcellstransplantation (HSCT)
- Kliniskt signifikant och aktiv bakteriell, viral, svamp- eller parasitisk infektion enligt utredarens bedömning
Deltagare med TDT:
- Deltagare med associerad α-talassemi och >1 alfa deletion, eller alfa multiplikationer
- Deltagare med sicklecell β-thalassemi variant
Deltagare med SCD:
- Anamnes med obehandlat moyamoya syndrom eller förekomst av moyamoya syndrom vid screening
Andra protokolldefinierade kriterier för inkludering/uteslutning kan gälla.
Studieplan
Det här avsnittet ger detaljer om studieplanen, inklusive hur studien är utformad och vad studien mäter.
Hur är studien utformad?
Designdetaljer
- Primärt syfte: Behandling
- Tilldelning: N/A
- Interventionsmodell: Enskild gruppuppgift
- Maskning: Ingen (Open Label)
Vapen och interventioner
Deltagargrupp / Arm |
Intervention / Behandling |
|---|---|
|
Experimentell: CTX001
CTX001 (autologa CD34+ hHSPCs modifierade med CRISPR-Cas9 vid den erytroidlinjespecifika förstärkaren av BCL11A-genen).
Deltagarna kommer att få en enda infusion av CTX001 genom en central venkateter.
|
Administreras av intravenös (IV) infusion efter myeloablativ konditionering med busulfan
Andra namn:
|
Vad mäter studien?
Primära resultatmått
Resultatmått |
Tidsram |
|---|---|
|
Fetalt hemoglobin (HbF) koncentration över tid
Tidsram: Upp till 12 månader efter CTX001-infusion
|
Upp till 12 månader efter CTX001-infusion
|
|
Total hemoglobin (Hb) koncentration över tid
Tidsram: Upp till 12 månader efter CTX001-infusion
|
Upp till 12 månader efter CTX001-infusion
|
Sekundära resultatmått
Resultatmått |
Tidsram |
|---|---|
|
TDT och SCD: Antal deltagare med biverkningar (AE) och allvarliga biverkningar (SAE)
Tidsram: Från undertecknande av informerat samtycke upp till 12 månader efter CTX001-infusion
|
Från undertecknande av informerat samtycke upp till 12 månader efter CTX001-infusion
|
|
TDT och SCD: Andel deltagare med engraftment (första dagen av 3 på varandra följande mätningar av absolut neutrofilantal (ANC) >=500 per mikroliter [mcgL] på 3 olika dagar)
Tidsram: Inom 42 dagar efter CTX001-infusion
|
Inom 42 dagar efter CTX001-infusion
|
|
TDT och SCD: Time to Engraftment
Tidsram: Upp till 12 månader efter CTX001-infusion
|
Upp till 12 månader efter CTX001-infusion
|
|
TDT och SCD: Incidens av transplantationsrelaterad dödlighet (TRM) inom 100 dagar efter CTX001-infusion
Tidsram: Inom 100 dagar efter CTX001-infusion
|
Inom 100 dagar efter CTX001-infusion
|
|
TDT och SCD: Incidens av TRM inom 12 månader efter CTX001-infusion
Tidsram: Inom 12 månader efter CTX001-infusion
|
Inom 12 månader efter CTX001-infusion
|
|
TDT och SCD: Incidens av dödlighet av alla orsaker
Tidsram: Från undertecknande av informerat samtycke upp till 12 månader efter CTX001-infusion
|
Från undertecknande av informerat samtycke upp till 12 månader efter CTX001-infusion
|
|
TDT och SCD: Andel alleler med avsedd genetisk modifiering närvarande i perifert blod över tid
Tidsram: Upp till 12 månader efter CTX001-infusion
|
Upp till 12 månader efter CTX001-infusion
|
|
TDT och SCD: Andel alleler med avsedd genetisk modifiering närvarande i CD34+-celler i benmärgen över tid
Tidsram: Upp till 12 månader efter CTX001-infusion
|
Upp till 12 månader efter CTX001-infusion
|
|
TDT: Transfusionsfri varaktighet hos deltagare
Tidsram: Upp till 12 månader efter CTX001-infusion
|
Upp till 12 månader efter CTX001-infusion
|
|
TDT och SCD: Relativ minskning av årlig volym av RBC-transfusioner
Tidsram: Från dag 60 upp till 12 månader efter CTX001-infusion
|
Från dag 60 upp till 12 månader efter CTX001-infusion
|
|
SCD: Relativ minskning av årlig frekvens av allvarliga vaso-ocklusiva kriser (VOC)
Tidsram: Från baslinje upp till 12 månader efter CTX001-infusion
|
Från baslinje upp till 12 månader efter CTX001-infusion
|
|
SCD: Relativ minskning av den årliga frekvensen av sjukhusinläggningar på sjukhus för allvarliga VOC
Tidsram: Från baslinje upp till 12 månader efter CTX001-infusion
|
Från baslinje upp till 12 månader efter CTX001-infusion
|
|
SCD: Relativ minskning av den årliga varaktigheten av sjukhusvistelse för allvarliga VOC
Tidsram: Från baslinje upp till 12 månader efter CTX001-infusion
|
Från baslinje upp till 12 månader efter CTX001-infusion
|
|
SCD: Relativ minskning av haptoglobin
Tidsram: Från baslinje upp till 12 månader efter CTX001-infusion
|
Från baslinje upp till 12 månader efter CTX001-infusion
|
|
SCD: Relativ minskning av laktatdehydrogenas
Tidsram: Från baslinje upp till 12 månader efter CTX001-infusion
|
Från baslinje upp till 12 månader efter CTX001-infusion
|
|
SCD: Relativ minskning av totalt bilirubin
Tidsram: Från baslinje upp till 12 månader efter CTX001-infusion
|
Från baslinje upp till 12 månader efter CTX001-infusion
|
|
SCD: Relativ minskning av indirekt bilirubin
Tidsram: Från baslinje upp till 12 månader efter CTX001-infusion
|
Från baslinje upp till 12 månader efter CTX001-infusion
|
Samarbetspartners och utredare
Det är här du hittar personer och organisationer som är involverade i denna studie.
Samarbetspartners
Studieavstämningsdatum
Dessa datum spårar framstegen för inlämningar av studieposter och sammanfattande resultat till ClinicalTrials.gov. Studieposter och rapporterade resultat granskas av National Library of Medicine (NLM) för att säkerställa att de uppfyller specifika kvalitetskontrollstandarder innan de publiceras på den offentliga webbplatsen.
Studera stora datum
Studiestart (Faktisk)
2 augusti 2022
Primärt slutförande (Beräknad)
9 juni 2027
Avslutad studie (Beräknad)
9 juni 2027
Studieregistreringsdatum
Först inskickad
26 juli 2022
Först inskickad som uppfyllde QC-kriterierna
26 juli 2022
Första postat (Faktisk)
28 juli 2022
Uppdateringar av studier
Senaste uppdatering publicerad (Faktisk)
23 mars 2026
Senaste inskickade uppdateringen som uppfyllde QC-kriterierna
18 mars 2026
Senast verifierad
1 mars 2026
Mer information
Termer relaterade till denna studie
Ytterligare relevanta MeSH-villkor
Andra studie-ID-nummer
- VX21-CTX001-161
- 2024-514641-12-00 (Annan identifierare: EU CT number)
Plan för individuella deltagardata (IPD)
Planerar du att dela individuella deltagardata (IPD)?
NEJ
IPD-planbeskrivning
Detaljer om Vertex datadelningskriterier och process för att begära åtkomst finns på: https://www.vrtx.com/independent-research/clinical-trial-data-sharing
Läkemedels- och apparatinformation, studiedokument
Studerar en amerikansk FDA-reglerad läkemedelsprodukt
Ja
Studerar en amerikansk FDA-reglerad produktprodukt
Nej
Denna information hämtades direkt från webbplatsen clinicaltrials.gov utan några ändringar. Om du har några önskemål om att ändra, ta bort eller uppdatera dina studieuppgifter, vänligen kontakta register@clinicaltrials.gov. Så snart en ändring har implementerats på clinicaltrials.gov, kommer denna att uppdateras automatiskt även på vår webbplats .