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Evaluación de la eficacia y la seguridad de una dosis única de CTX001 en participantes con β-talasemia dependiente de transfusiones y enfermedad de células falciformes grave

18 de marzo de 2026 actualizado por: Vertex Pharmaceuticals Incorporated

Un estudio de fase 3b para evaluar la eficacia y la seguridad de una dosis única de células madre y progenitoras hematopoyéticas humanas CD34+ modificadas con CRISPR Cas9 autólogas (CTX001) en sujetos con β-talasemia dependiente de transfusiones o enfermedad de células falciformes grave

Este es un estudio abierto de dosis única en participantes con β-talasemia dependiente de transfusiones (TDT) o enfermedad de células falciformes grave (SCD). El estudio evaluará la seguridad y la eficacia de las células madre y progenitoras hematopoyéticas humanas CD34+ modificadas con CRISPR-Cas9 autólogas (hHSPC) utilizando CTX001.

Descripción general del estudio

Estado

Reclutamiento

Condiciones

Intervención / Tratamiento

Tipo de estudio

Intervencionista

Inscripción (Estimado)

26

Fase

  • Fase 3

Contactos y Ubicaciones

Esta sección proporciona los datos de contacto de quienes realizan el estudio e información sobre dónde se lleva a cabo este estudio.

Estudio Contacto

  • Nombre: Medical Information
  • Número de teléfono: 6173416777
  • Correo electrónico: medicalinfo@vrtx.com

Ubicaciones de estudio

  • Alemania
      • Düsseldorf, Alemania
        • Reclutamiento
        • University Hospital Dusseldorf - Department of Pediatric Oncology, Hematology and Clinical Immunology
  • Arabia Saudita
      • Al Mathar Ash Shamali, Arabia Saudita
        • Reclutamiento
        • King Faisal Specialist Hospital & Research Centre - Riyadh - Hematology
  • Estados Unidos
    • New York
      • New York, New York, Estados Unidos, 10032
        • Reclutamiento
        • New York Presbyterian Hospital - Morgan Stanley Children's Hospital
    • North Carolina
      • Charlotte, North Carolina, Estados Unidos, 28203
        • Reclutamiento
        • Levine Children's Hospital - Hematology
    • Tennessee
      • Nashville, Tennessee, Estados Unidos, 37203
        • Reclutamiento
        • TriStar Medical Group Children's Specialists - Pediatric Oncology
  • Italia
      • Rome, Italia
        • Reclutamiento
        • IRCSS Ospedale Pediatrico Bambino Gesu - Dipartimento di Onco-Ematologia e Terapia Cellulare e Genica

Criterios de participación

Los investigadores buscan personas que se ajusten a una determinada descripción, denominada criterio de elegibilidad. Algunos ejemplos de estos criterios son el estado de salud general de una persona o tratamientos previos.

Criterio de elegibilidad

Edades elegibles para estudiar

12 años a 35 años (Niño, Adulto)

Acepta Voluntarios Saludables

No

Descripción

Criterios clave de inclusión:

  • Participantes con TDT y SCD:

    • Elegible para trasplante autólogo de células madre según el criterio del investigador.

  • Participantes con TDT:

    • Diagnóstico de TDT según lo definido por:

      • β-talasemia homocigota documentada o β-talasemia heterocigota compuesta que incluye β-talasemia/hemoglobina E (HbE). Los participantes pueden inscribirse en función de los datos históricos, pero se requerirá una confirmación del genotipo utilizando el laboratorio central del estudio antes del condicionamiento con busulfán.
      • Antecedentes de al menos 100 mililitros (mL)/kilogramos (kg)/año o 10 unidades/año de transfusiones de glóbulos rojos concentrados (RBC) en los 2 años anteriores antes de firmar el consentimiento o la última revisión para pacientes que se someten a una nueva revisión

  • Participantes con ECF:

    • Diagnóstico de SCD grave según lo definido por:

      • Genotipos documentados de SCD
      • Historial de al menos dos eventos severos de COV por año durante los dos años anteriores a la inscripción

Criterios clave de exclusión:

  • Participantes con TDT y SCD:

    • Un donante emparentado compatible con antígeno leucocitario humano (HLA) 10/10 dispuesto y sano está disponible según el criterio del investigador
    • Trasplante previo de células madre hematopoyéticas (TPH)
    • Infección bacteriana, viral, fúngica o parasitaria clínicamente significativa y activa según lo determine el investigador

  • Participantes con TDT:

    • Participantes con α-talasemia asociada y >1 deleción alfa o multiplicaciones alfa
    • Participantes con variante de β-talasemia de células falciformes

  • Participantes con ECF:

    • Antecedentes de síndrome de moyamoya no tratado o presencia de síndrome de moyamoya en la selección

Pueden aplicarse otros criterios de inclusión/exclusión definidos en el protocolo.

Plan de estudios

Esta sección proporciona detalles del plan de estudio, incluido cómo está diseñado el estudio y qué mide el estudio.

¿Cómo está diseñado el estudio?

Detalles de diseño

  • Propósito principal: Tratamiento
  • Asignación: N / A
  • Modelo Intervencionista: Asignación de un solo grupo
  • Enmascaramiento: Ninguno (etiqueta abierta)

Armas e Intervenciones

Grupo de participantes/brazo
Intervención / Tratamiento
Experimental: CTX001
CTX001 (hHSPC CD34+ autólogas modificadas con CRISPR-Cas9 en el potenciador específico del linaje eritroide del gen BCL11A). Los participantes recibirán una única infusión de CTX001 a través de un catéter venoso central.
Biológico: CTX001
Administrado por infusión intravenosa (iv) después del acondicionamiento mieloablativo con busulfan
Otros nombres:
  • Exagamglogene autotemcel
  • Exa-cel

¿Qué mide el estudio?

Medidas de resultado primarias

Medida de resultado
Periodo de tiempo
Concentración de hemoglobina fetal (HbF) a lo largo del tiempo
Periodo de tiempo: Hasta 12 meses después de la infusión de CTX001
Hasta 12 meses después de la infusión de CTX001
Concentración de hemoglobina total (Hb) a lo largo del tiempo
Periodo de tiempo: Hasta 12 meses después de la infusión de CTX001
Hasta 12 meses después de la infusión de CTX001

Medidas de resultado secundarias

Medida de resultado
Periodo de tiempo
TDT y SCD: número de participantes con eventos adversos (AE) y eventos adversos graves (SAE)
Periodo de tiempo: Desde la firma del consentimiento informado hasta 12 meses después de la infusión de CTX001
Desde la firma del consentimiento informado hasta 12 meses después de la infusión de CTX001
TDT y SCD: proporción de participantes con injerto (primer día de 3 mediciones consecutivas de recuento absoluto de neutrófilos (ANC) >=500 por microlitro [mcgL] en 3 días diferentes)
Periodo de tiempo: Dentro de los 42 días posteriores a la infusión de CTX001
Dentro de los 42 días posteriores a la infusión de CTX001
TDT y SCD: tiempo para el injerto
Periodo de tiempo: Hasta 12 meses después de la infusión de CTX001
Hasta 12 meses después de la infusión de CTX001
TDT y SCD: incidencia de mortalidad relacionada con el trasplante (TRM) dentro de los 100 días posteriores a la infusión de CTX001
Periodo de tiempo: Dentro de los 100 días posteriores a la infusión de CTX001
Dentro de los 100 días posteriores a la infusión de CTX001
TDT y SCD: incidencia de TRM dentro de los 12 meses posteriores a la infusión de CTX001
Periodo de tiempo: Dentro de los 12 meses posteriores a la infusión de CTX001
Dentro de los 12 meses posteriores a la infusión de CTX001
TDT y SCD: Incidencia de Mortalidad por Todas las Causas
Periodo de tiempo: Desde la firma del consentimiento informado hasta 12 meses después de la infusión de CTX001
Desde la firma del consentimiento informado hasta 12 meses después de la infusión de CTX001
TDT y SCD: proporción de alelos con modificación genética prevista presente en sangre periférica a lo largo del tiempo
Periodo de tiempo: Hasta 12 meses después de la infusión de CTX001
Hasta 12 meses después de la infusión de CTX001
TDT y SCD: proporción de alelos con modificación genética prevista presente en células CD34+ de la médula ósea a lo largo del tiempo
Periodo de tiempo: Hasta 12 meses después de la infusión de CTX001
Hasta 12 meses después de la infusión de CTX001
TDT: Duración Libre de Transfusión en Participantes
Periodo de tiempo: Hasta 12 meses después de la infusión de CTX001
Hasta 12 meses después de la infusión de CTX001
TDT y SCD: reducción relativa en el volumen anualizado de transfusiones de glóbulos rojos
Periodo de tiempo: Desde el día 60 hasta 12 meses después de la infusión de CTX001
Desde el día 60 hasta 12 meses después de la infusión de CTX001
SCD: Reducción relativa en la tasa anualizada de crisis vaso-oclusivas graves (COV)
Periodo de tiempo: Desde el inicio hasta 12 meses después de la infusión de CTX001
Desde el inicio hasta 12 meses después de la infusión de CTX001
SCD: Reducción relativa en la tasa anualizada de hospitalizaciones de pacientes internados por COV graves
Periodo de tiempo: Desde el inicio hasta 12 meses después de la infusión de CTX001
Desde el inicio hasta 12 meses después de la infusión de CTX001
SCD: Reducción relativa en la duración anualizada de la hospitalización por COV graves
Periodo de tiempo: Desde el inicio hasta 12 meses después de la infusión de CTX001
Desde el inicio hasta 12 meses después de la infusión de CTX001
SCD: reducción relativa de haptoglobina
Periodo de tiempo: Desde el inicio hasta 12 meses después de la infusión de CTX001
Desde el inicio hasta 12 meses después de la infusión de CTX001
SCD: reducción relativa de lactato deshidrogenasa
Periodo de tiempo: Desde el inicio hasta 12 meses después de la infusión de CTX001
Desde el inicio hasta 12 meses después de la infusión de CTX001
SCD: reducción relativa de la bilirrubina total
Periodo de tiempo: Desde el inicio hasta 12 meses después de la infusión de CTX001
Desde el inicio hasta 12 meses después de la infusión de CTX001
SCD: reducción relativa de la bilirrubina indirecta
Periodo de tiempo: Desde el inicio hasta 12 meses después de la infusión de CTX001
Desde el inicio hasta 12 meses después de la infusión de CTX001

Colaboradores e Investigadores

Aquí es donde encontrará personas y organizaciones involucradas en este estudio.

Patrocinador

Vertex Pharmaceuticals Incorporated

Colaboradores

CRISPR Therapeutics

Fechas de registro del estudio

Estas fechas rastrean el progreso del registro del estudio y los envíos de resultados resumidos a ClinicalTrials.gov. Los registros del estudio y los resultados informados son revisados ​​por la Biblioteca Nacional de Medicina (NLM) para asegurarse de que cumplan con los estándares de control de calidad específicos antes de publicarlos en el sitio web público.

Fechas importantes del estudio

Inicio del estudio (Actual)

2 de agosto de 2022

Finalización primaria (Estimado)

9 de junio de 2027

Finalización del estudio (Estimado)

9 de junio de 2027

Fechas de registro del estudio

Enviado por primera vez

26 de julio de 2022

Primero enviado que cumplió con los criterios de control de calidad

26 de julio de 2022

Publicado por primera vez (Actual)

28 de julio de 2022

Actualizaciones de registros de estudio

Última actualización publicada (Actual)

23 de marzo de 2026

Última actualización enviada que cumplió con los criterios de control de calidad

18 de marzo de 2026

Última verificación

1 de marzo de 2026

Más información

Términos relacionados con este estudio

Términos MeSH relevantes adicionales

Otros números de identificación del estudio

  • VX21-CTX001-161
  • 2024-514641-12-00 (Otro identificador: EU CT number)

Plan de datos de participantes individuales (IPD)

¿Planea compartir datos de participantes individuales (IPD)?

NO

Descripción del plan IPD

Los detalles sobre los criterios de uso compartido de datos de Vertex y el proceso para solicitar acceso se pueden encontrar en: https://www.vrtx.com/independent-research/clinical-trial-data-sharing

Información sobre medicamentos y dispositivos, documentos del estudio

Estudia un producto farmacéutico regulado por la FDA de EE. UU.

Sí

Estudia un producto de dispositivo regulado por la FDA de EE. UU.

No

Esta información se obtuvo directamente del sitio web clinicaltrials.gov sin cambios. Si tiene alguna solicitud para cambiar, eliminar o actualizar los detalles de su estudio, comuníquese con register@clinicaltrials.gov. Tan pronto como se implemente un cambio en clinicaltrials.gov, también se actualizará automáticamente en nuestro sitio web. .

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