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Bewertung der Wirksamkeit und Sicherheit einer Einzeldosis von CTX001 bei Teilnehmern mit transfusionsabhängiger β-Thalassämie und schwerer Sichelzellanämie

18. März 2026 aktualisiert von: Vertex Pharmaceuticals Incorporated

Eine Phase-3b-Studie zur Bewertung der Wirksamkeit und Sicherheit einer Einzeldosis autologer CRISPR-Cas9-modifizierter CD34+-menschlicher hämatopoetischer Stamm- und Vorläuferzellen (CTX001) bei Patienten mit transfusionsabhängiger β-Thalassämie oder schwerer Sichelzellenanämie

Dies ist eine offene Einzeldosis-Studie bei Teilnehmern mit transfusionsabhängiger β-Thalassämie (TDT) oder schwerer Sichelzellanämie (SCD). Die Studie wird die Sicherheit und Wirksamkeit von autologen CRISPR-Cas9-modifizierten CD34+-humanen hämatopoetischen Stamm- und Vorläuferzellen (hHSPCs) unter Verwendung von CTX001 bewerten.

Studienübersicht

Status

Rekrutierung

Bedingungen

Intervention / Behandlung

Studientyp

Interventionell

Einschreibung (Geschätzt)

26

Phase

  • Phase 3

Kontakte und Standorte

Dieser Abschnitt enthält die Kontaktdaten derjenigen, die die Studie durchführen, und Informationen darüber, wo diese Studie durchgeführt wird.

Studienkontakt

Studienorte

  • Deutschland
      • Düsseldorf, Deutschland
        • Rekrutierung
        • University Hospital Dusseldorf - Department of Pediatric Oncology, Hematology and Clinical Immunology
  • Italien
      • Rome, Italien
        • Rekrutierung
        • IRCSS Ospedale Pediatrico Bambino Gesu - Dipartimento di Onco-Ematologia e Terapia Cellulare e Genica
  • Saudi-Arabien
      • Al Mathar Ash Shamali, Saudi-Arabien
        • Rekrutierung
        • King Faisal Specialist Hospital & Research Centre - Riyadh - Hematology
  • Vereinigte Staaten
    • New York
      • New York, New York, Vereinigte Staaten, 10032
        • Rekrutierung
        • New York Presbyterian Hospital - Morgan Stanley Children's Hospital
    • North Carolina
      • Charlotte, North Carolina, Vereinigte Staaten, 28203
        • Rekrutierung
        • Levine Children's Hospital - Hematology
    • Tennessee
      • Nashville, Tennessee, Vereinigte Staaten, 37203
        • Rekrutierung
        • TriStar Medical Group Children's Specialists - Pediatric Oncology

Teilnahmekriterien

Forscher suchen nach Personen, die einer bestimmten Beschreibung entsprechen, die als Auswahlkriterien bezeichnet werden. Einige Beispiele für diese Kriterien sind der allgemeine Gesundheitszustand einer Person oder frühere Behandlungen.

Zulassungskriterien

Studienberechtigtes Alter

12 Jahre bis 35 Jahre (Kind, Erwachsene)

Akzeptiert gesunde Freiwillige

Nein

Beschreibung

Wichtige Einschlusskriterien:

  • Teilnehmer mit TDT und SCD:

    • Geeignet für eine autologe Stammzelltransplantation nach Einschätzung des Ermittlers.

  • Teilnehmer mit TDT:

    • Diagnose von TDT wie definiert durch:

      • Dokumentierte homozygote β-Thalassämie oder zusammengesetzte heterozygote β-Thalassämie, einschließlich β-Thalassämie/Hämoglobin E (HbE). Teilnehmer können auf der Grundlage historischer Daten aufgenommen werden, aber vor der Busulfan-Konditionierung ist eine Bestätigung des Genotyps durch das Zentrallabor der Studie erforderlich
      • Geschichte von mindestens 100 Milliliter (ml) / Kilogramm (kg) / Jahr oder 10 Einheiten / Jahr von Transfusionen von gepackten roten Blutkörperchen (RBC) in den letzten 2 Jahren vor Unterzeichnung der Einwilligung oder der letzten erneuten Untersuchung für Patienten, die eine erneute Untersuchung durchlaufen

  • Teilnehmer mit SCD:

    • Diagnose eines schweren SCD wie definiert durch:

      • Dokumentierte SCD-Genotypen
      • Geschichte von mindestens zwei schweren VOC-Ereignissen pro Jahr in den letzten zwei Jahren vor der Einschreibung

Wichtige Ausschlusskriterien:

  • Teilnehmer mit TDT und SCD:

    • Ein bereiter und gesunder 10/10-Human-Leukozyten-Antigen (HLA)-abgestimmter verwandter Spender ist nach Einschätzung des Prüfarztes verfügbar
    • Vorherige hämatopoetische Stammzelltransplantation (HSCT)
    • Klinisch signifikante und aktive bakterielle, virale, Pilz- oder parasitäre Infektion, wie vom Prüfarzt festgestellt

  • Teilnehmer mit TDT:

    • Teilnehmer mit assoziierter α-Thalassämie und >1 Alpha-Deletion oder Alpha-Multiplikationen
    • Teilnehmer mit Sichelzellen-β-Thalassämie-Variante

  • Teilnehmer mit SCD:

    • Vorgeschichte eines unbehandelten Moyamoya-Syndroms oder Vorhandensein eines Moyamoya-Syndroms beim Screening

Andere im Protokoll definierte Einschluss-/Ausschlusskriterien können gelten.

Studienplan

Dieser Abschnitt enthält Einzelheiten zum Studienplan, einschließlich des Studiendesigns und der Messung der Studieninhalte.

Wie ist die Studie aufgebaut?

Designdetails

  • Hauptzweck: Behandlung
  • Zuteilung: N / A
  • Interventionsmodell: Einzelgruppenzuweisung
  • Maskierung: Keine (Offenes Etikett)

Waffen und Interventionen

Teilnehmergruppe / Arm
Intervention / Behandlung
Experimental: CTX001
CTX001 (autologe CD34+ hHSPCs, modifiziert mit CRISPR-Cas9 am erythroiden Linien-spezifischen Enhancer des BCL11A-Gens). Die Teilnehmer erhalten eine einzelne Infusion von CTX001 über einen zentralen Venenkatheter.
Biologisch: CTX001
Verabreicht durch intravenöse (iv) Infusion nach der myeloablativen Konditionierung mit Busulfan
Andere Namen:
  • Exagamglogene autotemcel
  • Exa-cel

Was misst die Studie?

Primäre Ergebnismessungen

Ergebnis Maßnahme
Zeitfenster
Konzentration des fötalen Hämoglobins (HbF) im Laufe der Zeit
Zeitfenster: Bis zu 12 Monate nach CTX001-Infusion
Bis zu 12 Monate nach CTX001-Infusion
Gesamthämoglobin (Hb)-Konzentration im Laufe der Zeit
Zeitfenster: Bis zu 12 Monate nach CTX001-Infusion
Bis zu 12 Monate nach CTX001-Infusion

Sekundäre Ergebnismessungen

Ergebnis Maßnahme
Zeitfenster
TDT und SCD: Anzahl der Teilnehmer mit unerwünschten Ereignissen (UEs) und schwerwiegenden unerwünschten Ereignissen (SAEs)
Zeitfenster: Von der Unterzeichnung der Einverständniserklärung bis zu 12 Monate nach der CTX001-Infusion
Von der Unterzeichnung der Einverständniserklärung bis zu 12 Monate nach der CTX001-Infusion
TDT und SCD: Anteil der Teilnehmer mit Engraftment (erster Tag von 3 aufeinanderfolgenden Messungen der absoluten Neutrophilenzahl (ANC) >=500 pro Mikroliter [mcgL] an 3 verschiedenen Tagen)
Zeitfenster: Innerhalb von 42 Tagen nach der CTX001-Infusion
Innerhalb von 42 Tagen nach der CTX001-Infusion
TDT und SCD: Zeit bis zur Transplantation
Zeitfenster: Bis zu 12 Monate nach CTX001-Infusion
Bis zu 12 Monate nach CTX001-Infusion
TDT und SCD: Auftreten von Transplantations-assoziierter Mortalität (TRM) innerhalb von 100 Tagen nach CTX001-Infusion
Zeitfenster: Innerhalb von 100 Tagen nach der CTX001-Infusion
Innerhalb von 100 Tagen nach der CTX001-Infusion
TDT und SCD: Auftreten von TRM innerhalb von 12 Monaten nach CTX001-Infusion
Zeitfenster: Innerhalb von 12 Monaten nach CTX001-Infusion
Innerhalb von 12 Monaten nach CTX001-Infusion
TDT und SCD: Inzidenz der Gesamtmortalität
Zeitfenster: Von der Unterzeichnung der Einverständniserklärung bis zu 12 Monate nach der CTX001-Infusion
Von der Unterzeichnung der Einverständniserklärung bis zu 12 Monate nach der CTX001-Infusion
TDT und SCD: Anteil der Allele mit beabsichtigter genetischer Modifikation im peripheren Blut im Laufe der Zeit
Zeitfenster: Bis zu 12 Monate nach CTX001-Infusion
Bis zu 12 Monate nach CTX001-Infusion
TDT und SCD: Anteil der Allele mit beabsichtigter genetischer Modifikation, die im Laufe der Zeit in CD34+-Zellen des Knochenmarks vorhanden sind
Zeitfenster: Bis zu 12 Monate nach CTX001-Infusion
Bis zu 12 Monate nach CTX001-Infusion
TDT: Transfusionsfreie Dauer bei den Teilnehmern
Zeitfenster: Bis zu 12 Monate nach CTX001-Infusion
Bis zu 12 Monate nach CTX001-Infusion
TDT und SCD: Relative Verringerung des jährlichen Volumens von Erythrozytentransfusionen
Zeitfenster: Vom 60. Tag bis zu 12 Monaten nach der CTX001-Infusion
Vom 60. Tag bis zu 12 Monaten nach der CTX001-Infusion
SCD: Relative Reduzierung der jährlichen Rate schwerer vasookklusiver Krisen (VOCs)
Zeitfenster: Vom Ausgangswert bis zu 12 Monate nach der CTX001-Infusion
Vom Ausgangswert bis zu 12 Monate nach der CTX001-Infusion
SCD: Relative Reduzierung der jährlichen Rate stationärer Krankenhauseinweisungen wegen schwerer VOCs
Zeitfenster: Vom Ausgangswert bis zu 12 Monate nach der CTX001-Infusion
Vom Ausgangswert bis zu 12 Monate nach der CTX001-Infusion
SCD: Relative Verkürzung der jährlichen Krankenhausaufenthaltsdauer bei schweren VOCs
Zeitfenster: Vom Ausgangswert bis zu 12 Monate nach der CTX001-Infusion
Vom Ausgangswert bis zu 12 Monate nach der CTX001-Infusion
SCD: Relative Reduktion des Haptoglobins
Zeitfenster: Vom Ausgangswert bis zu 12 Monate nach der CTX001-Infusion
Vom Ausgangswert bis zu 12 Monate nach der CTX001-Infusion
SCD: Relative Reduktion der Laktatdehydrogenase
Zeitfenster: Vom Ausgangswert bis zu 12 Monate nach der CTX001-Infusion
Vom Ausgangswert bis zu 12 Monate nach der CTX001-Infusion
SCD: Relative Reduzierung des Gesamtbilirubins
Zeitfenster: Vom Ausgangswert bis zu 12 Monate nach der CTX001-Infusion
Vom Ausgangswert bis zu 12 Monate nach der CTX001-Infusion
SCD: Relative Reduktion des indirekten Bilirubins
Zeitfenster: Vom Ausgangswert bis zu 12 Monate nach der CTX001-Infusion
Vom Ausgangswert bis zu 12 Monate nach der CTX001-Infusion

Mitarbeiter und Ermittler

Hier finden Sie Personen und Organisationen, die an dieser Studie beteiligt sind.

Sponsor

Vertex Pharmaceuticals Incorporated

Mitarbeiter

CRISPR Therapeutics

Studienaufzeichnungsdaten

Diese Daten verfolgen den Fortschritt der Übermittlung von Studienaufzeichnungen und zusammenfassenden Ergebnissen an ClinicalTrials.gov. Studienaufzeichnungen und gemeldete Ergebnisse werden von der National Library of Medicine (NLM) überprüft, um sicherzustellen, dass sie bestimmten Qualitätskontrollstandards entsprechen, bevor sie auf der öffentlichen Website veröffentlicht werden.

Haupttermine studieren

Studienbeginn (Tatsächlich)

2. August 2022

Primärer Abschluss (Geschätzt)

9. Juni 2027

Studienabschluss (Geschätzt)

9. Juni 2027

Studienanmeldedaten

Zuerst eingereicht

26. Juli 2022

Zuerst eingereicht, das die QC-Kriterien erfüllt hat

26. Juli 2022

Zuerst gepostet (Tatsächlich)

28. Juli 2022

Studienaufzeichnungsaktualisierungen

Letztes Update gepostet (Tatsächlich)

23. März 2026

Letztes eingereichtes Update, das die QC-Kriterien erfüllt

18. März 2026

Zuletzt verifiziert

1. März 2026

Mehr Informationen

Begriffe im Zusammenhang mit dieser Studie

Zusätzliche relevante MeSH-Bedingungen

Andere Studien-ID-Nummern

  • VX21-CTX001-161
  • 2024-514641-12-00 (Andere Kennung: EU CT number)

Plan für individuelle Teilnehmerdaten (IPD)

Planen Sie, individuelle Teilnehmerdaten (IPD) zu teilen?

NEIN

Beschreibung des IPD-Plans

Einzelheiten zu den Vertex-Datenfreigabekriterien und dem Verfahren zur Beantragung des Zugriffs finden Sie unter: https://www.vrtx.com/independent-research/clinical-trial-data-sharing

Arzneimittel- und Geräteinformationen, Studienunterlagen

Studiert ein von der US-amerikanischen FDA reguliertes Arzneimittelprodukt

Ja

Studiert ein von der US-amerikanischen FDA reguliertes Geräteprodukt

Nein

Diese Informationen wurden ohne Änderungen direkt von der Website clinicaltrials.gov abgerufen. Wenn Sie Ihre Studiendaten ändern, entfernen oder aktualisieren möchten, wenden Sie sich bitte an register@clinicaltrials.gov. Sobald eine Änderung auf clinicaltrials.gov implementiert wird, wird diese automatisch auch auf unserer Website aktualisiert .

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