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筋強直性ジストロフィー1型の参加者におけるDYNE-101の安全性、忍容性、薬力学、有効性、および薬物動態研究 (ACHIEVE)

2023年12月21日 更新者：Dyne Therapeutics

筋強直性ジストロフィー1型の参加者に投与されたDYNE-101の安全性、忍容性、薬力学、有効性、および薬物動態を評価する無作為化、プラセボ対照、複数用量漸増試験

この研究の主な目的は、筋強直性ジストロフィー1型（DM1）の参加者に投与されたDYNE-101の複数回静脈内（IV）投与の安全性と忍容性を評価することです。

この試験は、スクリーニング期間 (最大 6 週間)、反復投与 (MAD) プラセボ対照期間 (24 週間)、治療期間 (24 週間)、および長期延長 (LTE) の 4 つの期間で構成されます。期間 (96 週間)。

調査の概要

状態

募集

条件

介入・治療

研究の種類

介入

入学 (推定)

72

段階

  • フェーズ2
  • フェーズ 1

連絡先と場所

このセクションには、調査を実施する担当者の連絡先の詳細と、この調査が実施されている場所に関する情報が記載されています。

研究連絡先

研究場所

参加基準

研究者は、適格基準と呼ばれる特定の説明に適合する人を探します。これらの基準のいくつかの例は、人の一般的な健康状態または以前の治療です。

適格基準

就学可能な年齢

18年～49年 (大人)

健康ボランティアの受け入れ

いいえ

説明

包含基準:

  • トリヌクレオチドリピートサイズが100を超えるDM1の診断。
  • -DM1の筋肉症状の発症年齢は12歳以上。
  • -治験責任医師の意見では、少なくとも2秒の手を開く時間に相当する臨床的に明らかなミオトニー。
  • スクリーニング時の年齢、性別、および身長の 20 パーセンタイル以上および 80 パーセンタイル以下の両側からのハンドグリップ強度および足首背屈強度の平均値。
  • 杖、歩行器、装具などの補助具を使用せずにスクリーニングで 10MWT、階段昇降、5×STS を完了することができる。

除外基準:

  • -治験薬の投与開始前の12週間以内の主要な外科的処置の履歴、または研究中の主要な外科的処置（例えば、心臓除細動器の埋め込み）の予想。
  • アナフィラキシーの病歴。
  • -歩行または機能評価への参加に大きな影響を与えるDM1以外の病状。
  • スクリーニング評価を実施する前に、薬物の半減期の5倍の期間内にミオトニーを改善できる薬物による治療。
  • -フリデリシアの式（QTcF）による補正QT間隔の心電図（ECG）男性で450ミリ秒（ms）以上、女性でQTcが460以上、PRが240ミリ秒以上、左脚ブロック、または臨床的に重要な伝導障害調査官の意見では。
  • パーセント予測努力肺活量 (FVC) < 50%。
  • -1日目から3か月以内の前脛骨筋生検の履歴、または研究とは関係のない理由で研究期間中に前脛骨筋生検を受ける予定。

注: 他の包含および除外基準が適用される場合があります。

研究計画

このセクションでは、研究がどのように設計され、研究が何を測定しているかなど、研究計画の詳細を提供します。

研究はどのように設計されていますか？

デザインの詳細

  • 主な目的：処理
  • 割り当て：ランダム化
  • 介入モデル：順次割り当て
  • マスキング：4倍

武器と介入

参加者グループ / アーム
介入・治療
実験的：プラセボ対照MAD期間：DYNE-101
参加者は無作為に割り付けられ、4 週間に 1 回 (Q4W) または 8 週間に 1 回 (Q8W)、最大 24 週間、DYNE-101 の漸増用量を受け取ります。
薬：ダイン-101
点滴静注による投与
プラセボコンパレーター：プラセボ対照MAD期間：プラセボ
参加者は無作為に割り付けられ、DYNE-101 に一致するプラセボ、Q4W または Q8W を最大 24 週間受け取ります。
薬：プラセボ
点滴静注による投与
実験的：治療期間：DYNE-101

プラセボ対照期間に DYNE-101 を投与された参加者は、引き続き DYNE-101、Q4W または Q8W を最大 24 週間投与されます。

プラセボ対照期間にプラセボを投与された参加者は、DYNE-101、Q4W または Q8W を最大 24 週間投与されます。
薬：ダイン-101
点滴静注による投与
薬：プラセボ
点滴静注による投与
実験的：長期延長期間：DYNE-101
参加者は、DYNE-101、Q4W または Q8W を最大 96 週間受け取ります。
薬：ダイン-101
点滴静注による投与

この研究は何を測定していますか？

主要な結果の測定

結果測定
時間枠
治療中に発生した有害事象（TEAE）のある参加者の数
時間枠：145週目までの研究完了まで
145週目までの研究完了まで

二次結果の測定

結果測定
時間枠
骨格筋組織におけるスプライシング指数のベースラインからの変化
時間枠：97週までのベースライン
97週までのベースライン
ジストロフィーにおけるベースラインからの変化 ミオトニカプロテインキナーゼ (DMPK) 筋組織におけるリボ核酸 (RNA) 発現
時間枠：97週までのベースライン
97週までのベースライン
ハンドグリップ緩和時間のベースラインからの変化
時間枠：145週までのベースライン
145週までのベースライン
定量的マイオメトリー検査 (QMT) のベースラインからの変化
時間枠：145週までのベースライン
145週までのベースライン
10 メートル ウォーク/ラン テスト (10-MWRT) でのベースラインからの変化
時間枠：145週までのベースライン
145週までのベースライン
階段昇降テストのベースラインからの変化
時間枠：145週までのベースライン
145週までのベースライン
5回のシットトゥスタンドでベースラインから変化（5×STS）
時間枠：145週までのベースライン
145週までのベースライン
9 穴ペグ テスト (9-HPT) のベースラインからの変化
時間枠：145週までのベースライン
145週までのベースライン
DYNE-101 の最大観察血漿薬物濃度 (Cmax)
時間枠：投与前、および 145 週までの複数の時点で
投与前、および 145 週までの複数の時点で
DYNE-101 の最大観測血漿濃度 (tmax) までの時間
時間枠：投与前、および 145 週までの複数の時点で
投与前、および 145 週までの複数の時点で
0時間からDYNE-101の最後の測定可能な血漿濃度（AUCtlast）までの濃度-時間曲線下の面積
時間枠：投与前、および 145 週までの複数の時点で
投与前、および 145 週までの複数の時点で
血漿中の DYNE-101 の無限大に外挿された濃度-時間曲線下面積 (AUC∞)
時間枠：投与前、および 145 週までの複数の時点で
投与前、および 145 週までの複数の時点で
血漿中の DYNE-101 の見かけの終末消失速度定数 (λz)
時間枠：投与前、および 145 週までの複数の時点で
投与前、および 145 週までの複数の時点で
血漿中の DYNE-101 の見かけの終末消失半減期 (t½)
時間枠：投与前、および 145 週までの複数の時点で
投与前、および 145 週までの複数の時点で
血漿中の DYNE-101 のクリアランス (CL)
時間枠：投与前、および 145 週までの複数の時点で
投与前、および 145 週までの複数の時点で
血漿中の DYNE-101 の終末期 (Vz) における分布量
時間枠：投与前、および 145 週までの複数の時点で
投与前、および 145 週までの複数の時点で
血漿中の DYNE-101 の定常状態での分布量 (Vss)
時間枠：投与前、および 145 週までの複数の時点で
投与前、および 145 週までの複数の時点で
筋肉組織におけるDYNE-101のアンチセンスオリゴヌクレオチド（ASO）濃度
時間枠：97週まで
97週まで
抗薬物抗体（ADA）を持つ参加者の割合
時間枠：145週目まで
145週目まで
ビデオハンドオープニングタイム（vHOT）で測定したミオトニアのベースラインからの変化
時間枠：145週目までのベースライン
145週目までのベースライン

協力者と研究者

ここでは、この調査に関係する人々や組織を見つけることができます。

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Dyne Therapeutics

研究記録日

これらの日付は、ClinicalTrials.gov への研究記録と要約結果の提出の進捗状況を追跡します。研究記録と報告された結果は、国立医学図書館 (NLM) によって審査され、公開 Web サイトに掲載される前に、特定の品質管理基準を満たしていることが確認されます。

主要日程の研究

研究開始 (実際)

2022年9月5日

一次修了 (推定)

2026年7月1日

研究の完了 (推定)

2026年7月1日

試験登録日

最初に提出

2022年7月28日

QC基準を満たした最初の提出物

2022年7月28日

最初の投稿 (実際)

2022年8月1日

学習記録の更新

投稿された最後の更新 (実際)

2023年12月22日

QC基準を満たした最後の更新が送信されました

2023年12月21日

最終確認日

2023年12月1日

詳しくは

本研究に関する用語

追加の関連 MeSH 用語

その他の研究ID番号

  • DYNE101-DM1-201
  • 2022-000889-18 (EudraCT番号)

個々の参加者データ (IPD) の計画

個々の参加者データ (IPD) を共有する予定はありますか?

いいえ

医薬品およびデバイス情報、研究文書

米国FDA規制医薬品の研究

はい

米国FDA規制機器製品の研究

いいえ

米国で製造され、米国から輸出された製品。

はい

この情報は、Web サイト clinicaltrials.gov から変更なしで直接取得したものです。研究の詳細を変更、削除、または更新するリクエストがある場合は、register@clinicaltrials.gov。 までご連絡ください。 clinicaltrials.gov に変更が加えられるとすぐに、ウェブサイトでも自動的に更新されます。

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